３ 【事業の内容】当社は、有効な治療法が確立していない神経難病に対して、当社取締役CSO（Chief Scientific Officer）兼慶應義塾大学教授、再生医療リサーチセンター センター長の岡野栄之、および当社取締役CTO（Chief Technology Officer）兼同大学医学部整形外科学教室教授の中村雅也を中心とした長年の基礎研究の成果を実用化し、一刻も早く臨床の現場に有効な治療法を届けるため、慶應義塾大学医学部発のベンチャー企業として、2016年11月に、「医療イノベーションを実現し、医療分野での社会貢献を果たします」を経営理念として、医薬品および再生医療等製品の研究・開発・製造・販売を事業目的として設立いたしました。当社事業の主要な対象としております中枢神経疾患領域につきましては、筋萎縮性側索硬化症（以下「ALS」＊１という。）など我が国においても難病に指定される疾患が多く存在し、アルツハイマー病（＊２）に代表される様々な認知症症状に対しても、有効な治療薬の開発が求められております。また、脊髄損傷（＊３）や脳梗塞（＊４）などの損傷疾患についても、未だ有効な治療法が確立しておりません。ALSの患者数は、世界では約33万人、国内では約１万人（出典：Clarivate Analytics データベース）と推定されており、脊髄損傷につきましては、国内の亜急性期の脊髄損傷（＊５）患者数は年間約５千人（出典:総合リハビリテーション「疫学調査」2008年）、慢性期の脊髄損傷（＊６）患者数は約10～20万人（出典:総合リハビリテーション「疫学調査」2008年）、脳梗塞の患者数は約130万人（出典：Clarivate Analytics データベース）とされております。これらの対象患者に対して画期的な医療イノベーションの実現により有効かつ安全な医療成果を届けるため、当社におきましては、iPS細胞（＊７）を活用したiPS創薬事業と再生医療事業のハイブリッドで慶應義塾大学医学部をはじめとする大学や研究機関等と連携して研究開発を推進すると共に、バリューチェーン（＊８）を構成する各企業とも連携して事業活動を推進しております。なお、当社は医薬品等の研究・開発・製造・販売の単一セグメントであります。 （１）当社の事業領域当社は、中枢神経疾患領域に対して、iPS細胞を活用したiPS創薬と脊髄損傷等の神経損傷部位に移植する再生医療等製品の開発を主たる事業としております。 ①はじめに長年、中枢神経領域において、「神経は再生しない」という考え方が一般的でありましたが、当社の創業科学者兼取締役CSOである岡野栄之等の研究チームが、神経幹細胞のバイオマーカー（＊９）である遺伝子「musashi」を発見し、世界で初めて、ヒト脳の中にも神経幹細胞（＊10）が存在することを示したことにより、中枢神経領域の再生医療の可能性を見出し、臨床での神経再生が現実的なものとなってきました。また、2007年に京都大学山中伸弥教授の研究グループがヒトの皮膚細胞からiPS細胞の樹立に成功したことにより、(ⅰ)iPS細胞を活用した細胞移植治療/再生医療、(ⅱ)iPS細胞による病態解明・薬効評価の可能性が示されました。そこで、慶應義塾大学において岡野栄之と中村雅也の研究チームは、脊髄損傷の治療に対してiPS細胞から分化誘導（＊11）した神経細胞を活用する研究を開始し、また、岡野栄之の研究チームは、ALSの患者様由来のiPS細胞から樹立した神経細胞を活用したALS治療薬の開発に着手いたしました。 ②当社の優位性当社は、当社取締役CSO兼慶應義塾大学教授、再生医療リサーチセンター センター長の岡野栄之、および当社取締役CTO兼同大学医学部整形外科学教室教授の中村雅也を中心とした長年の基礎研究をもとに事業を展開しており、特に、当社の事業の対象としている中枢神経疾患領域においては、大学や研究機関等において蓄積してきた知見を活用して、研究所において各種ノウハウや技術（iPS細胞から神経細胞に適切かつ効率的に分化誘導することができる技術、創薬に適した表現型（＊12）を構築するためのノウハウや技術、再生医療として神経細胞に分化誘導し移植するためのノウハウや技術など）を活用して研究開発を推進しております。 ③iPS創薬事業当社は、iPS創薬の研究開発の手法として、病気の患者様由来のiPS細胞から分化誘導した神経細胞を用いた表現型スクリーニングによる化合物・薬剤候補分子の効率的なin vitro（＊13）スクリーニングを実施しております。具体的には、患者様から提供を受けた細胞を用いて疾患の特異的な情報を有するiPS細胞を樹立したうえで、神経細胞に分化誘導し、既存の数多くある化合物ライブラリー（＊14）の中から、当該iPS細胞から分化誘導した神経細胞に対する各表現型に関して、その量、機能的な活性、反応を定性的または定量的に測定をすることで、薬剤の候補となる可能性のあるヒット化合物（＊15）を選別しております。また、併せて、疾患の特異的な情報を有するiPS細胞から分化誘導した神経細胞を用いた疾患のメカニズムの解析や薬剤のターゲットとなりうる物質や遺伝子の解析等を共同研究先である慶應義塾大学医学部と共に進めております。iPS創薬の手法は、従来の創薬開発プロセスと異なり、前臨床の段階で動物の疾患モデルでの評価を介さず、かつ直接的にヒトの病態を反映した細胞を活用することにより、ヒトでの予見性が高い創薬手法となることから、従来の創薬開発プロセスより短期間で行うことが可能であり、当社では、アンメットメディカルニーズ領域（＊16）の疾患に対して効率的かつ合理的に創薬を進めてまいります。 