３ 【事業の内容】当社グループは、当社及び連結子会社３社より構成され、遺伝子医薬品を中心とする医薬品の開発及び販売を進めております。また、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を中心として、検査受託サービスを実施しております。さらに当社子会社であるEmendoBio Inc.(以下「EmendoBio社」といいます。)では、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品の研究開発を進めております。 当社グループと各事業における位置付け及び事業系統図は、以下のとおりです。 ＜当社グループと各事業における位置付け＞名称主要な事業の内容当社遺伝子医薬品(遺伝子治療用製品、核酸医薬品)などの医薬品の研究開発と販売希少遺伝性疾患等の検査受託AnGes USA, Inc.米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発EmendoBio Inc.米国でのゲノム編集技術プラットフォーム及びゲノム編集技術による遺伝子治療の研究開発但し、研究開発はイスラエルの子会社であるEmendo Research and Development Ltd.にて実施 当社グループの事業の系統図は、次のとおりであります。 当社グループのような医薬品開発事業では、新薬開発において候補となる化合物から新薬として上市できる確率は、およそ３万分の１といわれ、その開発期間も10年を超えることも多く、新薬の製品化は大変難しいものであります。そのため、当社グループのような創薬ベンチャーでは、新薬の開発にかかる研究開発費が先行する事業構造となっております。医薬品の開発では、開発初期から販売までを一貫して行う以外に、他社が開発中の製品を導入して自社品として開発する場合や、その逆で、開発の途中で開発中の製品を他社に導出するなど様々な手法がとられます。これら、他社からの導入や他社への導出にあたっては、契約により、「契約一時金」「開発協力金」「マイルストーン」「ロイヤリティ」などの費用の支払いや、収入が発生します。当社の研究開発に関する詳細は、「第２ 事業の状況 ６.研究開発活動」をご覧ください。さらに当社は、2021年４月にアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（以下、「ACRL」といいます。）を開設し、希少遺伝性疾患検査のスクリーニング検査を自治体や医療機関から受託しており(※)、手数料収入に計上しております。（※）2021年４月から一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）が運営する「オプショナルスクリーニング」の検体測定を受託していましたが、2025年４月より、当社が「オプショナルスクリーニング」の運営を引き継いでおります。 ＜医薬品開発における想定される主な収益＞収益内容契約一時金契約締結時に受ける収益開発協力金研究開発に対する経済的援助として受け取る収益マイルストーン研究開発の進捗(予め設定されたイベント達成)に応じて受け取る収益ロイヤリティ製品上市後に販売額の一定比率を受け取る収益

(セグメント情報等) 【セグメント情報】当社及び連結子会社は「医薬品事業」並びにこれらに関連する事業内容となっており、事業区分が単一セグメントであるため、記載を省略しております。 【関連情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)１． 製品及びサービスごとの情報外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。 ２． 地域ごとの情報 (1) 売上高 (単位：千円)日本スウェーデン合計567,79375,845643,638 (注) 売上高は顧客の所在地を基礎とし、国又は地域に分類しております。 (2) 有形固定資産本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。 ３．主要な顧客ごとの情報 (単位：千円)顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会245,594医薬品株式会社エス・ディ・コラボ244,237医薬品Anocca AB75,845医薬品 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)１．製品及びサービスごとの情報外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報 (1) 売上高本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 (2) 有形固定資産本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。 ３．