３ 【事業の内容】 当社は、抗体に継ぐ次世代新薬として期待されているアプタマー（核酸医薬の一種）に特化して医薬品の研究開発を行うバイオベンチャーです。当社は、アプタマー創製に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等からなる創薬プラットフォームである当社独自の「RiboART SystemⓇ」を活用して、革新的なアプタマー医薬の研究開発（「アプタマー創薬」）を行っております。 当社の企業理念は「Unmet Medical Needs(未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ)に応えること」であり、眼科疾患と希少疾患を重点領域と定め当事業年度においても様々な取り組みを進めてまいりました。 その具体的な進捗を下記に要約いたします。 （１）当事業年度の主要なトピックス 創薬事業 創薬事業では、当社が自社で創製した医薬品の研究開発を行い、製薬企業等へのライセンス・アウトを通じた収益獲得を目指しております。現在、umedaptanib pegolの開発が最も進んでおり、当社創薬事業の中核の医薬品としての開発を進めております。 ①「umedaptanib pegol」(抗FGF2アプタマー、RBM-007の国際一般名)による臨床開発の狙い 当社では、自社で創製したumedaptanib pegol(FGF2に結合し、その作用を阻害するアプタマー)を、自社での臨床開発のテーマに選び、「軟骨無形成症（Achondroplasia、ACH）」と「滲出型加齢黄斑変性（Wet Age-related Macular Degeneration、wet AMD）」の治療薬としての開発を進めております。 ②開発状況、及び既存治療法との比較（ⅰ）軟骨無形成症（ACH）・臨床試験の進捗 ACHに関するプロジェクトは、2021年度から３年間、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（）の希少疾病用医薬品指定前支援事業として助成を受け、ACHの小児患者（５～14歳）における、身長の伸びを含む臨床的基礎データの取得と第２相臨床試験の被験者選定を目的とした第２相観察試験、及びumedaptanib pegolを26週投与した場合の有効性と安全性を探索的に評価する第２相臨床試験、及びumedaptanib pegolを長期投与した場合の有効性と安全性を評価する第２相長期投与試験の３つの臨床試験を実施いたしました。 第２相観察試験については、2022年11月に患者の登録を開始し、東京、岡山及び関西地区の８施設で13名の患者を組み入れ、2024年12月に最終症例の観察期間が完了しました。さらに、第２相臨床試験については、2023年４月に投与を開始、コホート１（低用量群、６名、１回/週の0.3mg/kg皮下投与、26週）とコホート２（高用量群、６名、１回/２週の0.6mg/kg皮下投与、26週）の２群に分けて実施し、2025年９月に投与が完了いたしました。 また、2026年３月、第２相臨床試験の統計解析が完了し、その結果の概要は下記の通り。 ・試験結果の概要 ● 主要評価項目である年間身長伸展速度について、途中休薬のあった１名を除き、コホート１の投与完了５名及びコホート２の投与完了６名の計11名を解析対象として評価した結果、投与開始前（観察期間）と比較した投与後の年間身長伸展速度の変化量（ΔAHV）の平均は+1.4cm/年となり、探索的解析として統計学的有意差が認められた（p=0.04） ● コホート１では５名中３名で、コホート２では６名中５名で治療後のΔAHVの変化量が投与開始前のΔAHVよりも増加した。うち４名のΔAHVは+2.0、+3.3、+4,6、+5.0cm/年と顕著な増加を示した。これらΔAHVの増加は、同一条件での長期投与試験においても継続している。 ● ボックスゾゴⓇ投与歴のある被験者においてもΔAHVの改善が観察された（３名中２名）。 ● 副次評価項目として身長Zスコア、血清中骨代謝マーカー、体格検査（頭囲、腹囲、上腕長、前腕長、大腿長、下腿長及びアームスパン）、及び身体の体型バランスを探索的に評価した結果、本試験の範囲では有効性を示唆する一貫した傾向は観察されなかった。また、骨年齢、大腿骨成長板の形成状態、臨床所見に基づく肘関節及び股関節の所見、及びタナー発達分類においては、次試験に進む上での障害となる事象は観察されなかった。 ● 本薬剤との関連性有と判定された有害事象として、注射部位の疼痛（１例）、注射部位の腫脹（１例）、頭痛（１例）、関節痛（１例）、及び知覚過敏（１例）が発生したが、いずれも短期間かつ軽微であり、これら以外で治験中止に至る重篤な有害事象は観察されなかった。 以上の結果から、umedaptanib pegolの第２相臨床試験において、有効性が確認されるとともに、安全性についても開発継続の観点から重要な治験が得られました。これらは、ACH治療薬としての概念実証（Proof of ConceptPOC）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文掲載する予定です。 なお、第２相臨床試験を完了した12名のうち11名は、同一投与条件の第２相長期投与試験に移行しており、現在は８名に対して継続して被験薬の有効性及び安全性を評価しており、これまでにumedaptanib pegolを投与したACH小児患者において、安全性に関する懸念は発生しておりません。 また、コホート１での結果に基づいて、厚生労働省に対して、希少疾病用医薬品指定（ODD）申請を行い、2025年５月に指定承認されました。これに伴い、国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所（NIBN）に対して、助成金の交付申請を行い、今年度助成される金額は39,160千円となりました。 