３ 【事業の内容】 当社グループは、当社、連結子会社８社、持分法適用関連会社１社およびその他の関係会社１社により構成されております。当社グループが営んでいる主な事業内容およびグループ各社の当該事業における位置付けの概要は、以下のとおりであります。 当社：医療用医薬品、再生医療等製品および医薬品原料の製造、仕入ならびに販売㈱クロマテック：購買業務ならびに医療用・研究用機器の仕入および販売㈱ＪＣＲエンジニアリング：設備管理業務ＪＣＲインターナショナル・エスエー：市場調査業務ＪＣＲ ＵＳＡ，インク：治験に関する業務委託の管理監督業務アーマジェン，インク：医薬品の開発、知的財産・ライセンス等の管理ＪＣＲ ド ブラジル ファーマ：ブラジルにおける臨床オペレーション・薬事・開発業務㈱メディパルホールディングス：医薬品の開発業務提携ＪＣＲヨーロッパ・ビーブイ：欧州における臨床オペレーション・薬事・開発業務ＪＣＲルクセンブルク・エスエー：医薬品及びその原料の流通管理 アライドセル(株)：再生医療等製品の研究開発、製造および販売 以上の事項を事業系統図によって示すと次のとおりであります。

（セグメント情報等） 【セグメント情報】当社グループは「医薬品事業」の単一セグメントであるため、記載を省略しております。 【関連情報】前連結会計年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報 (1）売上高 本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 (2）有形固定資産 本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。 ３．主要な顧客ごとの情報（単位：百万円） 顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名株式会社メディパルホールディングス（注）20,800医薬品事業キッセイ薬品工業株式会社3,871医薬品事業（注）売上高には、当該顧客と同一の企業集団に属する顧客に対する売上高を含めております。 当連結会計年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報 (1）売上高 本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 (2）有形固定資産 本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。 ３．主要な顧客ごとの情報（単位：百万円） 顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名株式会社メディパルホールディングス（注）25,681医薬品事業キッセイ薬品工業株式会社3,665医薬品事業（注）売上高には、当該顧客と同一の企業集団に属する顧客に対する売上高を含めております。 【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】 該当事項はありません。 【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】 該当事項はありません。 【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】 該当事項はありません。

１．製品及びサービスごとの情報 単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報（単位：百万円） 顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名株式会社メディパルホールディングス（注）20,800医薬品事業キッセイ薬品工業株式会社3,871医薬品事業（注）売上高には、当該顧客と同一の企業集団に属する顧客に対する売上高を含めております。

