３ 【事業の内容】 (1) 事業環境 医薬品産業の成長を支える新薬創出は、従来の化学合成による低分子医薬品を中心とした医薬品開発から、抗体医薬品等のバイオ医薬品、更には細胞治療製品・遺伝子治療製品等も含む幅広い創薬モダリティにおける医薬品開発へと大きく移行しています。こうした技術革新により、従来治療が困難であった疾患に対する新規治療薬の開発が進展し、グローバル医薬品市場における売上上位の半数以上をバイオ医薬品等が占めるようになりました。また、創薬モダリティの高度化・多様化に伴い、現在では新薬創出の80％をバイオベンチャーが担う等、バイオベンチャーの重要性は世界的に増しております。 一方で、技術の高度化や医薬品開発の複雑化等に伴い、研究開発期間の長期化や開発費・製造費の増加が進んでおります。この結果、新規に収載される医薬品の薬価は相対的に高水準となる傾向があり、医薬費全体の増加を招いております。このような医薬費増加への対応策として、日本を含む多くの国々においては、新規（先発）低分子医薬品の特許期間・再審査期間の満了後に後発品であるジェネリック医薬品の使用が推奨され、既に多くの先発医薬品からジェネリック医薬品への置き換えが進んでいます。また、新規（先行）バイオ医薬品の後続品であるバイオ後続品（バイオシミラー）についても、同様の理由で普及が期待される中、今後特許期間・再審査期間の満了を迎える先行バイオ医薬品が増加することから、バイオシミラーの開発・拡充が進み、その活用が今後更に浸透していくものと考えられます。 新規モダリティである細胞治療製品・遺伝子治療製品等の再生医療等製品については、アンメットメディカルニーズの高い疾患領域を中心に実用化に向けた研究開発が進展しており、日本においても制度面での整備や承認事例の蓄積が進んでいます。これらの製品は高い治療効果が期待される一方で、研究開発、製造、供給体制の構築において品質の均一性確保や製造プロセスの高度な管理、流通・保管に関する複雑な要件への対応等の課題を有しており、実用化および安定的な供給にあたっては高度に専門的な知識・技術力や開発体制が求められています。このように、今後の医薬品産業においては、医薬費抑制と新規創薬モダリティによる革新的な治療薬の実用化の両面での対応が求められる中、当社が推進するバイオシミラーおよび細胞治療事業の重要性は一層高まるものと考えられます。 (2) 当社グループの事業モデル 当社グループは、バイオシミラーの開発および開発品上市後の原薬・製剤（以下、「バイオシミラー原薬等」）の供給を行う「バイオシミラー事業」、当社100%子会社の株式会社S-Quatre（エスカトル。以下、「S-Quatre」）が独自に開発した乳歯歯髄幹細胞（以下、「SQ-SHED」※）を活用した細胞治療製品（再生医療等製品）の実用化を目指す「細胞治療事業（再生医療）」の２事業に取り組んでおります。※SHED（シェド）はStem cells from Human Exfoliated Deciduous teethの略 なお、当社グループは、以下の２点を特長とした事業活動を行っております。 ① ハイブリッド事業体制 当社グループは、バイオシミラー事業と細胞治療事業（再生医療）の組み合わせによるハイブリッド事業体制を採用しています。 バイオシミラー事業では、2012年以降、パートナー製薬企業との連携により４製品を上市しており、バイオシミラー原薬等の供給を通じて持続的な収益を確保しております。バイオシミラーの開発は、先行バイオ医薬品と同等の品質、安全性および有効性を有する医薬品を開発するものであり、革新的技術への依存度が相対的に低いことから、一定の予見性をもって開発を進めることが可能です。このため、限られた経営資源の下でも効率的かつ確実性の高い開発が可能な事業特性を有しております。当社は、今後も新規バイオシミラーの開発を継続的に推進し、更なる収益基盤の強化を図ってまいります。 一方で、2019年に本格的に参入した細胞治療事業（再生医療）では、従来の医薬品では治療が困難な疾患に対して革新的な細胞治療製品を創出することを目的としており、技術的な不確実性等による開発リスクは大きいものの、将来的には高い収益成長が期待される事業です。 この両事業を組み合わせたハイブリッド事業体制においては、バイオシミラー事業において生み出される持続的な収益と長年の取り組みを通じて蓄積したバイオ医薬品の研究開発ノウハウ・知見・経験等（以下、「ノウハウ等」）を、高い成長性が期待される細胞治療事業の研究開発に再投資・活用することで、事業間シナジーを最大化し、「安定と成長の両立」を目指しています。なお、「安定と成長の両立」の実現に向けては、事業の進捗に応じて、柔軟かつ迅速に財務的健全性と成長性のバランスを再調整することが求められ、パートナー企業や外部機関との連携強化、各事業の特性に応じた多様な資金調達手段の活用、研究開発品の優先順位付けの見直し等にも継続的に取り組んでいます。 ② バーチャル型研究開発およびプロジェクトマネジメント 医薬品の開発には、薬効・薬理研究、製造プロセス開発、GMP製造、臨床開発等、多岐にわたる高度に専門的な知見と最新鋭の設備が必要とされるため、すべての工程を自社単独で遂行することは困難です。このため当社グループは、バイオシミラーおよび細胞治療事業において、アカデミア、開発・製造受託機関（CDMO）、製薬企業等との連携による「バーチャル型」の研究開発体制を構築しています。 バイオシミラー事業では、これまでの豊富な開発経験を通じて蓄積した高度な開発ノウハウ・知見等に裏打ちされたプロジェクトマネジメント力を基盤として、パートナー企業や外部機関との連携の下、複数の開発プロジェクトを継続的に推進しております。開発早期から外部機関を組み込んだ体制を構築することで、開発から製造に至る各開発工程を効率的に統合し、限られた経営資源の下でも、新規バイオシミラーの継続的な開発と上市後のバイオシミラー原薬等の製造・供給を両立しております。これにより、事業単独での継続的な営業黒字の確保と更なる収益成長を実現していきます。 細胞治療事業においては、革新的治療法の創出を目指し、自社独自の発明技術を中核としつつ、外部機関との連携を通じて最先端の知見や技術を積極的に取り入れ、高い専門性の確保と柔軟な研究開発体制を構築しています。 