３ 【事業の内容】 当社は、「Create the Future to Overcome Cancer」「がんを克服できる社会の創生に貢献する」という理念の下、独自技術を活用した固形がん（※１）に対するCAR-T細胞療法（※２）の開発を主たる事業領域として事業を展開しております。 固形がんに対する安全かつ有効な治療薬の開発は世界的に求められている課題であり、高いニーズがあります。当社は、山口大学及び同大学の技術移転機関である有限会社山口ティー・エル・オー（以下、山口TLO）から独占的に導入したPRIME技術（※３）を応用したCAR-T細胞という最新のがん免疫療法を介してこの課題を克服することを目指し、事業を展開しております。PRIME技術は、投与するCAR-T細胞のみならず「患者の体内の免疫細胞」を活性化することで優れたがん治療効果を期待することができ、がん免疫応答を利用する多様な細胞医薬品や遺伝子治療を含めた幅広い再生医療の分野に応用できる可能性を有するプラットフォーム技術であります。当社は、プラットフォーム技術であるPRIME技術に固形がんが発現する様々な抗原を標的とした治療技術を組み合わせることにより、固形がんの治療を目的とした様々な遺伝子改変免疫細胞療法を開発しております。 当社は、自社が主導して創生する「自社創薬」に加えて、PRIME技術を他社にライセンスして医薬品開発を進める「共同パイプライン」の２つの事業モデルを有するハイブリッドビジネスモデルを構築しております。これら事業展開により、PRIME技術の市場への展開や周知を加速化して早期の収益確保を図ると同時に、長期的には自社創薬により大型の販売収益を確保することにより、事業全体のリスク分散とサステナブルな成長を目指しております。 なお、当社はがん免疫療法創薬事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の情報は記載を省略しております。 （１）当社の事業領域 日本国内において、がんの死亡数と罹患数は、人口の高齢化を主な要因として男女ともに増加し続けており、2024年のがん死亡数は約38万4千人、2021年のがん罹患数は約98万9千人と報告されております（出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（厚生労働省人口動態統計）、国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（全国がん登録））。日本人が生涯でがんに罹患する確率は、2021年データにおいて、男性で63％、女性で51％とされており（出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（累積罹患リスク（グラフデータベース）））、また、各がん腫の５年生存率は、特にステージの進んだがんにおいて依然として低く、がんに対する効果的な治療法の開発や普及は極めて重要な社会的課題と言えます。これまで以上に有効性の高い革新的がん治療法の登場は日本のみならず、世界中で強く期待されております。医薬品事業の観点においても、がん領域は極めて大きな市場であり、多くのUnmet medical needs（※４）が存在します。 従来、がんに対する治療法は外科療法、化学療法（抗がん剤）、放射線療法が主な方法でしたが、現在では、免疫の力を利用してがんを攻撃する「がん免疫療法」が重要な治療法の一つとして確立されています。本来、免疫システムはウイルスや細菌など、自分自身以外の異物を認識し、排除する働きを有しており、がん細胞を認識し排除する能力もあることが知られております。この能力を回復させたり、増強させたりすることでがんの治療を目指す創薬技術が「がん免疫療法」です。特に、2018年のノーベル生理学・医学賞の受賞により注目を浴びた免疫チェックポイント阻害薬（※５）の開発により、がん免疫療法は大きな発展を遂げました。従来のがん治療法では延命や根治することが難しかった進行がんに対して免疫チェックポイント阻害薬が治療効果を発揮しうることがわかっており、その適応範囲は世界中で拡大しております。2024年の世界の医薬品市場において、免疫チェックポイント阻害薬の合計売上高は約600億ドルと報告されており、がん領域治療薬全体の1/4近くを占めています（出典：IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2025）。 しかしながら、免疫チェックポイント阻害薬にはまだ多くの課題があります。免疫チェックポイント阻害薬は全てのがんに対して治療効果を発揮できるわけではなく、また治療効果が得られたとしても単剤での有効性は10-30％程度と言われております（出典：Clin Cancer Res. 2020 Sep 15;26 (18): 4842-4851）。免疫チェックポイント阻害薬の効果がみられない患者では、がん細胞を攻撃する免疫細胞の能力が十分に回復・増強されていない状況であり、さらに強力で、かつ、免疫チェックポイント阻害薬とは異なる働きでがんを攻撃できるような新たな免疫療法が必要とされており、「CAR-T細胞療法」等にかかる研究開発が拡大しております。 (CAR-T細胞療法について) 免疫チェックポイント阻害薬は「免疫のブレーキを解除する」ことで免疫細胞、特にT細胞（※６）の能力を高めてがん細胞を攻撃する治療法ですが、それとは異なるアプローチとして、遺伝子改変技術（※７）を用いて「T細胞の能力を直接的に増強する」ことでがん細胞を攻撃する方法が「遺伝子改変T細胞療法」です。