３ 【事業の内容】１．当社グループの事業概要について (1) 当社グループの概要当社グループ（当社及び当社の子会社）は、当社とグローバルスペシャリティファーマの戦略拠点として設立された連結子会社１社（SyｍBio Pharma USA, Inc. ）と非連結子会社１社（SymBio Pharma Ireland Limited）で構成されております。 SyｍBio Pharma USA, Inc.は本年度も引き続き経営体制の再構築・経営基盤の充実を行い、その戦略拠点としての役割がより従来に比べ重要性を増しております。 当社は、元米国アムジェン社(注1)本社副社長で、同社の日本法人であるアムジェン株式会社の創業期から約12年間社長を務めた吉田文紀が、2005年３月に設立した医薬品企業です。経営理念は「共創・共生」（共に創り、共に生きる）で表され、患者さんを中心として医師、科学者、行政、資本提供者を「共創・共生」の経営理念で結び、アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）(注2)に応えていくことにより、社会的責任及び経営責任を果たすことを事業目的としています。なお、当社の事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しています。 (注1) バイオ医薬品業界最大手。1980年、米国カリフォルニア州サウザンド・オークスにおいて、AMGen(Applied Molecular Genetics)として設立。日本においては、1993年５月にアムジェン株式会社として業務を開始しました。 (注2) アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）とは、未だ満たされない医療上の必要性を意味し、患者さんや医師から強く望まれているにもかかわらず有効な既存薬や治療がない状態を指します。 (2) 当社グループの事業の特徴がん・血液及びウイルス感染症領域における希少疾病分野(注3)の研究開発の多くは、欧米を中心に、大手製薬企業よりもむしろ、多くの大学・研究所、バイオベンチャー企業により創薬研究・新薬開発が活発に行われ、海外では既に数々の有用な新薬が医療の現場に提供されています。しかし、これらの分野は開発に高度の専門性が求められることから、開発の難度も高く、また大手の製薬企業が事業効率の面、採算面で着手しにくいため日本を初めとして、世界各国において手掛けられていない空白の治療領域となっています。当社グループは、極めて医療上のニーズは高いものの、新薬の開発が遅れている空白の治療領域をビジネスチャンスと捉え、特に、高い専門性が求められ難度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした日本初のスペシャリティ・ファーマ(注4)です。当社グループは、大型新薬（いわゆる売上高が1,000億円を超える「ブロックバスター」）の追求ではなく、マーケットは相対的に小規模でも医療ニーズの高い希少疾病分野を中心とした新薬開発に取り組み、これらの医薬品及び新薬候補品を数多く保有することにより、強固なパイプライン・ポートフォリオを構築し、高付加価値で高収益を達成し、持続性のある事業展開を行います。当社グループは、このような空白の治療領域を埋めるための新薬の開発・提供を行うことを企業使命として設立されました。新薬が開発されないことで治療上の問題を抱えている患者さんに対して、短期間で開発をし、迅速に治療薬をお届けすることを最優先に考え、医療への貢献、そして医薬品業界の健全な発展に寄与することにより、持続的成長と安定への道を進んでまいります。 (注3) 希少疾病分野とは、患者数が少ない疾病分野のことで、この分野に対する医薬品は希少疾病用医薬品（Orphan Drug：オーファンドラッグ）と呼ばれます。厚生労働省はオーファンドラッグ制度を設定し、我が国において患者数が５万人未満の重篤な疾病であること、医療上特にその必要性が高いこと等をその指定の基準としています。当該指定を受けると、申請から承認までの期間が短縮され、再審査期間が最長10年になる等の優遇措置があります。(注4) スペシャリティ・ファーマとは、得意分野において国際的にも一定の評価を得る研究開発力を有する新薬開発企業をいいます（2007年「新医薬品産業ビジョン」（厚生労働省）の定義による）。 (3) 当社グループの事業モデルについて創薬系事業の特徴として、新薬の開発は長期間にわたり膨大な先行投資を強いられるものの、その研究開発の成功確率は極めて低いことが知られています。一般に、研究所において何らかの生物・生理活性(注5)が認められた化合物が新薬として承認にいたる確率は、２万分の１～２万５千分の１と言われています。また、承認を取得した新薬のうち、上市・販売後において採算が取れるのはそのうちの15～20％以下と言われています。当社グループは、このような創薬系事業の難しさを踏まえた事業モデルを構築しています。当社グループでは、開発にかかる様々なリスクと費用を軽減するとともに、開発候補品の臨床試験を迅速・確実に進め、開始から承認取得までの期間を短縮するために、主として既にヒトでPOC(Proof Of Concept）(注6)が確立され、前臨床試験データと臨床試験データがある化合物を対象としております。これらの化合物の探索は当社グループ独自の探索ネットワークと評価ノウハウを活用して、当社グループ内の経験を有した専門スタッフによる第１次スクリーニングにより絞り込みを最初に行います。その後、科学的諮問委員会(Scientific Advisory Board：以下「SAB」といいます）(注7)において、第一線で関連分野における治療の研究に携わる経験豊かな社外専門家の厳密な評価を受けた上で、当社において最終的な導入候補品を決定いたします。当社グループ内外の専門家による、こうした“目利き”のプロセスを経て、当社グループはがん・血液及びウイルス感染症領域を中心として、製薬企業、バイオベンチャー企業等から主にヒトでPOCが確立された開発品の日本並びにアジア諸国、さらには欧米を含むグローバルの開発・製造・販売権を継続的に確保することにより、持続性のある事業を展開しています。そのような、開発の成功確率が高く、事業性のある、魅力的な開発候補品を導入するためには、この“目利き”の力に加え、がん・血液及びウイルス感染症という開発の難度が高い治療領域における当社グループの開発力について、開発候補品の提供者であるライセンサーから高い評価を得ることも導入の成否を決める重要なポイントとなります。