このように、当社グループ主導でプロジェクトごとに最適な研究開発体制を構築することで、研究開発力の強化とスピードの向上を実現し、複数の研究開発プロジェクトを同時並行で推進可能な柔軟性と効率性を確保しています。結果として、開発リスクの分散と経営資源の最適配分を図り、ハイブリッド事業体制で目指す「安定と成長の両立」の実現に寄与しています。 (3) 開発の流れ、収益モデルおよび開発品目の選定方針 ① バイオシミラー事業 バイオシミラーの開発は、CDMO等との連携による産生細胞株の構築、またはCDMO等にて構築済の細胞株を導入することから開始され、続いて原薬製造プロセスの開発・最適化が進められます。バイオ医薬品の原薬製造は、化学合成による低分子医薬品と比べて工程が極めて複雑です。加えて、バイオシミラー原薬の製造プロセス開発においては、先行バイオ医薬品と同等の品質（物性、工程由来不純物、活性等）を保持するだけでなく、薬価が先行品の70％という現行制度上、より安価な原薬製造を実現するため、高い生産性を達成する必要があります。また、承認取得後の上市および安定供給に向けては、商用生産において製造プロセスの安定性や品質の一貫性を確保することが重要となります。加えて、先行バイオ医薬品メーカーによる特許権侵害訴訟等のリスクを避けるために、先行特許に抵触しない開発設計・計画も求められます。このような多面的な要件を全て満たすためには、バイオシミラー開発の各段階における精緻な検討と状況に応じた柔軟な調整が必要であり、豊富な開発経験を通じて蓄積した高度な開発ノウハウ・知見等に裏打ちされたプロジェクトマネジメント力と課題解決力が求められます。 また、迅速かつ確実な開発の推進と上市後の事業価値最大化に向けては、上記以外のプロセス、すなわち臨床開発や製造販売承認申請等の重要な役割を担うパートナー製薬企業との早期連携が開発成功の鍵となります。このため、当社では産生細胞株の構築・導入等の開発初期段階からパートナー製薬企業候補と協議を開始し、上市後の安定供給までを見据えた連携体制の構築を進めています。これにより、バイオシミラー原薬製造プロセス開発後速やかにパートナー製薬企業と連携して、製剤プロセス開発、非臨床試験、臨床開発へ移行することが可能です。 なお、臨床開発では、当社がCDMOに製造委託した原薬等をパートナー製薬企業に提供します。また、臨床試験後の製造販売承認申請に際しては、製造・品質に関する申請資料の整備や、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）からの照会対応について、当社の専門的知見等を活かし技術支援を行っています。なお、上市後は、パートナー製薬企業への安定的な原薬等の供給を通じて、当該バイオシミラーの持続的な供給に貢献しています。 現在の事業モデルにおけるバイオシミラー事業の収益構造は、臨床試験開始、製造販売承認の申請、上市等、各開発段階における進捗に応じた開発マイルストンペイメントによる一時金収益と、バイオシミラー原薬等をパートナー製薬企業に供給す

（セグメント情報等） 【セグメント情報】 当社グループの事業セグメントは、医薬品開発事業の単一セグメントであるため、記載を省略しております。 【関連情報】前連結会計年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90%を超えるため記載を省略しております。２．地域ごとの情報 (1）売上高本邦以外の外部顧客への売上高がないため、記載を省略しております。 (2）有形固定資産本邦以外に所在している有形固定資産がないため、記載を省略しております。 ３．主要な顧客ごとの情報（単位：千円） 顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名千寿製薬㈱2,832,962医薬品開発事業持田製薬㈱1,652,622医薬品開発事業 当連結会計年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90%を超えるため記載を省略しております。２．地域ごとの情報 (1）売上高本邦以外の外部顧客への売上高がないため、記載を省略しております。 (2）有形固定資産（単位：千円）日本台湾合計417,61417,619 ３．主要な顧客ごとの情報（単位：千円） 顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名千寿製薬㈱3,468,490医薬品開発事業持田製薬㈱2,240,273医薬品開発事業 【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】前連結会計年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） 当社グループの事業セグメントは、医薬品開発事業の単一セグメントであるため、記載を省略しております。 当連結会計年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日） 当社グループの事業セグメントは、医薬品開発事業の単一セグメントであるため、記載を省略しております。 【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】前連結会計年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） 該当事項はありません。 当連結会計年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日） 該当事項はありません。 【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】前連結会計年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） 該当事項はありません。 当連結会計年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日） 該当事項はありません。