特に、体外に取り出したT細胞に、がん細胞表面のがん抗原（※８）を認識するCAR（Chimeric Antigen Receptor：キメラ抗原受容体）遺伝子を導入することでCAR-T細胞を作製し、当該CAR-T細胞を大量に増やしてから患者に投与する「CAR-T細胞療法」が高い注目を集めております（図１）。CARは、がん細胞を認識する抗体由来の部分と、T細胞の強い活性化を誘導するシグナル伝達部分、及びこの両者をつなぐ部分からなる人工的受容体（※９）で、CAR-T細胞は、がん細胞を見つけると強く活性化し、がん細胞を攻撃する一方で、がん抗原を持っていない正常細胞は攻撃しない、という特徴を有しております。 図１. CAR-T細胞療法のしくみ体外に取り出したT細胞にCAR遺伝子を導入したうえで培養し、大量のCAR-T細胞を作製して投与します。CAR遺伝子はがんを認識する細胞外の抗体部分とT細胞のがん攻撃能力を高めるための細胞内シグナル部分から構成されます。 (通常型CAR-T細胞療法の課題)CAR-T細胞療法は、血液がん（※10）に対して非常に高い有効性が実証されており、日本を含めた複数の国で既に医薬品として承認され、従来の治療法では効果のない患者に対して高い治療効果を示しております。しかしながら、血液がん以外の固形がんに対しては有効性が確立されておらず、さらに技術改良を進めた次世代型CAR-T細胞の技術開発及び臨床応用が急務とされております。CAR-T細胞が血液がんに対して有効である一方、固形がんには効果を発揮しにくい原因として、塊を作らずに血管内やリンパ管内で増えていく血液がんではCAR-T細胞が一対一でがん細胞を攻撃できるのに対し、固形がんは塊として臓器の中でがん細胞が増えていくため、がん組織の内部にまでCAR-T細胞が到達することが難しい、ということが考えられます（図２）。また、血液がんはCAR-T細胞の標的となるがん抗原を均一に持っておりますが、固形がんではがん抗原が不均一にしか出ておらず、CAR-T細胞のみで全てのがん細胞を攻撃するのが難しい、という原因が知られております。固形がんは全てのがんの約９割を占めており（出典：WHO Cancer Tomorrow）、固形がんに対して有効性を発揮しうる技術を有する次世代型CAR-T細胞療法が開発されれば、がん治療薬市場に大きな影響を与えるものと考えられます。なお、近時、CAR-T細胞療法が固形がんに対して一定の有効性及び安全性を示す研究結果も示されており（Claudin 18.2標的CAR-T細胞に関する第Ｉ相臨床試験の最終結果。Nature Medicine volume 30, pages2224–2234 (2024) ）、固形がんの治療に対するCAR-T細胞療法の可能性を示していると考えております。 図２. CAR-T細胞療法によるがん治療効果現在使われている通常のCAR-T細胞療法は、血液がんに対しては優れた有効性を発揮する一方、がんの約9割を占める固形がんに対しては有効性が弱く、新たな技術開発が求められております。 （２）PRIME CAR-T細胞療法 当社は、固形がんに対して効果を発揮する次世代型CAR-T細胞を創薬するために、当社代表取締役であり山口大学教授の玉田らが開発した「PRIME技術」を応用しております。PRIME技術とは、免疫細胞の活性化や集積を誘導するサイトカイン（※11）やケモカイン（※12）を産生するようにCAR-T細胞などの免疫細胞に更なる遺伝子改変を加えた技術であり、当社はPRIME技術を搭載したCAR-T細胞療法を「PRIME CAR-T細胞療法」と称しております。当社では、インターロイキン７（IL-7: interleukin-7）というサイトカインとchemokine (C-C motif) ligand 19（CCL19）というケモカインを同時に産生するPRIME CAR-T細胞を複数開発しており、これまでの様々な動物実験において、固形がんに対して従来のCAR-T細胞と比べて高い

１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品及びサービスの区分の外部顧客への事業収益が損益計算書の事業収益の90％を超えるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報（単位：千円）顧客の名称又は氏名事業収益第一三共7,500

３ 【事業等のリスク】当社の事業の運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。当社は、これらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、このような諸策の成否には不確実性が存在します。また、当社の事業はこれら以外にも様々なリスクを伴っており、以下の記載はかかるリスクを網羅するものではありません。当社は、医薬品等の開発を行っておりますが、医薬品等の開発には長い歳月と多額の研究費用を要し、また、各パイプラインの開発が成功するとは限りません。特に、研究開発段階のパイプラインを有する研究開発型バイオテック企業は、その性質上、様々な不確実性とリスクを有するものであり、かかる企業に対する投資は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象としては相対的にリスクが高いものといえます。当社のパイプラインはいずれも研究開発段階にあり、臨床試験の終了、規制当局による製造販売承認の取得又は販売開始に至っているものはありません。当社への投資は、かかる当社の事業の性質、ステージ、状況、不確実性、リスク等を踏まえて行う必要があります。なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 （１）医薬品の研究開発事業一般に関するリスク ①医薬品開発の不確実性について一般に、医薬品の開発には多額の研究開発投資と長い時間を要するだけでなく、その成功確率も他産業に比して著しく低い状況にあります。医薬品の製造販売を行うためには、規制当局から製造販売承認を取得する必要がありますが、そのためには多くの経営資源や時間を要する上、製造販売承認を適時に得られる保証はありません。また、製造販売承認がなされる場合にも、当社の想定よりも限定された適応症に対してのみ承認がなされたり、医薬品の使用及び投与等について条件や制約が付加されたりする可能性もあります。さらに、ある国又は地域で製造販売承認が得られたとしても、他の国又は地域で同様の承認が得られるとは限りません。これらの事由により、研究開発の期間が延長された場合には、追加の資金投入が必要になるほか、特許権の存続期間満了までの期間が短くなり、投資した資金の回収に影響を及ぼします。また、研究開発を中止した場合には、それまでに投じた研究開発資金を回収できなくなることになります。また、当社は、国内外の研究開発を迅速化させるために、再生医療等製品の条件及び期限付承認制度、希少疾病用再生医療等製品の指定制度並びに先駆的再生医療等製品の指定制度等（海外における同様の制度を含みます。以下同じ。）を活用する可能性がありますが、これらの制度の適用は規制当局の裁量に基づくため、当社の想定どおりにこれらの制度を活用できる保証はなく、研究開発、導出、製造販売承認の取得又は上市に当社の想定よりも長い期間と多額の費用が必要となる可能性があります。さらに、規制当局から早期に条件及び期限付承認を取得できた場合であっても、製造販売開始後に有効性・安全性に関する追加調査を行うことが必要であり、かかる調査において有効性及び安全性が最終的に確認されなければ、承認は取り消される可能性があり、その場合には、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。当該リスクに対しては、パイプラインの拡充を図るとともに、医薬品の開発や事業化について経験を有する人材を社内外に確保してプロジェクトを推進する体制の構築に努めております。また、開発にあたっては、対象疾患に精通した医師等からの情報収集に努めるとともに、臨床試験の計画・実施に当たっては、規制当局との事前相談等を通じて適切な助言を得て開発を推進して参りますが、これらの施策が奏功しない可能性があります。 ②臨床試験の計画及び実施並びに製造販売承認について医薬品の開発及び規制当局からの製造販売承認の取得に当たっては、臨床試験により、当該医薬品の有効性や安全性を確認する必要がありますが、臨床試験の計画及び実施は複雑なプロセスであり困難が伴います。当社は臨床試験を完了した実績がなく、現在開発中のパイプラインにおいても、第Ｉ相臨床試験段階のものが存在するにとどまるため、臨床試験の経験が限定的であり、臨床試験を適切に計画・実施できない可能性があります。また、臨床試験の設計及び実施に際しては、規制当局との折衝、臨床試験の手続に関する規制の遵守、被験者の確保及び維持等に関して、様々な問題や課題が生じる可能性があります。臨床試験の被験者の確保及び維持に関しては、当社のPRIME CAR-T細胞療法に関する臨床試験は、標準治療に不応又は不適のがん患者を対象とするため、被験者となり得る候補者の数が限定的であり、一般的な医薬品の開発に比して被験者の確保が一層困難となる可能性があり、特に後期臨床試験においては、初期の臨床試験より規模が大きくなる結果、より多くの被験者の確保が必要となる可能性があります。また、実施中の臨床試験における治療薬の有効性や安全性に関する否定的な結果が報告された場合や、遺伝子改変免疫細胞療法を含むバイオテクノロジーを用いた医薬品の安全性に関する社会の認識、新型コロナウイルス感染症等の公衆衛生上の問題の影響等により、PRIME CAR-T細胞療法に係る臨床試験の被験者となることを希望する者が減少した場合等には、当社はPRIME CAR-T細胞療法に関する臨床試験に必要な被験者を確保及び維持できない可能性があります。また、研究開発の初期段階や前臨床試験での成功は、必ずしもその後の臨床試験の成功や規制当局の製造販売承認等が得られることを保証するものではありません。研究開発の初期段階や前臨床試験で有望な結果が得られた場合であっても、その後の臨床試験で想定した結果が得られるとは限らず、また、製造販売承認に必要な有効性と安全性を実証するための十分なデータが得られるとは限りません。加えて、ある段階の臨床試験の結果やその中間結果が仮に有望なものだったとしても、その後の段階の臨床試験においても有望な結果が得られることを示唆するものでもありません。さらに、医薬品の承認審査過程は規制当局の大幅な裁量に服しており、前臨床試験及び臨床試験の結果について、規制当局により当社の想定と異なる解釈がなされたり、当社が提出したデータが不十分であるとして追加の試験が要求されたりする可能性や、開発期間中に規制当局の政策が変更される可能性があり、その場合には製造販売承認まで想定以上の時間を要し、また、追加の試験等のための費用が必要となります。