３ 【事業の内容】当社グループの企業集団は、当社、連結子会社７社により構成されており、「『生きる』を増やす。爆発的に。」というミッションの下、幹細胞技術をもって難治性疾患を罹患された方々に治癒と希望を届けるべく、体性幹細胞再生医薬品分野、及びiPS細胞に関連する技術を活用した再生医療等製品（iPSC再生医薬品）の研究・開発・製造を行うiPSC再生医薬品分野において事業を推進しております。なお、当社グループの事業セグメントは、医薬品事業のみの単一セグメントであります。 以下の表は、当連結会計年度末現在の当社グループの開発品並びにその適応症、市場、開発段階及び進捗状況を示しております。なお、製品の開発に際しては様々なリスクを伴うため、当社グループとして各製品に関する製造販売承認の取得又はその時期を保証できるものではありません。当社グループ製品の開発リスクの概要については、「第２ 事業の状況 ３ 事業等のリスク」のとおりであります。 ［体性幹細胞再生医薬品分野］（*1）米国FDAよりFast Track及びRMAT（重篤または生命を脅かす疾病や治療法のない疾病に対する新薬の開発に向け、一定の条件を満たした医薬品（RMATは細胞加工製品）に対し迅速承認を可能とする制度）指定を受けています。 ［iPSC再生医薬品分野］（*2）Retinal Pigment Epithelium：網膜色素上皮細胞（*3）住友ファーマ株式会社より再生・細胞医薬事業を承継 カーブアウト予定のパイプラインは表記より除いています。 （１）体性幹細胞再生医薬品分野 ① 概要体性幹細胞再生医薬品は、生体のさまざまな組織にある幹細胞である「体性幹細胞」を利用して、現在有効な治療法のない疾患等に対する新たな治療法を開発することを目的とする製品です。なお、体性幹細胞には、神経幹細胞、間葉系間質細胞、造血幹細胞など複数の種類があり、生体のさまざまな組織に存在します。限定された種類の細胞にのみ分化（細胞が特定の機能を持った細胞に成熟することをいいます。）するものや、複数の種類の細胞に分化するものもありますが、iPS細胞等との比較においては、分化する細胞の種類は一般に限られています。本医薬品分野において当社グループは、2016年より米国Athersys, Inc.（以下、「アサシス社」と言います。）が特許権・特許実施許諾権を有する体性幹細胞製品MultiStem®を用いた脳梗塞急性期及び急性呼吸窮迫症候群（以下、「ARDS」と言います。）に対する細胞治療医薬品の開発・販売に関する国内の独占的なライセンス契約を締結しておりました。しかしながら、アサシス社が2024年１月に米国連邦破産法第11条に基づく破産手続きを申請したことを受け、当社グループは、オハイオ州北部地区連邦破産裁判所からの許可を得て、アサシス社の資産買収を完了し、グローバルでの開発権を含めたMultiStem®及びその関連資産の所有者となりました。 ② 体性幹細胞再生医薬品分野のパイプライン（HLCM051）（ⅰ）急性呼吸窮迫症候群（ARDS）に対する治療法開発急性呼吸窮迫症候群（ARDS）は、様々な重症患者に突然起こる呼吸不全の総称で、原因疾患は多岐にわたりますが、およそ１/３は肺炎が原因疾患で、新型コロナウイルス感染症の重症患者においても併発することが確認されています。生命予後を直接改善できる薬物療法は無く、人工呼吸管理による呼吸不全の対症療法が実施されますが、有効な治療薬はいまだ開発されていません。そのため、ARDSは非常にアンメットメディカルニーズが高く、新たな治療の選択肢が望まれている疾患と言えます。発症後の死亡率は全体の30～58％*aである極めて予後不良の疾患で、生命予後を改善できる新規の治療法が望まれています。現在国内の患者数は年間2.8万人程度*bと推定されており希少疾患に指定されていますが、米国では21.3万人から26.2万人*c、欧州では13.3万人程度*d、中国では67万人*e、全世界では110万人以上が罹患していると推定されます。（出典）*a ARDS診断ガイドライン2016*b 疫学データの発症率と人口統計による日本総人口を基に当社推定*c Diamond Metal. 2023 Feb 6. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2023 Jan–.PMID: 28613773 のデータと外務省アメリカ合衆国基礎データによる米国総人口を基に当社推計*d Community Research and Development Information Service (CORDIS) 2020 7-9 3*e song-et-al-2014-acute-respiratory-distress-syndrome-emergingresearch-in-china 当社グループが開発を進めるARDSに対する新規の細胞治療法は、HLCM051をARDSと診断された患者に一定の時間内に静脈投与するものです。HLCM051は、炎症性T細胞を中心とした炎症免疫細胞の活性化を抑制することにより、肺での過剰炎症や毛細血管内皮の損傷を抑制し、肺水腫の状態を改善することで呼吸機能を正常化する効果があると考えられています。その結果、ARDS患者における人工呼吸器の使用期間を短縮、又は死亡率を低下させる可能性があると考えられます。アサシス社は、欧米においてARDS患者に対するMultiStem®の安全性と有効性を探索する第Ⅰ/Ⅱ相試験を実施しており、2021年11月にIntensive Care Medicineに試験結果が掲載されました。