１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90%を超えるため記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報（単位：千円） 顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名千寿製薬㈱2,832,962医薬品開発事業持田製薬㈱1,652,622医薬品開発事業

３ 【事業等のリスク】 当社グループの事業展開その他に関連して、リスク要因と考えられる主な事項を以下に記載しております。これらには、現時点で当社グループが必ずしも重要なリスクとは考えていない事項および実際に具体化する可能性が高くないと想定される事項も含まれておりますが、投資判断や当社グループの事業活動への理解を深めていただく上で重要と捉え、情報開示の観点から開示しております。 当社グループは、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、その回避および発生時の適切な対応に努めてまいります。ただし、株式への投資判断は、以下の事項および本書中の本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。なお、以下の記載のうち、予想、見通し、方針等、将来に関する事項は、特段の記載がない限り、本書提出日現在において判断したものであり、不確実性を内包しているため実際の結果とは異なる可能性があることにご留意下さい。 １．法的規制等に関する事項 (1) 許認可等に関するリスク 当社グループは、主にバイオシミラー原薬等の販売に当たり、医薬品医療機器等法その他の規制を受けますが、これらについて法令違反があった場合、あるいは必要とされる資格を保有する人材が離職しその補充ができない場合には、監督官庁から業務の停止や許認可の取消し等の処分を受けることになり、当社グループの経営成績に大きな影響を及ぼす可能性があります。なお、本書提出日現在において、業務の停止や許認可の取消し等の処分を受ける原因となる事由は発生しておりません。主な許認可等の状況許認可等の名称所管官庁等許認可等の内容有効期限取消し等となる事由医薬品販売業許可東京都東京都保健所長許可（5302250083）2031年４月30日（６年ごとの更新）医薬品医療機器等法、その他薬事に関する法令若しくはこれに基づく処分に違反する行為があったとき、医薬品医療機器等法第75条第１項により、その許可が取り消されまたは期間を定めてその業務の全部若しくは一部の停止を命じられることがある。 (2) 医薬品の研究開発における医薬品医療機器等法その他の規制に関するリスク 当社グループが業を営む医薬品業界では、研究、開発、製造および販売の各段階において、国内外の薬事に関する法令、薬事行政指導、その他関係法令等により様々な規制を受けております。当社グループは、日本国内市場に留まらず欧米を含む国外市場への進出も想定して各開発品の研究開発を進めておりますが、これらの開発品を医薬品として上市させるためには、パートナー製薬企業等との連携の下、各国の薬事に関する法令、関連するガイドラインおよびその他の規制に準拠して製造販売承認の申請を行い、同企業が規制当局から承認を取得することを想定しております。このため、臨床試験等において、医薬品としての品質、安全性および有効性等を示すことができない場合には、承認を得られず、上市できないため、当社グループの事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。 また、現在の日本の医薬品医療機器等法においては、原薬等の外部委託製造が可能となっておりますが、今後このような外部委託製造に関する規制や海外品の輸入等に関する規制が改定された場合、当社グループの事業活動に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (3) 医療制度改革の影響に関するリスク 日本では、医療費の抑制を目的とした薬価改定等の医療制度改革が進められており、今後も継続されると考えられます。その結果、当社グループ開発品の上市後に当該医薬品の薬価が影響を受ける可能性があり、これにより当社グループがパートナー製薬企業に販売するバイオシミラー原薬等の価格や、パートナー製薬企業の販売実績に応じて当社グループが受領するロイヤリティ収益にも大きな影響を及ぼす可能性があります。 ２．医薬品開発事業に関する事項 (1) 医薬品開発事業全般に関するリスク 医薬品の研究開発は、基礎研究から製造販売承認の取得、上市に至るまで、段階的なプロセスを踏む必要がありますが、非臨床試験や臨床試験において予期せぬ副作用が発生した場合や期待する治療効果が確認できない場合には、当該開発品の研究開発が中止される可能性があります。当社グループの開発品について、これらの理由により研究開発が中止された場合、事業計画に重大な影響を及ぼす可能性があります。 また、研究開発の進行において計画通りの結果が得られない場合や、各種試験の開始または完了に遅延が生じた場合、あるいは治験薬製造等において問題が発生した場合等には、製造販売承認の取得が遅れる可能性があります。当社グループは、このような事態を極力回避すべく、各開発品の評価および進捗管理を適切に実施し、必要に応じて追加の経営資源を投下する等の対策を講じております。しかしながら、研究開発が計画どおりに進行しない場合には、事業計画ならびに財政状態、経営成績およびキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (2) 医薬品の品質・副作用に関するリスク 当社グループが開発に関与する医薬品の安全性に関する情報は、限られた被験者を対象に実施した臨床試験から得られたものであり、上市前に副作用の全てを把握できない可能性があります。現時点において、当社グループは、直接医薬品を販売する計画はありませんが、パートナー製薬企業によって販売される製品について、上市後に予期せぬ副作用が発生する可能性を完全には否定できません。重篤な副作用が発生した場合、製品の回収あるいは販売中止を余儀なくされ、当社グループの原薬等の販売についても継続することが困難となり、以後の経営成績に大きな影響を与える可能性があります。 (3) 医薬品業界における競合に関するリスク 国内外の製薬企業、バイオベンチャー、アカデミア等の研究機関がそれぞれ独自に、または協力して医薬品の研究開発を行っており、同じ疾患を対象とした開発品が複数存在することは珍しくありません。