３ 【事業の内容】当社は創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高いがんのウイルス療法や重症ウイルス感染症治療薬などの開発と事業化を推進しています。特に、がんのウイルス療法OBP-301やOBP-702などの「がんのウイルス療法領域」と、ウイルス感染症治療薬OBP-2011を中心とした「重症ウイルス感染症領域」でパイプラインを構築し、「ウイルス創薬企業」として成長を目指しています。また、これまでHIV感染症治療薬として開発してきたOBP-601はドラッグリポジショニングにより神経難病治療薬として開発されています。今後は、自社によるOBP-301の販売開始や日本以外のアライアンスを推進し、各パイプラインの開発進展や製薬企業とのアライアンス活動を進め、さらに新規パイプラインの創製にも取り組んでゆく方針です。 これまで当社は、パイプラインの開発を一定段階まで進め、その後の開発や販売は製薬企業へライセンスを許諾し、その対価として契約一時金やマイルストーン、ロイヤリティ収入などを得るというライセンス型事業モデルを展開してきました。しかし、今後は従来のライセンス型事業モデルに加えて、自社で製造販売承認を得る製薬会社型事業モデルの展開を行う「ライセンス型事業モデルと製薬会社型事業モデルのハイブリッド」へ移行を進めています。この方針に則り、2020年６月にTransposon社とOBP-601のライセンス契約を締結し、契約一時金やマイルストーン収入などを受領するなどライセンス型事業モデルを具体化しています。また、製薬会社型事業モデルを具体化するために、2025年12月にOBP-301の国内承認申請を行いました。 「オンコリスなしでは医療現場が、ひいては患者様が困る」そういう存在感ある創薬を展開し、いち早く医療現場の課題解決に貢献してゆきたいと考えています。なお、当社の事業系統図は以下のとおりです。 ［事業系統図］ (1) 主要なパイプライン当社は創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高いがんのウイルス療法や重症ウイルス感染症治療薬などの開発と事業化を推進しています。特に、がんのウイルス療法OBP-301やOBP-702などの「がんのウイルス療法領域」と、ウイルス感染症治療薬OBP-2011を中心とした「重症ウイルス感染症領域」でパイプラインを構築しています。さらに、核酸系逆転写酵素阻害剤のメカニズムを活かしてHIV感染症治療薬として開発して参りましたOBP-601は、LINE-1阻害剤としてドラッグリポジショニングを行い、ライセンス先のTransposon社により神経難病治療薬として開発が進められています。 ① がんのウイルス療法OBP-301OBP-301は、５型のアデノウイルス[*１]を遺伝子改変した腫瘍溶解ウイルスです。５型のアデノウイルスは風邪の症状を引き起こすもので、自然界にも存在します。OBP-301は、細胞の寿命を決定づけるテロメラーゼの活性が高いがん細胞で特異的に増殖することによって、がん細胞を破壊します。一方、がん細胞と比較してテロメラーゼ活性が低い正常な細胞の中では、増殖能力が極めて低いため、臨床的な安全性を保つことが期待されています。また、用法としては局所療法が中心となるため、体の負担も少なく、放射線治療や免疫チェックポイント阻害剤などとの併用により、さらに強力な抗腫瘍活性が導き出せることも明らかになっています。さらに局所注射した部位以外でのがんの縮小効果が示唆されており、がん免疫療法等との併用効果が期待されています。これまで嘔吐・脱毛・造血器障害などの重篤な副作用は報告されていないことから患者様のQOL(Quality of Life)の向上が期待されます。 ａ) 対象疾患食道がんなどの固形がんを対象にします。ｂ) 技術導入の概況OBP-301は、内視鏡を用いる投与方法に関する用法特許が日本国内で特許が成立しており（特許第7674738号）、米国及び欧州では審査中です。この用法特許は当社が単独で保有しています。ｃ) アライアンスの状況2008年３月にMedigen Biotechnology Corp.(台湾)と戦略的アライアンス契約を締結し、2024年12月には台湾での商業化権を許諾しました。また、2024年２月に富士フイルム富山化学と日本における販売提携契約を締結しました。ｄ) 研究開発の概況活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。なお、食道がん治療再生医療等製品として開発を進め、2025年12月に製造販売承認申請を行いました。また、2020年６月に米国においてオーファンドラッグ（希少疾患治療薬）の指定を食品医薬品局（FDA：Food and Drug Administration）から、2025年12月に厚生労働省から希少疾病用再生医療等製品（オーファンドラッグ）の指定を受けております。ｅ) 製造体制当社は本剤を自社製造しておらず、他の製造会社に委託して製造しております。ｆ) 販売体制日本国内に関しては、富士フイルム富山化学が販売する予定です。また、台湾はMedigen社へ商業化権を許諾しています。その他の海外に関しては、大手製薬企業等とライセンス契約又は販売提携契約を締結し、契約先が販売する予定です。 ＜OBP-301の構造＞ OBP-301は、ヒトテロメラーゼ逆転写酵素(hTERT)遺伝子プロモーターをアデノウイルス５型遺伝子のE1領域[*２]に組み込み、さらに同領域にIRES配列[*３]を導入することによってがん細胞内での複製効率を高めたがん細胞で特異的に増殖する腫瘍溶解ウイルスです。OBP-301のDNA構造は以下のとおりです。 ② LINE-1阻害剤OBP-601(censavudine)OBP-601(censavudine)は、神経変性疾患への応用が新たに期待されるLINE-1阻害剤です。レトロトランスポゾン[*４]というヒトの遺伝子がRNAからDNAに逆転写されて、DNAの様々な場所に入り込んでしまうことで神経組織の炎症反応が起こり、その結果、筋萎縮性側索硬化症（以下「ALS」）などの神経変性疾患を引き起こされることが近年明らかになりました。OBP-601は、このRNAからDNAへの逆転写を司る酵素を抑制する作用を有しており、これまでにない新しい作用機序をもった神経変性疾患の治療薬になることが期待されています。 ａ) 対象疾患PSP（進行性核上性麻痺）、C9-ALS（筋萎縮性側索硬化症）、アルツハイマー病などの神経変性疾患を対象にします。ｂ) 技術導入の概況当社は、神経変性疾患治療薬の開発を目的に設立されたTransposon社と、2020年６月に全世界における再許諾権付き独占的ライセンス導出契約を締結しました。今後の開発は、Transposon社が全額費用を負担し、欧米を中心に実施します。ｃ) 研究開発の概況活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。なお、2024年５月に米国においてPSPへのファスト・トラック指定を食品医薬品局（FDA：Food and Drug Administration）から受けております。ｄ) 製造体制当社は本剤を自社製造しておらず、製造はライセンス導出先のTransposon社が行います。ｅ) 販売体制Transposon社が第三者である大手製薬企業等へOBP-601のライセンスを再許諾した場合、ライセンス再許諾先が販売を行います。 ＜OBP-601(censavudine)の作用メカニズム＞ ③ 次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702 OBP-702は、OBP-301に強力ながん抑制遺伝子p53を搭載した次世代腫瘍溶解ウイルスです。p53遺伝子[*５]の欠失又は変異によって細胞ががん化する割合は、がん全体の30～40％になると報告されています。OBP-702はがん細胞に投与されると、ウイルス自体ががん細胞のテロメラーゼ活性を介して増殖し、がん細胞を破壊するのに加え、同時にp53蛋白をがん細胞の中で生成させることにより、さらに強力にがん細胞をアポトーシスさせる機能を有しています。これまでの非臨床試験の結果では、OBP-301と比較し、抗がん活性が約10倍～30倍高いことが示唆され、免疫チェックポイント阻害剤との併用効果が示されています。今後、既存の治療法に抵抗を示すがんや、OBP-301で効果が得られにくかったがん種等、アンメット・メディカル・ニーズを充足させる治療薬を目指して開発してゆきます。 ａ) 対象疾患膵臓がんなどの各種固形がんを対象にします。ｂ) 技術導入の概況当社は、2015年に次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702をパイプラインに加えています。OBP-702は、OBP-301と同様に内視鏡を用いる投与方法に関する用法特許を日本国内で取得しており、米国及び欧州では審査中です。この用法特許は当社が単独で保有しています。ｃ) 研究開発の概況活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。ｄ) 製造体制当社は、本剤を自社製造しておらず、他の製造会社に委託して製造する予定です。ｅ) 販売体制大手製薬企業等へライセンスを導出し、導出先が販売する予定です。 ＜次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702の構造＞ ④ ウイルス感染症治療薬OBP-2011OBP-2011は、新型コロナウイルス感染症の原因ウイルスであるSARS-CoV-

１．製品及びサービスごとの情報製品及びサービスの区分が報告セグメント区分と同一であるため、記載を省略しております。単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しています。

３．主要な顧客ごとの情報 (単位：千円)顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名Transposon Therapeutics31,384創薬事業

