３ 【事業の内容】 当社は、ヒトiPS細胞由来の再生医療等製品の実用化、並びに当社独自の設計コンセプトに基づくラボ一体型の商業用細胞培養加工施設「CLiC-1」を利用した製造開発受託（CDMO）事業（以下「CDMO事業」という。）等を通じ、世界中のひとびとの健康と人生に貢献する新たな医療を創り出すことを経営理念として2017年３月に設立されました。 ヒト（同種）iPS細胞由来心筋細胞シート（以下、「心筋細胞シート」という。）（販売名：リハートⓇ（以下「リハート」という。））は、拡大培養したiPS細胞から心筋細胞への分化誘導（※１）を経て、シート化等の独自技術を用いて作製するもので、現在の標準的な内科的治療や侵襲的治療では治癒しない重症心不全治療を目的とした再生医療等製品です。また、リハートは、他の再生医療等製品（研究開発中の再生医療等製品を含む）と比べ、構成する細胞数が多いため、iPS細胞を心筋細胞へ大量にかつ同時に分化誘導する高い技術が要求されます。当社は、iPS細胞を大量の心筋細胞に分化誘導する技術と、残存する未分化の細胞を定量限界未満のレベルまで除去することにより心筋細胞を高純度に精製する技術を有しています。 なお、当社グループの行う事業は、再生医療等製品事業の単一セグメントであるため、セグメント情報の記載を省略しております。 (1) 事業モデル当社グループは、ヒトiPS細胞由来の再生医療等製品の研究開発及び製造販売、並びに当社独自の設計コンセプトに基づくラボ一体型の商業用細胞培養加工施設「CLiC-1」を利用したCDMO事業を主たる事業としております。当社グループの再生医療等製品の研究開発及び販売に関連する事業は、大学や大手製薬企業との共同研究開発を通じて得られた発明、ノウハウ等の成果物に対して、当社が実施権の許諾を受け事業展開を行うものです。 CDMO事業は、当社が保有するヒトiPS細胞の培養技術やヒトiPS細胞由来心筋細胞の製造・精製技術等で培った知見と経験を活かし、顧客に対する製造プロセス開発の支援に加え、受託製造による細胞及び原材料としての各種細胞を提供するものです。 (2) 当社事業モデルの特徴 当社は、(ⅰ)大阪大学との共同研究開発により培った再生医療等製品の開発ノウハウ、(ⅱ)大手製薬企業や医療機器メーカー等との共同研究開発アライアンス、(ⅲ)高度な管理技術に基づく細胞製品の製造施設、(ⅳ)シーズから商用生産レベルまで一貫して開発された細胞製造、加工、評価に関する技術ノウハウ、という４点を強みとしております。 (ⅰ) 大阪大学との共同研究開発により培った再生医療等製品の開発ノウハウ 当社は2017年の会社設立後、大阪大学に最先端再生医療学共同研究講座を設置し、ヒトiPS細胞を用いた重症心不全治療の実用化を目的とした共同研究開発を進めてまいりました。 大阪大学は日本有数の心臓移植手術実績を有しており、当社取締役 最高技術責任者であり同大学大学院医学系研究科において長年にわたり心臓血管外科領域で教授を務めた澤芳樹名誉教授は、これまでに心臓手術数1,000例超、心臓移植数100例超、人工心臓手術数400例超の実績を有します。また基礎研究から臨床応用まで20年以上にわたる実績と幅広いノウハウを有しており、骨格筋芽細胞（※２）シートの発明や開発にも携わっていました。大阪大学や澤芳樹最高技術責任者の豊富な経験と確かな技術を基盤とし、スムーズな応用研究及び臨床開発の推進を可能としました。これらの成果として、2026年３月に厚生労働省よりリハートにおける日本での条件及び期限付き製造販売承認を取得するに至りました。 (ⅱ) 大手製薬企業や医療機器メーカー等との共同研究開発アライアンス 当社は、2017年９月に第一三共株式会社と共同研究開発契約を締結しました。本共同研究開発の目的は、大阪大学大学院医学系研究科において開発されたヒトiPS細胞由来心筋細胞の製造及びシート作製技術と、第一三共株式会社が有するヒトiPS細胞由来心筋細胞の精製技術を融合した再生医療等製品を製品化することであり、虚血性心筋症（ICM）患者を治療対象とした心筋細胞シートの共同研究開発を行ってまいりましたが、2026年３月に厚生労働省から国内における条件及び期限付き製造販売承認を取得しました。（なお、第一三共株式会社との共同研究開発契約は、2026年３月にリハートが国内における条件及び期限付き製造販売承認を取得したことにより、契約の目的が達成されたため、2026年３月末をもって終了しております。） また、朝日インテック株式会社とは、次世代の治療モダリティ（※３）の共同開発を行っています。リハートの適応疾患よりも軽度の心疾患に対応するパイプラインとして、カテーテルによる新たな血管内アプローチによりヒトiPS細胞由来細胞を心臓へ移植する治療技術の開発を進めております。同社が有するカテーテル製品開発技術と当社のヒトiPS細胞由来細胞の開発を組み合わせることにより、新しい治療技術を創出します。さらに、中之島未来医療国際拠点（Nakanoshima Qross）において細胞大量培養システムに係る技術、ノウハウ及び知見を呼び込み、そのバリューチェーンを構築することを目的としたオープンイノベーションとして、細胞を用いた次世代モダリティの開発を促進する細胞大量製造システムを開発するための開発共同体（VMaCS）を組織し、2026年３月末時点で計14の会員と開発活動を行っております。 (ⅲ) 高度な管理技術に基づく細胞製品の製造施設 当社は、リハートで使用する心筋細胞の製造やシート作製工程及びCDMO事業の拠点として、大阪府箕面市に研究施設を一体化した商業用細胞培養加工施設「CLiC-1」を設置し、2020年８月に稼働を開始しました。 本施設は、清浄度が同一グレードのクリーンブースを複数並列化する等の独自の設計コンセプトに基づく局所制御技術（※４）を活用することにより大幅なキャパシティ増加を実現した効率的かつ実効的な最先端の細胞培養加工施設です（日本（特許第7609440号）、米国（特許No.12455083）及び欧州（特許No.4079376）で特許取得済。）。製造プロセス開発から商用生産まで一貫して対応可能なワンストップな施設であり、2021年９月に再生医療等安全性確保法に基づく「特定細胞加工物製造許可」を取得し、2026年５月に改めて「特定細胞加工物等製造施設」として届出（施設番号：FC5260014）しています。