３ 【事業の内容】 (１) 事業の特徴 ①概要・企業理念と行動規範 当社は、「SLCトランスポーター※1創薬の新たな可能性を追求し、グローバルベンチャーとして世界中の人々が抱えるアンメット・メディカル・ニーズに応える革新的新薬の開発を通じ、人々が健康を維持し、希望を持ち続けることに貢献します」を企業理念として掲げております。 当社は当該理念のもと、革新的な医薬品の創出に取組み、持続的な企業成長と社会的価値の向上を目指しております。 また、当社は、企業理念の実現のために、以下の3つを行動規範として定めております。 1．グローバルベンチャーとして挑戦する情熱 2．サイエンスの追求 3．コンプライアンスの徹底遵守 ・事業構造とグローバル開発体制 当社は、グローバル市場を対象とする創薬ベンチャーとして、革新的な医薬品の研究開発を推進しております。当社の事業は研究開発を中心とした創薬事業の単一セグメントで構成されており、米国FDAをはじめ主要規制当局の承認取得を目指して臨床開発を実施しております。 図1：ジェイファーマの事業モデル 国際開発を確実に進めるため、豊富な海外経験を持つ経営陣・研究開発人材を中核に体制を整備し、欧米のCROやコンサルタントに加え、最先端のアカデミアと連携しております。主な委託・共同研究先は、米国Georgetown大学（多発性硬化症）、Turku PET Centre（多発性硬化症）などです。 さらに、グローバルに活躍する専門家から継続的な助言を受け、開発戦略と研究活動の高度化を図り、研究開発成果の創出につなげてまいります。当社のアドバイザーの例アドバイザー名タイトル助言を受ける疾患領域専門古瀬純司, M.D., Ph.D.神奈川県立がんセンター総長胆道がん臨床Dr. Eric Rowinsky, M.D.Cancer Therapeutic Development and Regulatory Consultant胆道がん臨床・薬事Dr. Michael Szarek, Ph.D.Research Professor, University of Colorado and Mount Sinai New York; Venrock胆道がん統計学・薬事Dr. Jeff Huang, Ph.D.Associate Professor, Georgetown University多発性硬化症基礎研究Dr. Pavan Bhargava, M.D.Associate ProfessorJohns Hopkins Hospital多発性硬化症臨床Dr. Laura Airas, M.D., Ph.D.Professor of Neuroimmunology,University of Turku多発性硬化症画像診断、臨床※Dr. Eric Rowinsky, M.D. と Dr. Michael Szarek, Ph.D. は、当社との直接のアドバイザリー契約ではなく、米国の薬事・開発コンサルティング会社を通じての間接的な契約※Dr. Laura Airas, M.D., Ph.D. は当社と Turku University Hospital との間の委託研究契約に署名する Principal Investigator こうした体制の具体的な成果として、リード化合物「ナンブランラト」は2022年4月に米国FDAよりオーファンドラッグ指定を取得しております。また、国内第2相臨床試験のデータを基に米国FDAと協議の上、2025年12月にグローバル第3相臨床試験の開始に至りました。国内臨床データに基づき米国FDAのレビューを経てグローバル第3相臨床試験へ進む事例は多くはなく、当社としては一定の進展であると評価しております。 さらに、2剤目JPH034についても、2026年2月に米国FDAによるIND安全性審査が完了し、米国時間2026年3月22日に米国における第1相臨床試験を開始し、最初の被験者への投与を実施しました。現在は、本試験において安全性、忍容性及び薬物動態に関するデータの取得を進めております。これらの進捗は、当社の開発推進力及び国際対応力を示す一要素であると考えております。 ・LAT1とLAT1阻害剤 溶質輸送体（Solute Carrier; SLC）トランスポーターは、生体膜を介して多様な溶質を運ぶヒト最大級の膜タンパク質群で、これまでに400種類以上が報告されております（例：Cell. 2015, 162, 478–487）。がん・自己免疫疾患※2、代謝性疾患※3、神経変性疾患※4など幅広い領域で治療標的として提案される一方、米国FDA承認薬の標的遺伝子※5に占めるSLCトランスポーターは依然5％未満※6と未開拓領域が大きく、創薬ターゲットとして検討余地が残されている領域であると当社は認識しております。 当社創業者である遠藤仁（現杏林大学名誉教授）はトランスポーター研究の第一人者として12種類の新規トランスポーターを発見し特許化しました。当社は創業者が発見したSLCトランスポーターの一つであるL型アミノ酸トランスポーター1（LAT1）※1に注力し、その活性を抑制するLAT1阻害剤を開発しております。LAT1はがん細胞や活性化免疫細胞で高発現し、腫瘍増殖や自己免疫における免疫活性化に関与することが示されております。