主要な顧客ごとの情報 (単位：千円)顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名株式会社エス・ディ・コラボ302,845医薬品 【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】前連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）当社及び連結子会社は「医薬品事業」並びにこれらに関連する事業内容となっており、事業区分が単一セグメントであるため、記載を省略しております。 当連結会計年度（自 2025年１月１日 至 2025年12月31日）該当事項はありません。 【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】前連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）当社及び連結子会社は「医薬品事業」並びにこれらに関連する事業内容となっており、事業区分が単一セグメントであるため、記載を省略しております。 当連結会計年度（自 2025年１月１日 至 2025年12月31日）該当事項はありません。 【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】該当事項はありません。

１． 製品及びサービスごとの情報外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報 (単位：千円)顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会245,594医薬品株式会社エス・ディ・コラボ244,237医薬品Anocca AB75,845医薬品

３ 【事業等のリスク】有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項には、以下のようなものがあります。将来に関する事項については有価証券報告書提出日現在において判断したものであります。なお、当社グループは、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。 (1) 遺伝子治療について遺伝子治療とは、遺伝子を用いて病気を治療することです。 遺伝子治療が有効と考えられる対象疾患としてはまず、遺伝子の変異が原因の遺伝子疾患があります。遺伝子疾患では、遺伝子治療により正常な遺伝子を補充することで治療効果が期待しやすいと考えられます。最近では「ゲノム編集」技術の医療への応用が急速に進歩しています。「ゲノム編集」とは、ヒトゲノムの特定の部位で外因性の遺伝子を追加・挿入、あるいは遺伝子変異を修正・削除できる最新の遺伝子工学技術であり、従来の遺伝子組み換え技術と比べて著しく精度と効率が高いため、今後医療や科学にとって不可欠な技術になるとみられております。2010年代になり遺伝子を自在に書き換える「ゲノム編集」（Genome Editing）技術が開発され、その技術は今日ますます発展を遂げております。特に遺伝子異常による難病を持つ患者の治療方法として開発が進んでおり、医療・ヘルスケア業界だけでなく、農業・食品分野に革命的な影響を及ぼしており事業性の面からも注目されております。しかしながら、最新の「ゲノム編集」技術を利用した遺伝子（細胞）治療は新規性が高く有効性が期待されるものの、現段階では未知のリスクを否定できず、幅広い実用化には至らない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (2)医薬品開発及び販売について一般に新薬の開発には、長期にわたる開発期間と多額の費用が必要です。しかしながら、以下の理由等により、当社グループが開発、販売する医薬品が計画通り進捗しない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 ① 研究開発について医薬品の開発は計画通りに進行するとは限らず、臨床試験のために必要とされる症例数を適時に確保できないこと、臨床試験の実施に係る各種業務を支援・代行するCRO（医薬品開発業務受託機関）における業務が計画通り進行しないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。さらに、様々な試験の結果、期待した有効性を確認できなかったり、安全性に関する許容できない問題が生じたりした場合には、研究開発を中止する可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 ② 製造について当社グループは、製品及び治験薬等を自社で製造しておらず、他社からの供給に依存しております。従って、製品や治験薬等について、何らかの要因により、品質上の問題が生じたり、若しくは予定通りに必要な数量を確保できない場合には、開発に遅れが生じたり、製品供給の不足になる可能性があります。そのような場合には、当社グループの業績が影響を受ける可能性があります。 ③ 販売について当社グループが開発中の医薬品については、国内、米国及び欧州等の各地域において、将来競合する可能性のある製品及び開発品が存在するものもあります。