さらに、2024年８月に再生医療等製品の製造販売業許可、2025年４月に再生医療等製品の製造業許可を取得しております。製造販売承認後に保険収載申請を行っており、商用生産した製品の出荷を保険収載後に開始する予定です。 本施設では、主にリハートで使用する心筋細胞製造やシート作製を行っておりますが、CDMO事業においても同時利用可能な細胞培養加工施設です。 (ⅳ) シーズから商用生産レベルまで一貫して開発された細胞製造、加工、評価に関する技術ノウハウ当社は、大阪大学との共同研究開発を通じて、リハートをはじめとする再生医療等製品の開発と商業化に不可欠な以下の技術を有しております。これらの技術には、自社特許に加え、大阪大学より独占的実施権を受けた特許権（「未分化細胞が除去された分化誘導細胞集団、その利用及びその製造方法」（特許第6938154号、権利者：大阪大学、存続期間満了日：2035年11月６日））及びノウハウ、並びに当社と大阪大学が共有するノウハウが含まれています。特許権及びノウハウの主な内容は以下のとおりです。・ヒトiPS細胞の安定的な未分化継代培養方法・ヒトiPS細胞の分化誘導及び分化細胞作製方法（主に心筋細胞）・ヒトiPS細胞及びiPS細胞由来細胞の大量製造方法・ヒトiPS細胞由来心筋細胞の高純度精製及び未分化細胞除去方法・ヒトiPS細胞由来細胞の高効率凍結融解方法・ヒトiPS細胞由来細胞の加工技術・ヒトiPS細胞及び分化細胞の分析、特性評価解析法 (3) 当社技術の特徴 ① iPS細胞について iPS細胞は、英語では「induced pluripotent stem cells」と表記され、その頭文字をとって「iPS細胞」と呼ばれています。世界で初めてiPS細胞の作製に成功しノーベル生理学・医学賞を受賞した京都大学の山中伸弥教授により名付けられ、日本語名では「人工多能性幹細胞」と称されます。iPS細胞は、ヒトの体細胞に複数の多能性誘導因子を導入し培養することで作製でき（図１）、ほぼ無限に増殖する能力を持つとともに、様々な組織や臓器の細胞に分化する能力を有します。 図１ iPS細胞の作製の過程 (出所：京都大学物質－細胞統合システム拠点（iCeMS）iPS 細胞研究センター（（現）iPS細胞研究所（CiRA））発行 「幹細胞ハンドブック ̶ からだの再生を担う細胞たち」より当社作成） ② 研究開発の経緯 大阪大学大学院医学系研究科の澤芳樹名誉教授（当社取締役 最高技術責任者）らの研究グループは、京都大学の山中伸弥教授と2008年から共同研究を開始し、ヒトiPS細胞を用いた重症心筋症患者の治療法について研究開発を進めてきました。 その間、ヒトiPS細胞由来心筋細胞を用いて、ブタの虚血性心疾患モデルの心機能を改善させることに成功し、ヒトiPS細胞由来心筋細胞のサイトカイン（※５）の解析や、レシピエント心筋（※６）との電気的・機能的結合による同期拍動等、心機能の改善に関するメ

（セグメント情報等） 【セグメント情報】当社グループは、再生医療等製品事業の単一セグメントであるため、記載を省略しております。 【関連情報】前連結会計年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報 (1) 売上高 本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 (2) 有形固定資産 本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。 ３．主要な顧客ごとの情報（単位：千円）顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名株式会社パソナグループ120,900再生医療等製品事業株式会社乃村工藝社18,911再生医療等製品事業 当連結会計年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報 (1) 売上高 本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 (2) 有形固定資産 本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。 ３．主要な顧客ごとの情報（単位：千円）顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名株式会社パソナグループ179,100再生医療等製品事業 【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】該当事項はありません。 【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】該当事項はありません。 【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】該当事項はありません。

１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報（単位：千円）顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名株式会社パソナグループ120,900再生医療等製品事業株式会社乃村工藝社18,911再生医療等製品事業

３ 【事業等のリスク】 当社グループの事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。また、投資判断上、当社グループの事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項についても、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。ただし、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではありません。当社グループはこれらのリスクの発生可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。当社グループは再生医療等製品及び医薬品、バイオ原料及びバイオ製品並びにその他の製品（以下本項目において、総称して「再生医療等製品等」という。）の研究開発を行っておりますが、それらの研究開発には長い年月と多額の費用を要し、またすべての研究開発が成功するとは限りません。