この競合環境において、他社の開発品が市場で優位性を示した場合、当社グループの開発品の研究開発が中止を余儀なくされる可能性があります。当社グループでは、パートナー製薬企業と連携しながら競合環境を綿密に調査し、開発品の選定・優先順位付けを行うことでリスクの低減に努めていますが、競合品の新規参入等による影響により、当社グループの事業計画および経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 なお、バイオシミラー事業においては、これまで当社上市品についてバイオAGや競合他社によるバイオシミラーの参入は限定的でありましたが、2026年１月以降、GBS-007（ラニビズマブ）が対象とする眼科領域における抗VEGF製剤市場において、競合先行品であるアイリーア（アフリベルセプト）のバイオAGおよびバイオシミラーが薬価収載・販売開始されており、当社は現在その影響を精査しております。 一方で、今後の制度動向について、厚生労働省は2026年度の薬価制度改定において、「先行品と有効成分、原薬、添加物、製法等が同一のバイオ医薬品であって、後発品として薬事承認を受けたもの（バイオAG）（今後新たに薬価収載される品目に限る）の薬価は、バイオ後続品（いわゆるバイオシミラー）との適切な競争環境を形成・維持する観点から、バイオ先行品の薬価と同額とすることとする。」と定めています。このため、制度上は、今後バイオAGが薬価差を主な競争手段として市場シェアを獲得することは想定されず、バイオシミラーのより安定した薬価と市場シェア獲得が期待できるものと当社グループでは認識しています。 もっとも、競合バイオシミラーの参入、薬価制度の運用状況、医療現場における処方動向によっては、当社グループの事業計画および経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があることから、当社グループは、引き続き市場環境および制度動向を慎重に注視してまいります。 ３．事業モデルに関する事項 (1) 収益計上に関するリスク 医薬品の基礎研究開始から上市に至るまでには通常10年以上の年月を要し、研究開発の成果が事業収益として計上されるまでには長期間を要します。また、医薬品開発の成功確率は近年低下傾向にあり、上市に至らないケースも多いため、最終的に事業収益が計上されない可能性もあります。そのため、当社グループは、自社で臨床開発や製造販売を実施せず、パートナー製薬企業に臨床開発以降のプロセスを主導してもらうことを基本方針とし、契約一時金や開発マイルストンペイメントの設定による早期収益化を目指しています。また、バイオシミラー事業と細胞治療事業（再生医療）の組み合わせによるハイブリッド型事業体制を構築し、当社グループ全体として、またそれぞれの事業において開発品ポートフォリオの最適化に取り組むことで、開発リスクと収益計上リスクの分散を図っています。しかしながら、提携時期や研究開発の遅延、研究開発の中断等が発生した場合には、当社グループの事業計画や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (2) パートナー製薬企業との契約に関するリスク 当社グループは、研究開発の基本方針として、臨床開発以降のプロセスをパートナー製薬企業が主導することを想定しています。そのため、適切なパートナーが見つからない場合には、有望な開発品であっても開発が遅延し、または当該開発品の開発中止を判断することになります。このようなリスクを低減するため、当社グループは、国内外の製薬企業との定期的な面談を通じて、幅広いネットワークの構築と関心領域の把握に努めるとと

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1) 経営成績等の状況の概要当連結会計年度における当社グループの財政状態、経営成績およびキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。 ① 経営成績の状況 当社グループの連結業績につきましては、売上高6,589,923千円、研究開発費1,119,977千円、営業損失138,510千円、経常損失374,914千円、親会社株主に帰属する当期純損失413,994千円となりました。 バイオシミラー事業においては、堅調な需要を背景にバイオシミラー原薬等の製造・納品を計画に基づき着実に進めたことに加え、前連結会計年度第３四半期に一部製品における供給価格が改定された影響が通期で寄与したこと等に加え、当連結会計年度第３四半期に前述とは異なる一部バイオシミラー原薬等の供給価格が改定された影響等により、売上高は前連結会計年度比で大きく伸長いたしました。 売上総利益については、バイオシミラー原薬等の売上拡大に加え、当連結会計年度第４四半期末に一部バイオシミラー原薬等の製造原価低減品への切替が進んだことで増益の結果となりました。その一方で、前連結会計年度において一部製品で製造運転資金の効率化を目的とした支払条件変更により、製造原価部分を除いた粗利益相当額のみを売上高に計上していたことが売上総利益率の一時的な上昇要因となっていましたが、当連結会計年度においては当該影響の反動により売上総利益率は低下しております。加えて、当連結会計年度においては、上述の供給価格改定および製造原価低減品への切替による利益率改善施策が業績へ一定の寄与をしたものの、バイオシミラー原薬の製造等に対する海外CDMO等への支払いにかかる為替レートが円安方向に変動したため、製造原価等が上昇し、当連結会計年度の売上総利益の拡大は限定的となりました。なお、海外CDMO等への支払いと当社の売上計上タイミングには時差があるため、当連結会計年度における当社の為替レートは当連結会計年度中の為替レートの変動と必ずしも連動するものではありません。 研究開発費については、バイオシミラー事業における製造原価低減施策への継続投資、新規バイオシミラーの開発、細胞治療事業における脳性麻痺を対象とした細胞治療製品の国内外での治験実施に向けた非臨床試験、大量製造法開発等への投資を進めた結果、1,119,977千円（前年同期比 45.9%増）となりました。 