当社グループは、競争力の高い製品を早期に開発、上市することで、一定の市場シェアの獲得を目指しております。しかしながら、競合他社が当社の想定より早く承認を取得する、あるいは想定以上のシェアを獲得した場合には、当社グループが開発した製品が上市された場合においても期待通りの収益を上げられない可能性があります。また、日本や欧州においては新薬の価格は原則として政府あるいはそれに準じた公的機関により決定され、また、米国においては保険会社・マネージドケア（健康保険運営団体）及び政府のメディケア・プログラムとの交渉により決定されます。そのため、当社グループが開発した製品について当社グループが想定した薬価とならない場合があり期待通りの収益を上げられない可能性があります。加えて、当社が販売する医薬品について、予期しない副作用が発生した場合には売上高が減少する可能性があります。そのような場合には、当社グループの業績が影響を受ける可能性があります。 ④ 薬事法制による規制について薬事法制は、医薬品・医療機器等の品質、有効性、安全性確保の観点から、企業が行う開発・製造・販売等に関して必要な規制を行う法律であり、当社グループが実施している医薬品の研究開発は日本をはじめ各国の薬事法制の規制を受けております。各国において、様々な要因による承認要件の変更、さらに薬事法制度の変更により、承認を計画通りに取得できない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (3) 知的財産権について ① 特許戦略当社グループが現在開発しているHGF遺伝子治療用製品、NF-κBデコイオリゴDNAの研究開発活動は、主に当社グループが保有する又は当社グループが実施権を有する特許権に基づき実施しております。以下において、それらのうち特に重要なものを記載しております。しかしながら、当社グループが現在出願中の特許が全て登録されるとは限りません。また、当社グループの研究開発を超える優れた研究開発により当社グループの特許が淘汰される可能性は、常に存在しております。仮に当社グループの研究開発を超える優れた研究開発がなされた場合、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社グループの今後の事業展開の中でライセンスを受けることが必要な特許が生じ、そのライセンスが受けられない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対象表題保有者登録(出願)状況HGF遺伝子治療用製品糖尿病性虚血性疾患遺伝子治療当社日本において延長登録済NF-κBデコイオリゴDNA椎間板の疾患を治療、阻害及び回復するための方法及び組成物当社ラッシュ大学(米国)日本、米国、欧州(EP)、カナダにて成立済キメラデコイ当社株式会社ジーンデザイン物質特許。日本、米国、欧州（EP）にて成立済デコイを含む薬学的組成物の新規な用途当社日本国内で出願済み今後、海外へも展開予定 ② 知的財産権に関する訴訟、クレーム連結会計年度末現在において、当社グループの開発に関連した特許権等の知的財産権について、第三者との間で訴訟やクレームが発生したという事実はありません。 但し、他社が当社グループと同様の研究開発を行っていないという保証はなく、今後とも知的財産について問題が発生しないという保証はありません。 当社グループとしても、このような問題を未然に防止するため、事業展開にあたっては特許調査を実施しており、当社グループ特許が他社の特許に抵触しているという事実は認識しておりません。しかしながら、当社グループのような研究開発型企業にとって、このような知的財産権侵害問題が発生する可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 （4）検査受託サービスについてACRLの検査事業は、受託先や地域の拡大、検査の種類・項目を増やすことにより、事業の拡大を図る計画です。検査受託サービスの拡大のためには、検査機器等への投資が必要となりますが、他の検査会社の進出による競合の激化やその他の理由により、こうした事業計画が実現しない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (5) 業績の推移について当社グループの主要な経営指標等の推移は以下のとおりであります。 第23期第24期第25期第26期第27期2021年12月期2022年12月期2023年12月期2024年12月期2025年12月期 (1) 連結経営指標等 事業収益(千円)64,14867,061152,985643,638874,120経常損失(千円)△13,588,973△14,610,015△5,651,225△7,537,856△5,288,775親会社株主に帰属する当期純損失(千円)△13,675,587△14,714,772△7,437,607△28,128,983△5,123,269純資産額(千円)38,634,74130,425,40626,103,1662,156,5913,076,080総資産額(千円)45,455,74638,820,71128,892,5364,668,5995,405,983営業活動によるキャッシュ・フロー(千円)△11,380,546△11,214,246△8,745,759△6,612,875△5,750,366投資活動によるキャッシュ・フロー(千円)△154,873△97,141△356,653△130,80118,814財務活動によるキャッシュ・フロー(千円)17,378,6703,572,5432,036,4654,202,1275,902,042現金及び現金同等物の期末残高(千円)17,835,70410,969,6844,092,1601,627,6691,796