特に研究開発段階のパイプラインを有する製造・開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、投資家の投資対象として相対的にリスクが高いと考えられており、当社株式への投資はこれに該当します。 なお、文中の将来に関する記載は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであり、不確実性を内包しているため、実際の結果とは異なる可能性があります。 (1) 再生医療等製品等の研究開発及び製造販売に関するリスク ① 医薬品医療機器等法及び再生医療等安全性確保法等の法的規制について（発生可能性：小、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大） 当社グループは、心筋細胞シート（販売名「リハート」）を始めとする再生医療等製品等の開発、製造及び販売を行うため、「医薬品医療機器等法」、「再生医療等安全性確保法」、「製造物責任法」及び「廃棄物の処理及び清掃に関する法律」等、多数の国内外の法的規制を受けております。 当社グループは、事業に関連する法規制について、業界団体等を通じた情報収集、社内チームでの検討や、専門家からの助言に基づき、関連法令等の遵守の徹底と管理体制の構築を図っておりますが、当社グループが法規制に抵触しているとして、法令等に基づく許可・登録の取り消し処分等を受けた場合、事業の停止や当社グループに対する社会的信用の失墜により、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 また、当社グループに関連する法令等の改廃や新規の法的規制の制定により、事業の継続が困難になる場合や、多額の追加コストが発生する場合には、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 ② 薬価制度と医療費抑制政策について（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大） 当社グループは、リハートについての日本国内での製造販売承認の取得を最優先に取り組んでまいりましたところ、2026年３月６日付で「薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋症による重症心不全の治療」を効果・効能として、日本での条件及び期限付きでの製造販売承認を取得いたしました。 リハートについては日本で保険適用を受けるための手続を進めておりますが、日本においては、増嵩する医療費を抑制するため、定期的な薬価の引き下げや後発医薬品の使用促進等が進んでいます。リハートを日本国内で製造販売する場合、また当社の他の再生医療等製品及び医薬品が国内での製造販売承認を取得した場合には、当然ながら薬価政策の影響を受けることになりますが、将来的に薬価が大きく引き下げられる場合には、収益性の低下により当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 ③ 製品の安全性について（発生可能性：小、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大） 再生医療等製品等の研究開発においては、新しい研究開発成果や安全性及び有効性に関する知見が日々発見されております。 これまで、治験などの研究開発活動を通じてリハートの安全性を慎重に確認しておりますが、現時点では重大な健康被害につながる顕在化したリスクとしては確認されたものはありません。 しかしながら、今後、研究開発段階又は製造販売承認時には想定できなかった又は発見できなかった事由による健康被害が発生する可能性は否定できません。また、多様な再生医療等製品においては、製品ごとに安全性に関する懸念事項は異なることもあり、現段階では再生医療等製品として安全性が一般的に確立された状況ではありません。 同様に、リハート以外の研究開発中の再生医療等製品等についても、その安全性及び有効性を慎重に確認しておりますが、研究開発段階には想定できなかった又は発見できなかった事由による健康被害が発生する可能性は否定できません。 そのため、そのような健康被害が発生した場合には、販売停止による売上高の減少等により、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 ④ 研究開発の不確実性について（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大） 当連結会計年度末現在、当社グループはリハートの条件及び期限付きでの製造販売承認を取得しましたが、未だ販売開始には至っておりません。また、その他に複数の製品の研究開発を行っておりますが、いずれも継続的な売上高を獲得できる段階には至っておりません。当社は引き続き製品の研究開発を進めてまいりますが、それらの研究開発には不確実性が伴うため、開発活動が想定どおり進まない、又は承認の取得に想定以上の時間を要することで、製品の上市時期に遅れが生じた場合には、売上高の獲得の開始時期が遅れ、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼします。 また、リハートについて条件及び期限付きでの製造販売承認が取消しとなった場合若しくは最終的に本承認を取得できない場合、又はリハート以外の製品について安全性や有効性が認められず、当該製品の開発を中止する場合、製造販売承認が取得できない場合、若しくは適応対象の限定など当初想定どおりの内容の承認を取得できない場合には、売上高の全部又は一部を獲得できず、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼします。承認が下りた後においても、再審査の結果、承認が取り消される可能性や、追加調査に伴うコストが発生する可能性があります。 さらに、リハートの製造販売が順調に推移した場合であっても、複数のパイプラインによる収益の多角化を進め、特定のパイプラインによる収益の依存度を低減する必要があると考えておりますが、特定の製品に依存するビジネスモデル下において、当該製品の収益性を損なうような事象が発生した場合には、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 ⑤ 技術革新と競合について（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大） 国内外の数多くの企業や研究機関等により、再生医療領域に限らず、新たな再生医療等製品等に関する研究開発が行われており、技術革新は急速に進んでいる状況にあります。