これらの事象等により、当社のパイプラインにおける臨床試験に想定以上の期間を要した場合には、医薬品の製造販売承認の取得及び上市のタイミングが当初の想定より遅れる結果、当社が収受するマイルストン収入やロイヤリティ等の受領時期も遅れる可能性があり、また、製造販売承認及び上市に至らなかった場合には、これらの収入が得られない可能性があり、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 ③副作用発現・製造物責任について医薬品には、臨床試験段階から上市後に至るまで、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。特に、当社のPRIME CAR-T細胞療法については、NIB102以外のパイプラインは第Ⅰ相臨床試験を完了しておらず、ヒトへの投与に関する安全性及び有効性は今後も継続的に検証されることから、その過程で予期せぬ副作用等の有害事象が発現する可能性があり、このような場合には、当該パイプラインの開発が遅延もしくは中止され、又は規制当局により追加の臨床試験もしくは非臨床試験が必要とされ、また、製造販売承認の取得後においても、追加調査が求められ、その結果によっては承認が取り消される可能性があります。また、現在販売されている他社の血液がんに対するCAR-T製品について、米食品医薬品局（FDA）は、添付文書にてT細胞性悪性腫瘍が生じる可能性が有る旨を追記する要求を行っています。一方で、FDAはこれらの製品により患者様が得られる全体的な利益は、潜在的なリスクを引き続き上回っているとしておりますが、入院や死亡などの重篤な有害事象を伴うT細胞悪性腫瘍のリスクを調査し、規制措置の必要性を評価するとしています。これらの副作用が発現した場合、当社は、臨床試験の被験者や上市後に医薬品の投与を受けたがん患者その他の関係者から、高額な損害賠償請求を受ける可能性があります。当社はこうした事態に備えて、一定の臨床試験に関する賠償責任保険に加入しておりますが、最終的に当社が負担する賠償額の全てに相当する保険金が支払われる保証はありません。これらの副作用等が生じた場合、当社の業績に直接的な悪影響を及ぼすばかりか、副作用によるネガティブなイメージにより、当社並びに当社が開発を行う医薬品及び関与する免疫細胞療法等に対する信頼に悪影響が生じるとともに、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 ④国内外の薬事法その他の薬事に関する法規制について医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事法（わが国においては「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」）、労働関連法令、個人情報保護法令、環境法令及びその他の関連法規等により、様々な規制の適用を受けております。当社が適用される規制を遵守できない場合、規制当局から行政処分その他の措置を受ける可能性や、民事

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 （１）経営成績等の状況の概要 当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。なお、当社は、がん免疫療法創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 ①経営成績の状況当社は、「がんを克服できる社会の創生に貢献する」という企業理念の下、当社の独自技術であるPRIME (Proliferation-inducing and migration enhancing)技術を用いた固形がんに対するCAR-TやTCR-Tなどの遺伝子改変免疫細胞療法の研究開発に取り組んでおります。 当事業年度における当社事業の概況としまして、PRIME技術を基盤とした自社創薬事業及び共同パイプラインを引き続き推進いたしました。自社創薬事業におきましては、当社パイプラインNIB103の臨床試験の開始に向け、６月には独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届書の提出と所定の調査が完了しており、現在投与開始に向けた準備を進めております。NIB103以外の自社創薬パイプラインについては、共同開発を含めたあらゆるアプローチを介して開発の推進を目指すとともに、NIB104やNIB105の早期の臨床ステージ移行に取り組んで参ります。また、当社はこれらに続く新たなパイプラインや次世代技術に関する研究について引き続き実施しております。2017年より継続している山口大学との共同研究においては、引き続きCAR-TやTCR-Tを中心とした次世代型遺伝子改変細胞療法、他家細胞を利用したがん免疫細胞療法、次世代型PRIME技術に関する研究を実施しております。なお、当社の取り組む事業に対し、７月には山口県の「令和７年度やまぐち再生医療等実用化・産業化推進補助金事業」及び宇部市の「宇部市再生医療等先端的研究開発実用化推進補助金」の採択が決定し、最長３年間の支援を受けることが決定しております。以上の結果、当事業年度における事業収益は5,000千円（前年同期比34.1％減少）を計上した一方で、開発の継続により営業損失は797,255千円（前事業年度は1,069,183千円の営業損失）、経常損失は791,116千円（前事業年度は962,035千円の経常損失）、当期純損失は793,536千円（前事業年度は964,455千円の当期純損失）となりました。なお、当社は、がん免疫療法創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 ②財政状態の状況（資産） 当事業年度末の総資産は4,011,579千円となり、前事業年度末に比べ788,592千円減少しました。