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1) 経営成績等の状況の概要当連結会計年度における当社グループ（当社及び連結子会社３社）の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下「経営成績等」といいます。）の状況の概要並びに経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。 ① 経営成績及び財政状態の概要当社グループでは、提携企業からの契約一時金、マイルストーンを研究開発事業収益に計上しております。早老症治療薬「ゾキンヴィ」につきまして商品売上高に計上しております。ACRLにおいて拡大新生児スクリーニングを実施しており、手数料収入に計上しております。この結果、当連結会計年度における事業収益は８億74百万円(前期比２億30百万円(+35.8％)の増収)、経常損失は52億88百万円(前年同期の経常損失は75億37百万円)、親会社株主に帰属する当期純損失は51億23百万円(前連結会計年度の親会社株主に帰属する当期純損失は281億28百万円)となっております。財政状態につきましては、当連結会計年度末の総資産は54億５百万円(前連結会計年度末比７億37百万円の増加)となりました。現金及び預金は18億82百万円(前連結会計年度末比１億74百万円の増加)となりました。負債は23億29百万円(前連結会計年度末比１億82百万円の減少)となりました。純資産は30億76百万円(前連結会計年度末比９億19百万円の増加)となりました。 ② キャッシュ・フローの状況当連結会計年度末における現金及び現金同等物（以下、「資金」といいます。）は、前連結会計年度末に比べ１億68百万円増加し、17億96百万円となりました。当連結会計年度のキャッシュ・フローの状況は次のとおりです。(営業活動によるキャッシュ・フロー)当連結会計年度における営業活動による資金の減少は、57億50百万円(前年同期は66億12百万円の減少)となりました。仕入債務が２億32百万円増加しましたが、税金等調整前当期純損失52億36百万円に加え、棚卸資産が３億17百万円増加、前渡金が２億92百万円増加しております。(投資活動によるキャッシュ・フロー)当連結会計年度における投資活動による資金の増加は、18百万円(前年同期は１億30百万円の減少)となりました。EmendoBio社において、有形固定資産の売却による収入47百万円が発生しております。長期貸付による支出15百万円、有形固定資産の取得による支出14百万円が発生しております。(財務活動によるキャッシュ・フロー)当連結会計年度における財務活動による資金の増加は、59億２百万円(前年同期は42億２百万円の増加)となりました。Cantor Fitzgerald Europeを割当先とする第46回新株予約権の発行により、新株予約権の発行による収入が31百万円ありました。Cantor Fitzgerald Europeを割当先とする第45回新株予約権及び第46回新株予約権の行使により、新株予約権の行使による株式の発行による収入が58億70百万円となっております。 ③ 生産、受注及び販売の実績a. 生産実績当連結会計年度の生産実績はありませんでした。 b. 仕入実績当連結会計年度の仕入実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。 セグメントの名称金額(千円)前年同期比(％)医薬品235,289△38.9合計235,289△38.9 (注）金額は、仕入価格によっております。 c. 受注実績当連結会計年度の受注実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。 セグメントの名称受注高(千円)前年同期比(％)受注残高(千円)前年同期比(％)医薬品874,12035.8――合計874,12035.8―― d. 販売実績当連結会計年度の販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。 セグメントの名称金額(千円)前年同期比(％)医薬品874,12035.8合計874,12035.8 (注）１．主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、以下のとおりであります。 