2026年３月、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に対し、第３相臨床試験（２～14歳の小児患者16名、１回/週の１mg/kg皮下投与、単剤試験、52週）の治験申請を提出し、実施許諾を得ました。 現在、第３相臨床試験に向けて施設との契約手続き等を進めております。2026年６月に最初の患者登録を見込んでおります。 ・ACHの既存治療法と課題 ACHは四肢短縮による低身長を主な症状とする希少疾患で、厚生労働省から難病指定を受けております。 umedaptanib pegolは疾患モデルマウスを利用した実験で、体長の短縮を約50％回復する効果を示しました。さらに、軟骨細胞への分化誘導が欠損していることが知られているACH患者由来のiPS細胞（人工多能性幹細胞）について、umedaptanib pegol存在下で、その分化誘導が回復することも確認いたしました（非臨床POC獲得）※１。本邦ではこれまで治療薬として成長ホルモンが使用されてきましたが、その効果は十分とは言えず、骨延長術（足の骨を切断して引き離した状態で固定し、骨の形成を促す）といった非常に厳しい治療が幼い子供に施されることもあり、効果の高い新薬が待ち望まれていました。 ようやく、2022年６月にACH治療薬としてBioMarin社のボックスゾゴⓇの製造販売が承認されました。しかし、その効果は十分とは言えず、毎日の投与が必要となっているため、小児のACH患者にとって、もっと効果が強く、皮下注射の間隔が長く取れる新薬の開発が望まれています。 ※１：Kimura T, Bosakova M, Nonaka Y, et al.: RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia. Sci. Transl. Med., 13, eaba4226 (2021) （ⅱ）滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）・臨床試験 umedaptanib pegolの複数回投与による臨床POC獲得を目的とした第２相臨床試験（試験略称名：TOFU試験）を米国で実施いたしました（被験者86名）。TOFU試験は、標準治療の抗VEGF治療歴のあるwet AMD患者を対象に、 ①umedaptanib pegolの硝子体内注射による単剤投与群、 ②既存の抗VEGF薬であるaflibercept（商品名アイリーアⓇ）とumedaptanib pegolの硝子体内注射による併用投与群、及び ③afliberceptの硝子体内注射による単剤投与群の３群間で、umedaptanib pegolの有効性及び安全性をafliberceptと比較評価する、無作為化二重盲検試験でした。 また、TOFU試験の進捗に基づき、長期投与に伴う本薬剤の有効性と安全性、及び瘢痕形成を含む網膜の構造異常に対する効果を評価する目的で、umedaptanib pegolを単剤で投与するオープン試験としてのTOFU試験の延長試験（試験略称名：RAMEN試験）を行いました。RAMEN試験では、TOFU試験を完了した22名の被験者に対して、追加のumedaptanib pegolの硝子体内投与を１ヶ月間隔で計４回行いました。 さらに、治療歴のないwet AMD患者を対象にumedaptanib pegolの単独投与の有効性及び安全性を評価することを目的に、米国で医師主導治験（試験略称名：TEMPURA試験）を実施いたしました（被験者５名）。 これらの結果は、英国王立眼科学会誌Eyeに２報の論文として掲載されました※２,３。 その要約は以下のとおりです。 [論文要点]・いずれの試験においても、umedaptanib pegolに

１．製品及びサービスごとの情報外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報顧客の氏名又は名称事業収益（千円）レナセラピューティクス株式会社1,500University Hospital Center of Rouen607（注）当社の事業は単一セグメントであるため、関連するセグメント名の記載は省略しております。

３ 【事業等のリスク】当社の事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資家の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項を以下に記載しております。あわせて、必ずしもそのようなリスクに該当しない事項についても、投資家の判断にとって重要であると当社が考える事項については、積極的な情報開示の観点から記載しております。なお、本項の記載内容は当社株式の投資に関する全てのリスクを網羅しているものではありません。当社は、これらのリスクの発生可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の迅速な対応に努める方針でありますが、当社株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載内容もあわせて慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。本項記載の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 ①創薬・医薬品開発事業全般に関する事項 当社は、医薬品開発における初期段階（探索研究～初期臨床試験）での研究開発を中心とした創薬・開発事業を主たる事業としております。本分野は、国際的な巨大企業を含む国内外の多数の企業や研究機関等が競い合っています。また、研究開発から製造販売のための承認・許可の取得、上市に至る過程において様々な薬事規制に従い、しかも長期間にわたって多額の資金を投入する必要があります。この創薬・開発事業は下記のとおり不確実性及びリスクを伴うものであります。 （イ）医薬品研究開発の不確実性について１）新規パイプライン創出について 当社は、新規医薬品の候補アプタマーを自社あるいはアカデミアとの連携を通じて創出し、自社創薬品目あるいは共同研究品目の候補としていくことを基本戦略としております。 この戦略を確実に推進するため、製薬企業との情報交換による需要の発掘やアカデミアとの産学連携等により、Unmet Medical Needsを満たす新規パイプラインの選定・獲得・創出の可能性を高める努力を続けております。 しかしながら、新規標的タンパク質に対して開発候補品となりうるアプタマーを創出できる保証が100％あるとはいえず、開発候補品が得られない場合には、当社の事業計画の変更を余儀なくされる等により、当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。 ２）臨床開発について 一つの開発候補化合物が医薬品として承認され上市に至るまでには、ヒトでの臨床試験を含む様々な試験によって有効性・安全性の確認のみならず、製造・販売に至るまでに様々な関門があり、その全てをクリアする必要があり、その成功確率は低いことが現実です。 開発過程の各段階において、開発続行の可否を判断する際、中止の決定を行うことは稀なことではありません。このような成功の不確実性は、自社で開発した場合も、あるいは製薬企業にライセンス・アウトした場合においても、避けては通れないものです。このリスクを低減・分散するため、当社は以下の基本的な対応をとっております。 ・アプタマーというモダリティーの特性を生かした疾患領域や治療方法を検討する・一つのターゲット（ターゲットタンパク質）に結合するアプタマーについて、有力なものが得られても、必要に応じ、バック・アップ品を準備する・互いに独立した複数の開発パイプラインを保有する これらによって事業遂行上のリスクやロスを最小限に留めるよう努めております。 しかしながら、当社のような規模の創薬企業にとって、自社創薬、共同研究又はライセンス・アウトかを問わず、開発パイプラインから品目が脱落する影響は大きく、その場合には当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。例えば、第１相臨床試験における重篤な副作用の発現で開発中止を余儀なくされた場合、新たな創薬標的タンパク質に対するアプタマー探索から開始して、非臨床試験を経て第１相臨床試験の実施に到達するまでには、通常4～6年の期間と、数億円規模の追加費用を要することになります。 （ロ）収益の不確実性について 当社が想定している開発品（開発途上の製品を含む）のライセンス収入としては、契約一時金、マイルストーン収入（複数回に分かれることもあり）及び製品上市後のロイヤルティー収入があります。 ライセンス契約を成立させ、契約一時金を受け取るためには、導出候補品がライセンシーの評価をクリアする一定の条件（安全性・有効性等に関する信頼できる試験データ、一定の期間独占的な販売を可能とする特許の存在、競合品との優位性の根拠資料等）を有した導出候補品を創製・開発する必要があります。マイルストーン収入を獲得するためには、ライセンシーによって導出品の開発が順調に進み、マイルストーンをクリアすることが必要です。さらにロイヤルティーを得るには、導出品に対して、許認可当局からの販売承認の取得が必要です。 ライセンシーにおける開発期間中には、ライセンシーの経営環境の悪化や経営方針の変更など、当社がコントロールし得ない事情により、途中で開発が終了する可能性もあります。 また、製品化（製品の承認取得、製造販売）に成功した場合も、薬価や市場性の問題等から、当該製品に関する事業活動を継続するために必要な採算性を確保するのに十分な収益を得ることができず、販売中止になる場合もあります。 当社は、開発の当初から標的の妥当性や適応疾患の選定を厳密に検討するとともに、開発候補品の市場性や採算性、ライセンスの際には提携先の開発力・事業化力等に関して、種々の情報リソースを使って検討します。しかしながら、前記検討結果が誤りである可能性、あるいは検討の基礎となる状況に変化が生じる可能性を完全に排除することはできません。 （ハ）遵守すべき法的規制等及び医療保険制度等の不確実性について 新規医薬品を製造発売するに当たっては、対象となる全ての国で当該国が定める薬事関連法規に従って一定の基準の下で承認や許可を受ける必要があり、また臨床試験の開始などについても、多くの国で厳しい薬事規制が設けられています。 当社の事業計画は現行の医薬品に関する日本など先進国での承認基準や薬事規制を前提として策定されておりますが、これらの基準及び規制は科学技術の発展や課題解決の必要性等に伴って、適時、改定されます。 そのため、当社は、特に、臨床試験を実施中（又は予定）の日本及び米国の最新の承認基準や薬事規制を適時調査し、当社の研究開発計画に反映し、また、必要に応じて、その他地域についても調査を進めております。 しかしながら、長期間を要する新薬開発においては、開発期間にこれらの基準や規制、制度、価格設定動向等が大きく変動する可能性がないとはいえず、特に、薬事に関する法的規制等及び医療保険制度等に変更等が生じた場合があります。 （ニ）アプタマー医薬に関する潜在的な競合について 当社の潜在的な競合相手は、国内外の大手製薬企業、バイオ関連企業、大学、その他の研究機関等多岐にわたります。 １）アプタマー創薬企業との競合 アプタマー創薬を行っている企業は、現時点では当社やドイツのBerlin Cures社、米国のIVERIC社（2023年５月にアステラス製薬が買収を発表）が代表的な会社であり、この分野で公開されている各社の開発ターゲット（開発品目）を見る限り、競合はほとんどありません。 しかし、アプタマー創薬の基盤技術であるSELEX法に関する特許は、日本及びヨーロッパにおいて2011年６月、米国において2014年９月に失効しておりますので、その点で、アプタマー創薬への新規参入は容易であり、リスク要因といえます。 