３ 【事業等のリスク】当社の事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を与える可能性のあるリスク要因には、以下のようなものがあります。当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針でありますが、本株式に関する投資判断は本項及び本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えられます。なお、文中の将来に関する事項は、別段の表示がない限り、本書提出日時点において、当社が判断したものであります。 創薬事業における研究開発について (1) 事業の内容について ① 研究開発投資が高額であることにかかる事項当社が行う医薬品及び検査薬の研究開発は、その期間が長期にわたり、コストも高額であります。保有するパイプラインを初期の臨床試験まで効率的に開発を進めることに注力し、そこで得られた有効性と安全性のデータを以って製薬企業へのライセンス契約締結を実現することを基本的な事業活動と位置付けています。また、政府など各種の補助金を利用して経費を下げるとともに、ライセンス契約締結後の後期臨床試験以降の開発費用はライセンス先の拠出となることで、当社が負担する開発コストを最小限に抑えるとともに、契約一時金収入及びマイルストーン収入を確保することで、新規パイプラインへの再投資が実現することを事業サイクルとしております。しかしながら、万一、ライセンス契約締結及び維持に支障が発生した場合は、当社の事業収入が減少し、新規パイプライン開発への再投資が困難になる可能性があります。また、当社が上市まで開発する場合、パイプラインの開発費用をライセンス先が負担しないため、当社に発生する多大な研究開発費負担が当社業績を圧迫し、結果として開発の大幅な遅れや開発中止といった事態に及んだ場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。 ② パイプラインの安全性及び有効性にかかる事項当社が開発するパイプラインにおいて、安全性や有効性に問題が発見された場合は、開発が大幅に遅れる可能性もしくは開発そのものを中止する可能性があります。当社は、保有するパイプラインの安全性及び有効性の評価を確実なものとするために、以下の方針を実施しています。ⅰ) 科学評価顧問等のネットワークを最大限活用したパイプラインの客観的な評価ⅱ) 非臨床・前臨床段階における適正な安全性や有効性の検証ⅲ) PMDA(独立行政法人医薬品医療機器総合機構)やFDA(米国食品医薬品局)等の監督官庁との情報交換また、臨床試験の実施に当たっては、臨床試験のモニタリングを委託するCRO(受託臨床試験機関)と綿密なコンタクトを取り、常に正確な臨床現場情報を収集するとともに、医学専門家を交えたSRB(安全性評価委員会)などを設置し、臨床試験の適正な実行に対して最大の努力を図っております。さらに、治験保険への加入による損害賠償リスクの移転を図っております。上記のような対策を行ってはおりますが、予期せぬ副作用による開発の遅滞・中止のリスクを完全に排除することは困難であり、開発の大幅な遅れや開発中止もしくは国内外の監督官庁の承認が得られないといった事態に及んだ場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。 ③ 法的規制にかかる事項医薬品の研究開発における薬機法に基づき、医薬品の前臨床試験においてはGLP(Good Laboratory Practice)、原薬等の製造においてはGMP(Good Manufacturing Practice)並びに、臨床試験においてはGCP(Good Clinical Practice)が、また市販後においてはGQP（Good Quality Practice）やGVP（Good Vigilance Practice）などのガイドラインがそれぞれ定められており、その操作手順やQA／QCが確実に実施されていることが必須条件になっております。当社は、再生医療等製品製造販売業者として、関係法令等に則った対応を行っていきます。また、当社は遺伝子組換えウイルス製剤を開発しておりますが、日本においては、2000年に生物多様性条約特別締約国会議で採択された「生物の多様性に関する条約のバイオセーフティに関するカルタヘナ議定書(カルタヘナ議定書)」に準拠した国内法「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」(カルタヘナ法)の定めるところに従って開発・製造・販売を行っていく必要があります。当社は、国内のウイルス取扱施設において、文部科学大臣より「遺伝子組換え生物等の第二種使用等をする間に執る拡散防止措置の確認」について確認を得るとともに、日本国内でOBP-301の臨床試験を実施するために、カルタヘナに関する厚生労働大臣の承認を得ております。また、今後当社のウイルス製剤が販売された後は、ウイルス拡散防止条例に則った対応を行っていきます。しかしながら、将来医薬品・ウイルス製造等に関する新たな法律や条例などが制定・施行される可能性があった場合には、当社の事業が何らかの制約を受ける可能性があります。その結果、開発の大幅な遅れや中止、或いは販売中止といった事態に及んだ場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。 ④ 技術革新にかかる事項当社が推進する創薬事業にかかる技術分野においては、いずれも技術革新及び進歩の度合いが著しく速いと考えられます。当社は、常に最新の技術情報の収集・集積に注力しておりますが、万一、医薬品及び検査薬の競合技術等が、当社の対応の及ばない状況下で格段の進歩を遂げた場合、当社の事業に影響を与える可能性があります。また、当該技術の導入等に多大な費用や時間を要する場合、当社の事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。 ⑤ 競合にかかる事項当社の業務領域と完全に一致する企業は国内外に見当たりませんが、海外も含めたウイルス製剤の研究・開発・販売の動向には常に注視しています。本書提出日時点で当社が把握できている競合品としては、遺伝子改変ヘルペスウイルス製剤Talimogene laherpareovec：T-VEC(Amgen社：米国)が、進行性黒色腫治療薬として2015年10月に米国食品医薬品局(FDA)の承認を受けるとともに欧州医薬品庁(EMA)の諮問委員会の承認推奨を受けました。また、日本国内では2021年に第一三共株式会社により、遺伝子改変ヘルペスウイルス「デリタクト注」（一般名：テセルパツレブ）が承認されました。当社と同様のアデノウイルス製剤を用いた競合品としては、CG-0070（Cold Genesys社：米国）があげられます。同剤は膀胱がんを対象としてアメリカを中心にPhase ３臨床試験を実施しています。さらに、LOKON社（スウェーデン）でも遺伝子改変型のアデノウイルスを開発しておりPhase ２臨床試験の段階です。これら以外にも、レオウイルス（Oncolytic Biotechnology社）やVSV（水疱性口内炎ウイルス）などを用いたウイルス製剤が臨床試験を行っています。当社のOBP-301は2025年12月に食道がんの局所治療薬として承認申請を行いました。現段階で同領域を対象としたウイルス製剤は存在していませんが、同領域を対象とした腫瘍溶解ウイルスや医薬品が参入してきた場合、当社の事業に影響を与える可能性があります。本書提出日時点で、当社が把握する競合の存在及びその研究開発進捗が必ずしも当社にとって直接マイナスの影響をもたらすものではありませんが、競合品が当社と同様の領域で飛躍的に市場を寡占化した場合等、当社のパイプラインによる収入に影響を与える可能性があります。 ⑥ アライアンスにかかる事項現在の当社の収益構造は、それぞれのパイプラインの製品的価値の初期臨床評価であるProof of Concept(POC)に基づいて製薬企業等とライセンス契約を締結し、その対価として契約一時金・研究協力金・開発協力金・マイルストーン収入及び製品の上市以降その販売に伴って発生する製品販売収入やロイヤリティ収入等を段階的に見込むものであります。本書提出日時点において、当社は、Transposon社とLINE-1阻害剤OBP-601(censavudine)の全世界における開発・製造・販売に関する再許諾権付き独占的ライセンス契約を締結しています。また、OBP-301の日本国内での販売は富士フイルム富山化学と販売提携契約を締結しています。さらに、OBP-301の台湾での商業化の権利をMedigen社に許諾しています。導出前の各パイプラインについては、導出先候補となる製薬企業や検査薬企業等のニーズを考慮し、研究開発の進捗状況を効果的に情報提供などの活動を続けています。しかしながら、当社のパイプラインが導出先候補企業のニーズを満たす保証はなく、導出契約の時期や条件が当社の想定するものと大幅に乖離した場合等には、当社の事業・財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。また、パイプラインを導出した場合は、導出後の研究開発・承認申請・製造及び販売活動を導出先企業が行うことになるため、当社の収益は導出先企業の戦略及び開発進捗などに依存することとなります。導出先企業が実施する臨床試験において予期せぬ副作用が発生した場合、及び導出先企業の経営戦略の変更によるポートフォリオの見直し等により、導出済みパイプラインの開発中止等の決定がなされた場合、当社の事業・財務状況及び業績

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 （１）経営成績等の状況の概況当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。 ① 財政状態及び経営成績の状況当事業年度におけるわが国経済は、米国の関税政策による不確実性が上昇した局面もありましたが、日米合意を踏まえて相互関税政策の影響は限定的にとどまる見込みであり、企業活動の底堅さも示されています。一方、中国との政治的関係の悪化、ロシア・ウクライナ戦争やイスラエル紛争の解決が見えないなど、不安定な状況も継続しています。 このような状況下、当社は「未来のがん治療に新たな選択肢を与え、その実績でがん治療の歴史に私たちの足跡を残してゆくこと」をビジョンとし、特に、腫瘍溶解ウイルスOBP-301を中心に研究・開発・ビジネス活動を推進させ、2025年12月15日に厚生労働省へ製造販売承認申請を行いました。また、当社は、OBP-301の国内ビジネスを製薬会社モデルで展開することにより、従来のライセンス依存の単一の事業モデルから、製薬会社型とライセンス型の『ハイブリッド型事業モデル』へ移行を進めています。LINE-1阻害剤OBP-601（censavudine）は、Transposon社とのライセンス契約の下、同社の全額費用負担により臨床試験が実施され、Transposon社のビジネス活動も進んでいます。当社活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。以上の結果、当事業年度の財政状態及び経営成績は以下のとおりとなりました。 a．財政状態当事業年度末における資産は、現預金の増加等により4,555,879千円（前期比42.4%増）となりました。