相手先前連結会計年度当連結会計年度金額(千円)割合(％)金額(千円)割合(％)株式会社エス・ディ・コラボ244,23737.9302,84534.6一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会245,59438.253,5146.1Anocca AB75,84511.814,9621.7 ２．当連結会計年度において、販売実績に著しい変動がありました。これは、ゾキンヴィの販売及び拡大新生児スクリーニングの受託が増加したことによるものです。 (2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。 ① 重要な会計方針及び見積り当社グループの連結財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。重要な会計方針については、本報告書「第５ 経理の状況 １ 連結財務諸表等 （1）連結財務諸表 注記事項 (連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項)」に記載のとおりであります。連結財務諸表及び注記事項等の作成上、必要な会計上の見積りを行っておりますが、実際の結果はこれらの見積りと異なる場合があります。 ② 当連結会計年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容当連結会計年度の事業収益は前年同期に比べ２億30百万円増加し８億74百万円(前年同期比35.8％増)となりました。当社グループでは、2024年５月より早老症治療薬「ゾキンヴィ」の販売を開始しており、当期において３億２百万円の商品売上高を計上しております（同58百万円の増加）。ACRLにおいては、拡大新生児スクリーニングの受託数が前年同期に比べ順調に増加していることから、手数料収入として５億54百万円(同２億42百万円の増加)を計上いたしました。EmendoBio社において、Anocca ABとの契約締結に伴う契約一時金を計上したこと等により、研究開発事業収益を16百万円計上しております（同59百万円の減少）。 当連結会計年度における事業費用は、前年同期に比べ37億33百万円減少し、60億19百万円(同38.3％減)となりました。 売上原価は、前年同期に比べ１億57百万円増加し、５億53百万円(同39.9％増)となりました。ゾキンヴィにかかる商品売上原価は、商品売上高の増加に伴い前年同期に比べ65百万円増加し、２億26百万円となっております(同40.9％増)。ACRLにおける拡大新生児スクリーニング検査にかかる原価は、受託数の増加に伴い前年同期に比べ１億円増加し、３億27百万円(同44.1％増)となりました。研究開発費は、前年同期に比べ２億30百万円減少し、35億53百万円(同6.1％減)となりました。前年同期に計上していた使用期限切れによる廃棄が見込まれる材料及び製品にかかる評価損の計上が当期では無くなったため、研究用材料費が５億26百万円減少しております。HGF遺伝子治療用製品の米国における開発費用及び申請準備にかかる費用の増加により、外注費が３億25百万円増加しております。 当社グループのような研究開発型バイオベンチャー企業は先行投資が続きますが、提携戦略等により財務リスクの低減を図りながら、今後も研究開発投資を行っていく予定です。研究開発の詳細については、本報告書「第２ 事業の状況 ６ 研究開発活動」をご参照ください。 販売費及び一般管理費は前年同期に比べ36億61百万円減少し、19億12百万円(同65.7％減)となりました。前年同期においてはEmendoBio社買収にかかるのれん償却額を33億22百万円計上しておりましたが、前年度において当該のれんを減損したことにより、のれん償却額の計上がなくなりました。EmendoBio社において、事業再編成に伴う人員の減少により役員報酬が52百万円、給料手当が１億26百万円、法定福利費が23百万円減少しました。EmendoBio社における弁護士等専門家及びコンサルタントへの報酬が減少したため、支払手数料が前年同期より１億40百万円減少しております。 この結果、当連結会計年度の営業損失は51億45百万円(前年同期の営業損失は91億９百万円)となりました。 営業外損益においては、EmendoBio社社屋のリース契約の一部解約によりリース解約益を１億２百万円計上しております。EmendoBio社への米ドル建貸付金の評価替の影響により、為替差損２億20百万円を計上しております（前年同期は為替差益15億91百万円）。 この結果、当連結会計年度の経常損失は52億88百万円(前年同期の経常損失は75億37百万円)となりました。 特別損失においては、前年同期にEmendoBio社にかかるのれん及び使用権資産の減損損失200億48百万円を計上しておりましたが、当期においては特別損失の計上がありませんでした。法人税等においては、前年同期にEmendoBio社の過年度法人税の修正額を計上しておりましたが、金額の確定により過年度法人税等戻入額を２億77百万円計上しております。 これらの結果、当連結会計年度の親会社株主に帰属する当期純損失は51億23百万円(前年同期の親会社株主に帰属する当