当社は、当社独自のアプタマー創薬のプラットフォームである「RiboART SystemⓇ」だけでなく、AIを用いる新たなプラットフォーム技術として「RaptRanker」、「RaptGen」及び「大規模言語モデルを用いたアプタマーの結合活性予測手法の開発」を早稲田大学と共同開発しております。また、アプタマー原薬の製造会社との良好な取引関係を推進するとともに、核酸科学分野の研究者・研究機関とのネットワークの維持等の対応を行っていきます。 ２）抗体医薬等との競合 アプタマー医薬は抗体医薬と類似した作用メカニズムや投与方法などから、ターゲット疾患によっては抗体医薬との開発競争や市場での競合が起こりえます。 上記に述べた競合相手の中には、マーケティング力、財務状況等について当社やその提携先より優位にある大手製薬企業が多数あり、当社開発品と競合する製品（特に抗体医薬）を開発する可能性があります。 当社としては、当社開発品と競合する製品・開発品のプロファイル並びに開発状況等も考慮に入れながら、アプタマーの特徴を生かせるように開発を推進する所存です。 しかしながら、これら競合相手との競争が生じた場合、当社の事業等に影響を及ぼす可能性はあります。 （ホ）賠償問題発生リスクについて 当社の創薬対象であるアプタマー医薬は、これまで医薬品として用いられてきた低分子医薬品、ワクチン、抗体医薬品に次ぐ新しいカテゴリーである核酸医薬品に属するものです。 核酸医薬品は開発の歴史が浅く、現在までに20数品目が上市されただけで、多くは開発途上にあります。このため、製品の効果や安全性、製造方法及び製造コストなどにつき十分な経験、実績が確立されているとはいえず、予期せぬ副作用や製造上の問題または課題が発生する可能性があり、当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。 当社は、臨床試験の実施に伴う健康被害に対する賠償問題が発生した場合に備えて、治験賠償責任保険への加入によって、こうした事態が発生した場合の財政的負担を最小限にする対応を図っております

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 （１）経営成績等の状況の概要 当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の概要は次のとおりであります。 ①財政状態の状況（イ)資産の部 当事業年度末における総資産は、前事業年度末に比べて209百万円減少し、2,976百万円となりました。これは、第18回新株予約権の行使に伴い現金及び預金が90百万円増加した一方で、RBM-006の薬効薬理試験の検収等に伴い前渡金が15百万円、有価証券が300百万円それぞれ減少したこと等によるものです。なお、当事業年度末において保有している有価証券は、第18回新株予約権等により調達した資金の一部において、研究開発への充当時期まで、一定以上の格付けが付された金融商品で元本が毀損するリスクを抑えて運用することを目的としたものです。 （ロ)負債の部 当事業年度末における負債は、前事業年度末に比べて7百万円減少し、135百万円となりました。これは、その他（仮受金）が8百万円増加した一方で、未払法人税等が8百万円、未払金が8百万円それぞれ減少したこと等によるものです。 （ハ)純資産の部 当事業年度末における純資産は、前事業年度末に比べて202百万円減少し、2,841百万円となりました。これは、第18回新株予約権の行使及び従業員向け譲渡制限付株式の発行に伴い、資本金及び資本剰余金がそれぞれ471百万円増加した一方で、当期純損失1,145百万円を計上したことにより、利益剰余金が同額減少したことによるものです。 以上の結果、自己資本比率は、前事業年度末から0.1ポイント減少し95.4％となっております。 ②経営成績 当事業年度において、事業収益3百万円（前事業年度の事業収益は2百万円）、事業費用として研究開発費803百万円、販売費及び一般管理費406百万円を計上し、営業損失は1,207百万円（前事業年度の営業損失は1,050百万円）となりました。 また、営業外収益として、コンピューター科学を応用した技術開発を目的としたJST委託事業や量子計算技術と人工知能を組み合わせた技術の活用により、医薬品創製プラットフォームの確立を目的としたNEDO委託事業、ACH治療薬umedaptanib pegolの開発を目的とした希少疾病用医薬品等試験研究助成金による助成金収入57百万円等を計上した一方で、営業外費用として、第18回新株予約権行使及び従業員への譲渡制限付き株式交付に伴う株式交付費13百万円等を計上したことにより、経常損失は1,138百万円（前事業年度の経常損失は1,014百万円）となりました。 また、固定資産の減損損失5百万円を計上したことにより、税引前当期純損失は1,144百万円（前事業年度の税引前当期純損失は1,017百万円）となり、法人税、住民税及び事業税1百万円の計上により、当期純損失は1,145百万円（前事業年度の当期純損失は1,018百万円）となりました。 なお、当社は創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 ③キャッシュ・フローの状況 当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）は、前事業年度末に比較し90百万円増加し、1,927百万円となりました。 なお、上記資金以外に有価証券（満期保有目的の債券）を900百万円保有しており、比較的流動性の高い資産を当事業年度末においては2,827百万円保有しております。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 営業活動の結果使用した資金は1,110百万円（前事業年度は996百万円の支出）となりました。