したがって、当社グループがこれからも優位性をもって事業を継続できるとは限らず、競合相手の研究開発の成果、新たな製造方法の確立、競合製品の安全性・有効性によっては当社グループの優位性が損なわれ、売上高が減少することで、当社グループの経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 さらに、当社グループは、製造販売承認された再生医療等製品及び医薬品等については、販売先となる医療機関等との交渉を進め、またバイオ原料及びバイオ製品並びにその他の製品についても積極的に販売先を確保する方針ですが、競合製品の台頭等により当社グループの事業計画を達成するための販売先の確保ができない場合や各販売先への販売数量が当社グループの想定する需要を下回った場合、販売先及び販売数量の確保が計画どおりに進まず、当社グループの経営成績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 ⑥ 製造販売体制について（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：２年以内、影響度：大） 当社グループは、再生医療等製品等に関する研究開発のみならず、その製品化並びに製造及び販売も事業の目的としております。そのため、当社グループでは、自社で商業用細胞培養加工施設を保有するなど、製品の製造及び販売に向けた体制の確立に向けて注力しております。しかしながら、製造及び販売に従事する人材の確保が計画どおりに進まない場合や、また、原材料等及び製品に係るロジスティクスの構築が想定どおり進まない場合若しくは想定以上のコストを要する場合等には、当社グループの経営成績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 さらに、リハートの製造販売やCDMO事業の受託が順調に拡大した場合には、将来的に当社の商業用細胞培養加工施設の製造能力では需要を満たせないことが予想されるところ、当社では細胞の大量製造技術の確立に向けてコンソーシアムを設立して、参加企業と共同で研究開発を進めております。しかしながら、大量製造技術の研究開発や大量製造を行うための体制構築が想定どおり進まない場合、当社の再生医療等製品等の供給が制約され、当社グループの経営成績及び今後の事業活動に重大な影響を及ぼす可能性があります。 ⑦ 製造物責任について（発生可能性：中、発生する可能性のある時期：特定時期なし、影響度：大） 当社グループがリハートその他の当社グループ

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1）経営成績等の状況の概要当連結会計年度における当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の概要は以下のとおりであります。 ① 財政状態の状況（資産） 当連結会計年度末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べ704,323千円減少し、4,420,792千円となりました。これは主に、研究開発費、事業運営費の支出等により現金及び預金が941,341千円減少したことによるものであります。固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べ85,836千円増加し、702,329千円となりました。これは主に、無形固定資産が97,736千円増加したことによるものであります。 この結果、総資産は、前連結会計年度末に比べ618,486千円減少し、5,123,122千円となりました。 （負債） 当連結会計年度末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べ100,207千円増加し、277,523千円となりました。これは主に、未払金が105,070千円増加したことによるものであります。固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べ41,713千円増加し、76,308千円となりました。 この結果、負債合計は、前連結会計年度末に比べ141,920千円増加し、353,832千円となりました。 （純資産） 当連結会計年度末の純資産の残高は、前連結会計年度末に比べ760,407千円減少し、4,769,290千円となりました。これは主に、新株予約権の行使等により資本金が102,313千円、資本剰余金が107,584千円増加した一方で、親会社株主に帰属する当期純損失を1,022,640千円計上したことによる減少であります。 ② 経営成績の状況 当連結会計年度における経済情勢は、我が国においては雇用・所得環境の改善が進み、国内景気は緩やかに回復しました。また、世界経済においては各国の通商政策の影響を受け一部で弱めの動きも見られるものの、緩和的な金融環境等の下支えにより、総じて緩やかに成長しました。しかしながら、中東での情勢不安によるエネルギー及び原材料価格等の上昇により、依然として不透明な状況が続いております。 このような環境下で、当社グループは心筋細胞シートの研究開発を中心に事業活動を推進してまいりました。主なプロジェクトの研究開発状況は以下のとおりであります。 心筋細胞シート（対象疾患：虚血性心筋症（国内）、製品名：リハート) 当社は、虚血性心筋症（ICM）による重症心不全を適応症とする心筋細胞シートの製造販売承認の取得に向け、国立大学法人大阪大学（以下、大阪大学）が実施する医師主導治験を支援してまいりました。 当連結会計年度においては、2025年４月に厚生労働省に対し製造販売承認申請を行い、規制当局による審査やGCTP適合性調査等に対応してまいりましたが、2026年３月に厚生労働省から「薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋症による重症心不全の治療」を効果・効能として、条件及び期限付き製造販売承認を取得いたしました。 