これは主に、現金及び預金が752,617‬千円減少したこと等によるものであります。 （負債） 当事業年度末の負債は79,639千円となり、前事業年度末に比べ4,964‬千円増加しました。これは主に、未払金が7,641千円、未払費用が3,459千円増加し、契約負債が5,500千円減少したこと等によるものであります。 （純資産） 当事業年度末の純資産は3,931,939千円となり、前事業年度末に比べ793,557千円減少しました。これは主に、当期純損失の計上により利益剰余金が793,536千円減少したこと等によるものであります。 ③キャッシュ・フローの状況 当事業年度末における現金及び現金同等物（以下、「資金」という。）は、3,918,321千円となり、前事業年度末に比べ752,617千円減少しました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 営業活動に使用した資金は、752,219千円（前事業年度は887,809千円の使用）となりました。これは主に、税引前当期純損失791,116千円の計上等によるものであります。 （投資活動によるキャッシュ・フロー） 投資活動に使用した資金は、378千円（前事業年度は557千円の収入）となりました。保証金の差入による支出388千円等によるものであります。 （財務活動によるキャッシュ・フロー） 財務活動に使用した資金は、20千円（前事業年度は2,500千円の収入）となりました。これは、自己株式の取得による支出20千円によるものであります。 ④生産、受注及び販売の実績ａ．生産実績 当社は生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｂ．受注実績 当社は受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｃ．販売実績 当社の販売実績は、次のとおりであります。なお、当社はがん免疫療法創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。セグメントの名称当事業年度（自 2025年１月１日至 2025年12月31日）前年同期比（％）がん免疫療法創薬事業 （千円）5,000△34.1合計 （千円）5,000△34.1（注）最近２事業年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。 相手先前事業年度（自 2024年１月１日至 2024年12月31日）当事業年度（自 2025年１月１日至 2025年12月31日）金額（千円）割合（％）金額（千円）割合（％）第一三共株式会社7,50098.95,000100.0 （２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。 ①重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定 当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に基づき作成されております。その作成には、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額及び開示に影響を与える見積りを必要とします。経営者は、これらの見積りについて過去の実績等を勘案し合理的に判断していますが、実際の結果は、見積り特有の不確実性があるため、これらの見積りと異なる場合があります。 会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、特に重要なものの内容及び金額は下記「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１）財務諸表 注記事項 （重要な会計上の見積り）」に記載しております。 ②経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 当社は、がん免疫療法分野において次世代を担うリーディングカンパニーを目指し、事業に取り組んでおります。PRIME技術により固形がんに対するCAR-Tの有効性を高め、様々な固形がんに対するCAR-T細胞療法を創成するとともに開発能力を拡大するため、日々研究開発を進めております。 当事業年度の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「 （１）経営成績等の状況の概要 ①経営成績の状況」に記載しております。 ③キャッシュ・フローの状況の分析 キャッシュ・フローの状況に関する認識及び分析・検討内容につきましては、「 （１）経営成績等の状況の概要 ③キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。 ④経営成績に重要な影響を与える要因について 上記「第２ 事業の状況 ３ 事業等のリスク」に記載のとおりであります。 ⑤資本の財源及び資金の流動性についての分析 当社はがん免疫療法に特化した研究開発型バイオテック企業であり、資金需要の主なものは、研究人員にかかる人件費、研究用設備費用や研究開発のための外部委託費用などの研究開発費や、経営管理にかかる販売費及び一般管理費などの運転資金（事業費用）であります。 当社は、今後の外部環境の変化に備えて、事業上必要な資金については手元資金で賄う方針としており、事業収益が限定される現在では、事業収益による資金の獲得のほか、第三者割当増資による調達を行っております。