営業外以下の費用については、シンジケートローン組成に伴う支払手数料、並びに中間期において発生したバイオシミラー原薬等の製造工程における棚卸資産廃棄損を営業外費用として計上したほか、研究開発体制の効率化および重点領域への経営資源配分の最適化を目的とした組織再編に伴う研究拠点の統合関連費用を精査した結果、賃貸借契約解約損として特別損失を計上しております。 以上の結果、バイオシミラー事業における増収はあったものの、研究開発投資の増加および一過性費用の計上等により、当連結会計年度は営業損失、経常損失および親会社株主に帰属する当期純損失を計上しております。 当連結会計年度における各事業の進捗状況は以下のとおりであります。 イ バイオシミラー事業 当社は、かねてより一部バイオシミラー原薬等の安定供給体制の強化・維持、および製造原価低減等を目的とし、新規CDMOへの技術移管・製造プロセス開発等を推進してまいりました。当連結会計年度における進捗としては、当初計画比で承認取得時期に半年程の遅延はあったものの、新規CDMOの追加に係る独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）の承認を2025年５月に確認いたしました。これに伴い、当連結会計年度第４四半期より当該バイオシミラー原薬等の製造原価低減品への切替が始まり、利益率改善効果を発揮し始めています。なお、翌連結会計年度には、この製造原価低減品への切替による利益率改善効果が通期で発揮されることを想定しております。 また、上述の通り、前連結会計年度第３四半期に一部製品における供給価格が改定された影響が通期で寄与したこと等に加え、また当連結会計年度第３四半期に前述とは異なる一部バイオシミラー原薬等の供給価格が改定された影響等により売上高が前連結会計年度比で大きく伸長する等、供給価格の見直しに向けた協議・調整を継続的に実施してまいりました。 加えて、新たな収益源の創出を通じた当該事業の更なる成長を目指し、当社は、2025年５月にカイオム、MBIとの間でMaster Service Agreementを締結し新規バイオシミラー細胞株構築に着手、同10月には、アルフレッサ ホールディングス、当社ならびにカイオムの３社で、今後の新規バイオシミラー共同開発に関する基本合意書等を締結、現在は複数バイオシミラーの細胞株構築が順調に進捗しております。既に、新規バイオシミラーについてはパートナー候補である複数の国内外製薬企業等と秘密保持契約下での協議を進めております。 また、今後更なる需要拡大が想定されるバイオシミラーについて、開発から製造・供給までをカバーする国内初のバイオシミラーのサプライチェーン構築と安定供給の実現を見据え、アルフレッサ ホールディングス、カイオムと共に厚生労働省「医療施設等施設整備費補助金（バイオ後続品国内製造施設整備支援事業）」に係る公募へ共同申請し、2025年５月に採択を受けました。現在、申請３社にバイオシミラーを含むバイオ医薬品の製造および製造施設の整備に豊富な実績を有する台湾のバイオ医薬品製造受託機関であるMBIを加えた４社にて、当該支援事業の目的であるバイオシミラーの原薬・製剤製造施設の整備を進めております。 ロ 細胞治療事業（再生医療） 細胞治療の研究開発活動においては、これまでSQ-SHEDの特徴に基づきその治療効果が期待できる疾患として脳性麻痺（遠隔期）、骨疾患等を選択し、研究を進めてまいりました。その進捗として、脳性麻痺を対象として名古屋大学と共同で実施中の臨床研究において、全３例の患児様への投与が完了し、2025年10月には全３症例について独立安全性評価委員会による審議が行われ「投与後４週までの安全性に問題なし」との評価を受けました。加えて、同11月には、全３症例の投与後12週間までのデータに基づく有効性評価を含む中間解析結果をまとめた論文（プレプリント※）にて、投与後の安全性・忍容性が確認されたことに加え、運動機能（主に日常生活における大きな動作、手足の曲げにくさや伸ばしにくさ等の筋緊張）の大きな改善が認められたことが報告されました。 更に、日本国内における小児脳性麻痺を対象とした同種SQ-SHED（当社開発コード：GCT-103）については、2025年３月に持田製薬との間で共同事業化契約の締結に基づき、持田製薬が治験等を、S-Quatreが製造等を主な役割とし、治験入りに向けた準備を推進しております。現在、治験薬製造については試製造を経て、医薬品の品質と安全性を確保するための国際的な製造基準（GMP）に則した本製造の準備を進める等、国内での治験開始に向けて着々と準備を進めております。一方、海外市場におけるGCT-103の臨床開発に向けては、主に米国における同種SQ-SHEDの臨床開発加速を目的として、ヘルスケア分野に特化した戦略・財務アドバイザリーサービス等をグローバルに展開するTreehill Partners, LLC（以下、「Treehill」）と、米国に新会社を共同設立することで基本合意し、2026年２月に発表いたしました。この新会社では、当社グループとTreehillがそれぞれの強みを活かして、SQ-SHEDの米国を含む海外における臨床開発を推進します。また、海外治験に向けては、既にS-Quatreが単独で準備を進めており、2025年10月に米国FDA（食品医薬品局）とPre-IND Meeting（治験計画事前相談）を実施いたしました。その結果、FDAより脳性麻痺を対象とした同種SQ-SHEDの企業治験計画について合意と助言を取得し、それらの合意と助言に基づき今後の治験許可申請（IND申請）に向けた準備を現在Treehillと共に推進しております。 SQ-SHEDの次世代大量培養技術開発についても独自に取り組みを進めており、世界的な培養機器メーカーである米国のCorning Life Sciencesの協力の下、SQ-SHEDの特性に最適化された独自製造プロセス開発に成功し、2025年５月に米国で開催された国際細胞治療学会（ISCT）にて同社と共同で発表を行いました。更に、後期臨床試験および商用製造への適用に向け、本格的なプロセス開発を進めるべく、CDMO事業を展開するニプロと共同開発契約を締結し、S-Quatreからの技術移管を完了しました。今後も引き続き、各社と協働の下、次世代製造体制の構築に向けた開発を進めてまいります。※プレプリントとは、研究成果についてより早く、広く専門家の評価を受けるため、学術雑誌による査読に先行して公開される原稿です。査読を経て、内容に修正・変更が加えられる可能性があります。 ② 財政状態の状況（資産）当連結会計年度末における総資産の残高は、前連結会計年度末比13.1%減の6,088,396千円となりました。これは主に、シンジケートローン組成による資金調達の実施により現金及び預金が299,480千円増加したことに加え、バイオシミラー原薬等の製造、ならびにパートナー製薬企