また、リハートは、2025年10月には厚生労働省より希少疾病用再生医療等製品として指定を受けました（指定番号（R７再）第37号）。希少疾病用再生医療等製品の指定制度は、医療上、特にその必要性が高いもの等を条件に厚生労働大臣が指定するものであり、その指定を受けることで独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）等による指導・助言等の支援措置を受けることが出来ます。また、希少疾病用製品として指定を受けた品目は、保険償還価格算定時の加算対象となります。 今後は、患者様に一日も早くリハートを提供できるよう製造販売後調査に向けた供給体制の整備等を進めてまいります。 心筋細胞シート（対象疾患：虚血性心筋症（海外）） 心筋細胞シートについては日本だけでなく海外でも製造販売承認の取得を計画しております。 当連結会計年度において、スタンフォード大学心臓胸部外科との共同研究開発を本格的に開始しました。既存の心筋細胞シートを米国向けに改良した製品や新しいコンセプトのヒトiPS細胞由来製品の開発を行うことを目的に、心筋梗塞ブタの心臓に移植する動物実験からなる共同研究プログラムを実施しております。 また、米国向けに改良した製品に関しては、米国食品医薬品局（以下、FDA）と治験許可申請前相談会議（pre-IND会議）を行いました。品質・前臨床・臨床の全般にわたり本製品の開発計画をFDAと協議し、First-in-Human試験の計画概要を含めた今後の方針について概ね合意を得ることができ、米国での治験許可申請（IND申請）に向けた準備を進めております。 カテーテル 心筋細胞シートと比べ、軽度の心筋症に対応するパイプラインとして、カテーテルによる血管内アプローチによりヒトiPS細胞由来心筋細胞を心臓へ移植する新たな治療技術の開発を、朝日インテック株式会社（本社：愛知県瀬戸市）との共同開発により進めております。同社が有するカテーテル製品開発技術と当社のヒトiPS 細胞由来心筋細胞を組み合わせることにより、新しい治療技術を創出します。 当連結会計年度において、引き続き朝日インテック株式会社との共同研究開発を進めております。 体内再生因子誘導剤 当連結会計年度において、国立大学法人新潟大学との肝疾患を対象とした共同研究期間を延長し成果の取りまとめを進める一方、国立大学法人大阪大学において消化器外科学分野との成果が国際学術誌に掲載されるとともに第２期共同研究を開始しました。また消化器内科学分野との腸疾患に関する研究も継続しております。事業開発面では、早期の事業化及び価値最大化を目指してパートナリングイベントを通じた製薬企業等との連携・導出に向けた活動を展開しており、現在も具体的な協議を継続しております。 タイトル：Slow-Release Prostacyclin Agonist-Immersed Sheet Implantation Suppresses Liver Fibrosis via Hippo Signaling Pathway Activation雑誌名 ：Hepatology Research著者名 ：江口 英利（大阪大学大学院医学系研究科 外科学講座消化器外科学 教授）ほかURL ：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hepr.14228 CDMO事業 心筋細胞シートの研究開発を通じて培った大量培養技術・ノウハウや、効率的かつ実効的な最先端の商業用細胞培養加工施設「CLiC-1」を活用して、様々な細胞製品のCDMO事業にも取り組んでおります。 当連結会計年度において、経済産業省の「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備投資支援事業」である令和６年度補正「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備支援事業費補助金（再生CDMO補助金）」に申請し、「新技術導入促進枠」として採択されました。本事業は、再生・細胞医療・遺伝子治療製品を円滑に製造できる能力を国内に確保し、日本の創薬力の強化及び再生・細胞医療・遺伝子治療製品の受託製造業を輸出産業とすることを目的としています。当社は本補助金を設備投資等に活用することで、さらなる大量製造技術を確立し、供給能力の向上を図ってまいります。 上記に加え、「2025年日本国際博覧会」（大阪・関西万博）や日本テレビ主催の「カラダWEEKイベント」等において、当社が開発・製造したiPS心臓や心筋細胞シートを提供いたしました。これらの展示を通じて、国内外から様々な反響や引き合いがあり、海外での事業展開やパートナー探索も含めた様々な事業戦略を検討しております。 この結果、当連結会計年度の経営成績は、売上高212,332千円（前年同期比21.2%増）、営業損失1,081,266千円（前年同期は590,262千円の損失）、経常損失1,028,528千円（前年同期は642,014千円の損失）、親会社株主に帰属する当期純損失1,022,640千円（前年同期は644,342千円の損失）となりました。 当連結会計年度において発生した研究開発費（総額）は970,450千円（前年同期比5.7%減）でありましたが、共同研究開発パートナーから共同研究開発費（以下、共同研究開発費受入額）を受領しており、共同研究開発費受入額を控除した金額634,243千円（前年同期比89.8%増）を販売費及び一般管理費において研究開発費として計上しております。 なお、当社グループは、再生医療等製品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。 ③ キャッシュ・フローの状況 当連結会計年度末の現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ893,760千円減少し、3,900,064千円となりました。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 当連結会計年度における営業活動によるキャッシュ・フローは、1,059,895千円の支出（前年同期は812,616千円の支出）となりました。これは主に、税金等調整前当期純損失1,026,699千円の計上によるものであります。 （投資活動によるキャッシュ・フロー） 当連結会計年度における投資活動によるキャッシュ・フローは、34,956千円の支出（前年同期は119,992千円の支出）となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出43,006千円によるものであります。 （財務活動によるキャッシュ・フロー） 当