そのためには、 ①適切な治験計画の策定、 ②治療対象となる適切な治験患者の選定、 ③その領域における医学専門家と公正な関係を維持・構築できる、専門性の高い優秀な開発スタッフが必要となります。これらの総和が開発力となり、開発を着実に、かつ迅速に実行することが可能となります。がん・血液及びウイルス感染症分野で実績のある大手製薬企業の開発部門で経験を積んだ人材を中心に構築された当社グループの開発チームが導入から承認申請までを僅か４年間という短期間でなし得た、抗がん剤 SyB L-0501での実績は、ライセンサー、パートナー企業、導入候補先企業から高い評価を得ています。なお、開発につきましては、基本的な開発戦略の中枢となる臨床試験のデザイン、海外の試験との連携、医学専門家との調整等は当社グループが主体となって手掛け、定型的な開発業務は、外部資源であるCRO(Contract Research Organization 受託臨床試験実施機関)(注8)へ業務委託し、製造についてはライセンス供給元あるいは信頼できる国内外の製薬企業へ業務委託を行います。販売につきましては、2020年12月に自社販売体制へ移行しました。がん・血液及びウイルス感染症領域に精通した自社MR(Medical Representative)(注9)を中核とした全国営業体制の構築と流通及び物流機能の整備を推進すると同時に営業戦略・企画の策定及び市場調査を行うマーケティング体制の強化に努めるとともに関係治療領域におけるKOL(Key Opinion Leader)(注10)との良好な関係構築、的確な医療ニーズの把握と市場調査を行い、各種データ、ノウハウの蓄積を図ってまいります。 これらの事業モデルを図示すると以下のようになります。 (注5) 生理活性とは、化学物質が生体の特定の生理的調節機能に対して作用する性質のことです。この生理活性の作用を持つ化学物質を疾病治療に応用したものが医薬品となります。(注6) POC（Proof of Concept）とは、新薬候補物質の有効性や安全性を臨床で確認し、そのコンセプトの妥当性を検証することを意味します。(注7) 科学的諮問委員会（SAB：Scientific Advisory Board）とは、世界中から集まる膨大な新薬候補を元に、医療ニーズの高さや収益性などリスクバランスのとれたポートフォリオを、それぞれの専門の立場から意見や提言を交え徹底的に議論した上で、パイプライン戦略を構築する、当社の重要な評価機関です。当社では、SABを年２～３回開催し、世界中から優れた実績と経験をもつ臨床医・基礎科学者の方々に、当社の創薬研究及び新薬開発のアドバイザーとして参画いただいています。(注8) CRO(Contract Research Organization)とは

(セグメント情報等) 【セグメント情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、記載を省略しております。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、記載を省略しております。 【関連情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)１．製品及びサービスごとの情報単一のサービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報 (1) 売上高本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 (2) 有形固定資産本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 ３．主要な顧客ごとの情報 顧客の名称売上高(千円)関連するセグメント名株式会社スズケン1,438,684医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務東邦薬品株式会社1,014,228医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)１．製品及びサービスごとの情報単一のサービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報 (1) 売上高本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 (2) 有形固定資産本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 ３．主要な顧客ごとの情報 顧客の名称売上高(千円)関連するセグメント名株式会社スズケン753,257医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務東邦薬品株式会社554,390医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務 【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)当社グループは、医療薬品の研究及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであり、記載を省略しております。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)当社グループは、医療薬品の研究及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであり、記載を省略しております。 【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)該当事項はありません。 【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)該当事項はありません。

１．製品及びサービスごとの情報単一のサービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報 顧客の名称売上高(千円)関連するセグメント名株式会社スズケン1,438,684医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務東邦薬品株式会社1,014,228医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務