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、有価証券報告書提出日現在において当社が判断したものであります。 (1) 会社の経営の基本方針 ① 経営方針当社グループは「遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます」をミッションとして、あるべき姿「遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、未だ有効な治療法が存在しない疾患に革新をもたらし、世界中の人々のQOL向上に貢献します」というビジョンのもと事業活動を行っています。 ② 利益配分に関する基本方針 当社グループの事業のステージは、現時点では創薬における先行投資の段階にあることから、利益配当は実施しておりません。当社グループは研究開発活動を継続的に実施していく必要があることから、当面は、利益配当は実施せず、研究開発資金の確保を優先する方針です。しかしながら株主への利益還元についても経営課題と認識しており、将来、収益が改善した折には、経営成績及び財政状態を勘案しながら、利益配当も検討する所存です。 ③ 投資単位の引き下げに関する方針 投資単位の引き下げは、個人株主増加や株式流動性向上のために望ましい施策であると考えております。このため、投資単位の引き下げについては、株価の動向を見極めつつ、引き下げによる費用増加、当社株式の出来高、株主数、株主分布状況を考慮しながら、慎重に検討していきたいと考えております。 (2) 経営環境従来は低分子化合物が中心であった医薬品市場は、創薬ターゲットの枯渇を背景に、抗体などのバイオ医薬品や核酸医薬品などの市場が拡大してモダリティ（※１）の多様化を迎えていますが、研究開発の成功確率は決して高くなく、研究開発費は年々増大する傾向にあります。また、治療技術の向上により再生医療や遺伝子治療など新たな治療法の開発も進み、さらにはゲノム解析技術の進歩による個別化医療の普及、デジタル・IT技術を用いたデジタル医療の登場など、治療の選択肢は広がりを見せています。一方で、難病、希少疾患をはじめ、未だに治療法のない疾患も多数存在し、高いアンメット・メディカル・ニーズ（※２）があります。それら疾患の治療の実現に向けて、世界中のバイオベンチャーや製薬会社が研究開発を加速しています。※１ 低分子薬、抗体医薬、核酸医薬、細胞治療、遺伝子細胞治療、遺伝子治療などの治療手段のこと※２ 未だ満たされていない医療ニーズ、つまり有効な治療方法がない疾患に対する医療ニーズのこと (3) 目標とする経営指標当社グループは研究開発型の創薬系バイオベンチャーであり、利益が本格的に拡大するのは、現在開発している複数の新薬が上市され、あるいは提携先からロイヤリティの支払いを受ける時期になる予定です。従って、現段階においては、提携先から契約一時金や開発協力金を受け取り財務リスクの低減を図りながら、研究開発を進め、営業利益をはじめとした各種利益項目の黒字化を目指しております。 (4) 中長期的な会社の経営戦略具体的には以下の方針に沿って事業を進めてまいります。 ・HGF遺伝子治療用製品の製品価値最大化HGF遺伝子治療用製品は、2019年３月に条件及び期限付製造販売承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売しておりましたが、2023年５月に本承認に向けた製造販売承認を申請しました。一方、2024年６月に米国における後期第Ⅱ相臨床試験の結果の速報値において、良好な結果が確認されました。このような状況から、当社は2024年６月に戦略的な観点から日本国内における製造販売の承認申請を取下げ、米国での開発を優先することといたしました。日本国内における承認申請の取下げに伴い、条件及び期限付製造販売承認は期限が満了し、販売を終了いたしました。一方、米国において実施した臨床試験結果が大変良好であったことから、米国食品医薬品局（以下、「FDA」といいます。）よりブレイクスルー・セラピーに指定を受け、その後、FDAとの協議の結果、臨床試験を完了とし、生物製剤認可申請（以下、「BLA申請」といいます。）に向けた準備を進めることとなりました。今後は、米国における早期の申請、承認を目指してまいります。さらに、適応症についても、慢性動脈閉塞症の他に、HGFの生物活性を生かせる強皮症などの種々疾患への適応拡大の可能性を追求していきます。これらの諸施策により、HGF遺伝子治療用製品の価値最大化をはかります。・グローバル展開の推進 遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、革新的な医薬品を世界中の患者さんにお届けする当社のミッションに従い、世界最大市場である米国及びこれに続く欧州主要国を中心に医薬品の開発並びに事業化のグローバル展開を推進します。既にグローバル展開に取り組んでいるHGF遺伝子治療用製品以外の開発品やゲノム編集技術についても、米国を中心にグローバル展開を視野に臨床開発を進め、グローバル・パートナーとの提携を活用した展開を進めていきます。・創薬プラットフォームの深化と拡大基本プラットフォームであるプラスミドDNA（※３）及び核酸（※４）について、プラットフォームの深化をはかりながら創薬を推進します。