負債は、前受金の受領による契約負債の増加等により555,909千円（前期比24.5%増）となりました。純資産は、新株発行による増資や当期純損失等により3,999,969千円（前期比45.3%増）となりました。 b．経営成績当事業年度は、売上高28,546千円（前期は売上高31,384千円）、営業損失2,024,068千円（前期は営業損失1,681,403千円）を計上しました。また、営業外収益として受取利息3,949千円等を計上し、営業外費用として新株予約権発行費7,177千円、株式交付費9,222千円等を計上し、経常損失2,051,244千円（前期は経常損失1,663,911千円）になりました。さらに、当社の東京本社改修工事等の減損損失2,772千円を特別損失として計上した結果、当期純損失2,058,049千円（前期は当期純損失1,684,778千円）を計上しました。 ② キャッシュ・フローの状況当事業年度末における現金及び現金同等物は、3,429,561千円（前期比58.3%増）となりました。当事業年度における各キャッシュ・フローは次のとおりです。 （営業活動によるキャッシュ・フロー）営業活動によるキャッシュ・フローは1,940,866千円の支出（前期は2,020,088千円の支出）となりました。これは主として、税引前当期純損失2,054,016千円の計上、前払金の減少147,229千円、未収入金の増加199,872千円、契約負債の増加110,000千円等によるものです。 （投資活動によるキャッシュ・フロー）投資活動によるキャッシュ・フローは7,583千円の支出（前期は4,705千円の支出）となりました。これは、主に敷金及び保証金の差入による支出4,496千円、有形固定資産の取得による支出3,014千円等によるものです。 （財務活動によるキャッシュ・フロー）財務活動によるキャッシュ・フローは3,221,897千円の収入（前期は2,879,444千円の収入）となりました。これは主に株式の発行による収入3,193,862千円、長期借入れによる収入100,000千円、長期借入金の返済による支出94,444千円、リース債務の返済による支出10,177千円等によるものです。 ③ 生産、受注及び販売の実績 (1) 生産実績該当事項はありません。 (2) 受注実績該当事項はありません。 (3) 販売実績当事業年度の販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。なお、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の販売実績の記載は省略しております。 セグメントの名称当事業年度(自 2025年１月１日至 2025年12月31日)前年同期比(％)創薬事業(千円)28,54690.9合計(千円)28,54690.9 (注) １．最近２事業年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。 相手先前事業年度(自 2024年１月１日至 2024年12月31日)販売高(千円)割合(％)Transposon Therapeutics31,384100.0 相手先当事業年度(自 2025年１月１日至 2025年12月31日)販売高(千円)割合(％)Transposon Therapeutics28,546100.0 （２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容 経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日時点において判断したものであります。 ① 重要な会計方針及び見積り当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠して作成されております。この財務諸表の作成にあたり、見積りが必要な事項につきましては、一定の会計基準の範囲内にて合理的な基準に基づき、会計上の見積りを行っております。 ② 当事業年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容当事業年度の経営成績等の状況については、上記「 （１）経営成績等の状況の概況」をご参照ください。当社は、「第２ 事業の状況 １ 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等」に記載のとおり、創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高い遺伝子改変ウイルスによるがん治療薬、重症ウイルス感染症治療薬及びがん検査薬などの開発と事業化を推進しています。特に、ウイルスの増殖能力を利用してがん細胞を殺す「がんのウイルス療法」と、ウイルスの増殖を止めて治療を行う「重症ウイルス感染症治療薬」を事業領域とし、ウイルスを軸にした業界でも類を見ない『ウイルス創薬』を展開して参りました。また、これまでHIV感染症治療薬として開発してきたOBP-601は、そのメカニズムを基に応用を拡大して神経難病治療薬としての開発が進められています。今後も、各パイプラインの製薬企業へのライセンス活動を推進して商業化を早め、さらに新規パイプラインの創製にも取り組んでゆく方針です。 当事業年度の腫瘍溶解ウイルスOBP-301に関する活動に関しては、2025年12月に食道がん治療再生医療等製品として、製造販売承認申請を行いました。