この試験は統計的に有意差を検出することを目的とはしていませんでしたが、ARDS患者20人に対してMultiStem®を、10人に対してプラセボを投与して実施した第Ⅱ相二重盲検試験において、死亡率、投与後28日間の人工呼吸器を使用しなかった日数及び集中治療室での管理を必要としなかった日数などの指標においてMultiStem®投与群では改善傾向が見られました。当社グループは、2018年10月、日本国内における肺炎を原因疾患とするARDS患者を対象としたHLCM051の有効性及び安全性を検討する第II相試験（治験名称：ONE-BRIDGE試験）を開始しました。本治験は、非盲検下で標準治療対照、組入症例数30として、2019年４月より患者組み入れを開始しました。2020年４月には、あらたに評価対象群を追加し、新型コロナウイルス由来の肺炎を原因疾患とするARDS患者５症例を対象に、安全性の検討を実施するため試験プロトコルの変更を行いました。2021年８月と11月には、HLCM051投与後90日と180日の評価項目のデータの一部を発表し、有効性並びに安全性について良好な結果が示されました。2024年９月には米国FDA（Food and Drug Administration）との協議により、米国を中心としたARDS治療薬のグローバル第Ⅲ相試験（治験名称：REVIVE-ARDS試験）に関する治験デザインに合意し、米国における治験開始に向けた準備を進めることとなりました。さらに、日本においては、既に日本国内で完了した第Ⅱ相試験（ONE-BRIDGE試験）と米英で実施した第Ⅱ相試験（MUST-ARDS試験）の良好な結果に加え、検証試験としてREVIVE-ARDS試験を実施することを前提に、国内での条件及び期限付承認申請に向けた準備を進めています。承認に向けた臨床データパッケージの内容や承認後の製品の製造法や品質管理等に関する内容については、規制当局と概ね合意しています。2025年４月には、PMDAとREVIVE-ARDS試験において国内被検者の組み入れが可能である点について合意しました。2026年１月には、REVIVE-ARDS試験の一部として日本国内で先行して実施する治験に向けた治験計画届出書をPMDAに提出し、提出後14日のレビュー期間を経て本試験を開始する準備が整いました。なお、当社グループの開発するHLCM051は、2019年11月に、ARDSを対象とした希少疾病用再生医療等製品として厚生労働大臣より指定されています。 （ⅱ）脳梗塞急性期に対する治療法開発脳梗塞は、脳の血管が詰まることにより、その先に酸素や栄養分が届かなくなり、詰まった先の神経細胞が時間の経過とともに壊死していく病気です。日本の年間発症患者数は23万人～33万人（総務省資料及びDatamonitor等を基に当社推定）、死亡者数は年間約６万２千人（厚生労働省 人口動態統計）と推定され、発症した患者さんの中には死亡を免れても機能障害が残り、寝たきりや日常生活に介護が必要となる場合があることが知られています。 脳梗塞急性期に対しては、脳の血管に詰まった血の塊を溶かす血栓溶解剤t-PAを用いた治療が行われていますが、血栓溶解剤の処方は発症後４時間半以内に限定されており、脳梗塞発症後に治療できる時間がより長い新薬の開発が待たれる疾患領域となっています。HLCM051は、点滴により静脈投与され、脾臓に分布して炎症免疫細胞の活性化を抑制する事により炎症や免疫反応を抑えて神経細胞の損傷を抑制し、神経保護物質を産生して治療効果を発揮すると考えられています。本製品は、すでにアサシス社によって欧米にて第Ⅱ相試験が行われており、脳梗塞発症後36時間以内の患者

３ 【事業等のリスク】 有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、経営者が連結会社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を与える可能性があると認識している主要なリスクは、以下のとおりであります。当社グループではこれらのリスクの発生の可能性を認識した上で発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針でありますが、リスクの発生をすべて回避できる保証はありません。また当社グループに関連するリスクをすべて網羅するものではありません。 なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。 （１）体性幹細胞/iPSC再生医薬品分野のリスク ① 開発期間が長期にわたることに伴う損失の計上と追加の資金調達の可能性について 当社グループは、iPSC再生医薬品分野に加えて、2016年１月より体性幹細胞再生医薬品分野においても研究開発を進めており、当社グループの事業成果は、両分野の今後の研究開発の進展及び事業展開の成否に依拠しています。 体性幹細胞再生医薬品分野のパイプラインは、骨髄由来体性幹細胞治療薬HLCM051を用いて急性呼吸窮迫症候群（ARDS）及び脳梗塞急性期並びに外傷を対象疾患とするもので、早期承認制度に基づいた承認の取得も想定し、治験を実施いたしました。 またiPSC再生医薬品は、前臨床試験段階であり、製品の上市までにはさらなる段階が必要となります。 このため、体性幹細胞/iPSC再生医薬品分野において、実際に上市されるまでは収益が上がらず、損失を計上し続ける見込みとなっております。また、当社グループの体性幹細胞再生医薬品分野及びiPSC再生医薬品分野の研究開発には多額の資金が必要となることから、当社グループは追加の資金調達を行う可能性があります。