当社化合物はがん及び自己免疫領域で新たな治療選択肢となる可能性を示しております。 LAT1は世界中の研究者から関心を集めており（図2）、当社は創業者が2019年まで保有したLAT1遺伝子特許を背景に、国際的に早期段階から臨床開発を進めております。ヒトでの有効性や安全性について良好な結果が得られており、年1回開催されるがん治療に関する世界最高峰の学会の一つである米国臨床腫瘍学会（ASCO）では複数回の口頭発表を実施しており、国内外から共同研究又は共同開発に関する問い合わせを受けております。 図2：LAT1関連論文数推移 ・ジェイファーマが考える低分子創薬の未来 当社は、LAT1阻害剤の開発において、新モダリティ※7も含めた中で、低分子化合物に特化した創薬を推進しております。低分子薬剤は経口投与可能なものが多く、細胞膜を通過して細胞内標的に作用できるという特性から、100年以上にわたり製薬の中心的な役割を担ってきました。現在も多くの疾患で中核的な選択肢の一つとして高いシェアを維持しております。 承認実績にも優位性が表れており、2017年～2022年に米国FDAが承認した新規化学物質293件のうち約62％（182件）が低分子薬※8です。さらに、AIやIn Silico技術※9の進展により創薬効率は飛躍的に向上しております。実際、AI創薬スタートアップの約45％が低分子に特化※8しており、スピードとコストで他技術を凌駕する局面が増えております。これらを踏まえ、低分子創薬は引き続き創薬手法の重要な選択肢の一つであると当社は認識しております。 この環境下で当社は、低分子の強みを最大限に活かし、LAT1阻害剤のグローバル承認を目指すことで、持続的成長と医療ニーズへの対応に資することを目指してまいります。 ・First-in-ClassとBest-in-Class First-in-Classは、新しい作用機序で未充足領域に挑み医学のフロンティアを拓く薬剤を指します。他方、Best-in-Classは、既存機序の枠内で有効性・安全性・利便性を磨き上げ、臨床性能や製剤性を最適化して最高水準の価値を実現する薬剤を指します。 当社は、未知を切り拓く開拓力（First-in-Class）と、既存技術を極める実行力（Best-in-Class）の双方を兼備することで、新しい領域において大きな事業機会を創出できると考えております。実際に、LAT1阻害剤領域で早期から臨床開発を行ってきた経験を基盤に、この開拓的立場を維持しつつ、蓄積した知見でBest-in-Class創出にも取組み、事業基盤の一段の強化を目指します。 ② LAT1阻害剤の可能性・LAT1と固形がん LAT1はSLCトランスポータースーパーファミリー※10に属し、がん細胞の成長・増殖に不可欠な大型中性アミノ酸の取り込みを担っております※11。 図3：LAT1の構造※12(a) LAT1-4F2hc複合体の図（4F2hcはオレンジ、LAT1は青色）(b) LAT1トランスポーターの膜トポロジー がん化に伴い細胞膜上のLAT1発現が亢進し、アミノ酸取り込みが増大します。実際に、胆道がん、膵臓がん、脳腫瘍など多くの固形がんで過剰発現が確認され※13、リンパ節転移、細胞増殖、血管新生、短い生存期間と相関します※14。 腫瘍微小環境※15では、がん細胞のLAT1依存的な特定アミノ酸過剰取り込みによりその細胞外アミノ酸が枯渇し、T細胞※16の活性化・分化・機能維持に必要な代謝基材が不足するとされております。結果として、T細胞の増殖・生存・エフェクター機能※17の低下によりT細胞は本来の抗腫瘍機能を維持できず、免疫回避に関与する可能性が示唆されております。 このためLAT1阻害剤は、 (1) がん細胞のアミノ酸獲得を制限し増殖を直接抑制する可能性に加え、 (2) 免疫細胞の抗腫瘍機能の回復を促す可能性があると考えられております※18。 図4：全生存期間（OS）※19とLAT1遺伝子発現※20 実際、LAT1阻害剤は、細胞・動物レベルで有効性が示され（例：Cancer Sci., 2016,

1．製品及びサービスごとの情報該当事項はありません。

3．主要な顧客ごとの情報該当事項はありません。

３ 【事業等のリスク】 当社の事業の運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。当社は、これらのリスクの発生を回避し、また発生した場合には適切な対応に努める方針ですが、当社の事業活動及び将来の業績には本質的な不確実性が存在します。なお、以下の記載はかかるリスクを網羅するものではありません。 当社は、医薬品の研究開発を主たる事業とする創薬ベンチャー企業であり、事業活動は新薬の研究開発の成否に大きく依存しております。一般に、新薬の研究開発には長期間及び多額の研究開発費用を要する一方、各開発段階において有効性又は安全性が確認されないこと等により、開発の中止又は遅延が生じる可能性があります。また、臨床試験において一定の結果が得られた場合であっても、規制当局による承認が得られない、又は想定よりも長期間を要する可能性があります。 このように、創薬事業は本質的に高い不確実性を内包しており、とりわけ販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する当社への投資は、一般の投資対象と比較して相対的にリスクが高いと考えられます。