手元資金については、資金需要に迅速かつ確実に対応するため、流動性の高い銀行預金により管理しております。 今後は、さらなる新規パイプラインの獲得に向けて一時的に資金を要する場合や、急激な景気変動等により手元資金が不足する場合には、経費コントロールによる支出の抑制や第三者割当増資に伴う新株発行によるエクイティファイナンスを含めた多様な調達方法を、資金需要の額や使途に合わせて柔軟に活用し、対応していく予定であります。 ⑥経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等についての分析 上記「第２ 事業の状況 １ 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 （３）経営上の目標の達成状況を把握するための客観的な指標等」に記載のとおりであります。

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 （１）経営方針当社は「Create the Future to Overcome Cancer」「がんを克服できる社会の創生に貢献する」という企業理念の下、がん治療とがん免疫療法の現状と課題を熟知した医師達が、「No illness（がんという病を根絶させたい）」「No immunity, No life（免疫なくして生命は成り立たず）」という想いより、2015年４月に「ノイルイミューン・バイオテック」という社名にて当社を創業しました。PRIME技術という革新的な治療プラットフォームを利用した効果的ながん治療法を開発し、多くの患者へ届け、がんを克服した社会の実現に貢献して参ります。 （２）経営戦略革新性の高いPRIME技術を中核として、ライセンス又は販売による大型の収入が期待でき高い成長性を持つ「自社創薬」と、多数の契約候補先・パイプライン候補・収益機会候補を持ち早期の収益確保が可能な「共同パイプライン」の２つの創薬ビジネスモデルを組み合わせることにより、安定感のある事業ポートフォリオを構成していきます。一般的に創薬バイオテック企業は自社パイプラインの開発のために先行投資がかさみ損益分岐点が高く、黒字化が遅れる場合がありますが、当社はPRIME技術による「共同パイプライン」を併せ持つため、より早期の黒字化を可能としていく戦略を選択しております。また、当社による医薬品の研究開発においては、PRIME技術に関するものを中心とした知的財産権やノウハウが重要な経営資源となります。当社は、事業の運営及び拡大に必要な特許権等の知的財産権を、国内外において適時適切に出願及び登録することにより、知的財産権の保護の最大化を図る方針です。当社が出願人である又は当社がライセンスを有する登録済もしくは出願中の特許については、上記「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 （８）知的財産権（特許等）について」をご参照ください。当社は、その経験とPRIME技術を活かし、固形がんに対する次世代細胞療法を開発すべく、技術、創薬、製造、そして人材の確保と定着に継続的に投資することを通じて、最適な標的抗原の選定を含め、新たな分野である固形がんに対する遺伝子改変免疫細胞療法の研究開発を推し進めることにより、固形がん治療の領域における当社のプレゼンスの向上・確立を図ります。 （３）経営上の目標の達成状況を把握するための客観的な指標等当社は、現在研究開発段階にあり、売上高、利益率、ROA/ROEその他の数値的な目標となる経営指標等は用いておりません。当社は、「自社創薬」と「共同パイプライン」のハイブリッドビジネスモデルに基づき、PRIME技術の市場への展開や周知を加速化して早期の収益確保を図ると同時に、長期的には大型の販売収益を確保することにより、事業経営におけるリスク分散及びサステナブルな事業成長を実現することを目指し、当社の開発パイプライン及び他社との共同プロジェクトの進捗及びより一層のパイプラインの拡充を目標として事業活動を推進しています。開発中の自社パイプラインについて、非臨床試験の段階においては開発段階を詳細に区切った作業工程表を作成しており、定期的なモニタリングを行い開発の進捗状況を適宜確認し管理しております。第Ｉ相臨床試験など臨床試験においては、医療機関での治験実施の患者数等を目標管理しております。共同パイプラインについては、提携した製薬企業等からの定期的な報告を受け、開発の進捗状況を適宜確認しております。 （４）経営環境 ①がん罹患率・生存率について日本国内において、がんの死亡数と罹患数は、人口の高齢化を主な要因としてともに増加し続けております。男女ともがんの死亡数は増加し続けており、2024年のがん死亡数は、約38万4千人と報告されております（出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（厚生労働省人口動態統計））。同様に、男女ともにがんの罹患数は1985年以降増加し続けており、2021年のがん罹患数は約98万9千人と報告されております（国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（全国がん登録））。また、日本人が生涯でがんに罹患する確率は、男性で63％、女性で51％と報告されており、（出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（累積罹患リスク（グラフデータベース）））、世界の2022年がん罹患者数は約1,996万人（出典：GLOBOCAN 2022）とされております。