主な資金減少要因は、ACHの臨床試験・RBM-006の非臨床試験を中心とした研究開発を行ったこと等に伴う税引前当期純損失1,144百万円等によるものです。 （投資活動によるキャッシュ・フロー） 投資活動の結果得られた資金は289百万円（前事業年度は67百万円の収入）となりました。資金増加要因は、有価証券の満期到来による払い戻し300百万円によるものです。（財務活動によるキャッシュ・フロー） 財務活動の結果得られた資金は911百万円（前事業年度は667百万円の収入）となりました。主な資金増加要因は、第18回新株予約権が行使されたことに伴う株式の発行による収入921百万円によるものです。 ④生産・受注及び販売の実績当社の事業は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであります。 （イ）生産実績 該当事項はありません。 （ロ）受注実績 該当事項はありません。 （ハ）販売実績 当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。事業の名称当事業年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）販売高（千円）前年同期比（％）創薬事業3,000142.4合計3,000142.4(注)１．最近２事業年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、次のとおりであります。相手先前事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）当事業年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）販売高（千円）割合（％）販売高（千円）割合（％）レナセラピューティクス株式会社1,50071.2－－University Hospital Center of Rouen60728.8－－リードファーマ株式会社－－3,000100 ⑤重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定 当社の財務諸表で採用する重要な会計方針は、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１）財務諸表 注記事項 重要な会計方針」に記載しておりますが、特に以下の重要な会計方針が財務諸表における重要な見積りの判断に大きな影響を及ぼすと考えております。 当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この財務諸表の作成に当たりましては、会計方針の決定とその継続的な適用、並びに資産及び負債、収益及び費用の会計上の見積りを必要としております。この見積りに関しましては、過去の実績や適切と判断する仮定に基づき合理的に算出しておりますが、実際の結果はこれらの見積りと相違する可能性があります。 財務諸表の作成にあたって用いた会計上の見積り及び仮定のうち、重要なものは固定資産の減損損失であり、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１）財務諸表 注記事項 （損益計算書関係）※５固定資産の減損損失」に記載しております。 （２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容当事業年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 当社の企業理念は「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応えること」であり、眼科疾患と希少疾患を重点領域と定め当事業年度においても取り組みを進めてまいりました。 その具体的な進捗は、「第１企業の概況 ３ 事業の内容 （１）当事業年度の主要なトピックス」に記載の通りであります。 （３）資本の財源及び資金の流動性（イ）運転資金 当社は、医薬品の研究開発を事業としており、製薬企業との共同研究や開発品の製薬企業へのライセンス・アウトにより収益を得ることを事業の中核としております。 当社の事業を遂行するための、運転資金需要のうち主なものは、当社が創製するアプタマー医薬の研究開発を推進するための研究開発費であり、umedaptanib pegolを用いた２つの臨床試験（wet AMDを対象とした臨床試験及びACHを対象とした臨床試験）を自社で実施いたしました。なお、過年度における研究開発費の推移については下記に示すとおりであり、2027年3月期にACHを対象とした第３相臨床試験の開始を予定しているため、継続して資金需要が高い状態にあります。 また、現在臨床開発を実施しているパイプライン以外の研究段階にある既存パイプラインや研究開発を推進することも重要と考えており、眼科疾患治療薬の開発や新規治療薬候補品の開発等を遂行するための資金需要が生じております。 研究開発費の推移回次 第19期第20期第21期第22期第23期決算年月 2022年３月2023年３月2024年３月2025年３月2026年３月研究開発費（千円）1,482,1321,491,239764,327667,691803,987 （ロ）財務政策 当社は中期事業目標として、 ①医薬品の実現、 ②次世代アプタマー・テクノロジーの開発、 ③社会に対する企業価値の創出を掲げております。そのため、過年度並びに現在発行している新株予約権で資金調達した資金を基に、主な開発として、 ①RBM-007のACHを対象とした第3相臨床試験、第2相長期試験及び承認申請に必要な非臨床試験 ②ドラッグデリバリーシステム用アプタマーを中心とした探索研究、 ③RBM-006（抗オートタキシン・アプタマー医薬）の研究開発等を進めており、当事業年度末の現金及び預金は1,927,180千円、有価証券900,000千円となっております。 （ハ）株主還元 当社の株主還元に関する方針は、「第４ 提出会社の状況 ３ 配当政策」に記載のとおりであります。

