３ 【事業の内容】当社は、医療現場の課題を解決するための多様なモダリティ（医薬品、医療機器、人工知能（AI）を活用したプログラム医療機器）の開発を進めており、医療イノベーションの創出を通じて、生涯にわたり心身の健康を享受できる新たな医療の実現を目指しています。日本を含む先進国では超高齢化が進み、平均寿命と健康寿命（心身ともに健康で自立して生活できる期間であり、平均寿命から寝たきりや認知症などの介護状態の期間を差し引いた期間）の差が約10年あることが大きな課題となっています。加齢と共に生じる種々の疾患、例えば、がん、循環器疾患、呼吸器疾患、糖尿病などを治療できれば、健康寿命の延伸に繋げることができます。これら４疾患は全世界の死亡者数の70-80％程度を占めるとされており、世界保健機関（WHO）でも老化や生活習慣に伴う重要な疾患として位置付けています。当社は、これら４疾患の治療薬を含め、健康寿命の延伸に資する医薬品、女性・小児の疾患治療薬など医学的あるいは社会的にも重要な課題を解決すべく取り組んでいます。がん、循環器疾患、呼吸器疾患、糖尿病など具体的な加齢疾患に加えて、国際的な超高齢化社会を迎えて著しい成長が期待される「長寿分野」の研究及び事業にも注力します（図表１）。これまでの抗加齢・長寿医療は食事療法、運動療法、サプリメント・健康食品などが大半でした。当社は、セノリティック医薬品（老化細胞を除去し、がん化を促進する事なく老化関連疾患を抑制する内服薬）など新たな医療価値の創出に向けても挑戦します。＜ 図表１ 当社が目指す新たな医療 ＞ 多様なモダリティ（開発領域）と適応疾患当社の研究開発は、当初はコンピューター工学と低分子スクリーニングを基盤として創薬したPAI-1阻害薬などの医薬品開発を主体としていました。その後、医療現場のニーズ及び課題解決の必要性に応えるため、現在では開発領域（モダリティ）を拡大しています。・ 医薬品（様々な適応疾患）・ 医療機器（現場のニーズに直結）・ 人工知能（AI）を活用したプログラム医療機器（診断・治療支援） 当社のビジネス・モデルの特長当社は、国内外の大学などの研究機関で着想された多様なコンセプトやシーズを、基礎研究から臨床開発（医師主導治験）まで一気通貫でつなぎ、製薬企業等の実用化企業へ導出することで医療イノベーションを創出しています（図表２）。 ＜ 図表２ 当社のビジネス・モデル ＞ 効率的な開発とリスク分散（オープンイノベーションの推進）医薬品開発は成功確率が低く、期間と投資が大きい高リスクな事業です。当社は以下の方針で研究開発の迅速化及び効率化を図っています。・ 外部公的研究機関や医療機関との連携：国内外の大学など公的研究機関や医療機関との連携を基盤とし、少ない自己資源でも多くのパイプラインの開発を実施・ 多様な事業ポートフォリオ：多様なモダリティや適応を組み合わせることで事業リスクを分散・ オープンイノベーションの活用：東北大学や広島大学に研究開発基盤を有し、オープンリソースに基づく非臨床試験から臨床試験を一気通貫で実施 医師主導治験の活用基礎研究から臨床試験まで実施できる医師（physician-scientist）との共同研究を重視しており、治験は基本的に「医師主導」で実施しています。これまでに31件の医師主導臨床試験（うち治験28件）の実績があります。・ 利点：医師自らが立案・実施するため、医療現場の課題や実情に即した試験計画が可能・ 当社の特長：既存薬の適応拡大ではなく、全て未承認薬（first-in-human）、新規適応。GLPやGMP、GCPなどの基準を厳格に遵守しているため、薬事承認取得可能（2024年９月、悪性黒色腫治療薬の厚生労働大臣指定「希少疾病用医薬品」を受けています） (1) 事業モデル自社開発品（自社シーズ）を有する一方で、大学等から外部シーズを獲得し医師主導治験を活用しながら治療コンセプトの実証PoC（Proof of Concept）まで成長させ、製薬企業へライセンスアウトすることが、当社のビジネス・モデルです。現パイプラインの中で、自社シーズは、PAI-1阻害薬及びピリドキサミン等の医薬品や極細内視鏡（医療機器）であり、外部シーズはプログラム医療機器（AI）が該当します（「事業の内容 (2) 当社のコア技術」をご参照ください）。多様なモダリティ（医薬品、医療機器、AIを活用したプログラム医療機器等）の研究開発を業務としていますが、大学など公的研究機関との共同研究で基礎研究～非臨床試験を行い、さらに臨床開発（医師主導治験）までを一気通貫でつなげる開発を行っています。自社シーズに対する臨床応用の可能性を広げるために基礎研究～非臨床試験を広く展開する必要があります。当社では、自社化合物をオープンリソースとして研究者に提供することで新たな用途の発見（適応拡大）に積極的に取組んでいます（オープンイノベーション）。非臨床試験の成績から、科学的や医学的な重要性や新規性、事業性の視点からプロジェクトを選定し、臨床試験（医師主導治験）で検討します（図表３）。共同研究を実施した大学等研究機関と共同で基礎研究～非臨床試験に対する特許（用途特許）を出願し、共同研究先から独占実施権の許諾を受けた後に、臨床開発～事業化に取り組みます。 ＜ 図表３ 当社の事業戦略 ＞TREx：東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボHiREx：広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ 国内・海外の製薬企業等（出口企業）に対して、製品の開発権、製造権、販売権等をライセンスアウトすることで、契約一時金、開発の進捗に応じて支払われるマイルストーン収入、製品上市後に売上高の一定割合が支払われるロイヤリティ収入、売上高に対する目標値を達成するごとに支払われる販売マイルストーン収入等を得る事業モデルを採用しています（図表４）。