以下に記載する各リスクは、かかる不確実性が当社の事業、財政状態及び経営成績等に影響を及ぼす可能性がある事項を具体的に示したものです。 また、当社は、事業運営に係る主要リスクについて、各部門で把握したリスク情報を集約のうえ、経営陣に報告し、必要に応じて協議・対応方針の検討を行う体制を整備しております。加えて、内部監査担当者は内部監査を通じてリスク管理及び内部統制の運用状況を検証し、その結果を関係機関へ報告しております。これらの運用状況については監査等委員会が監督しております。なお、当社のコーポレート・ガバナンス体制の詳細は、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （１）コーポレート・ガバナンスの概要」に記載のコーポレート・ガバナンス体制図をご参照ください。 なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。 I. 事業価値に直結する最重要リスク ① 臨床試験・非臨床試験の結果に関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：大） 当社では、2026年3月期より米国FDAのレビュー下で、ナンブランラトの胆道がん2次療法を対象とするグローバル第3相臨床試験を開始しました。当臨床試験に成功すると、欧米を始め、世界中でナンブランラトの胆道がん2次療法治療薬としての承認に繋がる可能性があります。当臨床試験は、これまでに日本国内で行ってきた第2相臨床試験などと比べて、人種差や市場で使用可能な1次療法治療薬の変化などの理由で、想定通りの結果とはならない可能性があります。グローバル第3相臨床試験で主要評価項目を達成できないなど承認に至らない結果であった場合は、追加試験の実施が必要となる等により、承認までに要する時間及び費用に大きな影響が生じる可能性があります。また、試験結果の内容によっては、開発継続が困難となり、当該開発を中止する判断に至る可能性があります。 ナンブランラトの胆道がん2次療法を対象とする第3相臨床試験以外にも、様々な臨床試験・非臨床試験を計画しております。それらの試験結果により、予定している各化合物・適応症の開発スケジュールが影響を受ける可能性があります。 当社ではこうしたリスクに対応するため、これまでに構築してきた科学的な知見や臨床・非臨床データに基づき、成功確率が高い治験デザインを構築すると同時に、パイプラインの幅を広げて単一のパイプラインに依存し過ぎない体制強化にも努めております。 一方で、当社は、臨床・非臨床試験において開発中止のリスクが顕在化した場合、科学的根拠と透明性を基盤とした意思決定を行い、株主及び投資家の皆様にとっての価値を最大限に守り抜くため、多面的かつ迅速な対応を徹底する体制を整えております。 まず、リスクの種類（有効性不足、安全性懸念、競合製品の市場参入など）を明確化し、社内外の専門家による中間解析や安全性評価を含むデータレビューを実施します。その上で、臨床試験デザインや対象患者選定などに起因する根本要因を特定し、科学的に妥当な結論を導きます。 次に、重要な関係者との情報共有を迅速に行います。社内ではマネジメント層や研究開発部門と協議し、社外においては規制当局（PMDAやFDA）への安全性シグナルや試験中止可能性の報告を行います。また、株主及び投資家の皆様に対しては、適時開示やIR資料を通じて透明性を確保し、正確かつ誠実な説明を実施いたします。 その上で、開発継続の可否を慎重に検討いたします。投与量やプロトコル修正によって問題解決が可能か、部分的中止に留めるのか、あるいは全面的に中止すべきかを判断します。仮に開発を中止する場合も、別適応症への転用や他社への技術ライセンスアウト、さらには前臨床段階での改良版探索といった代替策を柔軟に検討し、研究開発資産の最大限の活用を目指します。 さらに、契約・法務・資金面についても適切に対応いたします。CRO※や共同開発先との契約条件や違約金への対応を速やかに確認し、残資金については次の重点プロジェクトへ振り替えることで研究開発の継続性を確保します。また、将来的な再活用を視野に入れ、知的財産の保護にも万全を期します。※ CROとはContract Research Organizationの略であり、製薬会社から医薬品開発における非臨床試験や臨床試験、製造販売後調査の業務等を受託している企業のことを指します。 ② 臨床試験のスケジュールに関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中） 前項で述べた各臨床試験は、想定よりも患者様のエントリーに時間がかかる、などの理由で、完了までに予定よりも時間がかかるリスクがあります。臨床試験が長引きますと、その分、承認申請の予定が遅れ、事業計画が影響を受ける可能性があります。 当社ではこうしたリスクに対応するため、胆道がんの治験において経験豊富なCROと連携し、患者登録の迅速化を図る体制をとり、また、胆道がんの患者団体とも連携し、患者様に対してアプローチするチャネルも検討するとともに、患者様のエントリー時間を考慮した施設数を設定し、エントリーを促進してまいります。 ③ 海外におけるアライアンスパートナーに関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中） 大原薬品工業株式会社に導出している地域以外についても、当社で一定の段階まで開発を行ったうえで製薬企業に導出を行う予定です。既に候補となりうる製薬企業の選定と対話を始めておりますが、そのアライアンス契約に至るまでに予定よりも時間がかかる可能性があり、その場合、事業計画が影響を受ける可能性があります。 当社ではこうしたリスクに対応するため、外部の専門家を交えて、複数の候補企業にアプローチする体制を構築するとともに、導出に必要となる臨床・非臨床データの整備、特許の強化を図り、交渉の加速と契約成立の可能性向上に努めております。 II. 承認・上市に関するリスク ① 薬事申請・承認に関するリスク（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中） 当社は創薬ベンチャーとして、新しい医薬品の開発に取り組んでおります。当社が開発する医薬品は、各国の規制当局のルールに従い製造し、かつ非臨床試験・臨床試験によりその有効性や安全性などのデータを構築し、承認申請を行います。そのため、当社開発医薬品を次の開発フェーズに進ませられるかどうか、また承認を得られるかどうかは、最終的には各国規制当局の判断になります。必ずしも予定していた通りの内容やスケジュールで当局の判断が得られない可能性もあり、規制当局の判断により、予定する事業計画が影響を受ける可能性があります。 当社ではこうしたリスクに対応するため、規制当局との対話や、薬事専門家との連携による戦略的開発計画の策定等を行っております。 III. 事業継続・財務に関するリスク ① 資金繰りについて（発生可能性：中、発生時期：特定時期無し、影響度：中） 当社は創薬事業を行っており、この事業特性上、研究開発費用の負担により、製品の上市に至るまでの長期に亘って先行投資の期間が継続することが想定されます。この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上するとともに、営業活動によるキャッシュ・フローもマイナスとなる傾向にあります。 このような事業特性の下、当社は、ライセンス契約の締結や開発の進捗に応じて、契約一時金や開発マイルストン収入などを収益として一時的に計上することがあります。ただし、これらの収益の一部、特に開発マイルストンやロイヤルティに関しては、臨床試験における有効な結果の取得や製造販売承認の取得といった成果が得られるまでは受領することができず、収益の実現には不確実性が伴います。当社はパイプラインの進捗に邁進し、製品市販後に利益計上及び利益拡大を目指していますが、開発が計画通りに進捗しない場合には、将来において当期純利益を計上する時期が遅延する可能性があります。 一方で、当社の事業活動には今後も多額の研究開発投資が継続的に必要となることから、引き続き外部からの資金調達を実施する可能性があります。これに伴い、株式の新規発行等によって株主の持分が希薄化する可能性があるほか、市況や株価動向、投資家需要などの影響により、希望する時期や条件で新株発行による資金調達が実施できない、または十分な規模で調達できないリスクも存在します。さらに、借入による調達

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (１) 経営成績等の状況の概要当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は以下のとおりであります。なお、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 ① 経営成績の状況当社は、SLCトランスポーターの中でも、創業者である遠藤仁（現杏林大学名誉教授）が発見したLAT1（L型アミノ酸トランスポーター1）に着目し、がんや自己免疫疾患において、既存治療では十分な効果が得られていない患者様のニーズに応える新規治療薬の開発を推進しております。主要パイプラインの状況は以下のとおりとなっております。 a.ナンブランラト・胆道がんでの開発 ナンブランラトについては、国内第2相臨床試験に成功し、2024年9月19日に開催されたFDAとのType C Meetingにおいて、グローバル第3相臨床試験デザインに関して概要合意に至りました。加えて、2024年9月25日付で米国FDAより、がん患者を対象とした臨床試験開始に向けたInvestigational New Drug (IND)申請の承認を取得しました。また、その後、グローバル開発体制の整備を進めるとともに、2025年10月にドイツ・ベルリンで開催されたESMO2025（欧州臨床腫瘍学会）において、第2相試験のサブグループ解析及び、曝露－反応（Exposure-Response：ER）解析の結果をポスター発表しました。本解析により、第3相臨床試験における患者選択基準の最適化に資する重要な知見が得られております。さらに、CMC（化学・製造・品質管理）に関しても、2025年5月13日付で商業製造スケールにおける品質基準への適合について、FDAより肯定的な書面回答を受領しました。 