また、さらに、当社のiPS創薬事業は、他の疾患のために開発された既存の医薬品・化合物の中から、新しい効果を発見して新しい医薬品の開発を行う方法であるドラッグリポジショニングという創薬手法を活用することにより、新たに化合物を開発することがなく、特に既に上市された医薬品を用いる場合には、既にヒトに対して一定の安全性が確認されていることから、創薬の研究開発に係る費用や時間について、これまでの新薬開発に必要な期間を３～12年、費用を50～60％程度削減できる可能性がございます（出典：株式会社三菱総合研究所 2020.６ ドラッグリポジショニングによる創薬力の復活）。 当社は、中枢神経疾患領域を重点ターゲットとして、未だ有効な治療法のない患者様に一刻も早く有効な治療法を届けるため、ALSを始めとした難治性の希少疾患に対する開発パイプラインの研究開発を推進しておりますが、各神経疾患が示す病態については一部共通した作用やメカニズムがあると考えていることから、「Rare to Common戦略」（患者数が少ない難治性の疾患の創薬開発から、患者数の多い一般的な疾患の創薬開発を目指す戦略）を推進してまいります。 ④再生医療事業当社は、神経損傷疾患である脊髄損傷に対して、自身の細胞から樹立するiPS細胞と比較して、汎用性や市場性が高いと考えております他家iPS細胞（＊17）から分化誘導した神経前駆細胞（＊18）を移植することで損傷部位の治療を行う再生医療の研究開発を推進しております。脊髄損傷は、スポーツでの怪我や交通事故により脊髄に損傷が及ぶケース、加齢によって骨が弱くなり転倒して損傷するケース、頸椎の形状が変化し頚髄に負荷がかかり損傷するケースなどがあり、脊髄が損傷した場合、脊髄が脳からの指令や情報を脳幹を通じて体の各部に伝達する役割を果たすことができなくなり、身体の運動機能や感覚機能が完全に停止または一部停止する、麻痺の症状が発生することがあります。当社は、まず、慶應義塾大学医学部との共同研究において、損傷による炎症が低下し、かつ、損傷部位が完全に空洞化する前の移植した神経前駆細胞が生着しやすいと考えられる亜急性期の脊髄損傷についての研究開発を優先して進めております。当事業年度末現在、慶應義塾大学医学部において「亜急性期脊髄損傷に対するiPS細胞由来神経前駆細胞を用いた再生医療」の医師主導臨床研究が実施されており、当該臨床研究後に、当社において企業治験を行う予定であります。そのための準備として、最適なiPS細胞の選定や分化誘導法の確立、脊髄損傷モデルマウス（＊19）の評価、臨床に向けた大量培養方法の検討、各種品質管理項目の検討などを進めており、実用化に向けた取り組みを推進しております。 また、当社では損傷後一定の期間が経過し損傷部位が完全に空洞化して、その空洞化した部分が移植した神経の伸長を阻害する可能性がある慢性期の脊髄損傷についても未だ有効な治療法がないことから研究開発を進めており、将来的には亜急性期の脊髄損傷に関する研究開発と並行して、亜急性期の脊髄損傷と比較して患者数の多い慢性期の脊髄損傷についての企業治験の検討も進めてまいります。さらに、慢性期脳梗塞、慢性期脳出血、慢性期外傷性中枢神経損傷につきましても、共同研究を進めている独立行政法人国立病院機構大阪医療センターと連携し、前臨床の研究を進める予定にしております。なお、2014年の「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」（以下、「薬機法」という。）の改正に伴い、再生医療等製品の治験プロセスについては、通常の医薬品の治験プロセスと比較して、早期承認のための制度が追加されており、早期承認の審査の中で、一定数の限られた症例による治験において、安全性の確認と有効性の推定について

１ 製品及びサービスごとの情報該当事項はありません。

３ 主要な顧客ごとの情報該当事項はありません。

３ 【事業等のリスク】本書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、当社において、財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を及ぼす可能性があると認識している主要なリスクは、以下のとおりとなります。影響度や発生可能性が高いとはいえないものについても、投資判断または当社の事業活動を十分に理解するうえで、重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点から、リスク要因として挙げております。ただし、これらは、当社に関するリスクを全て網羅したものではありません。当社は医薬品等の研究・開発・製造・販売を事業目的としておりますが、一般に医薬品等の研究開発には、前臨床の研究から臨床研究、上市に至るまで、長い期間と多額の研究開発費用を要することが多く、また、全ての開発パイプラインが上市するとは限りません。特に研究開発段階の開発パイプラインを有するバイオベンチャー企業については、事業や開発パイプラインの研究開発の段階によっては、一般の投資家の投資対象としては相対的に投資リスクが高いと考えられており、当社株式への投資はこれに該当いたします。当社は、リスク・コンプライアンス委員会における検討および取締役会での議論により、これらのリスクの発生の可能性や影響度合い、頻度を十分に認識したうえで、発生の回避および発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項および本項以外の記載もあわせて、慎重に検討したうえで行われる必要があると考えます。なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 (１)医薬品等の研究開発に関するリスク ①開発パイプラインの不確実性に関するリスク(影響度：中、発生可能性：中、発生可能性のある時期：中期)当社では、iPS創薬事業、再生医療事業という医薬品等の研究・開発・製造・販売を行うことを目的とした事業を行っておりますが、これらは、一般的に多額の研究開発費用と長い年月を要し、治験の実施に関連する要因や、治験データの解析や評価結果が当初の予想と異なる等の理由により、研究開発が予定どおりに進行せず、研究開発期間の延長や中止の判断をするリスクがあります。また、「 (２)安全性および法的規制等に関するリスク」に記載のとおり、各国の薬事関連法等の法的規制の適用を受け、新たな医薬品等の製造および販売には各国別に厳格な審査に基づく承認を取得しなければならないため、有効性、安全性および品質等に関する十分なデータが得られず、予定していた時期に上市できずに延期になる、あるいは上市を断念する可能性があります。さらに、承認が下りて上市した後においても、再審査の結果、承認が取り消される可能性や、追加調査に伴うコストが発生する可能性があります。これは、当社の開発パイプラインでも同様となります。当社といたしましては、iPS創薬事業並びに再生医療事業において、複数の開発パイプラインを推進することで、適切な費用配分によるリスク分散を実施し、大学や研究機関等との連携の中で、新たな開発パイプライン等の経営資源の獲得を継続的に行ってまいりますが、自社の研究開発した医薬品または再生医療等製品等の候補の上市が延期または中止された場合、当社の業績および財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 ②技術革新に関するリスク(影響度：小、発生可能性：中、発生可能性のある時期：長期)当社の行っているiPS創薬事業、再生医療事業の研究開発は最先端の基礎研究が基になっており、技術の革新および進歩が著しく速いバイオテクノロジー分野に属しております。そのため、当社は、大学や研究機関等、並びに大手製薬会社等との連携による最先端の研究成果・情報を速やかに導入できる体制を構築すると共に、国内外から優秀な人財を確保することにより技術革新の継続的な推進を行ってまいります。しかしながら、当社の保有している知的財産権等を上回る新技術を他社が開発し関連特許を取得したり、先行して上市するなどにより市場における優位性を失ったりした場合、急激な技術の革新・進歩等により、当社がそのスピードについていくことができなかった場合、または、当社が行っている研究開発の内容に陳腐化が生じ、その対応に想定以上のコスト等を要するような場合には、当社の事業展開、業績および財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 (２)安全性および法的規制等に関するリスク ①副作用発現に関するリスク(影響度：大、発生可能性：小、発生可能性のある時期：長期)当社がiPS創薬事業、再生医療事業の研究開発で取り扱っている医薬品および再生医療等製品には、臨床試験段階からさらには上市以降においても、予期せぬ副作用等が発現する可能性があります。当社といたしましては、将来的に患者様や医療関係者への迅速な情報提供が可能となるように情報提供体制および各関係医療機関とのネットワークを構築し、製造物責任を含めた各賠償責任に対応できるよう医薬品等の添付文書の記載、適切な保険への加入等を行ってまいりますが、予期せぬ副作用等が発現した場合、当社に対する信頼に悪影響が生じ、当社の業績および財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 ②ヒト由来の原材料の使用に関するリスク(影響度：大、発生可能性：小、発生可能性のある時期：長期)当社が再生医療事業の研究開発で取り扱っている再生医療等製品は、ヒト由来のヒト細胞・組織を原材料としており、その原材料の特性に起因する感染の危険性を完全に排除し得ないことなどから、安全性に関するリスクが存在するとされています。当社といたしましては、前臨床および臨床研究の段階で安全性の基準に従った評価・確認を徹底し、外部の専門家との円滑な連携体制を構築することで、製造、流通、販売等の各サプライチェーンにおける安全性を確保してまいります。また、将来的に製造物責任を含めた各種賠償責任に対応するための適切な保険に加入してまいります。しかしながら、当社の再生医療等製品を患者様の体内に移植することにより、安全性に関するリスクが顕在化した場合、当社の業績および財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 ③薬価規制に関するリスク(影響度：中、発生可能性：中、発生可能性のある時期：中期)当社が取り扱いを予定している医薬品および再生医療等製品の価格は各国の医療行政における薬価規制の影響を受けており、世界的な医療費抑制の動向の中、薬価改定を含めた医療制度改革の施策が行われております。かかる動向を受けて、今後上市を目指す当社の医薬品および再生医療等製品の薬価が想定を下回る可能性があり、当社の業績および財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 ④海外市場に関するリスク(影響度：小、発生可能性：中、発生可能性のある時期：長期)当社が取り扱いを予定している医薬品および再生医療等製品は、国内市場のみならず海外でも需要が見込まれており、事業拡大戦略の一環として、海外展開を目指しております。