比較的早期の研究開発段階において、将来のライセンス契約を前提としたオプション権付き共同研究契約（オプション契約）を出口候補企業と締結することもあります（事業系統図の(共同研究))。当社の事業セグメントは、医薬品、医療機器などの開発・販売等のみの単一セグメントであり、事業系統図及び事業収入の形態は以下のとおりです。 ＜ 図表４ 事業系統図及び事業収益形態 ＞(事業系統図) （事業収入の形態） 収入形態内容a.アップフロント収入（契約一時金収入）オプション契約（第一交渉権付与）やライセンス許諾の契約時に一時金として得られる収入b.マイルストーン収入開発段階ごとに設定した目標（開発マイルストーン）を達成するごとに得られる一時金収入。また、製品上市後に、売上高に対する目標値（販売マイルストーン）を達成するごとに得られる一時金収入c.ロイヤリティ収入製品が上市された後に、ライセンス許諾の契約を締結した導出先事業会社より当該製品の売上高に対して予め契約によって設定した一定割合を得られる収入d.共同研究・受託研究収入当社の知的財産を活用した共同研究・受託研究実施の対価として得られる収入 ＜ 図表５ 当社の事業戦略 ＞１研究開発・公的研究機関や医療機関との連携・多様なモダリティ・豊富なパイプラインと適応疾患・医師主導治験の実績と経験■24件の臨床試験（第Ⅰ相、第Ⅱ相）を実施済み・国内バイオベンチャーとして最大級の臨床試験実績■７件の臨床試験(２件の第Ⅲ相を含む)を2026年度実施中■公的研究機関や医療機関と連携し、迅速かつ効率的に基礎研究から非臨床試験、さらに臨床試験までを実施・自社シーズをオープンリソースとして提供し、適応拡大によりパイプラインを拡大・適応疾患に最適な医療機関で臨床開発を実施■オリジナルな医療シーズ・がん幹細胞に着目した慢性骨髄性白血病治療薬・抗加齢、長寿内服薬（セノリティック医薬品）・免疫チェックポイント阻害内服薬（悪性黒色腫、血管肉腫、非小細胞肺がん、膵臓がん）・抗線維化作用、抗炎症作用に基づく肺疾患治療薬（COVID-19肺障害）・脱毛症治療薬（男性型、加齢性）・腹膜透析用の極細内視鏡（径１mm程度）・人工知能を活用した診断や治療を支援するプログラム医療機器■医薬品ではPAI-1阻害薬のがん、抗加齢・長寿領域での開発に注力２企業提携・PoC取得後のライセンスアウトによる開発コストの低減・企業価値の最大化・ライセンスアウトの確度を高めるためのオプション契約等出口戦略を重視■PAI-1阻害薬（RS5441）の脱毛症治療薬としての権利を米国Eirion Therapeutics Inc.（エイリオン社）に導出■ディスポーザブル極細内視鏡（RS9001）を株式会社ハイレックスメディカルに導出■呼吸機能検査診断AIをチェスト株式会社に導出■維持血液透析医療支援AIを、ニプロ株式会社、東レ・メディカル株式会社と共同開発３公的資金活用による自社研究開発費用の削減■慢性骨髄性白血病、悪性黒色腫、非小細胞肺がん、ディスポーザブル極細内視鏡、維持血液透析医療支援AI、糖尿病医療支援AIで公的資金活用４多様なモダリティのポートフォリオ形成による事業リスクの低減、早期の黒字化と将来の収益確保■医薬品事業は、研究開発費や研究開発期間が大きく事業リスクは高いが、上市後には極めて高い収益■医療機器やプログラム医療機器の事業収益は医薬品と比べると小さいが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期収益■これら２つの事業ポートフォリオを、同時に複数のパイプラインで進めることでリスクを分散し、早期の黒字化と将来の

１．製品及びサービスごとの情報単一の製品・サービスの区分の外部顧客への事業収益が損益計算書の事業収益の90％を超えるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報 (単位：千円)顧客の名称又は氏名事業収益国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）37,680ニプロ株式会社30,000国立大学法人大阪大学21,900東レ・メディカル株式会社20,000Eirion Therapeutics, Inc.15,749

３ 【事業等のリスク】当社の事業展開その他に関するリスク要因となる可能性があると考えられる主な事項を以下に記載しております。なお、当社として必ずしも重要なリスクと考えていない事項及び具体化する可能性が必ずしも高くないと想定される事項についても、投資判断や当社の事業活動を理解する上で重要と考えられる事項については、投資家に対する積極的な情報開示の観点から開示しております。当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針でありますが、リスクの発生を全て回避できる保証はありません。また、以下の記載内容は当社のリスク全てを網羅するものではありません。当社は、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、各パイプラインの開発が必ずしも成功するとは限りません。特に研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。また、本項記載の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであり、不確実性を内包しているため、実際の結果とは異なる可能性があります。 (1) 医薬品、医療機器及びプログラム医療機器開発の事業全般に係るリスクについて当社は、研究の初期段階の探索的研究から承認申請に必要な試験（医薬品の場合は第Ⅲ相臨床試験、プログラム医療機器の場合は臨床性能試験）に至るまで、幅広い段階の医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発経験を有しておりますが、研究の初期段階から医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の製造販売の段階に至るまでには、数多くの課題・項目をクリアし、規制当局からの承認及び認可の取得を要し、薬事規制等の法的な規制にも対応していく必要があります。そのため、長期間に及ぶ研究開発体制を維持するために多額の資金を必要とします。また、新規の医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発市場は、国内外を問わないことから、資金力の豊富な国際的な製薬企業、医療機器会社等や、国内においても多くの企業・研究開発機関と競合しております。 ① 収益の不確実性について当社の主たる事業は、医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の候補の有効性及び安全性を評価するための初期段階の研究開発（探索的研究、非臨床試験、初期臨床試験等）から承認申請に必要な試験（医薬品の場合は第Ⅲ相臨床試験、プログラム医療機器の場合は臨床性能試験）までをアカデミアや研究機関との共同研究及び医師主導治験などの創薬エコシステムを活用して行い、その後、製薬企業、医療機器会社等に対して当社が有する医薬品・医療機器・プログラム医療機器の候補の開発製造販売に係る知的財産権の使用実施許諾（ライセンスアウト）を行い、当該製薬企業、医療機器会社等からライセンス収入を得るものです。ライセンス収入の形態は、ライセンス契約締結時に発生する契約一時金、開発進捗に伴って発生するマイルストーン収入（臨床試験の開始や終了時又は製造販売承認申請時等の予め定めた開発の節目（マイルストーン）ごとに支払われる収入）、上市後において導出先である製薬会社、医療機器会社等が行う医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の販売に対するロイヤリティ収入等があります。ライセンス契約の締結は、製薬企業、医療機器会社等から、それまでの研究開発で得られた医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の候補の有効性及び安全性、並びに予想される対象患者数や保険償還価格、特許存続期間等の事業性に関して一定の評価を獲得する必要があります。したがって、製薬企業、医療機器会社等から研究開発成果に対する評価が得られない可能性、研究開発の遅延により想定どおりのタイミングで評価されない可能性、想定どおりの評価が得られず、契約一時金をはじめ上記の各種収入を当社の想定する規模の金額で契約できない可能性、当社が想定するタイミングでライセンス契約を締結できない可能性又はライセンス契約に至らない可能性があります。また、導出後も次の開発段階に進むために必要な臨床試験成績等が得られない可能性、開発途中で競合する医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の上市、疾病の治療法そのものの変化のほか、特許係争の発生等で事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業、医療機器会社等が判断する場合は、開発スケジュールが遅延する可能性やライセンス契約解消に至る可能性があります。さらに上市に至った場合においても、保険償還価格が当初の想定を大きく下回ることや、市場環境等の状況が当初の想定より悪化する可能性がありますが、このような場合には、当社の事業、業績や財務状況等に影響を及ぼす可能性があります。マイルストーン収入及びロイヤリティ収入の発生については、導出先製薬企業、医療機器会社等の研究開発の進捗及び医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の発売・販売の状況等に依存するものであることから、営業収益として計上されるまでに長期間を要する可能性があり、また、マイルストーンを達成できない場合、これらの営業収益が計上されない可能性があります。さらに契約一時金収入、マイルストーン収入は継続的な収入ではなく、医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発に係る一定の条件の達成等を前提として一時的に発生する収入であることから、当該収入の計上時期により、年度決算・四半期決算の売上高・利益等が非連続的に偏重する可能性、年度決算比較・四半期決算比較の売上高・利益等において大幅な変動・乖離が生じる可能性があります。また、上記の収入の計上時期が想定から遅れた場合、決算短信で公表した業績予想が大幅に変更される可能性があります。当該リスクへの対応については、パイプラインプロジェクトの数を増やすとともに、複数の医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発等経験者、ビジネスディベロプメント経験者を社内外に確保するよう努めております。また、研究開発の開始時から開発の体制・期間・資金、知財、薬事などロードマップを明確にして取り組んでいますが、特に出口の戦略を重視しています。研究開発の初期から導出候補企業と導出条件などを協議しながら、なるべく出口の方針が定まった後に開発を実施しています。さらに、自社シーズを、オープンリソースとして外部研究者に提供し研究いただくことで新たな医療用途を発見し、この中から科学性、医学性、経済性（事業性）の観点から取捨選択し医師主導治験につなげることで、自社シーズの価値向上に努めています。 ② 医薬品、医療機器及びプログラム医療機器開発の不確実性について当社が開発している医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の候補が上市に至るまでには、有効性及び安全性の評価に関する数多くの探索及び検証並びに規制当局からの承認が必要とされます。