３ 【事業等のリスク】当社グループの事業活動においてリスクとなる可能性があると考えられる主な事項について記載しています。また、当社グループとして必ずしも重要なリスクとは考えていない事項についても、投資判断の上で、あるいは当社グループの事業活動を理解する上で重要と考えられる事項については、投資家及び株主に対する積極的な情報提供の観点から開示しています。当社グループは、これらのリスクが発生する可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本書中の本項以外の記載を慎重に検討した上で行なわれる必要があると考えます。また、以下の記載は当社株式への投資に関連するリスクの全てを網羅するものではありません。なお、文中における将来に関する事項は、本書発表日現在において当社グループが判断したものです。 (1)リスクマネジメントの推進体制 ①リスクマネジメントの推進にあたって、組織横断的リスク状況の監視及び全社的対応は、代表取締役社長の指揮・監督下において内部統制委員会（委員長CFO）が統括し、事業計画策定・実行の年次サイクルに合わせたリスクマネジメント体制の運営を行っています。内部統制委員会の指示のもと、各部門においては部門の責任者が組織の目的・目標の達成に向け、個別リスクにかかわる分析・評価、対応計画の策定・遂行、組織内でのリスクマネジメントにかかわる情報提供など自律的にリスクマネジメントを推進しています。 ②影響度と発生可能性の評価に基づき、内部統制委員会が常に状況を把握し、代表取締役社長に報告するとともに、企業経営に重大な影響が想定されるリスクについては、経営執行会議及び取締役会において、リスクの内容、担当責任者、リスク対応策を立案し、関係組織と連携の上、リスク対応策を推進・実行しています。リスク対応策の進捗状況については、原則年２回の取締役会で総括しています。重大リスク顕在化の予兆が確認された場合は、速やかに内部統制委員会に情報が集約され、適切な対応を図る体制としています。 (2)重大リスクとして認識している事項 ① 医薬品の開発事業全般に関するリスク：新薬の開発は長期間にわたり膨大な先行投資を強いられるものの、その研究開発の成功確率は極めて低いことが知られています。一般に、研究所において何らかの生物・生理活性が認められた化合物が新薬として承認にいたる確率は、２万分の１～２万５千分の１と言われています。また、承認を取得した新薬のうち、上市・販売後において採算が取れるのはそのうちの15～20％以下と言われています。当社グループは、このような創薬系事業の難しさを踏まえた事業モデルを構築しています。ア. 医薬品開発の不確実性について・リスク：一般的に、製品上市に至る医薬品開発の過程は長期かつ多額の費用を要し、開発が成功する確率は決して高くなく、開発のいずれの段階においても中止や遅延の判断をすることは稀ではありません。医薬品開発においては、様々な開発過程を段階的に進めていく必要があり、それぞれの段階において開発続行の可否が判断されます。従って、その開発途上で中止の決定を行うことは稀なことではなく、開発が順調に進み製品化される確率は低いものとされています。また、開発に成功し、上市された後も、定期的または臨時で当該時点における医学・薬学等の学問水準に照らして、有効性及び安全性を確認するために再評価が行われ、有用性が認められないとされた場合、あるいは重篤な副作用等により健康被害が拡大する恐れがある場合（詳細は「カ．副作用に関するリスクについて」を参照）には、有用性または副作用を原因として承認が取り消されるリスクがあります。当社グループ のような小規模な製薬ベンチャー企業にとって、ひとつの開発候補品がパイプラインから脱落することの影響は大きく、その場合当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。・対応：開発にかかる様々なリスクと費用を軽減するとともに、開発候補品の臨床試験を迅速・確実に進め、開始から承認取得までの期間を短縮するために、主として既にヒトでPOC(注１)が確立され、前臨床試験データと臨床試験データがある化合物を対象としております。これらの化合物の探索は当社グループ独自の探索ネットワークと評価ノウハウを活用して、社内の経験を有した専門スタッフによる第１次スクリーニングにより絞り込みを最初に行います。その後、科学的諮問委員会(Scientific Advisory Board：以下「SAB」といいます）において、第一線で関連分野における治療の研究に携わる経験豊かな社外専門家の厳密な評価を受けた上で、当社グループにおいて最終的な導入候補品を決定いたします。 (注１) POC（Proof of Concept）とは、新薬候補物質の有効性や安全性を臨床で確認し、そのコンセプトの妥当性を検証することを意味します。 イ. 収益の不確実性について・リスク：開発を進めている製品から収益を得るためには、当社グループ単独あるいは第三者と共同で、これら新薬候補品の開発、規制当局からの承認、製造及び販売のすべての段階において成功を収める必要があります。しかしながら当社グループは、これらの活動において必ずしも成功しない可能性もあり、また、成功したとしても当社グループの事業を継続するために必要な採算性を確保できない可能性もあります。開発を推進し、製品上市に至ることにより収益を獲得するまでの過程で、開発品によっては開発・販売に関して他の製薬企業と提携契約を締結し、早期に収益化を図ることも想定しています。しかしながら、これらのパイプラインが製品として上市するまでには相当の時間を要することが予想され、また、製品として上市される、あるいは他の製薬企業と提携契約を締結できる保証はありません。・対応：当社グループの導入候補品は、主として既にヒトでPOCが確認されていることを原則としています。従って、臨床開発ステージが比較的後期段階にある候補品か、既に海外で上市されている製品が対象となります。これらの導入候補品は既に海外で先行して開発が行われており、新薬としてヒトでの有効性・安全性が確認されていることから、開発リスクを軽減でき、また、先行している海外の治験データを活用することにより開発期間を短縮するとともに開発コストを低減し、成功確率を高めることが可能となります。 ウ. 