なお、現地への進出にあたっては、金融機関や各種専門機関等との連携により、現地の市場動向や関連法令の有無・内容等に関する調査を行い、慎重な判断を行う予定でおります。また、海外企業等と取引において外貨取引が増加する可能性があり、経営管理部が為替相場のモニタリングを行っておりますが、今後、予期しない法規制の変更、政情不安等による社会的混乱等のリスクが顕在化し、計画どおりに海外展開が進展しなかった場合、急激な為替変動によって為替リスクが顕在化した場合には、当社の業績および財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 ⑤医薬品に関する法令その他の規制に関するリスク(影響度：中、発生可能性：中、発生可能性のある時期：中期)当社では、iPS創薬事業、再生医療事業という医薬品等の研究・開発・製造・販売を目的とした事業を行っており、一般的に研究、開発、製造および販売のそれぞれの事業活動において、各国の医薬品等に関する法規制、薬事行政指導、医療保険制度並びにその他関係法令等により、様々な規制を受けております。また、基礎研究から製造・販売の承認を取得するまでに多大な開発コストと長い年月が必要となりますが、研究開発期間中に規制等の改定が生じ、計画時に見込んでいなかった事由により、規制当局から、追加的な試験を求められたり、承認の時期が遅れる等の事象が発生する場合があるだけでなく、医薬品等として規制当局が認めない場合には、上市自体が困難になる可能性があります。これらは、当社の医薬品等を他社へ導出する場合にも影響があり、当初計画した条件での導出が行えない、導出そのものが困難となる、導出に関する契約内容が変更になる、または導出契約が解消される可能性があります。さらに、医薬品等として承認を取得できたとしても、健康保険の対象として保険収載されない、計画どおりの保険価格が付されない可能性があります。当社といたしましては、日本および海外の医療行政や薬事規制の動向を各専門家から迅速に把握し、各開発パイプラインの進捗に応じて適切に規制当局等の行政機関との連携を推進してまいりますが、将来、各国の医薬品等に関する関連法令等の諸規制に大きな変化が生じたり、健康保険の対象として保険収載されない等の事象が生じた場合、当社の業績および財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 (３)知的財産権に関するリスク ①知的財産権に関するリスク(影響度：大、発生可能性：中、発生可能性のある時期：中期)当社は事業を進める中で特許権等の様々な知的財産権を使用することになり

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (１)経営成績等の状況の概要当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下「経営成績等」という。)の状況の概要は次のとおりであります。 ① 財政状態の状況（資産）当事業年度末における流動資産は2,890,790千円となり、前事業年度末と比較して542,650千円増加いたしました。主な要因は、その他が5,086千円減少したものの、現金及び預金が523,637千円増加したことによるものであります。固定資産は48,430千円となり、前事業年度末と比較して43,496千円増加いたしました。これは、敷金及び保証金が43,496千円増加したことによるものであります。この結果、総資産は2,939,220千円となり、前事業年度末と比較して586,147千円増加いたしました。 （負債）当事業年度末における流動負債は101,769千円となり、前事業年度末と比較して38,308千円増加いたしました。主な要因は、未払費用が20,839千円増加、未払金が16,985千円増加したことによるものであります。固定負債は1,572,015千円であり、前事業年度末と比較して1,540,715千円増加いたしました。これは社債が1,500,000千円増加、資産除去債務が40,715千円増加したことによるものであります。この結果、負債合計は1,673,785千円となり、前事業年度末と比較して1,579,024千円増加いたしました。 （純資産）当事業年度末における純資産合計は1,265,435千円となり、前事業年度末と比較して992,877千円減少いたしました。主な要因は当期純損失を993,227千円計上したことによります。なお、５月31日付で無償減資および欠損填補を行ったことにより、資本金が90,000千円減少、資本剰余金が756,455千円減少した一方で、利益剰余金が846,455千円増加しておりますが、純資産内での振り替えである為、純資産合計に対する影響はございません。この結果、自己資本比率は43.1％（前事業年度末は96.0％)となりました。 ② 経営成績の状況当事業年度におけるわが国経済は、継続的な給与水準引き上げ等により、雇用・所得環境に改善が見られるものの、総務省から2026年１月23日に公表された「2020年基準消費者物価指数 全国2025年(令和７年)12月分」によると、消費者物価指数の総合指数は2020年を100として113.0であり、2024年12月との比較では2.1％の上昇と高水準で推移し、実質賃金のプラス転換には至らなかったことから、消費者の購買意識の冷え込みが引き続き懸念され、米国の関税政策や不安定な国際情勢等、依然として先行きの不透明な状況が続いております。