研究開発の各段階において、次の段階へ進むか否かの判断は、導出前であれば当社が、導出後であれば導出先製薬企業、医療機器会社等が行いますが、有効性及び安全性に良い評価が得られなかった場合、外部環境の変更等で事業性の喪失が懸念された場合などには、次の研究開発段階への進行が遅れる可能性、研究開発自体を中止・終了せざるを得ない状況になる可能性があります。研究開発が遅れた場合や追加試験が必要となる場合には、計画外の追加資金が必要となり、追加資金確保のために新たな資金調達が必要となる可能性があり、また、その資金調達の実現自体にも不確実性があります。さらに、ライセンス契約の存続期間は、特許権の存続・有効期間が終了するまでの期間とされることもあり、その場合ライセンス契約中にマイルストーンが達成できず、当初想定した投資回収額を回収できないリスクがあります。研究開発を中止・終了せざるを得ない状況になった場合又は研究開発を終えて製造販売に関する承認申請を規制当局に行っても規制当局から承認されなかった場合には、当初想定していた投資回収額を回収できないリスクがあります。これらの事象が発生した場合、当社のような規模においては影響が大きく、当社の事業、業績や財務状況等に甚大な影響を及ぼす可能性があります。当該リスクへの対応については、医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発の不確実性を低減するために、試験の設計及び実施においては、外部の開発ターゲットの疾患領域に精通する医師（キー・オピニオン・リーダー）、非臨床試験・臨床試験・CMC（Chemistry, Manufacturing and Control：原薬及び製剤の開発）・薬事それぞれに精通する外部専門家（コンサルタント）及び規制当局との事前相談を通じた情報収集に基づき試験の立案と実施を行っております。 ③ 法的規制等に係る不確実性について当社が携わる研究開発領域は、研究開発を実施する国ごとに薬事に係る法律、保険償還制度及び医療保険制度並びにその他の関係法規・法令による規制が存在します。非臨床試験においては、医薬品等の安全性試験の実施に関する基準であるGLP（Good Laboratory Practice）、原薬等の治験薬の製造においては、医薬品の製造管理及び品質管理に関する基準であるGMP（Good Manufacturing Practice）に準ずる治験薬GMP、そして臨床試験においては、医薬品等の臨床試験の実施に関する基準であるGCP（Good Clinical Practice）を確実に実施していることが研究開発上必須条件となっており、製造

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1) 経営成績等の状況の概要当社の経営成績、財政状態、キャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。)及び研究開発活動の概要は、次のとおりです。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものです。 ①経営成績の状況当社は、医薬品、医療機器、人工知能（AI）を活用したプログラム医療機器という多様なモダリティの研究開発を進めています。当事業年度においては、将来の高い収益を目指す『がん・抗加齢領域の医薬品開発』と、早期の収益化を目指す『医療機器・プログラム医療機器開発』の双方のポートフォリオにおいて、以下の通り臨床試験の完了や新規提携などの進展がありました。医薬品領域では、「がん」分野での開発を重点領域として実施してきましたが、国際的な規模での事業成長が期待される「抗加齢・長寿分野」での研究並びに事業にも注力しています。「がん」に対しては、国内で複数のがん種に対する治験を実施中です（慢性骨髄性白血病第Ⅲ相試験、悪性黒色腫第Ⅲ相試験、血管肉腫第Ⅱ相試験、肺がん第Ⅱ相試験）。まずは、日本で希少がん（悪性黒色腫、血管肉腫、慢性骨髄性白血病）に対する薬事承認を取得することにより、本医薬品の上市と臨床応用を目指します。悪性黒色腫の第Ⅲ相試験は既に日本で開始しているため、薬事承認に向けての国外でのブリッジング試験を複数の国の規制当局と協議中です。血管肉腫に関しては、日本で実施中の第Ⅱ相試験で既存治療に比べて極めて良い結果が得られたので、薬事承認に向けて速やかな第Ⅲ相試験を実施する予定です。並行して、肺がん、膵臓がんなどがん種の適応を拡大し、将来の大きな市場を確保するための第Ⅱ相試験を実施しています。さらに、近年、これまでの古典的な老化治療（食事療法、運動療法、睡眠療法、サプリメントなど）とは異なる新たな老化に対する治療アプローチやモダリティ（幹細胞治療、エクソソーム治療、エピジェネティック・リプログラミング、セノリティクス）が提案されており、臨床試験も展開されつつあります。「老化」への治療法開発という挑戦は、社会構造の基盤となるヘルスケアのイノベーションをもたらし、重要なプラットフォーム事業としても捉えられているために、高額な資金も投資されている分野です。当社のPAI-1阻害薬RS5614は、複数経路にまたがり統合的に介入することで、崩れた生体全体の機能を改善できる医薬品候補です。老化環境の改善、老化細胞の除去及び生物学的年齢の若返りを通じて、種々の加齢疾患を予防・治療できる可能性を有しており、セノリティクス医薬品としては適したプロファイルとモダリティを備えています。RS5614のセノリティクス医薬品としての可能性を検討する重要な臨床試験を、XPRIZE Healthspanセミファイナル試験として実施しました。RS5614を４ヶ月投与することにより、エピゲノム（遺伝子修飾）あるいは遺伝子レベルでの改善が認められました。