遵守すべき法的規制等及び医療保険制度等の不確実性について・リスク：医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事に関する法律及び薬事行政指導、その他関係法令等により様々な規制を受けており、当社グループは医薬品医療機器等法をはじめとする現行の法的規制及び医療保険制度、それらに基づく医薬品の価格設定動向等を前提として事業計画を策定しています。しかしながら、当社グループが開発を進めている製品が現実に製品として上市されるまでの間、これらの規制や制度・価格設定動向等が変更される可能性もあります。もしこれらに大きな変更が発生した場合には、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に大きな影響を及ぼす可能性があります。・対応：薬価制度改革並びに流通改善ガイドラインを踏まえた仕切価格・割戻改定を実施しております。また、新薬創出加算品、重点品を中心に売上を拡大する方針です。薬価の毎年改定を含めた薬価制度改革の他、海外を含めた行政動向を継続的に注視し、即時に対応策を検討します。 エ. 海外における開発・販売に関するリスクについて・リスク：当社グループは日本のみならず、欧米やアジア等グローバル地域を戦略事業地域として位置付けております。抗ウイルス薬ブリンシドホビルについて、欧米を含む世界全域における開発・販売・製造に関するグローバル事業展開を計画しております。海外市場における医薬品の開発・販売事業の展開に際し、一般的に多額の資金と事業リスクを伴うため、当社グループでは開発品によっては海外の開発権、販売権を他の製薬企業等に導出し、投資資金及び事業リスクの低減を図る可能性があります。導出先の経営状況や各国の規制、競争環境等の変動により、当初期待していた通りには開発、販売が進捗せず、計画通りのマイルストーン収入、ロイヤリティ収入等が得られないことにより、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。同様に、他の製薬企業等との共同開発または共同販売、あるいは委受託契約等のパートナーシップの戦略的な活用も検討していますが、パートナーの経営状況や各国の規制、競争環境等の変動により、当初期待していた通りには開発、販売が進捗せず、計画通りの収益が得られないことにより、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。・対応：当社グループが保有する権利の導出にあたっては、慎重にデューディリジェンスを実施した上で企業選定を行い、かつ導出後も適宜モニタリングを実施しています。海外導出先の経営状況に関するリスクを管理する担当者を任命しており、定期的に情報収集・情報交換を実施しております。各地で問題が発生した場合には、担当者をハブとする海外導出先との連携により、迅速な課題解決を行っております。 オ. 医薬品業界の競合関係について・リスク：医薬品業界は、国際的な巨大企業を含む国内外の数多くの製薬企業や研究機関等により

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】当連結会計年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要並びに経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析の検討内容は次のとおりであります。 文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。 （業績等の概要） (1）事業の進捗の状況 ① 当期の経営成績当社は2019年に導入した、SyB V-1901（一般名：brincidofovir＜ブリンシドホビル＞「BCV」）の造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象とした開発においては、2026年３月にグローバル第Ⅲ相臨床試験における最初の患者登録を達成しました。本試験は米国および欧州主要５カ国とその他の国々の計80施設において180例の患者登録を計画しており、本適応症については、2028年下半期にEUでの新薬承認申請を目指しています。また、脳神経変性疾患領域においては、米国国立衛生研究所（NIH：National Institutes of Health）と共同研究開発契約(CRADA)を締結し、NIH主導で進行性多巣性白質脳症（PML）に対する第Ⅱ相臨床試験を開始し、最初の患者登録に向けて準備中です。複数の学術機関との共同研究による前臨床試験成績に基づいた、ポリオーマウイルス感染症の治療とアルツハイマー型認知症の治療薬開発に関する２件のライセンス契約を締結しました。当社はグローバル第Ⅲ相臨床試験の開始に伴い、事業戦略の主軸をグローバル展開に移行し日米欧の組織の一体化を進めるため、2025年12月１日付で大幅に組織変更を行いました。エドウィン・ロックが副社長執行役員兼グローバルR&D本部長に就任し、研究開発組織を集約することで2030年に向けたBCV事業を牽引します。また、日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社との共同研究の成果として、「高感度かつ簡便なイムノアッセイ法、およびその装置」に関する共同出願特許を2025年10月に取得し、これまで技術的に困難とされてきた「迅速・簡便・超高感度」な新規検査システムの開発を行っています。このような中、当連結会計年度の経営成績についてはトレアキシン®点滴静注液100mg/4mL［RTD (Ready-To-Dilute)製剤］の売上高は後発品浸透および薬価改定の影響により、1,307,648千円（前年同期比46.7％減、2025年６月10日に開示した修正通期業績予想比6.5％減）となりました。販売費及び一般管理費は、研究開発費が3,297,362千円（前年同期比2.4％減）となり、それを含む販売費及び一般管理費合計では5,388,027千円（前年同期比6.3％減）となりました。これらの結果、営業損失は4,440,687千円（前年同期は営業損失3,876,971千円）、外貨建資産の為替評価差損64,964千円もあり、経常損失は4,647,882千円（前年同期は経常損失3,689,435千円）、減損損失等として109,273千円を計上したことにより、親会社株主に帰属する当期純損失は4,776,194千円（前年同期は親会社株主に帰属する当期純損失3,833,480千円）と赤字が増加しましたが、2025年６月10日に開示しました修正通期業績予想と大きな乖離はありませんでした。