このように、当社グループが想定しない追加の費用が発生したり、資金調達が想定通り行えない場合には、当社グループの経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社グループは、HLCM051を先行して上市させることにより、その販売からの収益を、iPSC再生医薬品分野の開発に充てる戦略を展開しております。ARDS及び脳梗塞急性期並びに外傷を対象とした医薬品の開発について規制当局と協議を進めております。 ② 技術革新と競合について 当社グループが実施しているiPSC再生医薬品に係る研究開発の領域は、国内のみならず、世界的にも注目を集めている研究分野であるため、新しい知識や技術が発見されイノベーションが生まれやすい分野であります。ES細胞由来の細胞医薬品を含め、様々な治療法の開発が進展しているところであります。 体性幹細胞再生医薬品分野においては、すでに様々な研究開発が進んでおり、より実現性の高い技術革新が行われる可能性があります。 これらの周辺領域を含め当事業に参入している企業や潜在的な競争相手が、当社グループの保有している知的財産権等を上回る新技術を開発し、関連特許を取得する場合や先行して上市した場合、また、当社グループで実施している再生医療分野に関する最新業界動向の収集・分析が不十分で環境変化への迅速な対応ができない場合などには、当社グループの経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社グループは、大学や公的研究機関と連携し、常に最先端の技術開発に取り組んでおります。 ③ 再生医療等製品に関する法規制について 2014年11月に施行された医薬品医療機器等法（以下、「薬機法」と言います。）は、医薬品、医療機器等の安全かつ迅速な提供を図るものであり、体性幹細胞/iPSC再生医薬品を含む再生医療等製品について早期承認制度に基づいた条件及び期限付承認制度を設定しております。この制度下での承認実績は既にあるものの、他家iPS細胞を由来とする製品はいまだ実績がない（2025年12月時点）ことから、他の細胞由来の製品とは異なる検証が必要となる可能性も考えられます。また、かかる薬機法を含む再生医療等製品に関する法規制については、技術の革新の状況や予期し得ない事態の発生等に対応して、継続的に見直しがなされる可能性があります（2025年５月、改正薬機法成立）。法規制の追加や法改正の内容如何によっては、これまで認められてきた品質管理基準を上回る品質管理が求められる等の理由によって、多額の設備投資や追加の開発費用が必要となり、また当社グループの想定よりも多数の試験が求められた場合、開発スケジュールが大幅に遅れるなどの事態が生じる可能性があります。このような場合においては、当社グループの経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社グループは、そうした見直しにいち早く対応すべく情報収集、関係規制当局との相談、社内体制の整備等に努めております。 ④ 体性幹細胞/iPSC再生医薬品の製品特性について 体性幹細胞/iPSC再生医薬品は、ヒト細胞・組織を原材料とした細胞を人体へ移植・投与するという特性上、原材料の安全性に関するリスクや、様々な予期せぬ副作用・医療事故の発生などの可能性があり、そのために法制度上も厳しい規制がなされております。今後予期せぬ事態が発生する可能性を完全に防ぐことは難しく、そうした事態が発生した場合には当社グループの経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社グループは、そうした規制に対応し、事故を防止するためにも、再生医療分野における知見を有する人材や薬事制度に精通した専門家に関与いただくなど様々な施策を講じております。 ⑤ 製造・販売体制の構築に関する不確実性について 当社グループの体性幹細胞/iPSC再生医薬品事業は、研究開発活動において成果をあげることにとどまらず、その後の製造及び販売についても事業として展開していくことを視野に入れております。しかしながら、医薬品の開発には、多種多様な技術が必要となり、今後、何らかの理由で製造方法の確立、製造体制の構築等が困難になった場合には、当社グループの経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社グループは、提携先企業等とともに細胞の大量培養技術の開発など製造方法の確立に向けて注力しております。 販売体制については、当社グループ単独で販売体制を構築するのか、あるいは製薬企業等との提携により販売体制を構築するのか、その方針はいまだ決定しておりません。今後、体制構築に何らかの障害が生じ、当社グループの計画より遅れた場合には、当社グループの経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社グループは、開発中の製品の上市に向け、営業・マーケティング組織の立ち上げを計画しており、国内医療用医薬品等卸売大手との契約締結など、販売開始に向けた準備を始めています。 ⑥ 海外での事業展開について 当社グループは、当社グループの開発するiPSC再生医薬品が、国内のみならず、世界各国の難治性疾患の罹患者の方々にとって需要のあるものであると考えております。このため、海外子会社の設立等といった形で海外展開に向けた取組みを進めております。 