特筆すべきは、生物学的年齢の２～３歳の若齢化です。タンパクレベルでも、免疫機能、骨・筋肉機能、代謝機能、並びに認知機能の改善など、抗加齢作用に関わる複数のタンパクの改善が認められました。細胞レベルでも、免疫細胞、造血幹細胞の機能回復や若齢化が認められ、さらに全身での酸化ストレスの軽減も確認されました。比較的健康な高齢者に対してもRS5614は安全に経口で投与できることが確認されたのみならず、４ヶ月間の短期間の投与にも関わらず、免疫、代謝、骨・筋肉、認知・神経生理、抗酸化、造血幹細胞など、広く各種臓器に対して抗老化作用が確認されました。これらの分子、細胞レベルでの変化が、各種臓器の抗老化作用に繋がり、最終的に健康寿命の延伸につながるかどうか、大変興味深いところです。世界的な高齢化は、先進国と新興国の両方において深刻な社会問題となっています。長寿医療は、富裕層だけでなく、多くの人々にとって必要な医療でなくてはならず、内服薬であるRS5614は、幹細胞治療、エクソソーム治療、エピジェネティック・リプログラミング遺伝子治療、他のモダリティによるセノリティクス医薬品に対しても優位性は高いと考えます。 当事業年度における研究開発活動の実績（総括）を以下に記載します。（専門用語等は （４）研究開発活動の文末にて補足説明をしておりますので、そちらをご参照ください）。 a. 医薬品当社PAI-1阻害薬RS5614の開発経緯やがんや抗加齢・長寿領域の開発に関しては、科学誌『Nature』の取材記事も参照ください（2023年９月７日、2025年12月１日、2026年２月26日開示）。 （がん）PAI-1阻害薬RS5614は、免疫系を活性化し、がん細胞や老化細胞の除去を促進させるなどの作用を示します。現在、国内で複数のがん種に対する治験を実施中です（慢性骨髄性白血病第Ⅲ相試験、悪性黒色腫第Ⅲ相試験、血管肉腫第Ⅱ相試験、肺がん第Ⅱ相試験、膵臓がん第Ⅱ相試験）。まずは、国内外で早期承認のための希少がん（悪性黒色腫、血管肉腫、慢性骨髄性白血病）を対象とした第Ⅲ相試験を実施し、薬事承認を取得することにより、本医薬品の上市と臨床応用を目指します。悪性黒色腫の第Ⅲ相試験は既に日本で開始しており（2025年２月18日適時開示）、薬事承認に向けた国外でのブリッジング試験については複数の国の規制当局と協議中です（2025年12月15日適時開示）。血管肉腫に関しては、日本で実施中の第Ⅱ相試験が終了し（2025年12月12日適時開示）、既存治療に比べて極めて良い結果が得られたことから（2026年２月10日適時開示）、薬事承認に向けた第Ⅲ相試験を速やかに実施する予定です。並行して、大きな市場を有する肺がん、膵臓がんなどへ適応を拡大し、第Ⅱ相試験を実施しています（2026年４月24日、2026年５月12日適時開示）。 □ 慢性骨髄性白血病（CML）： AMED「革新的がん医療実用化研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」の支援を受け（2022年３月22日適時開示）、第Ⅲ相試験を開始しました（2022年８月３日適時開示）。東北大学、東海大学、秋田大学など12の大学・医療機関と共同で、CML患者を対象にチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）とRS5614の併用効果を検証するプラセボ対照二重盲検試験です。TKI治療期間が３年以上６年未満の慢性期CML患者60例を対象に、TKI単独投与群よりも治験薬RS5614の併用群において、無治療寛解維持の指標である２年間以上のDMR維持率が有意に上昇することを検証しています。2023年12月末で症例登録を完了し、最終的に解析に必要な症例数を上回る57例が登録されました。2024年12月に実施されたAMEDの最終年度評価で、第Ⅲ相試験の目標症例数の登録が完了し試験が順調に進んでいることが確認されたため、助成期間の延長が承認されました（2024年12月３日適時開示）。その後も試験は予定通り順調に経過しており、2026年３月期さらに2027年３月期にもAMEDの助成を受けることが決定しました（2025年５月７日、2026年２月12日適時開示）。 □ 悪性黒色腫（メラノーマ）：悪性黒色腫治療薬については、前期に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けており（2024年９月２日適時開示）、薬価算定における市場性加算が適用され、承認後の再審査期間が延長されます。これにより本治療薬事業の独占期間が長くなります。当期はこれを踏まえた開発をさらに推進しました現在、根治切除不能悪性黒色腫患者124例を対象とした第Ⅲ相試験を国内18施設で実施しており、順調に患者登録が進んでいます。また、台湾での薬事承認を視野に台北医学大学と提携しました（2025年12月15日適時開示）。台北医学大学が主体となって、台湾の規制当局（TFDA）と第Ⅲ相試験の協議を進めています。 □ 血管肉腫治療薬：皮膚血管肉腫治療薬については、国内で実施していた第Ⅱ相試験の全登録患者への投与を完了しました。速報結果では、既存の国内臨床試験を凌駕する無増悪生存期間及び全生存期間が示され、高い病勢制御率と良好な忍容性が確認されました。現在、本試験の評価及びデータ解析を進めており、最終的な治験総括報告書は2026年６月頃を予定しています。 □ 非小細胞肺がん治療薬：当期において、広島大学など6医療機関で実施していたニボルマブとRS5614の併用療法に関する前期第Ⅱ相試験の36症例の登録を完了し、有効性が確認された患者の希望による治験期間の延長を経て、2026年３月に試験を終了しました。速報結果として、3次治療として治験を受けた患者において奏効率18.2％、６ヶ月無増悪生存割合27.5％と、既存のニボルマブ単剤療法を約10％上回る高い有効性が示されました。また、重篤な副作用の発現率も低く、良好な安全性が確認されています。最終的な治験総括報告書は2026年８月頃を予定しています。この結果を受け、2026年４月からは早期治療における更なる有効性を目指し、局所進行非小細胞肺がん患者27例を対象とした後期第Ⅱ相試験（化学放射線療法及びデュルバルマブに対するRS5614併用の有効性・安全性の検討）を広島大学病院など12医療機関で新たに開始しました（2025年11月26日、2026年４月24日適時開示）。本試験はAMEDの令和8年度「臨床研究・治験推進研究事業」に採択されましたので、当初想定していた本試験費用の支出が少なくなり、202