また、2026年２月時点において当社製品トレアキシン®RTD製剤を先発医薬品とする後発医薬品を３社が販売しております。当社グループの事業は医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しています。 ② 研究開発活動当連結会計年度においては、開発パイプラインにおいて、以下のとおり研究開発を推進しました。SyB V-1901（一般名：brincidofovir＜ブリンシドホビル＞「BCV」）BCVは、2019年にキメリックス社（Chimerix Inc.、本社：米国ノースカロライナ州）から導入し、そのポテンシャルを最大限に引き出すことを目的に、世界最高水準の研究機関とともに３つの治療領域で共同研究を進めてきました。 ①造血幹細胞移植後のウイルス感染症、 ②血液がん・固形がん、 ③脳神経変性疾患の３領域を事業の柱として、経営資源を重点配分し開発を加速しています。なお、2025年10月に、厚生労働省より医薬品一般的名称（JAN：Japanese Accepted Names for Pharmaceuticals）の決定通知があり、それに従い、今後、brincidofovirの日本語名を「ブリンシドフォビル」より「ブリンシドホビル」に改めています。 移植後ウイルス感染症領域・アデノウイルス感染症：米国で実施した免疫不全患者のアデノウイルス感染症を対象とした第Ⅱ相臨床試験において、2023年にIV BCVの抗ウイルス活性に関するPOCを確立しました。この結果に基づき、造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象としたIV BCVのグローバル第Ⅲ相臨床試験について、2026年３月にグローバル第Ⅲ相臨床試験における最初の患者登録を米国で達成しました。本試験は米国および欧州主要５カ国とその他の国々の計80施設において180例の患者登録を計画しており、2028年下半期にEUでの新薬承認申請を計画しています。なお、アデノウイルス感染に対する本開発プログラムは、2016年７月に欧州委員会（European Commission）よりオーファンドラッグ指定、2021年４月に米国FDAからファストトラック指定、および2025年９月に厚生労働省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けています。また、欧州医薬品庁および英国医薬品医療製品規制庁からグローバル第Ⅲ相試験開始の要件である小児医薬品開発計画の承認を受けています。・サイトメガロウイルス感染症：免疫不全患者のサイトメガロウイルス感染症患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験を2024年５月に米国で開始し、累計19例の患者が登録され、本試験の結果については今後学会等での発表を行う予定です。なお、2016年４月に欧州委員会よりサイトメガロウイルス感染症の予防についてオーファンドラッグ指定を受けています。・BKウイルス感染症：腎移植後のBKウイルス（BKV）感染症に対する開発については、現在プロトコルの修正の検討を行っております。 血液がん・固形がん領域BCVは高い抗ウイルス作用に加え、抗腫瘍効果も確認されており、がん領域における臨床試験を実施しています。また、各国の研究機関との共同研究等を通じて、血液がん・固形がん領域における新規適応症の探索も行っています。・悪性リンパ腫：悪性リンパ腫患者を対象とした国際共同第Ⅰb相臨床試験（NL01試験）を2024年８月に日本で開始しましたが、2025年11月に、現在進行中のアデノウイルス感染症を対象とするグローバル第Ⅲ相臨床試験を最優先とし、経営資源を集中することで事業価値の最大化を図ることから、NL01試験を一時停止することにしました。なお、今回登録された４症例の再発難治性悪性リンパ腫患者のうち１例において部分奏効（PR、腫瘍の縮小を表す一指標）が確認され、動物試験で確認された本剤が持つ抗がん活性がヒトでも示唆される結果となりました。本試験の見直しを含め、今後のIV BCVのオンコロジーにおける開発にとり有益な材料となるものと考えます。EBウイルス陽性リンパ腫に対するBCVの抗腫瘍効果とそのメカニズムの探索について、シンガポール国立がんセンターとの共同研究を実施しています。NK/T細胞リンパ腫・B細胞リンパ腫・末梢性T細胞リンパ腫（PTCL）等に対するBCVの抗腫瘍効果や、BCVの抗腫瘍効果を予測するバイオマーカーに関する共同研究成果は、欧米の国際学会で発表されました。・悪性脳腫瘍（膠芽腫）：2021年からカリフォルニア大学サンフランシスコ校脳腫瘍センターと、BCVの脳腫瘍に対する抗腫瘍効果に関する共同研究を実施しています。2025年４月、米国シカゴで開催された米国がん学会年次総会で、悪性脳腫瘍におけるBCVの有効性と、その効果を予測するバイオマーカーとなる遺伝子に関する研究成果を発表しました。2025年11月には、米国神経腫瘍学会で、さまざまな患者の脳から摘出された悪性脳腫瘍がそのままマウスで維持・継代されたマウスモデル（PDX）を主に用いた試験成績を発表しました。現在、臨床試験について、この領域におけるKey Opinion Leadersと検討中です。・頭頸部がん：BCVの頭頸部がんに対する治療効果について、免疫チェックポイント阻害剤（抗ヒトPD-1抗体）との顕著な併用効果を含む前臨床試験の結果を、2025年10月20日、欧州臨床腫瘍学会（ESMO Congress 2025、ドイツ・ベルリン）で発表しました。・EBウイルス関連リンパ増殖性疾患：米国国立衛生研究所に所属する国立アレルギー・感染症研究所（NIAID：National Institute of Allergy and Infectious Diseases）との間で、EBウイルス関連リンパ増殖性疾患に対するBCVの有効性を評価するCRADAを2023年４月に締結しました。 脳神経変性疾患領域2026年には、NIH主導で進行性多巣性白質脳症（PML）に対する第Ⅱ相臨床試験をNIH臨床センターで開始しました。また、アカデミアとの共同研究による前臨床