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社グループの経営方針、経営環境および対処すべき課題等は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。 (1) 経営方針 当社グループは、「バイオで価値を創造する－こども・家族・社会をつつむケアを目指して－」を企業理念に掲げ、「こどもの力になること、こどもが力になれること」を経営ビジョンとして、バイオ医薬品の研究開発で培ったノウハウ等を最大限活用し、バイオシミラー事業および細胞治療事業（再生医療）の２つの事業領域において研究開発を推進しています。 バイオシミラー事業では、より多くの患者様が安心して継続的な治療が受けられる環境の実現を目指しています。また、細胞治療事業においては、特に小児疾患や希少疾患に苦しんでおられる患者様やそのご家族、更には治療に携わる医療従事者の方々を支える革新的な治療法の開発に取り組んでいます。 (2) 経営環境 「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 （１）事業環境」に記載しております。 (3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等 バイオ医薬品の研究開発には膨大な時間と費用を必要とし、収益計上ができるようになるまでの期間が非常に長いため、短期的な経営指標による実績評価を行うことは一般的に適していません。そのため、当社グループにおいては、研究開発型バイオベンチャーとして、バイオシミラー事業および細胞治療事業（再生医療）のそれぞれの事業特性に応じた中長期的かつ客観的な経営指標を設定しています。 バイオシミラー事業においては、既に４製品が上市されており、現在はパートナー製薬企業への同製品の原薬等供給による販売収益、およびパートナー製薬企業による同製品の販売実績に応じたロイヤリティ収益を収益源としております。今後は既存製品の安定供給体制強化および収益性改善に向けた開発に加え、更なる収益成長に向けた新規バイオシミラーの開発にも積極的に取り組んでいく方針です。本事業の推進においては、開発投資と収益のバランスを見極めながら、事業単独での継続的な収益確保を経営目標として定め、事業を推進しております。 一方で、細胞治療事業では、特に最重要適応症である脳性麻痺に対する細胞治療製品の研究、臨床開発ならびにSQ-SHED製造プロセス開発に注力しており、研究開発投資が先行する事業ステージにあります。こうした状況の下、主に脳性麻痺に関連する研究開発工程ごとに中長期的な開発投資計画を策定し、その進捗・達成状況を経営指標としています。 なお、バイオシミラー事業と細胞治療事業を含む当社グループ全体としては、事業の着実な推進と安定的な連結営業黒字化の実現を目指し、構造改革等を通じた事業間の連携強化、業務効率化、人的資源の最適化等にも取り組んでいます。 (4) 優先的に対処すべき事業上および財務上の課題 ① 上市済みバイオシミラーの安定供給体制の構築および収益性の改善と、新規バイオシミラーの開発バイオシミラー事業において、当社は上市済みバイオシミラーの原薬等をパートナー製薬企業に供給しておりますが、一部製品では需要が当初想定を大幅に上回って推移しており、供給能力の拡張を含む供給体制の再構築、および供給増に付随して増加する製造運転資金の最適化が課題となっています。また、日本の薬価制度では、上市時のバイオシミラーの薬価は原則として先行品の70％に設定される上、流通段階における取引価格の実勢の影響を受け、年次の改定においてその薬価が低下する一方、原薬製造を行う海外委託先国における物価上昇や為替市場における円相場の下落により製造費用は増加しており、売上単価の低下と原価上昇が同時に進行することで当社の利益率に影響を及ぼしています。これらに対応し収益性を改善するためには、さらなる原価低減策の推進やパートナー製薬企業に対する供給価格等の調整も必要です。バイオシミラー事業のさらなる成長に向けては、既存バイオシミラーの安定供給体制の強化・維持による市場シェア拡大および収益性向上を図りつつ、新規バイオシミラーの継続的な開発・拡充が重要課題であり、既に複数品目の細胞株構築を進めております。加えて、安定供給体制を構築・強化するべく、厚生労働省の助成事業に基づいて、Alfenax Biologics株式会社を通じて国内製造施設の建設を開始し、バイオシミラーの開発から製造・供給までをカバーする国内初のサプライチェーン構築による安定供給の実現を目指しています。また、事業価値最大化に向けては、日本市場への依存からの脱却も重要な課題です。上市済みおよび新規バイオシミラーの双方について、パートナー製薬企業との協業を通じた海外市場への展開に積極的に取り組みます。特に新規バイオシミラーについては、グローバル展開を前提に、既に国内外複数のパートナー候補製薬企業との間で共同事業化に向けた協議が進んでいます。グローバル展開により、バイオシミラー原薬等の販売量の最大化と当該販売量に合わせて拡大した製造プロセスの採用による製造原価の低減に加え、海外売上収益と海外製造費支出の相殺による為替変動リスクの緩和を目指します。今後は、こうした取り組みを通じて、限られた資金と人材をより効率的に活用し、継続的な成長を実現できる事業モデルへの変革を推進してまいります。 ② 細胞治療製品等の研究および臨床開発 研究開発投資が先行する事業ステージにある細胞治療事業（再生医療）においては、投下資金とのバランスを強く意識した、効率的かつ適正な研究開発投資の実行が重要な課題となっています。当社グループは、SQ-SHEDを基盤とする複数の開発パイプラインについて、基礎研究から非臨床、臨床開発までを段階的に進める中、開発初期段階からパートナー企業との連携を図ることで、当社グループとしての開発費負担および開発リスクの低減を図る方針です。 