しかしながら、海外における特有の法的規制や取引慣行により、必要な業務提携や組織体制の構築に困難が伴うなど、当社グループの事業展開が何らかの制約を受ける可能性もあり、その場合、当社グループの経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 ⑦ 治験の実施について 当社グループは、将来的に、iPSC再生医薬品分野において治験の実施を検討しております。一般的に治験の実施において、いまだ再生医療等製品の治験実施例は多くはないことから、治験に必要とされる患者を適切に確保できないこと、治験実施施設における各種手続きが計画通り進行しないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。さらに、安全性に関する許容できない問題が生じた場合や、期待した有効性を確認できない場合には、開発を中止するリスクがあります。 このような場合、当社グループの経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社グループは、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）やアメリカ食品医薬品局（FDA: Food and Drug Administration）とも事前に相談し、綿密な計画を立て、治験を実施してまいります。 ⑧ 治験データの解析・評価結果、承認申請の不確実性について 当社グループは、現在、体性幹細胞再生医薬品分野において治験を実施しております。一般的に治験データの解析・評価結果において、その結果の確たる予測は困難であり、当社グループの予期せぬ結果となることも想定されます。また、承認申請において、PMDAとの相談の経過によっては、当社グループの想定どおりに進捗せず、同様に当社グループが想定するスケジュールどおりに行うことができない可能性があります。このような場合、当社グループの今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社グループは、継続的にPMDAと相談を続けながら、製造・販売承認申請に向けた準備を進めております。 ⑨ 投資に関するリスク 当社グループでは、常に最先端の技術開発に取り組み、周辺領域を含め当事業に参入している企業や潜在的な競争相手に先んじるため、関連する技術や特許を保有する企業に対して投資やM&A等（買収、合併、事業譲渡・譲受）という形で提携を進める可能性があります。また、これらとは別に、

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 （１）経営成績等の状況の概要 当連結会計年度における当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下「経営成績等」という。）の状況の概要は以下のとおりであります。 ① 財政状態及び経営成績の状況当社グループが取り組む再生医療分野では、政府による健康・医療戦略推進における創薬力強化や基盤技術開発、産業化推進に向けた開発・製造受託（CDMO）の拠点整備等への支援が進められています。また、細胞医学の研究分野では、制御性T細胞の発見による大阪大学の坂口志文特任教授によるノーベル生理学・医学賞の受賞など、新たな治療法の開発に光が当たりました。このような状況のもと、当社グループは体性幹細胞再生医薬品分野及びiPSC再生医薬品分野において研究開発を推進しました。体性幹細胞再生医薬品分野においては、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）、脳梗塞急性期及び外傷の治療薬HLCM051（骨髄由来体性幹細胞／invimestrocel）の承認取得に向け、それぞれの治験結果に基づき、準備を進めています。ARDSについては、既に日本国内で完了した第２相試験（治験名称：ONE-BRIDGE試験）と米英で実施した第２相試験（MUST-ARDS試験）の良好な結果に加え、米国を中心として実施するグローバル第３相試験（REVIVE-ARDS試験）を検証試験とすることを前提に、国内での条件及び期限付承認申請に向けた準備を進めています。独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と承認後の製品の製造法や品質管理、臨床パートに関しても概ね合意しています。2025年４月にはPMDAと、REVIVE-ARDS試験において、国内被検者の組み入れが可能である点について合意しました。同じく2025年４月には、米国Healios NA, Inc.のCSO（Chief Scientific Officer）として、HLCM051の開発に豊富な経験を有するSarah Busch博士を迎え、グローバル治験に向けた準備を含むARDS治療薬開発の体制強化を図っています。2025年12月に発表の通り、REVIVE-ARDS試験の最初の患者組み入れは日本国内で行う予定であり、その後米国を中心としたグローバルでの治験実施を加速してまいります。2026年１月には、REVIVE-ARDS試験の一部として日本国内で先行して実施する治験に向けた治験計画届出書をPMDAに提出し、提出後14日のレビュー期間を経て、本試験を開始する準備が整いました。条件及び期限付承認の申請並びに承認取得、その後の製品販売に向けた準備を継続して進めてまいります。脳梗塞急性期については、日本国内での条件及び期限付承認申請につき、引き続き規制当局との協議を続け、日本及び米国での治験データに基づき治療薬の開発推進に向けた方針を検討してまいります。外傷については、米国において米国国防総省とメモリアル・ハーマン基金により、156人の患者を対象とした第２相試験（MATRICS-1試験）を実施しています。