プラスミドDNAは、構造の改変や最適化、標的の臓器・組織に効率よく届ける薬物送達システム（Drug Delivery System：DDS）を組み合わせて、より効率の高い遺伝子発現を目指します。また、プラスミドDNAやウイルスベクター（※５）を用いて遺伝子を補充・付加する従来の遺伝子治療に加え、異常な遺伝子や不要な遺伝子の修復や破壊が可能な、究極の遺伝子治療とも言われるゲノム編集を用いた治療法の開発が世界的に進められ、激しい競争が繰り広げられています。2020年に子会社化したEmendoBio社は、新規CRISPRヌクレアーゼ（※６）を探索・最適化する独自のプラットフォーム技術（以下、「OMNI Platform」といいます。）により疾患に応じて構築するゲノム編集戦略を用いて、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、様々な疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。これらの取り組みにより、当社グループとしてパイプラインの拡大につなげていきます。・パイプラインの継続的拡大当社グループの創薬プラットフォームを利用した研究開発によりパイプラインの継続的な拡大をはかりますが、遺伝子医薬、核酸医薬、ゲノム編集を含む遺伝子治療の領域は極めて進歩が速く、多様なモダリティーの開発が進められている技術分野です。そのため、当社グループは、国内外の大学などで生まれた研究成果や、国内外の企業の開発品を積極的に導入し、開発パイプラインの継続的な拡大を図っていきます。・希少遺伝性疾患への取り組み強化及び検査事業の活用2021年に希少遺伝性疾患のスクリーニング検査事業を開始したACRLでは、スクリーニング検査の受託拡大に加え、検査の種類・項目を増やして事業の拡大をはかっていくのと並行して、当社グループの研究開発や事業への活用を推進していきます。当社グループは、過去に希少遺伝性疾患であるムコ多糖症VI型の治療薬「ナグラザイム」について、国内で承認を取得して販売した実績があり、小児科KOL（※７）とのネットワーク構築など希少遺伝性疾患治療薬を開発、販売するためのノウハウを有しています。これらの実績とノウハウを活用して、希少遺伝性疾患ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（以下、「HGPS」といいます）及びプロセッシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー（以下、「PDPL」といいます）の治療薬である「ゾキンヴィ」について、2022年５月に日本での独占販売権を獲得し、2024年１月に製造販売承認を取得、2024年５月に販売を開始しました。「ゾキンヴィ」の承認取得に合わせ、ACRLにおいて同疾患の検査を受託できる体制を整えました。さらに、「ゾキンヴィ」に続く希少遺伝性疾患治療薬の導入時においてもACRLの検査事業を活用していきます。これらの取り組みにより、当社グループの医薬品の研究開発事業と検査事業を有機的に結び付けてシナジー効果を追求していきます。※３ 染色体とは別個に存在し、独立して複製する小さなDNA分子 遺伝子工学研究においてプラスミドDNAは必須のツール※４ 細胞核の中に存在している物質でDNAとRNA2つがあり、DNAは「親から子へ、細胞から細胞へ」性質を伝える遺伝子の本体として働いており、RNAはDNAの情報に基づいてタンパク質を合成する働きを担っています※５ 分子生物学研究において遺伝物質を細胞に送達するために使用される遺伝子の運び屋（ベクター）のうち、ウイルスをベースとしたもの※６ ゲノム編集に使用されるDNAを切断する酵素※７ Key Opinion Leader 知識が豊富で権威性があり影響力を兼ね備えた医師などの専門家のこと ＜当社グループの経営戦略＞医薬品開発には一般に多額の資金と長い期間が必要であり、加えて開発の成功確率の点で大きなリスクを伴います。最先端の技術を使い革新的な医薬品開発に挑戦している当社グループの場合には、特にこれが当てはまります。さらに販売面においても、販売・マーケティング機能を自社で構築するには多額の資金を必要とします。このため、経営資源の限られたベンチャー企業である当社グループは、当社グループが開発中の医薬品の後期臨床開発や販売・マーケティングについては他の製薬企業と積極的に提携することで、提携先が持つ医薬品開発力・販売力を活用し、さらに提携先から契約一時金・マイルストーン及びロイ

(関連当事者情報)１．関連当事者との取引 (1) 連結財務諸表提出会社と関連当事者との取引 ① 連結財務諸表提出会社の重要な子会社の役員等前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)該当事項はありません。 (2) 連結財務諸表提出会社の連結子会社と関連当事者との取引 ① 重要な子会社の役員及びその近親者前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)該当事項はありません。