これらの進展を踏まえ、当社は2025年12月にグローバル第3相臨床試験を開始しております。なお、2026年6月現在、計画通り順調に進捗しております。 また、国内においては、胆道がんの一次療法におけるナンブランラトと免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法を検討する医師主導臨床試験（JON-2404-B）の準備が進められておりました。 その後、本試験の情報が2026年4月にJapan Registry of Clinical Trials（jRCT）へ試験情報が登録・公開されました。本試験は、公益財団法人がん研究会有明病院を代表施設として実施されるものであり、当社は同院との契約に基づき、本試験の円滑な遂行を支援してまいります。 なお、国内第2相試験の結果は、AACR（米国がん研究学会）発行の医学誌「Clinical Cancer Research」2024年9月15日発刊号に掲載されています。 ・適応拡大の取組 KRAS変異大腸がんを対象とした開発についても準備を進めているほか、希少疾患を対象とした非臨床試験にも取り組んでおります。 当社は、高い安全性及び忍容性を有するナンブランラトを、高齢患者への長期投与も可能な新たな治療選択肢として開発し、がん領域におけるアンメット・メディカル・ニーズの解消を通じて、"Feel Better & Live Longer"の実現に貢献してまいります。 b.JPH034 JPH034は、中枢神経系の自己免疫疾患の一つである再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を主な対象として開発を進めています。本開発プログラムは、米国 National Multiple Sclerosis Society（NMSS）のFast Forward Research Grantに採択され、60万米ドルの補助金を獲得しました。さらに、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の創薬ベンチャーエコシステム強化事業にも採択され、IPOに至るまで継続的な支援を受けておりました。 知財面では、米国Georgetown大学が保有するLAT1阻害剤の中枢性炎症性疾患（多発性硬化症を含む）に関する用途特許について、グローバルでの独占的通常実施権を取得し、開発及び商業化における競争優位性の強化を図っております。 研究開発面では、同大学によるマウスモデル試験においては、LAT1阻害剤による臨床スコアの改善、免疫調整作用及び神経保護作用、視覚誘発電位（VEP）遅延の改善などが確認されました。加えて、フィンランドのTurku PET Centreとの委託臨床研究を通じて、中枢神経系の炎症要因の一つであるミクログリアの活性化とLAT1の発現が脱髄病巣レベルで共存することを確認しています。 さらに、AMED補助金の支援のもと開発を進め、米国時間2026年3月22日に米国における第1相臨床試験を開始し、最初の被験者への投与を実施しました。 なお、2026年6月現在、本試験において安全性、忍容性及び薬物動態に関するデータの取得を進めています。加えて、グリオーマに対する臨床試験実施に向けた検討も進めております。 c.次世代パイプライン（ナンブランラトの後継品） これまで当社が培ってきたトランスポーター創薬のプラットフォーム技術を活かし、ナンブランラトの後継品の創薬に取組んでおります。トランスポーターに関する高度な知見を有する当社ならではの強みを活かし、革新的な新薬の創出を目指します。 当社は、グローバル医薬品開発に豊富な経験を有する経営陣及び研究開発チームを中心に体制を構築するとともに、世界最先端の知見を有するアドバイザー及びアカデミアとの連携を強化し、グローバルでの医薬品開発及び事業化の実現に取組んでまいります。 以上を受けた当事業年度の経営成績は、事業収益は計上がなく、営業損失3,710,176千円（前事業年度は営業損失1,595,660千円）、経常損失2,636,377千円（同 経常損失1,527,089千円）、当期純損失2,466,416千円（同 当期純損失1,499,008千円）となりました。 ② 財政状態の状況（資産） 当事業年度末の総資産は4,761,406千円となり、前事業年度末に比べ1,904,687千円増加しました。これは主に、第三者割当増資、及び公募増資等により現金及び預金が2,149,681千円増加した一方で、研究開発に関連する前渡金が319,298千円減少したこと等によるものであります。 （負債） 当事業年度末の負債は383,078千円となり、前事業年度末に比べ95,771千円減少しました。これは主に、JPH034の開発に係る国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED)からの補助金に関する預り金が209,261千円減少した一方で、研究開発に関連する未払金が103,048千円増加したこと等によるものであります。 （純資産） 当事業年度末の純資産は4,378,327千円となり、前事業年度末に比べ2,000,458千円増加しました。