外傷は米国における45歳未満の死亡原因の第１位、全死亡原因の第３位であり、HLCM051の承認後には、米軍等において大規模に採用される可能性があります。2025年７月に、経済産業省 令和６年度補正予算「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備投資支援事業費補助金」において当社の申請事業が採択されました。当社グループは、今後、本事業における新技術導入促進枠としての助成を受けながら、プロセス開発等機能、製造機能、品質管理機能を有した再生医療等製品を製造するサービス提供（CDMO事業）を推進してまいります。なお、2017年２月に締結した株式会社ニコンとの業務・資本提携については、本事業への注力に鑑み、2025年10月をもって解消いたしました。また、2025年10月、Minaris Advanced TherapiesとHLCM051の商用生産に向けた協力体制について発表いたしました。当社独自の3Dバイオリアクター製造プロセスを利用し、コスト削減と大量生産により安定した細胞治療薬の商用生産を目指します。iPSC再生医薬品分野においては、遺伝子編集技術により特定機能を強化した他家iPS細胞由来のナチュラルキラー細胞（以下、「eNK®細胞」といいます。）を用いた次世代がん免疫細胞療法に関する研究を進めています。また、遺伝子編集技術を用いた免疫拒絶のリスクの少ない次世代iPS細胞、ユニバーサルドナーセル（Universal Donor Cell：以下、「UDC」といいます。）を用いた新たな治療薬の研究や細胞置換を必要とする疾患に対する治療法の研究を進めています。2025年１月に、株式会社Akatsuki Therapeutics（以下、「Akatsuki社」といいます。）と、eNK®細胞を用いた次世代がん免疫細胞療法の研究・開発を推進するための共同事業契約及びライセンスオプション契約を締結しました。これまで当社が単独で実施してきたeNK®細胞の研究開発業務は、当社グループ全体の資源の効率的活用及び資金の機動的調達の観点より、Akatsuki社が主導し、当社はAkatsuki社より研究開発業務を受託します。眼科領域において、株式会社RACTHERA（住友ファーマ株式会社（以下、「住友ファーマ」といいます。）より、再生・細胞医薬事業を承継。以下、「RACTHERA社」といいます。）とiPS細胞由来網膜色素上皮（RPE）細胞を用いた治療法開発を共同で進めています。 また、安定した収益源の確保を目指し、再生医療等製品の生産に伴い今後大量に産出される培養上清の活用に向けた取り組みを進めています。2026年１月に、培養上清の本格生産に対応するため、神戸バイオメディカル創造センター（BMA）内に細胞加工製造用施設を本格稼働させました。一般社団法人AND medical group（以下、「AND medical社」といいます。）との間で、2024年４月に共同研究契約を締結し、2025年１月には原材料を当社からAND medical社に供給するための供給契約を締結しました。また、2026年１月には、アルフレッサ株式会社との間で、培養上清の継続的な売買に向けた取引基本合意書を締結しました。このほか、複数の有力な取引先との販売に向けた交渉を進めています。なお、今後の研究活動の継続に向けた事業体制の適正化に向け、経営資源の再配分、固定費削減を中心とした合理化施策の実施、財務基盤の強化を目指した資金調達等に継続的に取り組んでいます。 以上の結果、当連結会計年度の財政状態及び経営成績は以下のとおりとなりました。 ａ．財政状態当連結会計年度末における資産合計は、前連結会計年度末に比べ2,863百万円増加し、17,054百万円となりました。当連結会計年度末における負債合計は、前連結会計年度末に比べ48百万円増加し、12,155百万円となりました。当連結会計年度末における資本合計は、前連結会計年度末に比べ2,815百万円増加し、4,899百万円となりました。 ｂ．経営成績当連結会計年度の経営成績は、売上収益は104百万円（前期比81.4％減）、営業損失は3,340百万円（前期は2,843百万円の営業損失）、税引前当期損失は2,126百万円（前期は4,061百万円の税引前当期損失）、親会社の所有者に帰属する当期損失は2,217百万円（前期は4,235百万円の親会社の所有者に帰属する当期損失）となりました。 ② キャッシュ・フローの状況 当連結会計年度末における現金及び現金同等物（以下、資金と言います。）は、前連結会計年度末と比べて2,007百万円増加し、5,679百万円となりました。当連結会計年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 営業活動により使用した資金は3,165百万円（前期は1,817百万円の資金の使用）となりました。これは主に、税引前当期損失2,126百万円及び金融収益1,415百万円の計上等によるものであります。（投資活動によるキャッシュ・フロー） 投資活動により使用した資金は1,114百万円（前期は1,418百万円の資金の使用）となりました。これは主に、投資有価証券の取得による支出960百万円等によるものであります。（財務活動によるキャッシュ・フロー） 財務活動により獲得した資金は6,335百万円（前期は77百万円の資金の獲得）となりました。これは主に、新株の発行による収入5,001百万円等によるものであります。 ③ 生産、受注及び販売の実績ａ．生産実績 当社は生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｂ．受注実績 当社は受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｃ．販売実績 当社は、医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載を行っておりません。 当連結会計年度の販売実績は、次のとおりであります。セグメントの名称当連結会計年度（自 2025年１月１日至 2025年12月31日）金額（百万円）前年同期比（％）医薬品事業104△81.4（注）最近２連結会計年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。相手先前連結会計年度（自 2024年１月１日至 2024年12月31日）当連結会計年度（自 2025年１月１日至 2025年12月31日）金額（百万円）割合（％

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。 （１）会社の経営の基本方針当社グループは「『生きる』を増やす。爆発的に。」というミッションを掲げ、「iPSC再生医薬品を活用し、世界中の患者さんに治癒と希望を届ける。世界中に承認販売まで自社で行う体制を構築し、全ての人からRespectを受けるバイオ企業を確立する。」というビジョンに沿って、iPS細胞等の優れた幹細胞技術をもって、世界中の難治性疾患の罹患者に対して新たな治療法を届けるべく、研究開発から製造販売承認の取得、製造・販売までを自社、関係会社及び提携会社において実現する体制の確立を目指し、事業を進めております。 （２）目標とする経営指標当社グループの体性幹細胞再生医薬品分野及びiPSC再生医薬品分野の研究開発推進には、多額の開発資金が必要となるため、当該製品が上市されるまでは研究開発費を中心に先行投資が続くものと想定しております。当社グループは、新たな提携・多面的な資金源の確保による財務の安定化を目指しており、早期の製品の上市に向け開発計画の着実な進捗に目標を置き事業を推進してまいります。 （３）中長期的な会社の経営戦略当社グループは上記 （１）記載のミッション・ビジョンを実現するため ①短期戦略：日本国内において承認の目途が立つ開発パイプライン、または当社グループの経営基盤強化（収益体制、製造研究開発販売体制）に資する開発品 ②長期戦略：世界でデファクトスタンダードの地位を築く革新的基盤技術という事業拡大戦略に基づき、 ①で得られたノウハウ・収益を ②へ戦略的に投資し、持続的な成長を果たす戦略を推し進めております。まずは、短期戦略に基づき2016年に導入した体性幹細胞再生医薬品分野におけるパイプラインHLCM051の承認を目指し、現在ARDS及び脳梗塞急性期を対象疾患とした治験を実施し、その結果をもって規制当局と協議を進めながら、事業化を目指し開発を進めております。また、再生医療等製品の生産に伴い今後大量に産出される培養上清について、安定した収益源とすべく、その活用に向けた取り組みを進めています。一方、長期戦略の柱であるiPSC再生医薬品の実用化にむけては、遺伝子編集技術により特定機能を強化した他家iPS細胞由来のNK細胞（eNK®細胞）を用いて、固形がんを対象にした次世代がん免疫療法の研究を進めております。また、遺伝子編集技術を用いた、HLA型に関わりなく免疫拒絶のリスクの少ない次世代iPS細胞の作製にむけた研究活動など、再生医療の産業化に向けて必要な次世代の技術プラットフォームの確立を目指してまいります。また、当社グループはバイオ領域の投資に特化した米国Saisei Ventures LLCを設立し、国内外のバイオ領域への成長資金の提供と投資回収によるリターンのみならず、情報収集を通じて当社グループのパイプラインに貢献する技術や他ベンチャーとの連携を期待しています。当社グループは、患者さんのアンメットメディカルニーズの高い適応疾患領域における複数かつ多層的な開発戦略により、リスク低減を行い、企業価値の向上を目指します。 （４）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題 ① 既存パイプラインの開発推進当社グループは、法改正で新設された、再生医療等製品に対する早期承認制度を活用し、日本国内においていち早く再生医薬品の承認を獲得すべく、体性幹細胞/iPSC再生医薬品分野にて開発を進めております。共同開発パートナーや提携先、治験実施施設等とのスムーズな連携により、着実に開発を進めることが課題と考えております。 ② 開発におけるアライアンス体制の強化について再生医療業界においては、常に新しい発見が重ねられており、目覚ましい技術の進展が見られます。またグローバル規模の製薬企業も再生・細胞医療に新たな可能性を見出し、企業買収等によって参入を図っています。このような競争環境のなか、当社グループは、世界でデファクトスタンダードの地位を築く可能性のある革新的なプラットフォーム技術の取得が重要と考えております。国際的な情報ネットワークを一層強化し、国内外の公的研究機関や企業等から新規技術・ノウハウを積極的に取り入れ、強固な提携関係を築くことが課題と考えております。 ③ 資金調達・管理当社グループのようなバイオテクノロジー企業は、研究開発費用の負担により開発期間において継続的に営業損失を計上し、営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスとなる傾向があります。そのため研究開発資金の確保は重要課題の１つであると考えております。