同月には、希少疾病再生医療等製品の指定も受けています。製造面では、18ヶ月の有効期限を確認して商用出荷１ロット目の製剤を製造しました。また、OBP-301の安定供給に向けて、商用出荷２ロット目の原薬も製造を完了しました。知的財産面も強化を進め、2025年４月に、腫瘍溶解アデノウイルスの内視鏡投与に関する特許を日本で成立させました。同特許は、OBP-301に限らずOBP-702や他社の腫瘍溶解アデノウイルスもカバーし、2040年５月まで特許が存続します。一方、OBP-601のライセンス先であるTransposon社による神経難病患者を対象としたPhase２臨床試験の結果を基に、PSP（進行性核上性麻痺）やALS（筋萎縮性側索硬化症）患者に対する臨床試験の準備が進んでいます。また、これらの疾患に加えて、新たにアルツハイマー病の臨床試験の準備が進められています。 当社の経営に影響を与える大きな要因としては、１）研究開発の進捗度合い、２）ウイルス製剤の製造、３）ライセンスや販売提携に伴う資金獲得、４）医薬品市場動向及び５）為替動向等が挙げられます。１） 研究開発については、特に臨床試験では適格な症例を組み入れることがその試験の成功を左右させる大きな要因となります。当社の開発方針はUnmet Medical Needs（治療法が確立されていない医療領域）を対象に臨床開発を展開しており、対象症例が非常に希少であるために臨床試験の症例組み入れが予想よりも遅延する可能性があります。そのために臨床試験受託会社（CRO）を的確にオペレーションし、臨床試験担当医師との情報交換を頻度高く行うなどの努力を最大限行って臨床試験の質とスピードを向上させることを重要視しています。これらに加え今後は厚生労働省との窓口業務を行う薬事体制や、製造販売業を管理統制する信頼性保証業務を強化していきます。研究開発計画の企画立案並びにその進捗管理を主たる業務とするプロジェクトリーダーを担える人財や、薬事業務経験者や信頼性保証業務の経験者の確保並びに育成を行っていきます。２） ウイルス製剤の製造においては、OBP-301の商用製造に向けて原薬及び製剤をヘノジェン社（ベルギー）に委託しています。これまでに商用出荷に向けた製剤製造を実施しました。ウイルス製造には大きな費用が掛かり、さらに品質試験や安定性試験にも時間と費用を要します。これらの遅延又は失敗は、OBP-3

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 (1) 経営方針当社は創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高いがんのウイルス療法薬や重症感染症治療薬などの開発と事業化を推進しています。特に、腫瘍溶解ウイルスであるOBP-301並びに次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702を中心とした「がんのウイルス療法」と、ウイルス感染症治療薬OBP-2011を中心とした「重症ウイルス感染症治療薬」を主な事業領域とした「ウイルス創薬企業」として成長を目指しています。さらに、核酸系逆転写酵素阻害剤のメカニズムを活かしてHIV感染症治療薬として開発して参りましたOBP-601は、LINE-1阻害剤としてドラッグリポジショニングを行い、ライセンス先のTransposon社により神経難病治療薬として開発が進められています。 これまで当社は、パイプラインの開発を一定段階まで進め、その後の開発や販売は製薬企業へライセンスを許諾し、その対価として契約一時金やマイルストーン、ロイヤリティ収入などを得るというライセンス型事業モデルを展開してきました。しかし、今後は従来のライセンス型事業モデルに加えて、自社で製造販売承認を得る製薬会社型事業モデルの展開を行う「ライセンス型事業モデルと製薬会社型事業モデルのハイブリッド」へ移行を進めています。この方針に則り、2020年６月にTransposon社とOBP-601のライセンス契約を締結し、契約一時金やマイルストーン収入などを受領するなどライセンス型事業モデルを具体化しています。また、製薬会社型事業モデルを具体化するために、2025年12月にOBP-301の国内承認申請を行いました。 「オンコリスなしでは医療現場が、ひいては患者様が困る」そういう存在感ある創薬を展開することを基本方針とし、いち早く医療現場の課題解決に貢献してゆきたいと考えています。 (2) 当社を取り巻く経営環境がんのウイルス療法は1990年代から欧米を中心に研究開発が進み、2010年代以降に大きな進展を遂げました。2015年に米国アムジェン社が遺伝子改変ヘルペスウイルスを使ったがんのウイルス療法を上市させ、日本国内では2021年に第一三共（株）が同様なヘルペスウイルス製剤「デリタクト注」（一般名：テセルパツレブ）を日本国内で上市させました。現在も、世界で数十社が様々なウイルス療法の開発に着手し、開発競争が激しくなっています。一方で、遺伝子改変型アデノウイルスによるウイルス療法は未だ薬事承認されたものはなく、当社が開発しているOBP-301は、食道がんへの適応に対して開発の最終段階にあり、2025年には厚生労働省へ製造販売承認申請を行いました。