また、世界的に十分な治療法がない疾患に対する医薬品の創出を目指す細胞治療事業において、国内外での臨床開発を視野に入れた臨床開発体制の構築および推進も重要な経営課題です。加えて、将来の商用化を見据え、製造プロセスの適正化やパートナー企業・CDMO等との協業を通じた製造基盤の整備を進めることで、安定供給とコスト効率の両立を図り、実用化を見据えた治療薬開発を推進し、細胞治療事業の中長期的な事業価値の最大化に取り組んでいきます。 ③ 開発品ポートフォリオの最適化 当社グループはバイオシミラー事業および細胞治療事業（再生医療）で複数の開発品目を保有しており、限られた経営資源を効率的に投下して最大限の成果を創出すべく、パートナー製薬企業等や業務委託先との協業の下、各開発品の開発を着実に推進しております。一方で、バイオシミラーおよび再生医療等製品を取り巻く環境は、市場動向、技術革新や各疾患領域における標準治療法、さらには競合他社の開発状況等、日々変化しており、開発品目の選択と重点化の重要性が一層高まっています。 特に細胞治療事業においては、研究開発投資が先行する事業特性を踏まえ、脳性麻痺を最重要適応症として再定義し、当該領域へ経営資源を戦略的に集中投下する方針へと転換しています。これにより、開発リスクおよび資金負担を適切に管理しつつ、事業化の蓋然性が高いテーマを中心に、パートナー企業と連携し、開発の進捗に応じた意思決定・投資判断の下、開発を推進してまいります。 当社グループは、これら社内外の様々な要因を総合的に勘案し、開発品目の優先順位の見直しや、新規テーマの立ち上げ、開発中止の判断等を適切に行い、開発ポートフォリオの最適化を継続的に図ってまいります。 ④ 高品質な原薬等の安定供給体制の確立 バイオシミラーや細胞治療（再生医療）を事業化する上で、高品質な原薬等の安定供給は極めて重要な要素です。当社は、バイオシミラー事業において、高品質な原薬の製造プロセス開発と安定供給体制の確立・維持に長年取り組んでおり、これまで日本国内において承認されているバイオシミラー23製品中４製品の開発と３製品の安定供給に携わってまいりました。これは、バイオベンチャーとしては類を見ない実績であり、当社の強みを形成する重要な基盤となっています。このようにバイオシミラー事業で蓄積した製造技術・品質管理等の豊富な知見・ノウハウ等を細胞治療事業に横展開することで、バイオシミラー原薬等のみならず、細胞治療製品においても、高品質な原薬の製造プロセス開発・製造体制の早期確立を目指しております。また、これにより、当社グループにおける開発品目の優位性を確立し、ひいては事業価値最大化を図ってまいります。 ⑤ 提携による事業推進 開発品目の開発・事業化を着実に推進するためには、当社グループの強みである製造プロセス開発・原薬製造に関する知見・ノウハウ等を基盤としつつ、開発段階や品目特性に応じて最適なパートナー企業、CDMO、臨床試験受託機関等との連携体制を構築・活用していくことが必須です。こうした外部パートナーとの協業により、専門性の補完や開発機能の拡張を図るとともに、開発リスクの分散や資金負担の平準化を実現し、開発の確度とスピードの両立を目指してまいります。今後も、バイオシミラー事業における新規バイオシミラーの開発や、細胞治療事業における革新的な治療法の創出に向けて、戦略的なパートナリング活動を通じた事業推進を継続し、持続的な成長と企業価値の向上を図ってまいります。 ⑥ コンプライアンス・リスク管理体制およびコー

【関連当事者情報】該当事項はありません。

（重要な会計上の見積り） 会計上の見積りは、連結財務諸表作成時に入手可能な情報に基づいて合理的な金額を算出しております。会計上の見積りにより当連結会計年度に係る財務諸表にその額を計上した項目であって、翌連結会計年度に係る連結財務諸表に重要な影響を及ぼすリスクがあるものは次のとおりであります。 １．非上場株式の評価 (1) 当連結会計年度に計上した金額投資有価証券（非上場株式） 5,425千円投資有価証券評価損 15,797千円 (2) 識別した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報 非上場株式については、超過収益力を加味した価額で取得した市場価格のない株式等であり、取得原価をもって連結貸借対照表価額としています。実質価額が著しく低下した場合には、相当の減損処理を行っておりますが、回復可能性が十分と見積られる場合には、減損処理を行わないことがあります。超過収益力が当連結会計年度末日において維持されているか否かを評価する際には、個別投資先ごとに入手し得る直近の実績データを収集し、業績悪化の程度や資金調達の状況を踏まえて、投資先の事業計画の達成状況や市場環境等を総合的に評価して判断しております。 当該見積りは、将来の不確実な経済条件の変動などによって影響を受ける可能性があり、実際の投資先の業績が見積りと異なる場合、翌連結会計年度の連結財務諸表において、重要な影響を与える可能性があります。

５ 【重要な契約等】 (1) 原薬販売に関する契約契約書名売買基本契約書相手先名富士製薬工業株式会社契約締結日2013年２月25日契約期間フィルグラスチムバイオシミラー製剤の製造販売承認取得日（2012年11月21日）から７年間。ただし、当該有効期間満了日の６ヶ月前までに終了の合意が無い限り、更に１年間自動延長されるものとし、以後もこの例による。主な契約内容富士製薬工業株式会社がフィルグラスチムバイオシミラー製剤を日本国内で商業的に製造販売するため、当社は、フィルグラスチムバイオシミラー製剤の原薬を継続的・安定的に同社に売り渡し、同社はこれを独占的に買い受ける。 (2) ライセンスインに関する契約契約書名ライセンス契約書相手先名Dong-A ST Co., Ltd.（旧東亜製薬株式会社）契約締結日2008年１月21日契約期間本契約に定める各地域（日本、米国、台湾および一部地域を除く欧州）での販売開始後10年間とし、一方の当事者から更新拒絶の意思表示がない限り、以後１年毎に自動更新される。ただし、日本地域に限り、当社の販売提携先が販売を継続する限り有効とする。主な契約内容 ① フィルグラスチムバイオシミラーを産生する細胞および技術に対する独占的実施権の許諾を受ける。 ② 上記実施許諾により得られたフィルグラスチムバイオシミラーの原薬または製剤を、医薬品用途において使用、製造、販売および譲渡を行う権利を受ける。 ③ 契約一時金、開発段階に応じたマイルストン契約金および上市後におけるロイヤリティを支払う。 (3) 共同開発に関する契約契約書名ダルベポエチンアルファバイオ後続品 国内サブライセンス及び共同開発契約書相手先名株式会社三和化学研究所契約締結日2014年１月21日契約期間本契約締結日からロイヤリティの支払いが終了する日まで主な契約内容 ① 株式会社三和化学研究所がDong-A ST Co., Ltd.から許諾を受けたダルベポエチンアルファバイオシミラーの国内開発権の再許諾を受け、本製品の国内開発を共同で実施する。 ② 開発マイルストン等の支払いを行い、上市後はロイヤリティを受領する。 (4) 共同事業化に関する契約契約書名日本国内向け共同事業化契約書相手先名千寿製薬株式会社契約締結日2016年５月12日契約期間本契約締結日から、開発を中止または販売を終了する日まで有効主な契約内容千寿製薬株式会社がラニビズマブバイオシミラーを日本国内で商業的に製造販売するため、当社は、ラニビズマブバイオシミラーの半製品を継続的・安定的に同社に売り渡し、同社はこれを独占的に買い受ける。 (5) 原薬販売に関する契約契約書名ペグフィルグラスチム商業用原薬供給契約相手先名持田製薬株式会社契約締結日2023年８月８日契約期間契約締結日から本バイオシミラーに係る共同事業化契約が終了する日まで有効主な契約内容持田製薬株式会社がペグフィルグラスチムバイオシミラーを日本国内で商業的に製造販売するため、当社は、ペグフィルグラスチムバイオシミラーの原薬を継続的かつ安定的に持田製薬に供給することを目的として、商業用原薬供給契約を締結しており、持田製薬は当社からの供給を前提として製品製造を行う。 (6) 第三者割当による第４回無担保転換社債型新株予約権付社債（転換社債型新株予約権付社債間限定同順位特約付）に関する買取契約契約書名Securities Purchase Agreement相手先名CVI Investments, Inc.契約締結日2022年6月23日契約期間本契約に基づき発行された転換社債は、2022年7月14日を払込期日とし、2026年8月6日に額面金額で償還される予定です。主な契約内容本契約は、当社の資金調達および資本政策の柔軟性向上を目的としており、契約に基づきCVI Investments, Inc.に対して新株予約権および転換社債を発行することに合意しています。契約には、転換価額の調整条項が含まれており、発行された社債は一定の条件の下で株式に転換可能です。また、発行条件に従って権利行使が行われることで、CVI Investments, Inc.は当社株式を取得することが可能となります。更に、契約の履行にあたり、当社は契約の有効性および履行能力に関する表明保証を行っております。財務特約の内容本契約においては、当該社債の償還に関しては、契約条項に定められた義務の不履行や、転換権の行使に関連する条件を未達した場合には、社債の金額100円につき100円および未払経過利息の合計額を0.9で除した金額で償還する義務が生じる旨が定められております。これらの特約は、金融庁が2023年12月22日に公表した「企業内容等の開示に関する内閣府令等の一部改正」に基づく有価証券報告書の記載ガイドラインにおいて、社債の発行に付された財務特約として開示が求められる内容に該当するものであり、当社はこれに準拠して開示を行っております。 (7) 財務上の特約が付された金銭消費貸借契約について契約書名金銭消費貸借契約書（シンジケートローン契約）相手先名株式会社みずほ銀行株式会社りそな銀行株式会社商工組合中央金庫株式会社日本政策金融公庫株式会社紀陽銀行株式会社伊予銀行契約締結日2025年11月26日契約期間本契約は2025年11月26日付で締結されており、コミットメント期間を有する貸付枠については2025年12月1日から2026年11月30日までとされています。また、個別実行型の貸付については2025年12月1日に実行される契約となっております。なお、本契約に基づく各貸付の最終返済日は2030年11月29日とされています。主な契約内容本契約は、当社の事業運営に必要な資金の安定的な確保および財務基盤の強化を目的として締結したものであり、株式会社みずほ銀行をエージェントとし、複数の金融機関が貸付人として参加するシンジケートローンに関する金銭消費貸借契約であります。本契約に基づき調達した資金のうち、コミットメント期間を有する貸付枠による借入資金は、主としてバイオシミラー事業に係る製造運転資金として使用され、また、個別実行型の貸付による借入資金は、既存借入金の借換資金等として使用されます。なお、本契約において、当社は契約の有効性および履行能力等に関する表明保証を行っております。財務特約の内容・各決算期末において、連結貸借対照表上の純資産を一定水準以上に維持すること・各四半期末において、連結貸借対照表上の純資産を負の値としないこと・2026年３月期以降、各決算期において単体損益計算書に示される当期損益を損失としないこと・2027年３月期以降、各決算期において連結損益計算書に示される当期損益を損失としないこと・各四半期末において、連結貸借対照表上の現預金残高を一定水準以上に維持すること

３ 【配当政策】 当社グループは、継続的な営業黒字化を目指し、内部留保による財務体質の強化及び研究開発活動への再投資を優先する方針であります。一方で、株主への利益還元についても重要な経営課題として捉え、財政状態及び経営成績を勘案しつつ配当の実施を検討してまいります。 当社グループは、会社法第454条第５項に基づき、「取締役会の決議により、毎年９月30日を基準日として、中間配当を行うことができる。」旨を定款に定めておりますが、剰余金の配当は期末配当の年１回を基本方針としております。なお、配当の決定機関は、中間配当は取締役会、期末配当は株主総会となっております。 当社グループは現在、バイオシミラー事業において一定の売上収益はあるものの、新たな製品の研究開発は継続していること、細胞治療事業（再生医療）も研究開発の過程にあり、これまで配当を実施しておらず、当連結会計年度の剰余金の配当については無配としております。