体性幹細胞再生医薬品分野においては、今後の研究開発の継続に向けた事業体制の最適化に向け、経営資源の配分、固定費削減を中心とした合理化施策の継続的な実施を講じております。体性幹細胞再生医薬品分野、iPSC再生医薬品分野における固形がんを対象としたeNK®細胞、CAR-eNK細胞のパイプラインにおいて特に経営資源を集中して研究開発を進めます。さらにいずれのパイプラインにおいても、自社開発のみならず、国内外の有力製薬企業との連携等を目指し、社外のパートナーとの共同開発や提携の実現が重要と考えております。以上に加え、iPS細胞株、医療材料（培養上清）、UDCの提供等による収入、既存パイプラインの開発進捗による共同開発先からのマイルストーン収入や、承認取得による早期の売上計上を目指すほか、リスクの分散や資金調達の多様性確保のため、新規提携先からの契約一時金やマイルストーン収入、金融機関等からの借入、株式市場からの資金獲得、補助金等多面的な資金源の検討も必要と考えております。 ④ 人材の獲得再生医療という新しい産業を創生し、グローバルリーディング企業を目指し成長を続けるためには、人材が最も重要であると考えます。新しい産業を牽引できるポテンシャルの高い人材を世界中から確保し、活躍できる場を提供することが課題と考えております。

５ 【重要な契約等】 （１）再生医薬品分野に関する重要な契約相手方の名称契約名称契約締結日契約期間主な契約内容iPSアカデミアジャパン株式会社実施権許諾契約2013年２月１日2013年２月１日から許諾を受けた特許権全ての満了日まで・網膜変性疾患の治療用途に使用するため、iPS細胞に由来する網膜色素上皮細胞を有効成分として含有する細胞製品を開発、製造、使用、販売するための特許権の非独占的通常実施権（再実施許諾権を含む。）を当社に対して許諾する。・許諾の対価として、当社は一定の実施料を支払う。国立研究開発法人理化学研究所特許実施許諾契約2013年３月28日2013年３月28日から許諾を受けた特許権全ての満了日まで・多能性幹細胞由来網膜色素上皮細胞を有効成分として含有する再生医療製品を全世界で開発・製造・製造委託・使用・販売・販売委託するための特許権及びノウハウの再実施許諾権付独占的通常実施権を当社に対して許諾する。・許諾の対価として、当社は一定の実施料を支払う。公立大学法人横浜市立大学特許実施許諾契約2014年10月24日2014年10月24日から許諾を受けた特許権全ての満了日まで・多能性幹細胞に由来する細胞又はヒト組織より分離された細胞を有効成分として含む再生医療製品を全世界で研究、開発、製造、使用、販売、輸出入等を行うための特許出願等の再実施許諾権付独占的通常実施権を当社に対して許諾する。・許諾の対価として、当社は一定の実施料を支払う。株式会社RACTHERA共同開発契約2019年６月13日2019年６月13日から共同開発行為が終了するまで・滲出型加齢黄斑変性、萎縮型加齢黄斑変性、網膜色素変性症その他共同開発委員会において合意した疾患を適応症として、iPS細胞由来の網膜色素上皮細胞を再生医療等製品とした製造販売承認の取得及び販売を目的として締結された2013年12月２日付の住友ファーマ株式会社との共同開発契約に関し、以下の変更等を目的として新たな共同開発契約を締結した。- 共同開発における両社の分担業務につき、主として臨床試験の実施主体を当社から住友ファーマ株式会社へと変更し、これに伴い他の分担業務についても変更した。- 製造販売承認申請は臨床試験の結果に基づき住友ファーマ株式会社及び当社がそれぞれ検討する。- 開発費分担の枠組みを変更した。・2025年２月１日付で住友ファーマ株式会社の地位を株式会社RACTHERAが承継した。 相手方の名称契約名称契約締結日契約期間主な契約内容株式会社RACTHERA実施許諾契約2019年６月13日2019年６月13日から2039年６月12日まで・2019年６月13日付の共同開発契約の趣旨に従い、2013年12月２日付の住友ファーマ株式会社との実施許諾契約における許諾対価算定基準の変更を行った。・開発マイルストンとして網膜色素上皮細胞製品の開発の進捗により、総額10億円の実施料の支払いを受ける。・日本における眼疾患の予防又は治療を目的とする網膜色素上皮細胞を有効成分として含有する再生医療等製品の研究・開発・製造・使用・販売・輸出入等を行うための特許権等の独占的通常実施権（第三者から非独占的通常実施権を受けているものについては非独占的通常実施権）を住友ファーマ株式会社に許諾する。・日本を除く全世界における眼疾患の予防又は治療を目的とする網膜色素上皮細胞を有効成分として含有する再生医療等製品の研究・開発・製造・使用・販売・輸出入等を行うための特許権等の非独占的通常実施権を住友ファーマ株式会社に許諾する。・全世界における疾患の予防又は治療のためのその他の再生医療等製品の研究、開発、製造、使用、販売、輸出入等を行うための特許権等の非独占的通常実施権を住友ファーマ株式会社に許諾する。・2025年2月1日付で住友ファーマ株式会社の地位を株式会社RACTHERAが承継した。株式会社RACTHERA合弁契約2019年６月13日2019年６月13日から当社又は株式会社RACTHERAのいずれかが株式会社サイレジェンの株式の全てを保有しなくなった日又は同社を解散し清算結了登記をした日まで・株式会社サイレジェンの設立及び運営に関して締結された2013年12月２日付の住友ファーマ株式会社との合弁契約につき、2019年６月13日付の共同開発契約の趣旨に従い、以下の変更を行った。- 当社と住友ファーマ株式会社の両社が製造販売承認申請を行う場合、株式会社サイレジェンに網膜色素上皮細胞製品の製造等を委託する。