また、医薬品業界では、大手製薬企業の命運を左右させるようなパテントクリフを補う新薬の創出が大きな課題となってきており、大手製薬会社も独自の新薬の創出に頼るのではなく、ベンチャー企業が創出した従来にない遺伝子治療や細胞治療などの新しいモダリティを求めるようになってきました。このような環境下、当社のような小規模組織は、経営資源であるヒト・モノ・カネを戦略的かつ効率的に活用し、事業のスピードと質を最大化できるというメリットがあります。効率的な経営を実現させるためにCRO（臨床試験・前臨床試験受託企業）やCDMO（医薬品製造受託企業）に業務委託を行い、早期にパイプラインのPOC（Proof of Concept）を明確化させるとともに、規制当局との窓口業務を行う薬事体制や、製造販売業を管理統制する信頼性保証業務を強化しています。ニューモダリティを求める大手製薬会社との提携に繋げて新薬承認へのスピードアップを実現させ、世界の医療や研究機関との共同研究開発を通じて先進技術を取り込み、技術レベルの向上を図るとともに、アウトソーシング先を積極的に活用し、ローコスト且つハイレベルな研究開発体制の構築を行います。 (3) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題当社は、組織戦略において下記の課題を重要な課題として取り組んでおります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日時点において判断したものであります。 ａ．経営理念の浸透当社のビジョンは、「未来のがん治療に新たな選択肢を与え、その実績でがん治療の歴史に私たちの足跡を残してゆくこと」です。私たちが求めて止まないのは、医療の“イノベーション”です。そのために、普段からの医学研鑽を惜しみません。少人数で大きな仕事を成し遂げてこそ、アドベンチャーと言えるでしょう。大企業にできないことこそ、私たちが成し遂げるべき目標です。いくら儲かるからではなく、どれだけの人を救えるかに価値観をもち、その結果としての利益を追求してゆきたいと考えます。経営者と社員だけではなく、株主様ともこの意識を共有してゆきます。常に透明な経営を心がけ、定期的な情報公開を行ってゆきます。社会貢献を目指す社会人として、常にコンプライアンスの遵守を心がけます。この経営理念を役職員に浸透させ、経営理念に基づいた経営戦略の遂行を柔軟且つ活気を持って執り行う組織を構築することが、重要な経営課題です。そのために、経営理念を具現化するための行動規範を策定し、役職員に行動規範の遵守を指導するとともに、経営トップが役職員に経営理念を語る機会を積極的に設定しています。その上で、研究開発部門と事業開発部門が一元的に情報を共有することを第一義に組織を構築しています。また、社内リソースを管理する管理部門は、常にステークホルダーを意識し、コンプライアンス遵守を徹底します。さらに、内部監査部門は、経営理念及び行動規範の浸透状況をはじめとするモニタリング機能を充実させていきます。 ｂ．人財の確保と成長役職員個々の自発的な成長こそが当社の成長を支える必須要素です。その実現のために人財の採用・育成を積極的に推進します。特に、当社の研究開発やビジネスは国内外に渡るため、英語能力をはじめ国際的視野を持つ人財を育てることが重要です。社内外ネットワークを活用し、確かな技術・能力・成長意欲のある人財の採用を行い、併せてOJTや各種研修プログラムによる人財育成を行うことで、陣容の充実を図ります。また、業績評価や株式報酬制度を充実させ、業務のスピード及び質を最大化することに努めます。 ｃ．研究開発体制の強化当社の研究開発は、医薬品候補の探索・創製から前臨床試験及び初期臨床試験（POC: Proof of Concept）までを中心とした前臨床から臨床段階への橋渡し（TR：Translational Research）や、これらの研究開発を進めるための治験薬の製造や品質管理などが従来は主業務でしたが、これらに加え製薬会社モデルに移行した現在は、厚生労働省との窓口業務を行う薬事体制や、製造販売業を管理統制する信頼性保証業務を強化しています。従って、研究開発計画の企画立案並びにその進捗管理を主たる業務とするプロジェクトリーダーを担える人財や、薬事業務経験者や信頼性保証業務の経験者の確保並びに育成が重要な課題です。当社の研究開発体制は、国内のみならず海外にも展開しております。世界の医療や研究機関との共同研究開発を通じて先進技術を取り込み、技術レベルの向上を図るとともに、アウトソーシング先を積極的に活用し、ローコスト且つハイレベルな研究開発体制の構築を行います。 ｄ．事業開発部門の強化当社は、遺伝子改変ウイルス製剤を用いたがんのウイルス療法と重症ウイルス感染治療薬を事業領域に定めており、この業界においては非常に特殊なウイルス創薬の事業化を目指しています。従って、ビジネス能力だけではなく科学的知識の豊富な人財を確保・育成し、世界の製薬企業とのネットワークをより強固なものにしていきます。さらに、海外製薬企業とのライセンスや共同開発の機会を数多く創出し、当社のキャッシュ・フロー獲得に貢献できる事業開発体制を構築します。 ｅ．アウトソーシング戦略アウトソーシングを主体とする当社のビジネスにおいて、その効率化は重要な課題であります。必要且つ十分な研究開発及び製造力の確保に向け、外部委託会社であるCRO（Contract Research Organization）及びCDMO（Contract Development and Manufacturing Organization）との関係を強化するために、オペレーション体制を強化し、専門の人材を育成してゆきます。