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 （１）会社の経営の基本方針文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。当社グループは、元米国アムジェン社(注1)本社副社長で、同社の日本法人であるアムジェン株式会社の創業期から約12年間社長を務めた吉田文紀が、2005年３月に設立した医薬品企業です。経営理念は「共創・共生」（共に創り、共に生きる）で表され、患者さんを中心として医師、科学者、行政、資本提供者を「共創・共生」の経営理念で結び、アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）(注２)に応えていくことにより、社会的責任及び経営責任を果たすことを事業目的としています。当社グループは、極めて医療上のニーズは高いものの、新薬の開発が遅れている空白の治療領域をビジネスチャンスと捉え、特に、高い専門性が求められ難度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした日本初のスペシャリティ・ファーマです。当社グループは、大型新薬（いわゆる売上高が1,000億円を超える「ブロックバスター」）の追求ではなく、マーケットは相対的に小規模でも医療ニーズの高い希少疾病分野を中心とした新薬開発に取り組み、これらの医薬品及び新薬候補品を数多く保有することにより、強固なパイプライン・ポートフォリオを構築し、高付加価値で高収益を達成し、持続性のある事業展開を行います。 (注１) バイオ医薬品業界最大手。1980年、米国カリフォルニア州サウザンド・オークスにおいて、AMGen(Applied Molecular Genetics)として設立。日本においては、1993年５月にアムジェン株式会社として業務を開始しました。 (注２) アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）とは、未だ満たされない医療上の必要性を意味し、患者さんや医師から強く望まれているにもかかわらず有効な既存薬や治療がない状態を指します。 （２）目標とする経営指標当社グループは製薬企業として、自社販売体制の下で新薬を継続的に上市していくことが企業価値の更なる向上を図る上での重要な要素と考えており、営業組織及び流通・物流を含めた営業の一貫体制を構築しました。同時に、継続的に開発候補品を導入し積極的に研究開発活動等に経営資源を投下する方針です。当社グループは、トレアキシン点滴静注用が2010年に国内で製造販売承認されて以来継続して製品販売による売上を主としています。現在は、ブリンシドホビル（BCV）の国内及び海外における開発開始と商業化、新たなパイプラインの導入・開発推進・承認取得等を通じて、安定的に高収益を確保できる体制の早期実現に取り組んでおります。引き続き積極的な研究開発投資を行っていくことから、ROEやROAなどの経営指標の目標は設定しておりません。 （３）中長期的な会社の経営戦略当社グループは、中長期的な経営計画を実現すべく、主に以下の５つの事業戦略を展開しています。 ① ポストPOC戦略による開発リスクの軽減当社グループの導入候補品は、主として既にヒトでPOCが確認されていることを原則としています。従って、臨床開発ステージが比較的後期段階にある候補品か、既に海外で上市されている製品が対象となります。これらの導入候補品は既に海外で先行して開発が行われており、新薬としてヒトでの有効性・安全性が確認されていることから、開発リスクを軽減でき、また、先行している海外の治験データを活用することにより開発期間を短縮するとともに開発コストを低減し、成功確率を高めることが可能となります。 ② 高度な探索及び評価能力による、優れたパイプラインの構築当社グループの新薬サーチエンジンは、国内外の製薬企業及びバイオベンチャー企業等との多様なネットワークによって構築され、膨大な化合物の中から、社内の専門家による厳正な評価を経て、有望な導入候補品が抽出されます。これらの導入候補品はさらに、第一線で研究に携わる経験豊かな専門家により構成されるSABに諮られ、そのアドバイスと評価を受けた上で導入候補品を決定しています。この開発品導入決定までの高度なスクリーニングプロセスは、既に海外において有効性・安全性が確認された開発品を導入するポストPOC戦略と相まって開発リスクの軽減と開発期間の短縮につながることになり、また、候補品が医療の現場において求められるものかどうかの医療ニーズの充足度に対する理解、及び上市後の収益予測の精度向上に貢献しています。 ③ ラボレス・ファブレス戦略による固定費抑制当社グループは、一切の研究設備や生産設備を保有していません。研究設備・生産設備はともに固定費発生源の代表格ですが、当社グループはこれらを一切保有せずに、開発候補品の探索及び導入後は、開発品の開発戦略策定と実行等の付加価値の高い業務に専念し、そのほかに必要とされる定型的な開発業務は外注しています。研究開発費のうち主なものは業務委託料であり、その金額的・質的重要性は高く、当社グループにおいてはその進捗状況等について厳密な管理を行っております。 ④ ブルーオーシャン戦略(注3)による高い事業効率の実現海外で標準治療薬として使用されている製品が日本では使用できない、あるいは海外で新薬として承認された製品が５年近くも遅れて日本で承認される、いわゆるドラッグ・ロス、ドラッグ・ラグの問題が深刻化しており、がん患者の難民という言葉も生まれています。これらの問題は、当社グループの戦略的開発領域である難治性のがん・血液及びウイルス感染症領域で特に目立っています。特に抗がん剤の市場自体は大きく、また高齢化に伴い現在も拡大傾向にあるものの、抗がん剤の対象疾患は多岐にわたり、がん腫により細分化されているため、各々のがん腫でみると対象患者数がそう多くはない治療領域が数多く存在します。これらの領域での新薬の開発には、極めて高い専門性が求められ、開発の難度が高い半面、大手の製薬企業では採算性などの問題から開発に着手しにくいことがその理由のひとつといわれています。しかし、ひとたび、そうした領域において新薬の承認を取得し上市できれば、競合が少ないため、これらの領域で適応拡大・新製品上市を着実に積み上げていくことで、高成長・高収益を実現できるものと考えています。 (注３) ブルーオーシャン戦略とは、競合との熾烈な競争により限られたパイを奪い合う市場（レッドオーシャン）を避け、市場を再定義し、競合のいない未開拓な市場（ブルーオーシャン）を創造することで、顧客に高付加価値を与えつつ利潤の最大化を目指す戦略です。 ⑤ アジアからグローバル展開へ当社グループはこれまで日本を中心としたアジア各国を対象に事業を展開してまいりました。しかしながら、日本の医療を取り巻く環境が大きく変わっていく中、アジアに留まっていては大きな発展は望めません。