株式の発行及び新株予約権の行使により資本金、資本剰余金がそれぞれ2,613,187千円増加したのに対して、欠損填補により、資本金が660,490千円、資本剰余金が838,518千円減少しております。また、新株予約権について、発行等により302,056千円増加し、行使により876,736千円、放棄により184,820千円減少しております。さらに当期純損失の計上及び欠損填補により利益剰余金が967,407千円減少したことによるものであります。 ③ キャッシュ・フローの状況 当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）の残高は4,452,646千円となり、前事業年度末から2,150,783千円増加しました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において営業活動の結果使用した資金は2,248,727千円（前事業年度に使用した資金は1,694,864千円）となりました。これは主として、ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験、及びJPH034の第1相臨床試験の準備並びに実施したこと等による税引前当期純損失2,465,300千円の計上によるものであります。 （投資活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において投資活動の結果使用した資金は3,667千円（前事業年度に使用した資金は191千円）となりました。これは主として、有形固定資産の取得による支出4,024千円や敷金及び保証金の差入による支出6,840千円があったことに対して、子会社の清算による収入9,442千円があったことによるものであります。 （財務活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において財務活動の結果獲得した資金は4,333,814千円（前事業年度に獲得した資金は2,924,000千円）となりました。これは主として、第三者割当増資、及び公募増資等での株式の発行による収入3,777,261千円があったことによるものであります。 ④ 生産、受注及び販売の実績ａ．生産実績 当社は生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｂ．受注実績 当社は受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｃ．販売実績 当社は当事業年度においては、該当事項はありません。 (２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は以下のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。 (１) 経営方針 当社は、「SLCトランスポーター創薬の新たな可能性を追求し、グローバルベンチャーとして世界中の人々が抱えるアンメット・メディカル・ニーズに応える革新的新薬の開発を通じ、人々が健康を維持し、希望を持ち続けることに貢献します」を企業理念としております。 当社は、当該理念実現に向け、「グローバルベンチャーとして挑戦する情熱」「サイエンスの追求」「コンプライアンスの徹底遵守」を行動規範として定めております。 (２) 経営戦略 ① Goals for 2030 当社は、長期的な経営戦略として以下のとおり「Goals for 2030」を定め、段階的かつ着実な取組を進めております。Goals for 2030具体的活動１．LAT1阻害剤[（ナンブランラト） First-in-Class]単剤療法での、胆道がん治療薬としてグローバル承認獲得・日本発のブロックバスター製品（年間売上10億米ドル）を目指す・グローバル臨床開発（第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 （２）開発パイプライン記載のとおり）・事業化スキームの構築２．免疫機構に着目した新たな治療薬の可能性を追究し、がん、自己免疫疾患、希少疾患へと展開・ライフサイクルマネジメント３．次世代LAT1阻害剤（Best-in-Class）の臨床試験入り４．新たなトランスポーター阻害剤の創出によるパイプライン拡充５．種々の創薬技術を取り込みプラットフォーム化し、継続的な創薬と事業化の仕組み作り※上記は本書提出日現在における当社の目標であり、研究開発の進捗、規制当局対応、薬価及び公的医療保険における償還制度（保険収載の可否及び償還条件）、競合環境、市場環境その他の要因により、実際の結果が異なる可能性があります ② グローバルライセンス活動・グローバル開発を進めた上でのライセンス契約を目指す理由 当社は、開発化合物の価値をグローバル開発によって最大化し、その成果をグローバルライセンス契約へとつなげることでの収益化を目指しております。日本国内において非臨床又は早期の臨床データのみを基にライセンス契約を締結した場合、契約一時金は相対的に小規模となる例がみられます。一方で、グローバル第3相臨床試験まで進展した化合物を導出した場合、契約一時金の中央値は42百万米ドル（2023年の値：約63億円、1ドル=150円換算）※1と報告されています。 