また、常に効率的なアウトソーシング体制を確保するべく、各々の業務領域において特定の１社依存リスクや地政学的リスクが顕在化せぬよう、セカンドコントラクターの探索及び関係構築も行います。さらに、必要に応じてアウトソーシングを見直し、各々の業務の内製化によるリスクコントロールを検討していきます。 主要製品・サービス内容、顧客基盤、販売網等については、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 （１）主要なパイプライン」及び「第２ 事業の状況 ４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 （２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容」をご参照ください。

(重要な会計上の見積り) 該当事項はありません。

５ 【重要な契約等】 (1) 当社が開発許諾を受けたライセンス契約 契約締結日契約の名称相手先契約の概要2009年10月２日YM753ライセンス契約アステラス製薬株式会社OBP-801の特許の全世界における独占的な実施権の許諾に関する契約１．当社は、OBP-801の特許の全世界における独占的な実施権の許諾を受け、開発段階に応じた一時金、販売マイルストーン及びロイヤリティを支払う。２．契約期間：特許の最長存続期間又は販売マイルストーンの支払い全てが履行されるまでのいずれか遅い方まで2011年４月28日特許実施許諾契約書国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所OBP-1101の特許の全世界における独占的な実施権の許諾に関する契約１．OBP-1101の特許の全世界における独占的な実施権の許諾を受け、開発段階及び販売実績等に応じた一時金及びロイヤリティを支払う。２．契約期間：特許存続期間2013年４月３日Amended and RestatedExclusive License Agreement（注）Yale UniversityOBP-601の特許の全世界における独占的な実施権の許諾に関する契約１．当社は、OBP-601の特許の全世界における独占的な実施権の許諾を受け、開発段階に応じたマイルストーン、ロイヤリティ及びサブライセンシーから受領した金銭の一定割合を支払う。また、当社株式上場時に一定の金銭を支払う。２．契約期間：国ごとに特許存続期間又は許諾製品の販売開始から10年間のいずれか遅い方まで2018年５月30日License Agreementios Bio Ltd.（旧：Stabilitech Biopharma Limited）ios Bio社が保有するウイルス保存安定製剤特許の全世界における実施権の許諾2020年６月19日特許を受ける権利の譲渡契約国立大学法人鹿児島大学１．抗SARS-CoV-2薬の特許譲受に関する契約。（※SARS-CoV-2：新型コロナウイルス感染症の原因ウイルス）２．契約一時金、開発進展に応じたマイルストーン、第三者からの収入に応じたロイヤリティ等を支払う。 （注）Yale大学とのAmended and Restated Exclusive License Agreementは2026年２月22日に終了しています。 (2) アライアンス契約並びに当社が許諾するライセンス契約 契約締結日契約の名称相手先契約の概要2017年10月20日Amended and Restated Strategic Alliance and License AgreementMedigen Biotechnology Corp.OBP-301の特定適応症に関する開発委受託契約１．両社の合意に基づく委受託の対価としてサービスフィーを授受する。２．契約期間：2008年3月6日から特許満了日又は先発権(データ保護期間、再審査期間等)満了日のどちらか遅い方まで３．台湾でのOBP-301商業化権許諾2020年６月15日ExclusiveLicense AgreementTransposon Therapeutics, Inc.１．OBP-601の特許の全世界における再許諾権付き独占的ライセンス契約。２．契約一時金及びマイルストーン収入の合計額は、総額３億ドル以上。2024年２月７日販売提携契約富士フイルム富山化学株式会社OBP-301に関する日本国内の販売提携契約。OBP-301の承認取得時や販売の達成に応じたマイルストーンを富士フイルム富山化学から最大17億円得ます。また、上市後は、当社はOBP-301の最終製品を富士フイルム富山化学に供給し、その販売代価を得ます。

３ 【配当政策】当社は、研究開発型ベンチャー企業として、先行投資的な事業資金等を支出して参りましたことにより、これまで利益配当を実施しておりません。しかしながら、株主に対する利益還元を重要な経営課題として認識しており、経営基盤の一層の強化と積極的な事業展開に備えた内部留保の充実を勘案しながら、各期の経営成績を考慮に入れて配当政策を決定して参ります。剰余金の配当を行う場合は、年１回期末を基準日としての配当を考えており、配当の決定機関は株主総会であります。当社は、「取締役会の決議により、毎年６月30日の株主名簿に記載又は記録された株主もしくは登録株式質権者に対し、中間配当を行うことができる。」旨を定款に定めております。