当社は慶應義塾大学医学部発ベンチャー企業として、iPS細胞を活用した創薬事業（以下「iPS創薬事業」という。）、iPS細胞を活用した再生医療事業（以下「再生医療事業」という。）の研究・開発とその収益化を短期的な視点だけではなく、中長期的な視点も意識して推進しております。iPS創薬事業では、６つの開発パイプラインの研究を行っており、その内のALS（※１）に関する開発パイプラインにおいては、開発権・製造販売権許諾契約締結先であるアルフレッサ ファーマ株式会社が2025年12月25日に臨床研究等提出・公開システム（Japan Registry of Clinical Trials（通称jRCT））上でKA-2301（※２）の第I相臨床試験を終了した旨を公表しております。当該臨床試験の目的は、「日本人健康成人男性を対象に、KA-2301及びレキップCR錠を絶食下において単回経口投与したときの薬物動態及び安全性を確認し、KA-2301とレキップCR錠との類似性について検討する。また、KA-2301の食事の有無による薬物動態及び安全性について検討する」ものであり、一刻も早く患者様に治療薬を届けるために、アルフレッサ ファーマ株式会社と共に検証的治験(第Ⅲ相試験)に向けて準備しているところとなります。研究成果という点では、2025年８月18日（米国時間）に国際的な学術雑誌であるJournal of Neurochemistryに「Ropinirole functions through a dopamine receptor D2-independent mechanism to ameliorate amyotrophic lateral sclerosis phenotypes in TARDBP-mutant iPSC-derived motor neurons」の論文が掲載されており、これはALSにおけるロピニロール塩酸塩の作用機序に関する研究成果であり、慶應義塾大学の岡野栄之教授の研究グループとの共同研究で得られた成果となります。ALS以外の開発パイプラインについても、難聴疾患に関する学校法人北里研究所との共同研究契約を2026年３月まで延長し、企業治験の実施に向けた、より具体的なデータを取得し、円滑な治験開始に向けて準備を進めているだけでなく、2025年11月20日に学校法人慈恵大学とも新規神経変性疾患治療薬の作用機序解析に関する共同研究契約を締結し、iPS創薬事業における新たな開発パイプラインの開拓ならびに今後の臨床応用に必要な科学的根拠を体系的に解明・蓄積することを目的に研究を進めております。また、2025年６月11日から14日に開催されたInternational Society for Stem Cell Research (ISSCR)（※３） 2025 annual meetingにおいて、FTD（前頭側頭型認知症）について研究成果の発表を行う等、各開発パイプラインを研究計画に沿って進めております。再生医療事業では、５つの開発パイプラインの研究を行っており、その内の亜急性期脊髄損傷に関する開発パイプラインにおいて、2025年３月21日に当社の共同研究先である慶應義塾大学医学部等により発表された『「亜急性期脊髄損傷に対するiPS細胞由来神経前駆細胞を用いた再生医療」の臨床研究について（経過観察の終了）』によると、目標通り４症例への移植を実施し、細胞移植後１年間の経過観察を完遂し、４症例すべてが安全性および有効性評価に含められた旨が報告されたことを受け、2025年４月４日に学校法人慶應義塾とこれまでの共同研究成果を引き継いだ共同研究契約等を新たに締結しております。また、前述のInternational Society for Stem Cell Research (ISSCR) 2025 annual meetingにおいては、当社取締役である岡野栄之慶應義塾大学教授、中村雅也慶應義塾大学教授からそれぞれ「脊髄損傷に対する細胞移植と神経調節のコンビネーションに関する機会と課題」、「iPS由来神経幹細胞を用いた脊髄損傷に対する再生医療」等の研究成果発表も行われております。これらの成果を受け、当社の医薬品及び再生医療等製品のサプライチェーン構築推進の為、再生医療事業におけるKP8011（亜急性期脊髄損傷）に関する治験製品および今後上市する製品の主に流通部分を強化することを目的としてアルフレッサ株式会社と2025年11月に業務提携基本契約を締結すると共に、同社との間で投資契約を締結し、同社を割当予定先とする無担保転換社債型新株予約権付社債を発行することで、今後の研究開発資金をはじめとした必要な資金の確保を行っております。このような状況の中、当事業年度におきましては、研究開発費を414,525千円（前年同期は451,642千円）計上した結果、営業損失は916,056千円（前年同期は836,346千円の営業損失）、経常損失は920,527千円（前年同期は836,243千円の経常損失）、当期純損失は993,227千円（前年同期は846,455千円の当期純損失）となりました。なお、当社は、医薬品等の研究・開発・製造・販売の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 ※１ ALS：筋萎縮性側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis)日本国内では1974年に特定疾患に認定された指定難病であり、重篤な筋肉の萎縮と筋力低下をきたす神経変性疾患で、運動ニューロン病の一種であり、極めて進行が速く、半数ほどが発症後３年から５年で呼吸筋麻痺により死亡し、治癒のための有効な治療法は現在確立されておりません。