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。 （1）会社の経営方針当社は、医療現場の課題を解決するための多様なモダリティ（医薬品、医療機器、AIを活用したプログラム医療機器）を、医療現場で研究開発し、医療イノベーション創出に貢献することで、ヒトが心身ともに生涯にわたって健康を享受できるための新しい医療を創造することを経営理念として掲げています。 （2）経営戦略 ① 多様なモダリティ開発当社は特定の技術に特化したベンチャーでは無く、広くモダリティ（医薬品、医療機器など治療の様式）の開発に取り組みます。医薬品産業も、低分子医薬品を中心とした開発から、バイオ医薬品（抗体医薬、核酸医薬品、遺伝子治療、細胞治療）へと、モダリティが多様化しつつあります。近年の工学系や情報系技術の進歩により、情報・工学技術との融合による新たな医療の模索も進んでおり、欧米や国内の大手製薬企業では既に医薬品単体のビジネスから医療ソリューション全般にわたるビジネスへの転換を迎えております。医薬品、医療機器、さらにはAIを活用したプログラム医療機器など、医療現場での治療のオプションも広がりつつあります。当社もこれまで主体であった化学系や生物系の研究に加えて、工学系や情報系の研究にも視野を広げ、がん、抗加齢・長寿、人工知能（AI）など重点研究領域（図表12）を主体に多彩で魅力ある研究と事業のポートフォリオを創出します。 ＜ 図表12 重点研究領域 ＞（出典：当社作成） 広くモダリティ開発に取り組むことには、早期の黒字化と将来の収益確保の両立という経営面での利点もあります。医薬品事業は、研究開発費や研究開発期間が比較的大きく事業リスクが高い分野ですが、上市後には極めて高い収益が期待できる事業です。一方、医療機器やプログラム医療機器の事業収益は医薬品と比べると小さいですが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期に当社収益につながります。当社は、これら２つの事業ポートフォリオを、同時に複数のパイプラインで進めることにより、リスクを分散しながら早期の黒字化と将来の収益の拡大を目指します。 ② 少子高齢化の医療課題平均寿命と健康寿命（平均寿命から寝たきりや認知症などの介護状態の期間を差し引いた期間）の差が約10年あることが大きな課題となっています。加齢と共に生じる種々の疾患、例えば、がん、循環器疾患、呼吸器疾患、糖尿病などを治療できれば、健康寿命の延伸に繋げることができます。これら４疾患は全世界の死亡者数の70-80％に至り、世界保健機関（WHO）でも老化や生活習慣に伴う重要な疾患として位置付けられています。当社は、これら４疾患の治療薬を含めた健康寿命を伸ばすための医薬品開発という医学的あるいは社会的にも重要な課題を解決すべく取り組んでいます。さらに、超高齢化社会の到来を迎えて、今後国際的に著しい成長が期待される「抗加齢・長寿分野」の研究並びに事業にも注力します。近年、これまでの古典的な老化治療（食事療法、運動療法、睡眠療法、サプリメントなど）とは異なる新たな老化に対する治療アプローチやモダリティ[幹細胞治療、エクソソーム治療、エピジェネティック・リプログラミング（老化細胞若返り）、セノリティクス（老化細胞除去）]が提案されており、臨床試験も展開されつつあります。「老化」への治療法開発という挑戦は、社会構造の基盤となるヘルスケアのイノベーションをもたらし、重要なプラットフォーム事業としても捉えられているために、高額な資金が投資されている分野です。当社のPAI-1阻害薬（RS5614）は、複数経路にまたがり統合的に介入することで、崩れた生体全体の機能を改善できる医薬品候補です。老化環境の改善、老化細胞の除去及び生物学的年齢の若返りを通じて、種々の加齢疾患を予防・治療できる可能性を有しており、セノリティクス医薬品としては適したプロファイルとモダリティを備えています。 ③ 公的研究機関や医療機関との連携医薬品のように成功確率が極めて低く、開発期間が長く、投資が大きな分野では研究開発及び事業リスクが大きいため、多くのパイプラインを組み合わせたポートフォリオを形成し、リスク分散をすることが不可欠です。当社は外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用してコストを抑えるなど、効率の高い開発を実践してきました。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理などが異なります。少ない人的リソースや経費で多くのパイプラインを広げ、モダリティを展開し、成果も出つつあります。自己資源や社内環境のみに注力するのではなく、むしろ外部資源や外部環境にも注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築していきたいと考えています。医療イノベーション創出におけるアカデミアなどの研究機関や医療機関の役割が広がりつつあります。低分子医薬品と異なり、バイオ医薬品の技術基盤やシーズは研究機関にあります。