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 （１）経営方針当社は、RNA（リボ核酸）を成分とする医薬品（「アプタマー医薬」）の開発を通じて、「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応える」を企業理念に掲げ、それを実現するために、・人の生命、健康に関連する医薬品の研究開発に関わる企業として、高い倫理性を持ち、最新の科学・技術に基づく研究活動を推進する・コーポレート・ガバナンス体制の強化と充実を図り、業務執行の適法性や妥当性の維持に努めることにより企業価値の最大化を図り、社会に貢献できる企業としての責任を果たす・会社経営の透明性を確保するために、会社情報の開示を一層充実させるとともに、説明責任を果たし、株主、取引先、地域社会等のステークホルダーとの良好な関係の維持、発展に努めることを基本ポリシーに掲げ、当社のプラットフォーム技術である「RiboART SystemⓇ」を活用した研究開発を推進しております。 （２）経営戦略等一般に、医薬品事業は一つの製品を創出し上市するまで莫大な費用と年数を要します。このような中、当社はアプタマーの医薬品としての研究開発を行い、ライセンス・アウトした時に受け取る契約一時金、開発進行に伴ってその節目に受領するマイルストーン収入、製品上市後に受け取るロイヤルティー及び共同研究に伴って得られる共同研究収入などにより収益を獲得する創薬事業と当社が保有するアプタマー創薬基盤技術を活用し、製薬企業等との共同研究を通じて創薬活動を支援することで、研究受託集入やライセンス対価を獲得する創薬支援事業を展開しております。当社は、創薬事業において比較的早期の研究開発段階においてライセンス・アウトを実施し、一定の収入を獲得すること、並びに、その後のマイルストーン収入やロイヤリティーによる収益の拡大も重要であると考え、適切な自社創薬品については自社で臨床開発に取り組むことを重要な戦略としております。一方で、創薬支援事業においては、１件当たりの対価は創薬事業に及ばないものの、製薬企業との協力関係の一層の強化を図りながらより多くの案件を実現させることにより、収益規模の拡大とその安定化に努めてまいります。中長期的な成長のための事業目標として、 ①医薬品提供の実現、 ②次世代アプタマー・テクノロジーの開発、 ③社会に対する企業価値の創出を念頭に、研究開発・臨床開発・事業開発活動に取り組んでおります。これの具体的進捗状況については、「第１企業の概況 ３事業の内容 （１）当事業年度の主要なトピックス」、並びに「第１企業の概況 ３事業の内容 （３）事業戦略」に記載しております。 （３）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等当社は、研究開発型の創薬ベンチャーであり、研究開発への投資から、その収益化まで長期間を要すること、また、収益はライセンス・アウトなどの成果に委ねられるという事業特性からROEやROAなどを目標とする経営指標は設けておりません。ライセンス・アウト時の契約一時金、その後のマイルストーン収入、ロイヤルティー、共同研究による共同研究収入を計上するための前提となる研究成果（新規技術開発、非臨床POCや臨床POCの取得）や、各種開発イベント（当局への治験開始申請許可など）などが、当社における重要な経営イベントとなり、これまで優先度の高いパイプラインを臨床ステージへ移行させる臨床試験プログラム目標（VISION 2025）を掲げ、事業を展開してまいりました。その結果、wet AMD、ACHの２つを臨床ステージへ移行させることが出来ました。その先の事業展開として、持続的に事業収益を計上できる創薬企業へと進化（VISION2030）を掲げ、創薬事業の開発品の導出や主要開発品の拡張推進、創薬支援事業による持続的な収益確保に取り組んでまいります。 （４）経営環境医薬品業界では、未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医薬品開発が求められており、この分野での新薬開発競争が激化しております。製薬企業においては、従来の低分子医薬品だけでは、この分野の新薬を開発することが困難となっており、核酸医薬品をはじめとした新規医薬品の開発が進められております。このような取り組みにおいて、製薬企業は単独で開発を進めるのではなく、新規医薬品を手掛けるバイオベンチャー等と提携し、新規技術の導入や、バイオベンチャーが開発したパイプラインを導入するなどにより開発を進めております。近年、核酸医薬品の上市が顕在化しつつありますが、このような環境のもと、当社はアプタマー創薬のプラットフォーム技術である「RiboART SystemⓇ」により、特定の疾患や標的タンパク質に限定されない新薬シーズを創製し、製薬企業に提供していくとともに、当社ビジネスモデルの発展に注力してまいります。 （５）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題当社は、アプタマーの医薬品としての研究開発を行い、製薬企業にライセンス・アウトした際に受け取る契約一時金、開発進行に伴ってその節目に受領するマイルストーン収入、製品上市後に受け取るロイヤリティー及び共同研究に伴って得られる共同研究収入などにより収益を獲得する創薬事業及び当社が保有するアプタマー創薬基盤技術を活用し、製薬企業等との共同研究を通じて創薬活動を支援することで、研究受託集入や契約一時金を獲得する創薬支援事業を展開しております。このようなビジネスモデルにおいて、継続的かつ安定的な収益の確保の実現と、今後の飛躍に向けた中長期の事業目標として、医薬品提供の実現、次世代アプタマー・テクノロジーの開発、社会に対する企業価値の創出を掲げ、医薬品創出と革新的技術提供により、「名実ともにアプタマー創薬企業の地位を確立すること」を目標としております。 