このような現状を踏まえ、厚生労働省の「ヘルスケアスタートアップの振興・支援に関するホワイトペーパー」（2024年）提言13では、「開発の早い段階でのアライアンス契約はスタートアップ側に不利となりうるおそれがある（中略）バイオスタートアップの企業価値を毀損しかねない」と指摘されております。当社はこの認識のもと、可能な限り後期段階までグローバル開発を進めることにより化合物の価値、ひいては企業価値の向上を図ることが重要であると考え、開発戦略を推進しております。 ・具体的なグローバルライセンス活動状況 当社は、開始済み又は今後開始が見込まれる各臨床試験において得られるデータの取得状況に応じて、ライセンス契約等の検討が可能となるよう準備を進めております。特に、ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験の前半（パート A）については、将来的なライセンス活動を見据え、外部から適切な評価を得られる可能性のある試験デザインとするため、米国バイオベンチャー業界で豊富な経験を有する統計学者や腫瘍専門医（薬事・開発コンサルタント）から助言を得ながら、以下の工夫を治験デザインに組み込みました。 ・全生存期間（OS）による効果評価 ・実臨床を反映した最善支持療法群（Physician’s Best Choice；FOLFOX, FOLFIRI または緩和ケア）との比較 ・利便性を高める46時間持続点滴群（2週に1度の通院で治療可能）の追加 また当社は、ライセンス契約交渉において適時に複数の候補企業と交渉を開始できるよう、ナンブランラト（主に胆道がん）及びJPH034（主に多発性硬化症）の市場特性を踏まえ、相性の良いパートナー候補企業を精査し、すでに一部の企業との協議を開始しております。興味を示す企業とは定期的な情報開示を通じて長期的な信頼関係の構築を進めております。臨床試験の進捗に応じて戦略的かつ円滑にライセンス契約交渉へと移行することを目指し、体制整備を進めておりますが、交渉の開始時期については相手先企業の判断に依存いたします。 ライセンスに向けて継続的にコミュニケーションを取っているパートナー候補企業数（2026年5月31日時点）ナンブランラトJPH03412社13社 具体的には、ナンブランラトについては、グローバル第3相臨床試験パートA及び国内での免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法の進捗を踏まえ、2028年3月期以降の事業化スキームの構築を目指しております。 JPH034については、再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を対象とする米国第1相臨床試験の進捗、並びにこれまで蓄積してきた臨床・非臨床エビデンス及び非臨床・CMCパッケージ等を踏まえ、欧米でのフェーズ2試験の実施が可能となる段階を見据えて、2027年3月期に事業化スキームの構築を目指しております。当該スキームについては、ライセンス契約に限らず、共同開発、出資その他の契約形態を含め、候補企業等との協議状況及び臨床試験の進捗を踏まえ、最適な形態を検討してまいります。 図1：事業化スキーム構築のイメージナンブランラト JPH034 ③ ライフサイクルマネジメント・ライフサイクルマネジメント概要 医薬品開発においては、一つの成功（POC※2）を起点に、疾患領域の拡大、特許の延長、さらには後継品（Best-in-Class）への展開といったライフサイクル戦略を段階的に実行することで、事業価値を最大化することが重要であると認識しております。当社はLAT1阻害剤開発の先駆者として、胆道がんにおけるPOCを達成し、すでに次なるライフサイクル戦略の検討及び準備を進めております。これらの取組の一環として、胆道がん1次療法におけるICIとの併用療法、KRAS変異大腸がんを対象とした医師主導臨床試験の開始準備、希少疾患を対象とする非臨床試験、JPH034によるグリオーマに対する臨床試験実施に向けた検討等を進めております。さらに、これらの取組を、自社に加え研究開発パートナーや事業パートナーと連携しながら推進することで、持続的かつ大きな事業価値の創出を目指しております。 図2：胆道がんを起点とするライフサイクルマネジメント※3 その一環として、当社はナンブランラトの特許強化・延長プロジェクトを推進しております。医薬品分野においては、物質特許が満了した後も、製剤特許や用途特許などを組み合わせることで事業の独占性を延長させた事例が数多く存在します。ナンブランラトについても、グローバル大手製薬企業による成功実績のある手法も参考にしつつ、独占性の延長につながる可能性のある新規特許の取得を目指しています。これにより、より高額なライセンス契約の締結や、長期にわたるロイヤルティ収入につながる可能性があり、当社の中長期的な事業成長に寄与し得るものと考えております。 ・SLCトランスポーター創薬のプラットフォーム化に向けて 当社は、現有する開発パイプラインの進捗と事業化を進める一方で、より長期的な成長に寄与するために、SLCトランスポーター創薬のプラットフォーム化を目指しております。当社は、LAT1阻害剤の研究開発を通じて知見を蓄積してきており、クライオ電子顕微鏡※4を用いたSLC構造解析技術※5の確立等により、基質特異性※6に関する理解が進展しております。