今後はグローバルな展開を視野に入れた開発候補品の探索及び評価を実施してまいります。2019年９月にはキメリックス社（本社：米国ノースカロライナ州）との間でBCVに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、当社グループは天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除くすべての疾患を対象とした世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得しております。BCVの事業展開については、dsDNAウイルスに対するその広範な活性を有することから、国内及び海外の専門領域の有力な研究施設と共同研究を進めており、研究成果である科学的知見を基にグローバルの臨床試験を検討、実施してまいります。 （４）主要な経営課題当社グループは、以下の点を主要な経営課題と捉え、取り組んでまいります。 ① パイプラインの更なる充実について製薬ベンチャー企業として企業価値を高めるためには、開発候補品を継続的に導入し、パイプラインを充実させていく必要があります。当社グループでは、SyB V-1901において開発を実施または計画しています。なお、現在、新薬候補品の導入に関して複数の案件を相手先企業と協議しており、パイプラインの更なる拡充に向けて今後も新規の開発候補品の導入を積極的に進めてまいります。また、2025年10月に日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社と取得した「高感度かつ簡便なイムノアッセイ法、およびその装置」に関する共同出願特許を基にしたIVD事業（超高感度測定システム）の早期事業化、収益化を目指します。 ② 既存パイプラインのライフサイクル・マネジメントの追求企業価値を高めるためには、開発候補品の導入だけではなく、導入した新薬候補品の適応症を追加することにより、開発品目あたりの収益の最大化を図るライフサイクル・マネジメントを追求することが重要となります。当社グループでは2019年９月にBCVのグローバルライセンスを取得して以来、そのポテンシャルを最大限に引き出すことを目的に、世界最高水準の研究機関とともに３つの治療領域で共同研究を進めてきました。 ①造血幹細胞移植後のウイルス感染症、 ②血液がん・固形がん、 ③脳神経変性疾患の３領域を事業の柱として、経営資源を重点配分し開発を加速しています。現在、アンメット・メディカル・ニーズの高い造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症を対象にグローバル開発を先行して進めており、欧州主要５カ国と米国で同疾患に対するグローバル第Ⅲ相臨床試験の本格的な試験準備を開始し、2026年３月に米国で最初の患者登録を達成しました。また、B

【関連当事者情報】１．関連当事者との取引連結財務諸表提出会社と関連当事者の取引連結財務諸表提出会社の役員及び主要株主(個人の場合に限る。)等前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)種類会社等の名称又は氏名所在地資本金又は出資金(千円)事業の内容又は職業議決権等の所有(被所有)割合(％)関連当事者との関係取引の内容取引金額(千円)科目期末残高(千円)役員福島 隆章――当社執行役員(退任)(被所有)直接 0.04―ストックオプションの権利行使11,033(22,500株)―― （注）2020年３月26日、2021年３月24日及び2022年３月29日開催の取締役会決議に基づき付与された、ストックオプションの当連結会計年度における権利行使を記載しております。

(重要な会計上の見積り)前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日） 固定資産の減損 (1) 当連結会計年度の連結損益計算書に計上した金額 (単位 千円) 区分当連結会計年度減損損失131,820 (2) 識別した項目に係る重要な会計上の見積りに関する情報 ① 算出方法当社グループは、概ね独立したキャッシュ・フローを生み出す最小の単位によって資産をグルーピングし、グルーピングごとに減損の兆候の判定を行い、減損の兆候がある資産または資産グループについて減損損失の認定の判定を行っています。当社グループは、単一の事業を営んでおり、事業用資産については全社を一体としてグルーピングを行っています。減損の兆候がある場合は、減損損失の認識の判定を行い、減損損失を認識すべきと判断した場合は帳簿価額を回収可能価額まで減額し、減損損失を計上しております。なお、回収可能価額とは、資産または資産グループの正味売却可能価額と使用価値のいずれか高い方の金額をいいますが、当連結会計年度における回収可能価額は使用価値により測定しております。使用価値は、将来キャッシュ・フローの割引現在価値として算定しており、将来キャッシュ・フローは、取締役会にて承認された予算を基礎としております。 ② 主要な仮定将来キャッシュ・フローは、予算を基礎として見積もられます。将来キャッシュ・フローは既存薬の販売数量が及ぼす売上状況、開発段階にある医薬品の上市の時期や可能性、開発計画の進捗状況の影響などによる重要な不確実性を考慮に入れた一定の仮定のもとで策定されております。 ③ 翌連結会計年度以降の連結損益計算書に与える影響上記主要な仮定については、今後の経済動向等の変動により、影響を受ける可能性があり、仮定の見直しが必要となった場合には、翌連結会計年度において新たな減損損失が発生する可能性があります。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日） 固定資産の減損 (1) 当連結会計年度の連結損益計算書に計上した金額 (単位 千円) 区分当連結会計年度減損損失109,273 (2) 識別した項目に係る重要な会計上の見積りに関する情報 ① 算出方法当社グループは、概ね独立したキャッシュ・フローを生み出す最小の単位によって資産をグルーピングし、グルーピングごとに減損の兆候の判定を行い、減損の兆候がある資産または資産グループについて減損損失の認定の判定を行っています。当社グループは、単一の事業を営んでおり、事業用資産については全社を一体としてグルーピングを行っています。減損の兆候がある場合は、減損損失の認識の判定を行い、減損損失を認識すべきと判断した場合は帳簿価額を回収可能価額まで減額し、減損損失を計上しております。なお、回収可能価額とは、資産または資産グループの正味売却可能価額と使用価値のいずれか高い方の金額をいいますが、当連結会計年度における回収可能価額は使用価値により測定しております。使用価値は、将来キャッシュ・フローの割引現在価値として算定しており、将来キャッシュ・フローは、取締役会にて承認された予算を基礎としております。 ② 主要な仮定将来キャッシュ・フローは、予算を基礎として見積もられます。将来キャッシュ・フローは既存薬の販売数量が及ぼす売上状況、開発段階にある医薬品の上市の時期や可能性、開発計画の進捗状況の影響などによる重要な不確実性を考慮に入れた一定の仮定のもとで策定されております。 ③ 翌連結会計年度以降の連結損益計算書に与える影響上記主要な仮定については、今後の経済動向等の変動により、影響を受ける可能性があり、仮定の見直しが必要となった場合には、翌連結会計年度において新たな減損損失が発生する可能性があります。