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】当社グループの経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。 (1)経営方針 当社グループは、『こころ 動かそう いのち つなごう』を標語として、ひとびとが、命ある限り、健康で幸せな生活を送るために、技術とこころ、科学と人間をつなぎ、世界中のひとびとの健康と人生に貢献する新たな医療を作り出していくことを経営理念としております。当社グループはヒトiPS細胞由来の細胞加工物の製造方法に関する研究開発を推進し、安定的かつ効率的で、安全で信頼性の高い細胞加工物を生み出す高レベルな生産技術を確立した上で再生医療等製品としての製造販売の承認を目指しております。また、ヒトiPS細胞由来の再生医療等製品に限らず、新しい細胞製品の製造・実用化にも取り組み、その周辺技術とともに次世代の革新的な細胞治療モダリティを提供してまいります。 (2)経営環境 2026年３月期においては、依然続くロシアのウクライナ侵攻のみならず、アメリカのイラン攻撃に伴うホルムズ海峡の閉鎖による物流や資源輸送の停滞、世界各国での資源価格及び物価の上昇、並びに為替相場の円安継続等、当社グループを取り巻く経営環境においては依然として不確定要因が多い状況でありました。 再生医療等製品の将来市場規模については、一般社団法人再生医療イノベーションフォーラムが作成した資料によれば、世界全体で2020年時点では約7,000億円と推計されているのに対し、2030年時点には6.9兆円、2040年時点には12兆円まで拡大すると推計されており、今後の拡大が見込まれます。（https://www.cas.go.jp/jp/seisakukaigi/kenkouiryou/saisei_saibou_idensi/dai10/siryou1-5.pdf） また、再生医療について、国内外の数多くの企業や研究機関等により技術革新は急速に進んでおります。日本では、2014年11月に施行された「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」（以下、「再生医療等安全性確保法」）及び「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」(以下、「医薬品医療機器等法」)により、再生医療分野の産業化が加速しておりますが、本格的な普及段階までには至っておりません。 (3)経営戦略 当社グループの経営戦略は以下のとおりであります。 ① 心筋細胞シート（リハート）による収益拡大及び収益力の向上：・国内における登録施設数の拡大及び患者リクルートの推進・海外病院等との提携を図ることによる海外売上の創出・生産体制の強化による安定的な製品供給や原価低減 ② 安定した収益基盤を確立するため、次なる成長ドライバーとなる製品開発の加速化：・朝日インテック株式会社との共同開発品（カテーテル治療）の研究開発加速化・体内再生因子誘導剤（YSシリーズ）の開発品（肝臓等）において医師主導治験準備の推進 ③ 将来的な細胞治療の需要拡大による収益機会を捉え、原価低減を図るための大量培養技術の確立 ④ 販管費等のコスト削減 (4)経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等 当社グループは研究開発費が先行するタイプの企業であり、また過年度より損失を計上していることから、ROEやROA等の財務指標は、当面、当社グループの経営指標として馴染まないものと考えております。したがって、各パイプラインにおける研究開発の進捗状況を経営上の目標の達成状況を判断するための指標としております。 なお、当社グループは、従来の創薬系バイオベンチャーが直面する、安定的な売上が計上されないまま研究開発費が先行する企業とは異なる経営戦略を採用しております。具体的には、製造拠点を自社で保有している強みを活かし、上市製品がなくてもCDMO事業で売上を安定的に獲得することや、共同研究パートナーから共同研究開発費を受領することにより、Cash burn rate（手元流動性が減る速度）を抑えており、今後はリハートの販売や、海外売上の創出による収益獲得により財務体質の強化を図ることで、投資家への収益還元を早期に実現することを目指しております。 (5)優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題 当社グループはリハートの販売開始及びその他のパイプラインの事業化に向けて、下記の課題に対して経営陣、社員一丸となって取り組んでまいります。なお、現時点で当面の運転資金は確保していることから、優先的に対処すべき財務上の課題で特筆すべきものはありません。 ［短期的な課題］ ① リハートの製造販売開始に向けた準備：・物流体制の構築：当社は、「薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋症（ICM）による重症心不全の治療」を効果・効能として、リハートの条件及び期限付き製造販売承認を2026年３月に取得しておりますが、薬価基準収載・保険適用後の販売開始に向けて、流通のための物流体制を構築してまいります。 ・製造販売後調査に向けた対応： 当社は、リハートの市販後調査のための体制の整備等に引き続き取り組んでまいります。 ② 海外展開： 当社は、リハート及びその他の製品等について、海外展開におけるパートナー探索や体制の構築を行い、事業化を目的とした取り組みを進めてまいります。 ③ 細胞の大量培養システムの開発に向けた取り組み： 当社製品の将来的な需要増及び海外での販売を見据えて当社がパートナー企業と設立したコンソーシアム（「次世代再生医療モダリティの開発と実用化を可能とする細胞大量製造バリューチェーン開発コンソーシアム」（VMaCS））にて、細胞の大量製造及び省力化を目的とした研究を進めてまいります。 ④ 新たなパイプラインへの対応： ヒトiPS細胞由来細胞をカテーテルによる新たなアプローチで心臓へ移植する治療技術や、体内再生因子誘導による治療薬のみならず、新規開発パイプラインの拡充を図るべく、心筋細胞シートに続くパイプラインの試作品の開発や治験準備等、製品化に向けた取り組みを推進してまいります。 ⑤ 社内管理体制等の強化： 制定した社内規程の定着化に向け社内研修・啓発に努めてまいります。また、内部監査を継続的に実施し、内部監査室、監査役会及び会計監査人の三者間で緊密な連携を図ることにより社内管理体制及びコーポレート・ガバナンスの強化を進めてまいります。 ［中期的な課題］ ① 販売流通及び情報提供等の体制の整備： 基幹業務システムの導入、並びにロジスティクス、適正使用に必要な情報提供及び製造販売後調査に係る体制の整備・構築に取り組んでまいります。また、リハートの国内販売については、当社自身での販売及びプロモーション活動を行う方針であります。医療機関との交渉を開始しており、リハートの移植を行うことのできる登録施設の確保及び拡大に取り組んでまいります。 ② 人材の確保及び獲得： 当社グループは、社歴が浅く小規模な組織であるため、今後の企業価値向上に向けては、研究開発活動のみならず全社的に人材の確保及び拡充が重要な課題であると認識しております。当社グループは、次世代の治療技術の開発に従事できる点や、様々な研究開発パイプラインを有する点では、従業員に様々なキャリアプランを提供できると考えております。この優位性を人材の育成及び採用に活かすことで、優秀な人材の確保及び拡充を図ってまいります。 ③ 知財戦略： 当社グループの研究開発活動（第三者との共同研究開発を含む）により獲得した知的財産についてそれらの権利を確保し、また第三者の知的財産権を侵害しないための体制整備を構築していることが将来の事業活動を推進していく中で重要な課題であると認識しています。そのため、当社グループの知的財産権を維持及び確保し、また第三者の知的財産権を侵害しないよう、顧問弁理士と緊密な連携を図り知的財産管理を行ってまいります。 ④ Cash burn rate（手元流動性が減る速度）を抑える取り組み： 当社グループは、研究開発型の企業であり、研究開発にかかる先行投資として長期にわたり多額の資金を必要とするため、営業活動によるキャッシュ・フローがマイナスとなる状況が継続しております。当社グループは営業活動によるキャッシュ・フローの早期でのプラス転換に向け、国内におけるリハートの登録施設数の確保及び拡大を推進するだけでなく、海外売上の創出、コスト削減及び大量培養技術の開発による単位当たり製造原価の低減等にも取り組み、Cash burn rateを抑える取り組みを行ってまいります。

【関連当事者情報】関連当事者との取引連結財務諸表提出会社と関連当事者との取引（ア）連結財務諸表提出会社の親会社及び主要株主（会社等の場合に限る。）等前連結会計年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）種類会社等の名称又は氏名所在地資本金又は出資金（千円）事業の内容又は職業議決権等の所有（被所有）割合（％）関連当事者との関係取引の内容取引金額（千円）科目期末残高（千円）主要株主第一三共株式会社東京都中央区50,000,000医薬品等の製造販売（被所有）直接 12.4共同研究開発研究開発費の受領（注）672,238その他流動資産83,902 当連結会計年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）種類会社等の名称又は氏名所在地資本金又は出資金（千円）事業の内容又は職業議決権等の所有（被所有）割合（％）関連当事者との関係取引の内容取引金額（千円）科目期末残高（千円）主要株主第一三共株式会社東京都中央区50,000,000医薬品等の製造販売（被所有）直接 12.1共同研究開発研究開発費の受領（注）318,270－－（注）共同研究開発契約に基づき、両社で研究開発計画を協議し、取引金額を決定しております。 （イ）連結財務諸表提出会社の役員及び主要株主（個人の場合に限る。）等前連結会計年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）種類会社等の名称又は氏名所在地資本金又は出資金（千円）事業の内容又は職業議決権等の所有（被所有）割合（％）関連当事者との関係取引の内容取引金額（千円）科目期末残高（千円）役員澤 芳樹－－当社取締役（被所有）直接 2.5新株予約権の行使新株予約権の行使（注）143,780－－ 当連結会計年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）種類会社等の名称又は氏名所在地資本金又は出資金（千円）事業の内容又は職業議決権等の所有（被所有）割合（％）関連当事者との関係取引の内容取引金額（千円）科目期末残高（千円）役員澤 芳樹－－当社取締役（被所有）直接 1.5新株予約権の行使新株予約権の行使（注）103,521－－役員草薙 尊之－－当社代表取締役（被所有）直接 0.7新株予約権の行使新株予約権の行使（注）15,456－－（注）2021年10月11日開催の株主総会決議及び同日開催の取締役会決議に基づき付与された新株予約権の当連結会計年度における権利行使を記載しております。取引金額は、当連結会計年度における新株予約権の権利行使による付与株式数に行使時の払込金額を乗じた金額を記載しております。

（重要な会計上の見積り）固定資産の評価１．当連結会計年度の連結財務諸表に計上した金額（単位：千円） 前連結会計年度当連結会計年度有形固定資産及び無形固定資産544,934630,771減損損失－－ ２．認識した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報 当社グループは、有形固定資産及び無形固定資産について減損の兆候がある場合、減損損失の認識の判定を実施しております。 当社グループは、心筋細胞シートにおける国内での製造販売承認を取得したものの、当連結会計年度までは研究開発費等の費用が先行して発生しており、細胞培養加工施設の固定資産グループ及び共用資産から生じる営業損益が継続してマイナスであることから、減損の兆候があると判断しております。減損損失の認識の要否については、主要な資産の経済的残存使用年数や心筋細胞シート等の対象患者数、薬価等について一定の仮定を設定することで割引前将来キャッシュ・フローを算定し、判定を行っております。その結果、減損損失の認識は不要と判断しております。 当該判定に用いた割引前将来キャッシュ・フローは、中期経営計画を基礎としており、当該中期経営計画は心筋細胞シートの国内における販売計画に大きな影響を受けますが、心筋細胞シートは新たな製品であるため、対象となる患者数、薬価の見積りを主要な仮定として織り込んでおります。 これらの仮定は、経営者の最善の見積りと判断により決定しておりますが、将来の不確実な経済条件の変動により影響を受ける可能性があり、見直しが必要となった場合、翌連結会計年度の連結財務諸表において認識する有形固定資産及び無形固定資産の金額に重要な影響を与える可能性があります。