世界におけるアプタマー医薬品の臨床開発動向（「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 （４）医薬品市場におけるアプタマー医薬 ②世界におけるアプタマー医薬品の臨床開発動向」の項の記載を参照）等も踏まえ、当社の事業目標の実現に向けて、以下の項目について、特に重点的に取り組んでまいります。 ①自社での治験の実施当社は、今後当社が大きく飛躍するためにも、自社で臨床試験を実施することが必要であると考えております。具体的には、umedaptanib pegolによる滲出型加齢黄斑変性を対象とした第２相臨床試験を米国で実施し、2021年12月までに試験を完了いたしました。また、軟骨無形成症（ACH）を対象とした第１相臨床試験を国内で実施いたしました（2020年7月～2021年5月）。さらに、ACHに関する、国内での第２相試験の被検者選定を目的とした観察試験、ACHの小児患者でのumedaptanib pegolの有効性と安全性を調べる第２相臨床試験、及びこれに引き続き実施する第２相長期投与試験の３つの治験を実施いたしました。現在、第２相臨床試験の結果を受け、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に対し、第３相臨床試験の治験申請を実施し、実施許諾を得ており、現在、第３相臨床試験に向けて施設との契約手続き等を進めております。2026年６月に最初の患者登録を見込んでおります。 当社の臨床開発については、社内のリソースに加え、臨床医や製品開発のエキスパートを含む外部の協力も得て進めております。今後もumedaptanib pegolの開発推進に向け、一層の体制整備を図ってまいります。 ②自社パイプラインの充実と質の高いデータの構築持続的な企業成長を実現するためには、革新的な技術開発や良質な自社パイプラインを選定、拡充し、各々について製薬企業の評価に耐え得る試験データを取得していくことが重要と考えております。新規テーマの選定にあたっては、大手製薬企業における重点領域、既存薬剤による医療ニーズの充足度等を調査し、最適な創薬ターゲットと適応疾患を選定するよう努めてまいります。しかし同時に、経営資源の集中のため、一度着手したテーマについても、一定期間の後に適切な評価を実施し、必要に応じて、開発ラインから除外する判断も必要であると認識しております。 ③新規技術の開発今後、アプタマー医薬への参入企業が増えてきた場合でも常に技術の優位性を保てるように、新規のアプタマー創薬技術の開発に努めてまいります。具体的には、アプタマー創製の新技術の開発、次世代シークエンサーとコンピューター科学を利用したアプタマー探索の人工知能（AI）技術の開発、細胞内への取り込み可能なアプタマーや、細胞膜貫通型のタンパク質と結合するアプタマー、脳内標的化アプタマー等のドラッグデリバリーシステム（drug delivery system：DDS）用アプタマーのさらなる開発などを目標に、これまでに培った技術の発展、向上を図ってまいります。 ④ライセンス活動及びパートナリング活動の推進当社は、臨床ステージに進んだパイプラインや非臨床開発が完了したパイプラインにつきましてはライセンス・アウト、もしくはパートナリングの実現に注力しております。また、ライセンス・アウトを目標とした共同研究の実現や、自社パイプラインのライセンス・アウトを図るべく、国内外の製薬企業への営業活動、学会での発表や学術雑誌への論文掲載等を通じて、当社の技術と製品を国内外にアピールする活動を

（重要な会計上の見積り） 該当事項はありません。

５ 【重要な契約等】 当社の重要な契約は次のとおりであります。 ①ライセンス・アウトに関する契約契約書名ライセンス契約書契約相手方名韓国AJU薬品株式会社（以下「AJU薬品」）契約締結日2020年３月17日契約期間守秘義務により非開示主な契約内容 ① 当社は、AJU薬品に対し、韓国並びに東南アジア諸国（シンガポール、フィリピン、タイ、ベトナム、インドネシア、マレーシア、ラオス、カンボジア、ミャンマー）におけるRBM-007を含有する医薬品（以下「RBM-007製品」）の滲出型加齢黄斑変性を適応症とする開発、販売に関する（当社事前書面承諾による）サブライセンス権付きの独占的実施権を許諾する。 ② AJU薬品は、当社に対して、当該ライセンス許諾の対価として、契約一時金：100万USドル、開発の進展等に応じたマイルストーン・ペイメントを最大500万USドル、合計最大600万USドルを支払う。また、AJU薬品による販売に際しては、当社が、AJU薬品に対し、ロイヤルティーを含めた製品供給価格でRBM-007製品を供給する。 ②特許譲受等に関する契約契約書名特許を受ける権利の譲渡契約契約相手方名国立大学法人 東京大学契約締結日2019年７月４日契約期間契約締結日から契約上の権利が全て失効する日まで主な契約内容当社は、TGFβに対するアプタマー創薬の事業化に必要な特許に関し、国立大学法人東京大学より特許を受ける権利を譲り受けております。当社は、特許を受ける権利の対価として契約一時金及び市販後は一定率のロイヤルティーを支払う。 契約書名共同研究終了に伴う成果取扱い覚書契約相手方名大塚製薬株式会社契約締結日2017年５月８日契約期間守秘義務により非開示主な契約内容 ① 当社は、大塚製薬株式会社と、2008年１月１日から2015年12月末日までに実施した、RBM-002及びRBM-003に関する共同研究の成果に関連して、当社側で研究開発を推進することを目的に、関連特許の譲渡を受ける。 ② 当社は、RBM-002及びRBM-003について開発やライセンス・アウトに成功した場合には、製品の売上に応じたロイヤルティー、当社が第三者にライセンスを行った場合のライセンス対価の分配金、及び当社が第三者に事業譲渡を行った場合の事業譲渡対価の分配金を、大塚製薬株式会社に支払う。 