５ 【重要な契約等】当社グループの重要な契約は以下のとおりであります。 (1) 技術導入等 ① SyB L-1701（RTD製剤） / SyB L-1702（RI製剤） 契約書名PRODUCT COLLABORATION AND LICENSE AGREEMENT契約書相手方名イーグル・ファーマシューティカルズ社(米国)契約締結日2017年９月19日契約期間製品の特許期間または市場独占期間のいずれか長い方。主な契約内容 ① 当社は、日本におけるSyB L-1701/L-1702の独占的開発権及び独占的販売権の許諾を受ける。 ② 上記 ①の対価として、当社は契約一時金、マイルストーン及び一定料率のロイヤリティを支払う。 ② SyB V-1901 契約書名LICENSE AGREEMENT契約書相手方名エマージェント・バイオソリューションズ社(米国)契約締結日2019年９月30日契約期間製品の適応症例ごとに、また、国ごとに、販売開始から10年間、特許期間または市場独占期間のいずれか長い方が各ロイヤリティ期間であり、その最終の期限が到来する時点が契約期限となる。主な契約内容 ① 当社は、抗ウイルス薬ブリンシドホビルに関して、開発・販売・製造を含めた独占的権利について世界全域を対象として許諾を受ける。（但し、天然痘疾患に関する適応は除く） ② 上記 ①に対し、当社は契約一時金及びロイヤリティのほか、承認取得時のマイルストーン及び販売額達成に応じたマイルストーンを支払う。 (2) 国際治験SyB V-1901 契約書名MASTER CLINICAL SERVICE AGREEMENT契約書相手方名サイネオス・ヘルス社(米国)契約締結日2020年12月21日契約期間契約締結から５年または治験終了のいずれか長い方。主な契約内容 ① 当社は、日本／アメリカ／ヨーロッパを中心としたSyB V-1901のグローバル開発における治験を委託する。 ② 上記 ①の対価として、当社は業務委託料を支払う。 契約書名MASTER SERVICES AGREEMENT契約書相手方名IQVIA RDS Inc. (USA), IQVIA Ltd. (UK), IQVIA RDS East Asia Pte. Ltd. (Singapore)契約締結日2024年６月３日契約期間契約締結から10年。主な契約内容 ① 当社は、日本／アメリカ／ヨーロッパを中心としたSyB V-1901のグローバル開発における治験を委託する。 ② 上記 ①の対価として、当社は業務委託料を支払う。 契約書名MASTER SERVICES AGREEMENT契約書相手方名CTI - Clinical Trial Services, Inc.契約締結日2025年３月31日契約期間契約締結から10年。主な契約内容 ① 当社は、抗ウイルス薬ブリンシドホビルのアデノウイルス感染症治療についての、EU、英国、米国他におけるグローバル第３相臨床試験の実施を委託する。 ② 上記 ①の対価として、当社は業務委託料を支払う。 (3) その他 契約書名取引基本契約書契約書相手方名株式会社スズケン(日本)契約締結日2019年11月１日契約期間契約締結から１年、但し、契約の変更・解約がない限り１年ごと延長。主な契約内容医療用医薬品の売買。 契約書名取引基本契約書契約書相手方名東邦薬品株式会社(日本)契約締結日2019年11月１日契約期間契約締結から１年、但し、契約の変更・解約がない限り１年ごと延長。主な契約内容医療用医薬品の売買。 契約書名Securities Purchase Agreement契約書相手方名CVI Investment(Grand Cayman)契約締結日2022年５月16日契約期間期限の定めなし。主な契約内容 ① シンバイオ製薬株式の第三者割当購入及び新株予約権の第三者割当購入。 ② 新株予約権の発効条件の定め。 契約書名新株予約権付社債発行プログラム設定契約証書契約書相手方名Cantor Fitzgerald Europe契約締結日2024年12月25日契約期間契約締結から４回目の社債の満期償還日である2027年４月11日まで。主な契約内容Cantor Fitzgerald Europeを割当人とする４回に分けた無担保転換社債型新株予約権付社債の発行プログラム。 契約書名第三者割当による第 65 回乃至第 67 回新株予約権(行使価額修正条項付)の発行並びに第１回無担保普通社債及び新株予約権の買取契約（コミット・イシュー）契約書相手方名EVO FUND契約締結日2025年７月22日契約期間契約締結から第67回新株予約権の行使期間終了日である2028年５月15日まで。主な契約内容EVO FUNDを割当人とする社債の発行および３回に分けた新株予約権の発行。

３ 【配当政策】当社は創業以来配当を実施していません。当社の現時点における事業ステージは、開発第１号品であるトレアキシン®の製品売上が計上されているものの、他のパイプラインが先行投資の段階にあるため、今後も当面は資金を財務体質の強化及び研究開発活動の継続的な実施に優先的に充当し、配当は行わない方針です。しかしながら、当社では株主への利益還元を経営の重要な課題と認識しており、今後の経営成績及び財政状態を勘案し、利益配当についても検討してまいります。なお、当社は、「取締役会の決議によって、毎年６月30日を基準日として中間配当を行うことができる。」旨を定款に定めています。また、期末配当・中間配当のほか、「基準日を定めて剰余金の配当を行うことができる。」旨を定款に定めています。配当の決定機関は、中間配当は取締役会、期末配当は株主総会となっています。