また、AIを活用したプログラム医療機器の開発に必要な医療データは企業ではなく医療機関が有しています。当社は、多くの医療機関や診療科と複数の医療分野で医師主導治験を実施しているので、医師から医療現場の課題を把握する機会が多く、またAI開発に必要な医療データも比較的短期間でビッグデータが取得しやすい環境にあります。 ④ 基礎研究から医師主導治験まで一気通貫での開発当社は、国内外の大学などの研究機関で着想された多くのモダリティにわたるコンセプトやシーズを、基礎研究から臨床開発（医師主導治験）まで一気通貫でつなげる研究開発を行い、大手製薬企業等につなぐことで医療イノベーション創出に貢献します。臨床開発は販売の許可を受けるための承認申請に近いところまで自社で対応します。例えば、2022年12月に厚生労働省から承認を得た医療機器（極細内視鏡）は、製品コンセプトから試作品開発、非臨床試験の実施、検証のための医師主導治験まで複数の大学と共同で開発を進め、当社が取得した成績で薬事承認を得ることができました。また、血液がんの一種である慢性骨髄性白血病及び悪性黒色腫の治療薬は承認申請に必要な検証試験である第Ⅲ相試験を実施中ですが、その他のパイプラインについても今後、可能な場合は第Ⅲ相試験まで自社で実施したいと考えています。その理由は、希少疾患などの治療薬は大手製薬企業からは注力されにくい場合が多いことや、さらに第Ⅲ相試験まで自社で実施することで大きな事業収益が期待できるからです。 ⑤ 医師主導治験当社は、基礎研究から医師主導治験まで一気通貫で実施できる医師（physician-scientistという）との共同研究を重視しています。当社は、これまで31件に至る医師主導治験等の実績（図表13）があり、医師主導治験には多くの利点があります。医師自ら治験を立案及び実施できますので、医療現場での課題や実情に合った試験計画や枠組みで実施できます。当社が行う治験は全て未承認の薬剤（first-in-human）を対象としており、海外承認薬（国内未承認）や既存薬の適応拡大のための治験ではありません。 ＜ 図表13 医師主導治験等の数 ＞（31件の内訳は、実施済み24件、実施中５件、実施予定２件）（出典：当社作成） ⑥ オープンイノベーション当社は、大学との連携を基にオープンイノベーションを推進し、効率的な開発を推進していきます。具体的には、東北大学との「Tohoku University x Renascience Open Innovation Labo：TREx」、広島大学との「Hiroshima University x Renascience Open Innovation Labo：HiREx」、ノースウェスタン大学Potocsnak Longevity Institute（長寿研究所）の日本研究室などオープンイノベーション拠点の設置、台北医学大学やサウジアラビアのキング・アブドラ国際医療研究センター（King Abdullah International Medical Research Center：KAIMRC）との連携などです。 ＜ 図表14 TRExの風景 ＞ （3）目標とする経営指標当社の事業収益は、医薬品、医療機器、プログラム医療機器の研究開発成果を実用化企業に導出して得る一時金、マイルストーン及びロイヤリティ収入がメインです。そのため下記の経営指標を掲げています。 ① 臨床段階にある開発パイプライン数（臨床試験数）パイプラインを実用化企業に導出するためには、非臨床試験や第Ⅰ相試験（健常者での安全性確認試験）では難しく、少なくとも患者での有効性の確認（第Ⅱ相試験）の治験が終了していることが必要です。そのため、臨床段階（特に第Ⅱ相試験以後）にある開発パイプライン数は重要な数値目標になります。当社は当事業年度末日現在において、2027年３月期に臨床試験を実施予定のパイプラインを７本（医師主導６本、企業治験１本）有しており、内訳は第Ⅲ相試験３本（慢性骨髄性白血病、悪性黒色腫、皮膚血管肉腫）、第Ⅱ相試験３本（非小細胞肺がん、膵臓がん、脱毛症）、臨床研究１本（抗加齢）に至り、国内バイオベンチャーとして最大級の臨床試験実績です。 ② 契約締結パイプライン数当社は、製品の開発権、製造権、販売権等をライセンスアウトすることで、契約一時金、開発の進捗に応じて支払われるマイルストーン収入、製品

５ 【重要な契約等】当社の経営上の重要な契約は次のとおりであります。 ① 導出に関する契約相手先の名称国名契約品目契約締結日契約期間契約内容Eirion Therapeutics, Inc.米国ライセンス契約2016年10月31日契約締結日から国別・製品別に、実施料支払いが完了するまでPAI-1阻害剤及び本化合物を含む製品(以下「製品」という)に関して、皮膚疾患の治療・予防について全世界における独占的実施権の許諾に関する契約。チェスト株式会社日本共同開発及び事業化に関する契約2020年７月３日契約日から事業化支援料支払い期限までスパイロメトリー測定データの正確な判定及び結果解釈を補助するソフトの国内における共同開発及び事業化に関する契約。株式会社ハイレックスメディカル日本ライセンス契約2024年５月20日最初の製造販売承認取得後５年間有効とする（双方異論がない場合に限りさらに５年間更新）ディスポーザブル極細内視鏡における独占的なライセンス契約。 ② 導入に関する契約相手先の名称国名契約品目契約 締結日契約期間契約内容日本電気株式会社日本開発等に係る技術実施・利用許諾2023年 ３月８日2023年２月21日から2028年２月20日まで知的財産の実施及び利用許諾に係る契約。 ③ 共同研究に関する契約相手先の名称国名契約品目契約締結日契約期間契約内容国立大学法人東北大学日本共同研究契約2013年４月９日契約締結日から2029年３月31日まで医薬、医療機器、医療プログラムの開発に関する共同研究契約。