また、各がん腫の５年生存率は、特にステージの進んだがんにおいて依然として低く、有効な治療法の開発が急務であります。 ②世界のCAR-T細胞療法の市場についてがんによる死亡数は、2022年において世界で約970万人とされております（WHO CANCER Tomorrow）。世界におけるがん治療薬の市場規模は拡大傾向にあり、2018年にはがん免疫療法の研究開発に対してノーベル生理学・医学賞が授与されたこともあり、がん免疫療法に対する期待が大いに高まっております。さらに、最先端のがん免疫療法として遺伝子改変免疫細胞療法が製薬業界で存在感を高めており、中心となるCAR-T細胞療法の世界市場は年平均成長率23.35％（2024-2033年）で伸長し、2033年において302.5億ドルに達するとも予測されています（Vision Research Reports (Report Code:40008)）。 ③薬価の動向についてCAR-T細胞療法は、固形がんに対する治療法として上市されたものは現時点では存在しないものの、再発又は難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病やびまん性大細胞型B細胞リンパ腫といった血液がんに対する治療法として実用化されており、スイスの大手製薬企業のノバルティスファーマが開発したキムリア（一般名：チサゲンレクルユーセル）は、高い完全寛解率（※１）と比較的長期の寛解維持（※２）が臨床試験で実証され、医薬品として2017年８月に米国承認、2018年８月に欧州承認、2019年３月に日本承認となりました。米国での薬価は475,000ドル（約5,200万円）、日本での薬価は3,349万円（収載時の薬価。その後の改定により2021年７月時点では3,264万円）と決定されました。また、日本においては、イエスカルタ（一般名：アキシカブタゲン シロルユーセル）とブレンヤンジ（一般名：リソカブタゲン マラルユーセル）が再発又は難治性の大細胞型B細胞リンパ腫に対して承認されており、アベクマ（一般名：イデカブタゲン ビクルユーセル）が再発又は難治性の多発性骨髄腫に対して承認されています。薬価はキムリアと同額となっております。※１ 完全寛解率：全てのがん病変が消失した患者の割合※２ 寛解維持：全てのがん病変が消失し、再発が確認されていない状態 ④希少疾病用品目・先駆的品目の指定制度や早期承認制度等について厚生労働省が2015年度より試行的に実施していた先駆け審査指定制度は、薬機法において先駆的品目の指定制度として法制化され、2020年９月より施行されております。これは、一定の要件を満たす画期的な医薬品等について、開発の比較的早期の段階から先駆的品目指定制度の対象品目に指定し、薬事承認に関する相談・審査における優先的な取扱いをするものです。加えて、薬機法においては、対象となる患者数が少ないために開発のインセンティブが小さい医薬品等について、一定の要件を満たす場合に、希少疾病用品目としての指定を受けることができるとされております。希少疾病用品目として指定を受けた場合には、優先審査の対象となるほか、助成金の交付や税制上の優遇措置等を受けることができ、これにより、希少疾病に関する医薬品等の開発にインセンティブを付与し、そのアンメットメディカルニーズを解消することが企図されています。当社で現在開発中のCAR-T製剤は、これらの指定制度の対象となりうる品目であることから、当社は研究開発を迅速化させるため、これらの指定制度（海外における同様の制度を含みます。）を活用する可能性があります。また、当社で現在開発中のCAR-T製剤は、薬機法上の再生医療等製品に該当するものであり、その性質上、製品の有効性を確認するための臨床データの収集、評価に長期間を要する場合があります。他方で、再生医療等製品には条件及び期限付承認制度が存在し、限られた数の症例から有効性が推定でき、安全性が確認された場合には、その適正な使用の確保のために必要な条件及び７年を超えない範囲内の期限付きの承認を得られる可能性があります。 ⑤CAR-T領域のグローバルでの開発競争の現状革新的ながん治療法であるCAR-Tの領域はグローバルで開発競争が過熱しており、大手製薬メーカーがCAR-Tに関する研究開発を行うバイオテック企業との共同開発、ライセンス又は買収を実施する事例は継続して発生しています。近年では特に固形がんの治療を対象に新たな技術を用いたCAR-T細胞療法の開発を実施するバイオテック企業や、in vivo CAR-Tに関する研究開発を実施するバイオテック企業が国内外で精力的に活動しております。中でも当社のPRIME技術は、CAR-T細胞を強化するだけでなく体内の免疫も誘導するユニークな技術であり、これはin vivo CAR-Tにおいても

（重要な会計上の見積り）繰延税金資産の回収可能性 (1)当事業年度の財務諸表に計上した金額（単位：千円） 前事業年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）当事業年度（自 2025年１月１日 至 2025年12月31日）繰延税金資産－－ ※繰延税金負債と相殺前の繰延税金資産及び評価性引当額の残高は、（税効果会計関係）に記載の通りであります。 (2)識別した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報繰延税金資産は、「繰延税金資産の回収可能性に関する適用指針」（企業会計基準適用指針第26号）に定める会社分類に基づき、将来減算一時差異及び税務上の繰越欠損金に対して、将来事業年度の課税所得を合理的に見積り、回収可能性を判断した上で算定を行っております。課税所得の見積りは、取締役会により承認された翌事業年度の予算等を基礎としています。上記のとおり、繰延税金資産は将来事業年度の課税所得の見積りに依存するため、その見積りの前提とした条件や仮定に変更が生じた場合、繰延税金資産が減少または増加し、この結果、税金費用が増減する可能性があります。