※２ KA-2301 アルフレッサ ファーマ株式会社における徐放顆粒製剤のコード名となります。※３ International Society for Stem Cell Research (ISSCR)国際的な幹細胞研究振興、研究者育成、幹細胞の基礎及び応用に関する情報や幹細胞研究・臨床応用に関するガイドライン等の発信を行う、米国に本拠を置く独立した非営利独立組織。幹細胞研究の組織体としては、世界で大きな影響力があると考えられる国際学会。 ③ キャッシュ・フローの状況当事業年度における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)は、営業活動による資金の減少918,005千円、投資活動による資金の減少54,683千円、および財務活動による資金の増加1,496,325千円により、前事業年度末と比較して523,637千円増加し、2,791,835千円となりました。当事業年度における各キャッシュ・フローの状

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する記載事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 （１）会社の経営の方針当社は「医療イノベーションを実現し、医療分野での社会貢献を果たします」を経営理念として掲げ、「再生医療および創薬の研究開発を踏まえ、一刻も早く、患者様に有効な医薬品を提供すること」を経営方針とし、神経疾患を主な対象領域として、iPS細胞を活用したiPS創薬事業と再生医療事業を展開しております。世界中でこれまでの医療では未だ有効な治療法のない病気に対して有効な治療法を見出すことに挑戦し続けることにより、社会の課題を解決して持続的な企業価値の向上を目指してまいります。 （２）会社の経営環境当社は、中枢神経疾患領域に対して、iPS細胞を活用したiPS創薬と脊髄損傷等の神経損傷部位に移植する再生医療等製品の開発を主たる事業としており、iPS創薬の市場規模は、Arthur D Littleが2021年に公表した疾患特異的iPS細胞バンク事業の利活用に関する最終報告書（注１）によると、世界の精神・神経系のiPS創薬貢献市場規模は、2040年に6.1兆円と予測されております。また、再生医療の市場規模は、経済産業省が2020年に公表した再生医療等製品市場規模（注２）によると、2050年には日本国内市場2.5兆円、世界市場38兆円と予測されております。このように当社の事業環境は成長基調にあり、長年の最先端の基礎研究で蓄積された成果を基盤としていること、豊富な経験や知識を有する研究人員体制、慶應義塾大学等との産学連携のネットワーク、iPS細胞から神経細胞に分化誘導する技術および最適な化合物スクリーニングを行う表現型の確立等の当社の強みを活かすことで、事業の成長が見込まれると考えております。 （注）１．Arthur D Little 2021年３月「令和2年度 疾患特異的iPS細胞バンク事業の利活用に関する調査 最終報告書」 https://www.amed.go.jp/content/000079225.pdf ２．経済産業省 商務・サービスグループ 生物化学産業課 2020年３月２日「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた 基盤技術開発事業 複数課題プログラムの概要」https://www.meti.go.jp/policy/tech_evaluation/c00/C0000000R01/200302_regenerative_medicine_1st/regenerative_medicine_1st_05.pdf （３）会社の経営戦略当社は、2007年に京都大学の山中伸弥教授が世界で初めて作製したヒトiPS細胞を活用して、病気の患者様の細胞から作製したiPS細胞を用いて分化誘導した神経細胞に対して既存の医薬品や化合物による表現型スクリーニングを行うことで有効な医薬品を見出すiPS創薬事業と、人体の損傷部分に直接細胞を移植することにより治療を行う再生医療事業をハイブリッドで展開することによって、事業リスクを分散すると共に、事業間の技術やノウハウ等の共有により各事業の活性化を図ってまいります。また、慶應義塾大学医学部で長年培った最先端の基礎研究の成果を直接的に事業活動に活用する「From Basic to Clinical」戦略と同時に、難治性の希少疾患の研究開発から患者様の数の多い一般的な病気の研究開発に結び付ける「From Rare to Common」戦略を推進してまいります。また、ビジネスモデルとしては、当事業年度末現在におきましては、慶應義塾大学医学部等の大学機関や医療機関が保有する基礎研究の成果や特許等の知的財産権の独占的な実施許諾権等に基づいた開発パイプライン、または、当社自らが基礎研究を進めた成果に基づいた開発パイプラインについて、製薬会社等のパートナーと、基礎/探索研究から企業治験の各段階において、共同研究開発や将来の製造販売等の権利の一部または全部を譲渡するライセンス契約を締結するものでありますが、特に再生医療事業（国内）におきまして、中長期的には、自社で製造販売を行うための取り組みを推進してまいります。 （４）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等当社は、医薬品と再生医療等製品の研究開発を推進するバイオベンチャー企業であり、現時点においては、継続的に売上を計上する段階には至っておりません。