また、複数のアカデミアとの委託・共同研究を通じて、戦略的パートナーシップを構築しており、研究基盤の広がりと強固さを支えております。 今後は、これまでに培ってきた研究基盤を成熟させるとともに、成長に資する要素を取り込みながら発展させることで、SLCトランスポーター創薬に係る技術の体系化及び新規パイプラインの充実を図ってまいります。 番号解説または引用※1Q3 2024 Biopharma Licensing and Venture Report by J.P.Morgan: 2023年の値 中国のみ・欧州のみなどのローカルライセンスを含む※2POC：POC（Proof of Concept）とは、研究開発において仮説や新しい治療法の有効性・安全性について、初期段階でその実現可能性を示すための概念や検証プロセスを指します。創薬の分野では、臨床試験の早期（主に第2相試験）で新薬候補が実際に患者に効果を示すかを確認し、開発を継続するかどうかを判断する重要な節目となります。※3当社の事業戦略に関するイメージ図であり、実際の事業展開とは異なる可能性があります。※4クライオ電子顕微鏡：クライオ電子顕微鏡（cryo-EM）とは、生体分子や細胞構造を凍結したまま観察できる電子顕微鏡技術です。試料を急速凍結して水分を氷晶化させずに保存することで、タンパク質や複合体をほぼ生理的な状態で高分解能に解析できます。近年は構造生物学や創薬研究において、X線結晶構造解析やNMRに並ぶ強力な手法として注目されております。※5SLC構造解析技術：結

（重要な会計上の見積り）１．固定資産の減損 (1）当事業年度の財務諸表に計上した金額 前事業年度当事業年度減損損失-7,729千円 (2）識別した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報 当社は、キャッシュ・フローを生み出す最小単位として管理会計上の区分（事業セグメント）ごとに減損の兆候の有無を判定しております。 減損の兆候があると認められる場合は、当該資産グループから得られる割引前将来キャッシュ・フローの総額と帳簿価額とを比較することによって、減損損失の認識の要否を判定します。 判定の結果、割引前将来キャッシュ・フローの総額が帳簿価額を下回り減損損失の認識が必要と判断された場合、帳簿価額を回収可能価額（正味売却価額又は使用価値のいずれか高い価額）まで減額し、帳簿価額の減少額は減損損失として計上します。 会計上の見積りに用いた仮定のうち重要と判断したものは、将来キャッシュ・フローの基礎となる事業計画における事業収益の成長見通しであります。しかしながら、当社の創薬事業においては、研究開発費が先行するという事業の特性上、現段階では将来キャッシュ・フローの見積りに不確実性があることから、当該事業に係る資産の帳簿価額の回収可能価額をゼロとしております。なお、今後の経営環境の変化等の要因により、これらの見積りにおいて用いた仮定の見直しが必要となった場合、翌事業年度以降の固定資産の減損損失の金額に重要な影響を与える可能性があります。

５ 【重要な契約等】相手先の名称契約の名称契約期間契約内容大原薬品工業株式会社JPH203に係るライセンス及び共同開発に関する契約書2019年4月25日から、最初の販売開始後10年経過したとき、特許の有効期間が満了したとき、又はデータ独占権が消失したときのいずれか遅いとき。ナンブランラトの胆道がんにおける日本およびアジア主要国などでの開発、販売のアライアンス・ライセンス範囲：大原薬品工業株式会社への原薬の販売、原薬を用いた製造、対象国・疾患における販売・対象疾患：胆道がん・対象国：日本、中国、韓国、他アジア・アフリカ圏8か国・契約金・マイルストン総額：最大5.5億円・ロイヤルティ：最大で売上の10％ 当社に2億円の出資（D種優先株式の引き受け（普通株式に転換済））Georgetown UniversityExclusive License Agreement2024年4月30日からライセンス対象製品に関するすべてのロイヤルティ期間の満了までLAT1阻害剤の多発性硬化症を含む中枢神経系の炎症疾患に対する用途特許の独占的通常実施権に関するライセンス契約国立大学法人大阪大学・神戸天然物化学株式会社特許実施権等許諾契約書2018年3月29日から本特許に係る最終の特許権存続期間の満了の日までJPH034関連特許の再許諾権付独占的通常実施権の許諾

３ 【配当政策】 当社は、株主への利益還元を重要政策の一つと認識しており、配当については、研究開発への投資に備えるため内部留保の充実を勘案して決定する方針をとっております。当面は、積極的な研究開発を進めるために無配を予定し、利益による内部留保資金全額を研究開発に充当する方針であります。 当社は、機動的な資本政策及び配当政策を図るため、剰余金の配当等会社法第459条第1項各号に定める事項については、法令に別段の定める場合を除き、取締役会の決議で定めることができる旨定款に定めておりますが、期末配当につきましては、株主総会にお諮りし決定することとしております。 また、当社は毎年9月末日を基準日として、中間配当を行うことができる旨を定款に定めております。中間配当の決定機関は取締役会であります。