５ 【重要な契約等】 （１）共同研究開発に関する契約相手先の名称契約の名称契約期間契約内容山口大学共同研究契約書2016年８月１日から2026年３月31日までがん抗原を標的とする免疫機能制御因子発現キメラ抗原受容体発現T細胞療法の臨床応用を目指した研究開発山口大学共同研究契約書2016年８月１日から2026年３月31日まで免疫機能制御因子を利用したキメラ抗原受容体発現T細胞療法を含む免疫細胞療法の臨床応用を目指した研究開発山口大学共同研究契約書2018年４月１日から2026年３月31日まで免疫機能制御因子を利用したがん免疫療法の臨床応用を目指した研究開発 （２）ライセンスインに関する契約相手先の名称契約の名称契約期間契約内容山口大学及び有限会社山口ティー・エル・オー実施許諾契約書2015年10月１日から特許権の存続期間満了までPRIME技術の基本特許の独占的ライセンス契約なお、各当事者は、他の当事者に契約違反があり、かつ所定の期間内に是正されない場合には、契約を解約することができる。山口大学及び国立がん研究センター特許外国出願及び特許権実施許諾に関する契約2018年４月23日から特許権等の存続期間満了日まで抗GPC3抗体に関する特許等の独占的ライセンス等に関する契約なお、各当事者は、他の当事者に契約違反があり、かつ所定の期間内に是正されない場合には、契約を解約することができる。 （３）ライセンスアウトに関する契約 相手先の名称契約の名称契約期間契約内容Adaptimmune LimitedCollaboration agreement2019年８月26日から契約に定められた期間中１．Adaptimmune Limitedにより選定された標的分子に対して、PRIME技術を導入した次世代型SPEAR T-cellsの全世界における医薬品用途での独占的な開発、製造、販売のための権利を付与する。２．Adaptimmune Limitedより、契約一時金、開発段階及び上市後の売上高に応じたマイルストン収入、並びに上市後の売上に応じたロイヤリティを受領する。（※）３．Adaptimmune Limitedは、事前に当社に通知することにより、同社に付与された上記の独占的ライセンスを終了させることができる。そのほか、契約当事者は、相手方に重大な義務違反等があった場合には、契約を解除することができる。 相手先の名称契約の名称契約期間契約内容Autolus LimitedLicense agreement2019年11月12日から契約に定められた期間中１．Autolus Limitedにより選定された標的分子に対して、PRIME技術を導入したCAR-T細胞療法を開発、製造、販売するための権利を付与する。２．Autolus Limitedは、2023年11月12日までの間、標的分子を最大２種類まで追加的に選定する権利を有する。３．Autolus Limitedより、契約一時金のほか、開発段階及び上市後の売上高に応じたマイルストン収入並びに上市後の売上に応じたロイヤリティを受領する。（※）４．Autolus Limitedは、事前に当社に通知することにより、契約の全部又は一部を解除することができる。そのほか、契約当事者は、相手方に重大な義務違反があった場合には、契約を解除することができる。中外製薬License agreement2022年８月20日から契約に定められた期間中１．中外製薬に対し、PRIME CAR-T細胞の創製及び研究のためのPRIME技術の非独占的な使用権とともに、当該技術を用いて創製した特定の標的分子を対象とするPRIME CAR-T細胞製品及び療法を開発・製造・販売する独占的な権利を許諾する。２．中外製薬より、契約一時金及び技術移転費用、開発段階及び上市後の売上に応じたマイルストン収入、並びに上市後の売上に応じたロイヤリティを受領する。（※）３．特定の国又は製品に関して、所定のロイヤリティ支払期間の満了により、又はロイヤリティ支払期間が発生しない場合には、中外製薬による当社への各種対価の支払義務の全ての履行により、当該国又は製品について契約が終了する。中外製薬は、事前に当社に通知することにより、同社に付与された上記の開発・製造・販売に関する独占的ライセンスの全部又は一部を終了させることができる。そのほか、本契約の当事者は、相手方に重大な義務違反等があった場合には、契約の全部又は一部を解除することができる。※ 共同パイプラインのロイヤリティは、通常一桁％台の前半から半ばです。

３ 【配当政策】 当社は創業以来配当を実施していないものの、株主への利益還元については、重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案しつつ、剰余金の分配を検討する所存でありますが、当面は、多額の先行投資を行う研究開発活動の継続的かつ計画的な実施に備えた資金の確保を優先し、配当は行わない方針であります。 なお、剰余金の配当を行う場合、年１回の期末配当を基本方針としており、その決定機関は株主総会であります。 また、当社は毎年６月末日を基準日として、取締役会の決議によって、中間配当を行うことができる旨を定款に定めております。