契約書名覚書契約相手方名大正製薬株式会社契約締結日2019年４月４日契約期間守秘義務により非開示主な契約内容当社は、自己によるRBM-010の研究・開発・製造・販売等をする場合、その売り上げに応じたロイヤルティーを、または、第三者に対して、RBM-010のライセンス・アウトに成功した場合には、当該ライセンス対価（ロイヤルティを含む）の分配金を、大正製薬株式会社に支払う。 契約書名発明の取扱いに関する契約書契約相手方名味の素株式会社（以下「味の素」）契約締結日2025年３月契約期間守秘義務により非開示主な契約内容味の素との共同研究により得られた成果に関して出願した、核酸アプタマーと免疫グロブリンのFc領域とのコンジュゲート及びその血中半減期延長に関する特許について、両社間で取扱いを定めたもの。 ③共同研究開発に関する契約契約書名共同研究契約書契約相手方名学校法人慈恵大学、学校法人関西医科大学契約締結日2023年９月８日契約期間守秘義務により非開示主な契約内容 ① 当社は学校法人慈恵大学及び学校法人関西医科大学に対し、本契約において予め定められた研究費を支払う。 ② 当社の所有するアプタマーの光免疫療法への応用可能性を検討する。 契約書名共同研究契約書契約相手方名国立大学法人東京大学契約締結日2024年７月契約期間契約締結から２年間主な契約内容 ① 当社は国立大学法人東京大学医学部眼科学教室（以下、東大眼科学教室）に対し、本契約において予め定められた研究費を支払う。 ② 当社の所有するアプタマーを、東大眼科学教室が所有する各種評価系を用いて眼科疾患に対する薬効を評価する。 契約書名共同研究契約書契約相手方名リードファーマ株式会社契約締結日2025年12月15日契約期間守秘義務により非開示主な契約内容 ① 中枢神経疾患を対象とした新規治療薬の創出を目指し、血液脳関門を通過可能なアプタマーを用いた薬剤送達技術に関する共同研究を行う。 ② 当社は研究ステップごとの研究費を受領する。 契約書名共同研究契約書契約相手方名日産化学株式会社契約締結日2026年3月26日契約期間守秘義務により非開示主な契約内容 ① 当社が有するDDSアプタマー技術を日産化学が有する独自核酸技術に適用し、中枢神経疾患を対象とした医薬品創製に向けた新たな基盤技術の確立を目的とする共同研究を行う。 ② 当社は研究の進捗段階に応じて一定の対価を受領する。 契約書名共同研究契約書契約相手方名SK Plasma Co., Ltd.（大韓民国）契約締結日2026年４月契約期間守秘義務により非開示主な契約内容 ① SK Plasmaが研究開発する薬物と当社のアプタマーとの複合体を作出することにより、新たな特性が期待される化合物の開発に取り組む。 ② 当社は研究の進捗に応じた研究費を受領する。 ④当事業年度に終了した重要な契約契約書名共同研究契約書契約相手方名日本大学産官学連携知財センター（以下「NUBIC」）契約締結日2023年２月９日契約期間2022年12月１日から2025年５月31日まで主な契約内容 ① 当社はNUBICに対し、本契約において予め定められた研究費を支払う。 ② RBM-007を含む複数のアプタマーについて、増殖性硝子体網膜症(PVR)に対する薬理作用を検証するための共同研究を行う。本契約は、契約期間満了により2025年５月31日をもって終了いたしました。 契約書名共同研究契約書契約相手方名三菱商事ライフサイエンス株式会社（旧ビタミンＣ60バイオリサーチ株式会社、以下「MLS」）契約締結日2019年１月18日契約期間守秘義務により非開示主な契約内容 ① MLSが開発を目指す化粧品原料ターゲットに対して、当社が化粧品原料候補となるアプタマーを創製し、MLSと協力して化粧品原料としての開発を進める。 ② 当社はMLSより、契約締結後２年間で研究費として1500万円を受領するとともに、マイルストーンに応じたマイルストーンペイメントを合わせ、総額で3000万円を受領する。さらに、製品が上市された場合には、別途締結されるライセンス契約に基づく報酬を受け取る予定。本契約は、共同研究終了により2026年３月31日をもって終了いたしました。 ⑤第三者割当による第18回乃至第20回新株予約権（行使価額修正条項付）の発行 当社は、2025年７月23日開催の取締役会において、EVO FUNDを割当先とする第三者割当の方法による第18回新株予約権乃至第20回新株予約権（行使価額修正条項付）の発行を行うことについて決議し、2025年８月８日に当該新株予約権の買取契約を締結しております。 当該新株予約権の詳細につきましては、「第４ 提出会社の状況 １株式等の状況 （２）新株予約権等の状況 ③その他の新株予約権等の状況」をご参照ください。

３ 【配当政策】 （１）配当の基本的な方針当社は設立以来配当を実施しておりません。また、研究開発活動の継続的な実施に備えた資金の確保を優先し、当面は配当を行わない方針であります。しかしながら、株主への利益還元については、当社の重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案しつつ剰余金配当を検討する所存であります。 （２）毎事業年度における配当の回数についての基本的な方針当社は、研究開発活動資金に充当していくため、当面は剰余金の配当を行わない方針であります。なお、当社は会社法第454条第５項に規定する中間配当ができる旨を定款に定めておりますが、剰余金の配当を行う場合には、期末配当の年１回を基本的な方針としております。 （３）配当の決定機関 剰余金の配当の決定機関について、中間配当は取締役会であり、期末配当は株主総会であります。 （４）当事業年度の配当決定に当たっての考え方及び内部留保資金の使途当事業年度において、当社は、上記 （１）配当の基本的な方針に沿って、剰余金の配当は実施しておりません。内部留保資金につきましては、研究開発活動等の資金に充当することとしております。 （５）中間配当について 当社は、会社法第454条第５項に規定する中間配当ができる旨を定款に定めております。