５ 【重要な契約等】 (1) 共同研究開発契約相手方の名称契約名契約締結日契約内容契約期間朝日インテック株式会社共同研究契約書2022年４月４日・iPS細胞の培養・分化・大量培養技術とノウハウを活かし、新たな治療法に適したiPS細胞由来細胞の開発、広く普及する新たな細胞移植方法の確立についての共同研究を行う。・研究開発の成果は貢献割合に応じ単独所有又は共有する。2021年４月１日から2026年12月31日まで国立大学法人新潟大学共同研究契約書2023年10月３日・非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)や肝硬変等の肝疾患モデル動物を対象に体内再生因子誘導剤を投与し、炎症や線維化の抑制、肝機能改善等の効果を確認する。2023年10月３日から2026年９月30日まで株式会社アデランス共同研究契約書2024年12月20日・毛髪促進に関する共同研究を実施する2024年12月20日から2026年12月19日までスタンフォード大学（当社子会社iReheart Inc.が締結）共同研究契約2024年12月16日・新しいコンセプトのiPS細胞由来製品を、心筋梗塞ブタの心臓に移植する動物実験からなる共同研究プログラムを実施する。2025年２月１日から2027年１月31日 (2) 実施許諾契約相手方の名称契約名契約締結日契約内容契約期間国立大学法人大阪大学特許権実施許諾契約書2014年10月31日・当社は大阪大学が保有する心筋細胞の分化に関する特許の独占的実施権の提供を受ける。（本契約は2017年７月31日付で株式会社セルキューブより当社が契約上の地位を承継）・当社は成果の提供に基づき同大学に対して一定の対価を支払う。2014年10月31日から契約を解除した日まで国立大学法人大阪大学ノウハウ供与契約書2018年11月20日・当社と大阪大学との共同研究講座によって得られた、大阪大学が保有する細胞加工物の製造に関するノウハウの再実施許諾権付きの独占的実施権の供与を受ける。・当社はノウハウの供与に基づき同大学に対して一定の対価を支払う。2018年11月20日から2028年11月20日まで国立大学法人大阪大学再生医療等製品を使用する医師主導治験に係わる契約書2019年７月23日・当社は大阪大学が心筋細胞シートを用いた虚血性心疾患（ICM）の医師主導治験の実施により取得した成果の提供を受ける。・当社は成果の提供に基づき同大学に対して一定の対価を支払う。2019年７月23日から本治験が終了した日又は中止された日まで公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団所有権譲渡契約書2022年５月２日・当社は一定の使用条件の下で、同財団が保有するiPS細胞の所有権を譲り受ける。・当社はiPS細胞の所有権の譲受けに基づき同財団に一定の対価を支払う。2022年５月２日からiPS細胞を利用した製品の開発、製造、販売等の断念又は中止の通知をした日まで第一三共株式会社覚書（注）2023年３月20日・心筋細胞シートの商業化に必要な知的財産権のライセンス条件を定める。・当社は知的財産権の独占的実施権許諾に基づき同社に対して一定の対価を支払う。2023年３月20日から（終了期限の定めなし）国立大学法人大阪大学再生医療等製品を使用する医師主導治験に係わる契約書2023年11月14日・当社は大阪大学が心筋細胞シートを用いた拡張型心疾患（DCM）の医師主導治験の実施により取得した成果の提供を受ける。・当社は成果の提供に基づき同大学に対して一定の対価を支払う。2023年11月１日から治験終了届提出まで（注） 本覚書は、第一三共株式会社との間で2017年９月29日に締結した「共同研究開発契約書」の関連覚書です。共同研究開発契約は、2026年３月にリハートが国内における条件及び期限付き製造販売承認を取得したことにより、その契約目的が達成されたため、2026年３月末をもって終了していますが、本覚書は引き続き効力を有しております。 (3) 知的財産権譲受契約相手方の名称契約名契約締結日契約内容契約期間国立大学法人大阪大学、小野薬品工業株式会社特許及びノウハウの譲渡に関する覚書2022年１月５日・当社は一定の対価を支払う条件で同社より特許権及びノウハウを譲り受ける。－株式会社カルディオ特許契約上の地位譲渡契約書2022年４月18日・当社は一定の対価を支払う条件で同社より特許権等を譲り受ける。－

３ 【配当政策】 当社は、設立以来配当を実施しておりません。また、今後も積極的な研究開発活動や製造・品質管理体制の構築等を実施していくため、当面は配当を実施せず、資金の留保を優先する方針であります。内部留保資金につきましては、研究開発活動、設備投資、優秀な人材の採用等の資金や、今後予想される経営環境の変化に対応するための資金として、有効に活用していく方針であります。 しかしながら、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しております。将来において十分な資金を獲得した時点で、経営成績、財政状態及び更なる投資による企業価値向上との比較結果等を勘案しつつ、配当による利益還元の実施を検討したいと考えておりますが、配当実施の可能性及びその実施時期については、現時点において未定であります。 なお、剰余金の配当を行う場合には、年１回の期末配当を基本方針としており、配当の決定機関は株主総会となっております。また、当社は会社法第454条第５項に規定する中間配当を取締役会の決議によって行うことができる旨を定款に定めております。