従いまして、iPS創薬事業および再生医療事業の各開発パイプラインの研究開発の進捗状況を経営上の目標の達成状況を判断するための指標としております。 （５）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題当社は、主に難治性の神経疾患に対して、iPS創薬事業と再生医療事業をハイブリッドで事業展開しており、一刻も早く患者様の元に有効な治療法を届けるために研究開発を推進しております。このような中、当社が優先的に対処すべき課題として認識している事項は、以下のとおりであります。 ①研究開発の推進当社は、iPS創薬事業、再生医療事業という医薬品等の研究・開発・製造・販売を行うことを事業目的としており、研究開発の推進こそが当社の取り組むべき最大の課題と考えております。iPS創薬事業におきましては、前事業年度に引き続き、難治性の神経疾患の一つであるALSに対するロピニロール塩酸塩の第Ⅲ相試験（多数の患者様に対する安全性および有効性の検証を行う試験）の準備を進めており、患者様へ安全で有効な治療薬を届けることができるようにしてまいります。その他の開発パイプラインにおいても一刻も早く有効な治療薬候補を見出せるように研究開発を推進してまいります。また、再生医療事業におきましては、亜急性期脊髄損傷の医師主導の臨床研究が行われており、2025年３月21日に当社の共同研究先である慶應義塾大学医学部等により発表された『「亜急性期脊髄損傷に対するiPS細胞由来神経前駆細胞を用いた再生医療」の臨床研究について（経過観察の終了）』によると、目標通り４症例への移植を実施し、細胞移植後１年間の経過観察を完遂し、４症例すべてが安全性および有効性評価に含められた旨が報告されております。当該研究の完了後に当社が企業治験を行う予定にしていることから、大量培養法の確立やGMP（Good Manufacturing Practice）対応試薬への切替、製品規格の元となるデータの取得等、治験薬製造に向けた検討を進めると共に臨床用iPS細胞の製品製造におけるCDMO（Contract Development and Manufacturing Organization）の選定も並行し、臨床用iPS細胞の選定後、遅滞なく製造に移行できるよう研究開発を推進してまいります。 ②優秀な人財の確保当社が行っているiPS創薬事業、再生医療事業における研究開発は、最先端の基礎研究が基になっており、非常に高度な専門性が要求されております。さらに国内外の製薬会社やバイオ企業との開発競争の激化が予想される中で、より一層の研究開発の加速や他社との差別化が求められることから、採用活動の推進や適切な人事考課の実施等を行うことにより、優秀な人財の継続的な確保に努めてまいります。 ③法令遵守等の推進当社では、iPS創薬事業、再生医療事業という医薬品等の研究・開発・製造・販売を行うことを目的とした事業を行っておりますが、当社の属する業界は、監督官庁による規制、法令遵守および知的財産権の管理に関してグローバルな視点で対応することが重要となっております。このような状況を踏まえ、当社では、法令遵守や社会的責任を果たすために「内部統制の基本方針」を定めており、社内管理体制およびリスク・コンプライアンスの管理体制の強化を継続して行ってまいります。 ④研究開発に必要な資金の確保当社では、iPS創薬事業、再生医療事業という医薬品等の研究・開発・製造・販売を行うことを目的とした事業を行っておりますが、一般的に多額の研究開発費用を要し、その投資資金回収も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、継続的に営業損失を計上する傾向があります。当社も同様の傾向を有しており、当事業年度においても営業損失を計上し、且つ将来の収益獲得の不確実性を考慮いたしますと、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象または状況が存在していると認識しているものの、今後の研究開発に必要となる運転資金を十分に確保できていることから、継続企業の前提に関する重要な不確実性は認められないものと判断しております。しかしながら、当社はまだ安定的な収益基盤や資金基盤が確立されているわけではなく、業績は不安定に推移する可能性があり、適切なタイミングおよび条件で資金調達できる保証はないことから、複数の開発パイプラインのライセンスアウトを推進すると共に、2025年12月に払込のあった転換社債型新株予約権付社債に限定せず、直接金融および間接金融による幅広い資金調達手段の確保等を図ることで、研究開発の推進に必要な資金の確保に努めてまいります。

(重要な会計上の見積り)棚卸資産の評価 (１)当事業年度の財務諸表に計上した金額（単位：千円） 前事業年度当事業年度原材料及び貯蔵品5,68311,252 (２)識別した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報原材料及び貯蔵品は、研究開発に用いる試薬品や備品等であり、取得価額をもって貸借対照表価額とすると共に収益性の低下に基づく簿価切下げの方法により算定しております。 (３)主要な仮定当社の保有する原材料及び貯蔵品は消耗品であり、一定期間で費消されることを前提としていることから、保管期間の経過に応じて取得原価に一定の掛け率を乗じ、規則的に帳簿価額を切り下げる方法を採用しております。 (４)翌事業年度の財務諸表に与える影響上記の主要な仮定については将来の不確実な研究結果の影響を受ける可能性があり、実際の研究結果が想定していた見積りと異なった場合には、一定の事項に該当する原材料及び貯蔵品については収益性の低下の判断を見直す場合があり、損失が発生する可能性があります。