(重要な会計上の見積り）１．棚卸資産の評価 （1）当連結会計年度の連結財務諸表に計上した金額 （千円） 前連結会計年度当連結会計年度商品224,803234,065原材料及び貯蔵品1,204,3821,512,454 （2）識別した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報 ① 算出方法商品及び原材料は移動平均法による原価法（貸借対照表価額は収益性の低下に基づく簿価切下げの方法により算定）、貯蔵品は個別法による原価法（貸借対照表価額は収益性の低下に基づく簿価切下げの方法により算定）による評価を行っております。収益性の低下により正味売却価額が帳簿価額を下回った場合、または、原材料及び製剤化後の製品についての会社が設定した使用期限内における将来の市場販売見通しを見積り滞留すると見込まれる場合には、正味売却価額まで減額し、当該減少額を評価損として計上しております。原材料の当連結会計年度末残高のうち1,354,298千円は、主にHGF遺伝子治療用製品の販売に供する予定であり、「原材料及び貯蔵品」残高の89.5％を占めております。 ② 主要な仮定正味売却価額の算定における主要な仮定は、原材料及び製剤化後の製品の使用期限、米国BLA（生物製剤認可申請）承認の可否や時期及び市場の需要等に基づく販売見込額であります。 ③ 翌連結会計年度の連結財務諸表に与える影響販売計画や市場環境の変化により、その前提となる条件や仮定に変更が生じて見積額が減少した場合、評価損が計上される可能性があります。

５ 【重要な契約等】当社の重要な契約は以下のとおりであります。 (1) 導入相手先名契約内容対価の支払契約期間住友ファーマ株式会社HGF遺伝子を遺伝子治療に用いるための基本特許の取得一定料率のロイヤリティ本医薬品の上市後若しくは本事業の開始後10年間のいずれか遅く到来する日株式会社バイオリーダース（韓国）子宮頸部前がん治療ワクチンに関する国内、米国、英国及び中国における開発、製造、販売に関する独占的実施権の取得一定料率のロイヤリティ2013年４月３日から、全ての特許権の満了日Sentynl Therapeutics Inc.（米国）（注)Zokinvy（一般名：ロナファルニブ）の国内における独占販売権の取得契約一時金、マイルストーン2022年５月10日から、最初の薬事承認取得後10年を経過する日まで。以後、３年ごとの更新 （注）2024年５月にEiger BioPharmaceuticals, Inc.より、Sentynl Therapeutics Inc.に事業譲渡しました。 (2) 導出相手先名契約内容対価の受取契約期間(契約日)塩野義製薬株式会社NF-κBデコイオリゴDNAの皮膚疾患を適用対象とした外用剤の全世界における独占的販売権の許諾マイルストーン、開発協力金、及び一定料率のロイヤリティ2010年12月27日から本製剤が販売されている期間中森下仁丹株式会社バイオリーダースから許諾を受けている「子宮頸部前がん治療ワクチン」に関する国内、米国、英国及び中国における開発、製造、販売に関する独占的再実施権の許諾契約一時金及び一定料率のロイヤリティ2016年12月6日から、全ての特許権の満了日まで (3) 製造・供給に関する重要な契約相手先名契約内容対価の支払契約期間Boehringer Ingelheim Biopharmaceuticals GmbH（ドイツ）当社開発品に用いる原薬の製造委託・供給契約。一定の年間購入義務等のコミットメント、ならびに製造サイト移管等の規制当局対応に関する特則を含む。発注量に応じた対価の支払（注)2018年12月1日の原契約締結後、2025年8月8日の契約改訂。以後、契約に基づく期間・更新規定に従う。 (注) 対価支払・詳細条件は相手先との守秘義務により非開示といたします。 (4) その他の重要な契約当社は、2026年２月24日付の取締役会決議に基づき、Cantor Fitzgerald Europeと無担保私募債ファシリティー（リボルビング型）総額引受契約を締結し、2026年２月27日に第２回無担保社債（私募債）を発行いたしました。詳細は、「第５ 経理の状況 １ 連結財務諸表等 （１）連結財務諸表 注記事項」の（重要な後発事象）をご参照ください。 (5) ローン契約と社債に付される財務上の特約該当事項はありません。

３ 【配当政策】当社グループは、創薬系バイオベンチャーであり、主要なプロジェクトにおいては医薬品を開発中であり、事業のステージは、先行投資の段階にあります。このため、現時点においては、親会社株主に帰属する当期純損失を計上しており、剰余金の配当は見送らせていただきます。但し、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来、現在開発中の医薬品が上市され、その販売によって利益が計上され分配可能額が生じる時期においては、経営成績及び財政状態を勘案しながら、剰余金の配当を検討したいと考えております。なお、剰余金の配当の基準日は、毎年12月31日の期末配当並びに毎年６月30日の中間配当を定款に定めております。これらの剰余金の配当の決定機関は、期末配当については株主総会、中間配当については取締役会であります。