・2025年２月１日付で住友ファーマ株式会社の地位を株式会社RACTHERAが承継した。株式会社RACTHERA、株式会社サイレジェン共同実施許諾契約2019年６月13日2019年６月13日から2019年６月13日付の株式会社RACTHERAとの実施許諾契約が終了するまで・住友ファーマ株式会社と締結した2019年６月13日付共同開発契約及び実施許諾契約の趣旨に従い、2014年５月28日付の共同実施許諾契約における以下の変更を行った。- 株式会社サイレジェンが住友ファーマ株式会社及び当社に対し許諾の対価として支払う、正味売上高に対する料率を変更した。・日本における眼疾患の予防又は治療を目的とする網膜色素上皮細胞を有効成分として含有する再生医療等製品の研究・開発・製造・使用・販売・輸出入等を行うための特許権等の非独占的通常実施権を、住友ファーマ株式会社及び当社が共同で株式会社サイレジェンに許諾する。・2025年２月１日付で住友ファーマ株式会社の地位を株式会社RACTHERAが承継した。 相手方の名称契約名称契約締結日契約期間主な契約内容iPSアカデミアジャパン株式会社特許実施許諾契約2021年６月24日2020年９月15日から許諾を受けた特許権全ての満了日まで・2013年２月１日付実施権許諾契約において当社に許諾されたiPS細胞に由来する網膜色素上皮細胞を有効成分として含有する細胞製品を開発、製造、使用、販売するための特許権の非独占的通常実施権（再実施許諾権を含む。）の許諾分野追加に伴い、当社に対し新たに非独占的通常実施権を許諾する。・当社は許諾の対価として、一定の実施料を支払う。国立大学法人広島大学共同研究契約2021年10月１日2026年３月31日まで・他家iPS細胞由来NK細胞を用いて肝細胞がんに対する抗腫瘍効果をin vitroで特性解析した後に、担がんヒト肝細胞キメラマウスなどの動物モデルで評価する。・当社は研究経費を支払う。株式会社セルファイバ特許等ライセンス契約2022年３月23日許諾対象となる特許権等が消滅するまで・ファイバ形成装置を使用した製品の研究、開発、製造、使用、販売等するための特許権等の非独占的通常実施権（再実施許諾権を含む。）を当社に対して許諾する。・許諾の対価として、当社は契約締結時に一時金として50百万円（税抜）を支払うとともに、将来的に一定の実施料を支払う。RxCell Inc.License Agreement2022年９月21日期限の定めなし・RxCell社が網膜前駆細胞、神経細胞、その他当社と競合しない特定の３種類の細胞を作製・販売するために、当社のGMPグレードの商業用iPS細胞株の一つを提供し非独占的に使用する権利を許諾する。・許諾の対価として、当社は契約締結時に一時金として50万米ドルを受け取るとともに、将来的に一定の実施料を受け取る。佐竹マルチミクス株式会社資本業務提携契約2022年10月18日2026年９月30日・当社が開発するeNK®細胞を用いた再生医療等製品の製造に利用するための佐竹マルチミクス社の培養装置の改良に向けた検討を行う。・佐竹マルチミクス社は生産培養装置カスタマイズ全般及びそれに付随する支援業務を分担し、当社は、eNK®細胞の生産培養条件等に関する情報提供並びに培養評価を分担する。・当社は、佐竹マルチミクス社に対して第三者割当方式によって当社普通株式を付与した。AND medical group共同研究契約2024年４月９日2024年４月５日から対価の支払いが完了する日まで・AND medical社が行う新たな治療法に関して当社が再生医薬品の技術及び原材料を提供する。・当社は契約締結時に一時金として60百万円（税抜）を受領するとともに、その後、契約の進捗に応じて対価を受領し、一時金と合わせ総額１億80百万円（税抜）を受領する。国立研究開発法人理化学研究所、国立大学法人大阪大学特許実施許諾契約書2024年４月17日2024年４月17日から許諾を受けた特許権全ての満了日まで・網膜色素上皮細胞の製造方法に基づき取得される特許権を実施して得られる製品を全世界で研究・開発・製造・使用・輸出入・販売・製造委託・販売委託するための再実施許諾権付独占的通常実施権を当社に対して許諾する。・許諾の対価として、当社は一定の実施料を支払う。 相手方の名称契約名称契約締結日契約期間主な契約内容アルフレッサ株式会社業務提携基本契約2024年６月５日2024年６月５日から当社からアルフレッサ社への資産譲渡及び知的財産権の非独占的通常実施権の付与が完了する日まで・ (1)当社のパイプライン製品の日本国内における独占的卸売販売権及び当該製品の治験薬の日本国内における独占的な輸送・配送に係る権利、 (2)幹細胞培養上清液及び幹細胞培養上清液を原材料とする製品の事業化並びに本製品の日本における総販売代理店又は独占販売の権利及び (3)自動冷凍解凍在庫管理システムの日本における事業化及び日本における同製品の独占販売の権

３ 【配当政策】 当社は、株主への利益還元を重要な経営課題として認識しておりますが、創業以来配当を実施しておりません。医薬品開発には多額の先行投資と長期の開発期間が必要となるため、当分の間は研究開発活動の継続的な実施に備えた資金の確保を優先し、配当は行わない方針であります。 配当を行う場合は、年１回の配当を考えております。なお、当社は、会社法第459条第１項の規定に基づき、期末配当は12月31日、中間配当は６月30日をそれぞれ基準日として、法令に別段の定めのある場合を除き、株主総会の決議によらず取締役会の決議によって剰余金の配当等を定める旨定款に定めており、配当の決定機関は取締役会であります。