国立大学法人京都大学日本共同研究契約2020年６月３日契約締結日から2026年３月31日まで呼吸機能検査診断プログラム医療機器に関する共同研究契約。学校法人聖路加国際大学日本共同研究契約2020年８月11日倫理委員会承認日から2026年３月31日までAIを応用した血液透析支援システムの開発に関する共同研究契約。国立大学法人東京科学大学日本共同研究契約2021年12月15日契約締結日から2026年３月31日まで更年期障害に対するピリドキサミンの探索的臨床試験に関する共同研究契約。国立大学法人東北大学日本研究に関する提携協定2021年12月16日契約締結日から2027年３月31日まで東北大学医薬品開発オープンイノベーションプラットフォーム（メディシナルハブ）におけるオープンイノベーションによる医療ソリューション研究提携に関する協定。 国立大学法人東北大学日本研究に関する提携基本合意2021年12月16日契約締結日から2027年３月31日までオープンイノベーションによる医療ソリューション研究に関する提携協定書の基本的事項に関する合意。 国立大学法人東京科学大学日本共同研究契約2022年３月17日契約締結日から2026年12月31日までFGF23関連性低リン血症性くる病に対するPAI-1阻害薬（RS5614）の効果に関する探索的臨床研究契約。2024年５月20日付、2024年７月26日付、2025年９月12日付で期間延長に関わる覚書締結済。 国立大学法人広島大学日本共同研究契約2022年10月31日契約締結日から2026年12月31日まで非小細胞肺がんへのPAI-1阻害薬と抗がん剤等併用投与による有効性と安全性を検討するための共同研究契約。2024年８月22日付で期間延長に関わる覚書締結済。 NECソリューションイノベータ株式会社日本基本合意2022年11月30日契約日から2028年３月31日まで医療分野におけるイノベーション創出のためのAIを活用した共創活動検討に関する基本合意。2025年５月13日付で期間延長に関わる覚書締結済。 国立大学法人京都大学日本共同研究契約2022年12月23日契約締結日から2027年９月30日まで特発性間質性肺炎の急性増悪に対するPAI-1阻害薬の有効性と安全性を検討するための共同研究契約。 国立大学法人広島大学日本包括的研究協力に関する協定2023年４月24日契約締結日から３年間とし、以降は１年ごとに自動更新オープンイノベーションによる医薬品及びプログラム医療機器の包括的共同研究開発推進の協力に関する協定。 日本電気株式会社日本共同研究契約2023年６月12日契約締結日翌日から３年間人工知能の医療応用に関する共同研究契約。 東レ・メディカル株式会社日本共同開発契約2023年12月７日契約締結日から３年間人工知能（AI）搭載型血液透析医療機器の開発に関する共同開発契約。 NECソリューションイノベータ株式会社日本基本合意2024年２月９日契約締結日から2026年３月31日まで維持血液透析医療支援プログラム医療機器の事業化に関する基本合意。 ニプロ株式会社日本共同開発契約2024年３月14日2024年１月31日から2026年９月30日AIを応用した血液透析支援の事業化に向けたシステム開発に関する共同開発契約2025年４月１日付、2025年10月30日付で期間延長等に関する変更覚書締結済。 ルクサナバイオテク株式会社日本共同開発契約2024年６月24日契約締結日から５年間人工核酸を活用したバイオ医薬品（核酸医薬品）に関する共同開発契約。 Taipei Medical University（TMU）-Biotech 社台湾共同開発契約2024年８月27日契約締結日から３年間プログラム医療機器（SaMD）の研究開発及び事業化に関する共同開発契約。 Taipei Medical University（TMU）-Biotech 社台湾共同開発契約2024年10月25日契約締結日からいずれかの当事者が３カ月前に書面にて通知するまでPAI-1阻害薬RS5614の臨床開発及び事業化に関する共同開発契約。 King Abdullah International Medical Research Centerサウジアラビア基本合意2025年10月9日契約締結日から12カ月間PAI-1阻害薬RS5614のがん治療薬及び抗加齢・長寿作用の研究、XPRIZE Healthspanへの共同参加、サウジアラビアでの事業化に向けた連携を目的とした基本合意。 国立大学法人広島大学日本医師主導治験契約2025年11月26日契約締結日から2030年３月31日局所進行非小細胞肺がんに対する化学放射線療法の第Ⅱ相医師主導治験契約。 ④ 委託研究に関する契約相手先の名称国名契約品目契約締結日契約期間契約内容国立大学法人大阪大学日本再委託研究開発契約2025年４月１日2025年４月１日から2026年３月31日スマートバイオ創薬等研究支援事業における再委託研究開発契約。国立大学法人東北大学日本再委託研究開発契約2026年４月1日2026年４月１日から2027年３月31日まで慢性骨髄性白血病第Ⅲ相試験に関する日本医療研究開発機構・革新がん医療実用化研究事業における再委託研究開発契約。

３ 【配当政策】株主への利益還元については、重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案しつつ、剰余金の分配を検討する所存でありますが、当面は、多額の先行投資を行う研究開発活動の継続的かつ計画的な実施に備えた資金の確保を優先し、配当は行わない方針であります。剰余金の配当を行う場合は、年１回の期末配当を基本方針としております。また、当社は、会社法第459条の規定に基づき、取締役会の決議によって剰余金の配当を行うことができる旨を定款で定めております。また、当社は、機動的な配当対応を行うため、会社法第454条第５項に基づく中間配当を取締役会の決議によって行うことができる旨を定款に定めております。