５ 【重要な契約等】 (1) 技術導入相手先の名称相手先の所在地契約品目契約締結日契約期間契約内容学校法人慶應義塾日本実施許諾契約2017年４月28日2017年４月28日から５年間 ただし、期間満了の３ヶ月前までに一方の当事者から終結の申し出がない場合には、自動的に1年間延長され、その後も同様とするロピニロール塩酸塩のALSに対する用途特許等の再実施権付き独占的実施権の許諾。許諾の対価として、一時金および実施料を支払う。学校法人慶應義塾日本実施許諾契約2021年３月28日 本契約締結日から本発明に係る特許権が消滅する日まで脊髄損傷治療用ニューロスフェア誘導剤及びその使用（特開2021-084882）の再実施権付き独占的実施権の許諾。許諾の対価として、一時金および実施料を支払う。学校法人慶應義塾日本実施許諾契約2024年３月25日 本契約締結日から本発明に係る特許権が消滅する日まで神経突起伸長促進用キット及びその使用（特許出願中）の再実施権付き独占的実施権の許諾。許諾の対価として、一時金および実施料を支払う。 (2) 研究機関との共同研究契約相手先の名称相手先の所在地契約品目契約締結日契約期間契約内容学校法人慶應義塾日本共同研究契約2020年４月27日2020年４月１日から2027年３月31日まで１)ALSにおけるロピニロール塩酸塩の作用メカニズムの解明２)神経難病におけるiPS創薬３)iPS細胞を活用した再生医療に関する共同研究学校法人慶應義塾日本共同研究契約2025年４月４日2025年４月１日から2027年３月31日まで亜急性期脊髄損傷に対するiPS細胞由来神経前駆細胞を用いた再生医療の治験に向けた共同研究。学校法人北里研究所日本共同研究契約2023年６月30日2023年６月30日から2026年３月31日まで難聴疾患に対するiPS細胞由来聴覚系組織を用いた治療薬の臨床治験に向けた共同研究。独立行政法人国立病院機構大阪医療センター日本共同研究契約2023年８月31日2023年８月31日から2026年３月31日まで慢性期脳梗塞、脳出血及び外傷性中枢神経損傷の再生医療の企業治験に向けた共同研究。 相手先の名称相手先の所在地契約品目契約締結日契約期間契約内容学校法人慈恵大学日本共同研究契約2025年11月20日2025年12月１日から2028年３月31日までALS（筋萎縮性側索硬化症）等の難治性神経変性疾患を対象に、ロピニロール塩酸塩および新規治療薬候補化合物群について、分子レベルでの作用機序を検証し、iPS創薬事業における新たな開発パイプラインの開拓ならびに今後の臨床応用に必要な科学的根拠を体系的に解明・蓄積することを目的とした共同研究。 (3) 技術導出、業務提携相手先の名称相手先の所在地契約品目契約締結日契約期間契約内容アルフレッサファーマ株式会社日本開発権・製造販売権許諾契約2023年３月１日契約締結日から製品の再審査期間満了日又は特許権の存続期間満了日のいずれか遅い日までロピニロール塩酸塩を活用したALS治療薬の日本における開発権・製造販売権の許諾契約。本契約の対価として、契約一時金や開発の進捗に応じたマイルストン収入、販売に応じたロイヤリティ収入を受領する。また、開発費用はアルフレッサ ファーマ株式会社が負担する。アルフレッサ株式会社日本業務提携基本契約2025年11月６日2025年12月３日から本業務提携の全部が終了する日まで１）亜急性期脊髄損傷の治療に使用されることが直接の目的とされる再生医療等製品に係る治験製品及び市販品の供給体制の構築に関する共同研究開発。２）亜急性期脊髄損傷の治療に使用されることが直接の目的とされる再生医療等製品の市販品の日本国内における独占的卸売販売権および治験製品の日本国内における独占的な輸送・配送に係る権利の付与。 (4)その他第三者割当による第１回乃至第３回無担保転換社債型新株予約権付社債の発行2025年11月６日開催の取締役会においてアルフレッサ株式会社を割当先とする第１回乃至第３回無担保転換社債型新株予約権付社債の発行について決議し、2025年12月３日に払込を受けております。詳細は「第４ 提出会社の状況 １ 株式等の状況 （２）新株予約権等の状況 ③その他の新株予約権等の状況」、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１）財務諸表 注記事項 貸借対照表関係」および「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１）財務諸表 ⑤附属明細表 社債明細表」に記載しております。

３ 【配当政策】 当社では、株主利益の最大化を重要な経営目標の一つとして認識しておりますが、経営基盤の長期安定に向けた財務体質の強化および事業の継続的な拡大発展を目指すため、内部留保の充実が重要であると考えており、会社設立以来、当事業年度を含め配当は実施しておりません。 内部留保資金の使途につきましては、今後の事業展開に伴い必要となる研究開発資金として投入していくこととしております。 なお、剰余金の配当を行う場合、年１回の期末配当を基本方針としており、その決定機関は株主総会であります。 また、当社は毎年６月末日を基準日として、取締役会の決議によって、中間配当をできる旨を定款に定めております。