３ 【事業等のリスク】当社グループの戦略・事業その他を遂行する上でのリスクについて、投資家の判断に重要な影響を及ぼす可能性があると考えられる主な事項を以下に記載いたします。なお、文中における将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。また、提出日現在における状況の変化につきましては、末尾に記載しております。 (1）コンプライアンスに関するリスク医薬品産業等は、医薬品等の有効性及び安全性を担保するために様々な法規制を受けております。さらに、法規制の範囲に限らず、製薬企業が高い倫理観を以て事業活動にあたることが重要であります。当社グループでは、社内規範と企業倫理に沿った経営並びに法令遵守のためコンプライアンス委員会を設置し、コンプライアンス行動基準の制定と従業員へのハンドブックの配布、および研修を通じてコンプライアンス周知・啓発を行っております。加えて、薬機法に基づく法令遵守ガイドラインが施行されており、当社はその体制として、法令遵守担当取締役を含む責任役員を選任したほか社内研修等を実施しております。しかしながら、社会規範あるいは企業倫理に反する行為が認められ、社会的信用が失墜することにより、結果的に当社グループの業績及び財政状態に重要な影響を受ける可能性があります。 (2）特定製品への依存のリスク当社グループの販売品目のうち、ヒト成長ホルモン製剤の売上高が総売上高に占める割合は、当連結会計年度において44.5％になります。ヒト成長ホルモンは主に小児成長障害に使用される医薬品であることから、日本国内における少子化の影響を受けます。市場統計によれば、ヒト成長ホルモン市場は各社の新たな適応追加や疾患啓発活動の結果、これまでのところ拡大を続けてきましたが、将来的には減少に転じる可能性が高いと認識しております。また、ヒト成長ホルモン市場における競合品として持続性製剤の参入もあり、当社品シェアへの影響も想定されます。したがって、これらの不確定要因が当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。さらに、本製剤は当社グループとPHC株式会社で共同開発した専用注入器グロウジェクター®Lを使用しなければ、自己注射することができません。グロウジェクター®LはPHC株式会社が製造し、同社とはリスク管理も含めた契約を締結しており、繰り返し使用できる機器（耐用年数３年）であることから、同社の生産に支障を生じた場合であっても、業績への影響は低いと認識しております。ただし、長期に渡り支障を生じた場合は、新規患者の獲得や機器の更新が滞り、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。当社グループでは、J-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）を用いた新薬「イズカーゴ®点滴静注用10mg」を2021年５月に薬価基準収載し、上市後の年間売上高は伸長しております。当製品については、海外における上市を計画しております。さらに、イズカーゴ®に引き続き、J-Brain Cargo®技術を基盤とした複数の研究開発を着実に進捗させ、ヒト成長ホルモン製剤への依存状態から脱却することを目指しております。 (3）安定供給・設備投資に関するリスク当社グループでは、国民皆保険制度の下、全国の患者さんに平等かつ安定的に医薬品を供給する責務があると認識しております。そのため、供給不安のリスク対策として、製造に必要な資材及び原料確保状況を定期的に確認し、それら供給元の事業状況を把握しつつ、可能な限りダブルソース化を図っております。また、GLPやGMP等のガイドラインを遵守するなど、品質保証体制を徹底しております。しかしながら、当社グループの製造施設等や原材料供給元において、技術的もしくは法規制上の問題、大規模災害による影響、国際紛争による政治的混乱等が発生することにより、製品の安定供給に支障が発生する可能性があります。特に、昨今の新型コロナウイルス感染症等の新たな脅威や、ロシア・ウクライナ情勢、米国の政権交代による関税政策およびこれに伴う為替変動等の状況によって、世界的に天然資源、建材、電子部品等の供給不足の影響があるなか、今後、新規施設建設計画や研究・生産機器等の発注納期について、影響を受ける可能性は否定できません。その動向によっては、当社グループの業績に影響を与える可能性があります。 (4）法規制に関するリスク当社グループの事業は、関連法規の厳格な規制を受けており、各事業活動の遂行に際して種々の許認可等を受けております。これらの許認可等を受けるための諸条件および関連法令の遵守に努めており、現時点においては当該許認可等が取り消しとなる事由は発生しておりません。しかしながら、法令違反等によりその許認可等が取り消しとなる場合等には、規制の対象となる製商品の回収、または製造ならびに販売を中止することを求められる場合もあり、これらにより当社グループの事業に重大な影響を及ぼす可能性があります。また、当社グループが取り扱う医療用医薬品の薬価は、医療制度が国民皆保険を前提としていることから、健康保険法の規定に基づき、厚生労働大臣の定める薬価基準収載価格とされております。薬価基準の改定頻度が高まることや、競合品との競争激化など、薬価改定による売上低下のリスクが存在しております。当社は、製品固有の価格リスクを継続的に評価し、製品価値に見合った仕切価の設定を行うなど、対応を行っております。 (5）研究開発に係るリスク当社グループは、希少疾病領域での積極的な研究開発活動に取り組んでおりますが、医薬品は所轄官庁の定めた有効性と安全性に関する厳格な審査により承認されてはじめて上市することが可能となります。したがって、研究開発の途上において、当該開発品の有効性もしくは安全性が承認に必要とされる基準を満たさない懸念があることが判明し、研究開発の中止もしくは遅延を要する場合は、研究開発費の回収や期待される収益の確保が困難もしくは遅延するリスクがあります。そのような場合は当社グループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。また、当社グループの売上高は、主に医薬品・医療機器・再生医療等製品の製造販売の他、技術ライセンスに基づく契約金収入により構成されております。また、これら契約金収入は、営業利益等の各利益に大きな影響を及ぼすことがあります。したがって、パイプラインの研究開発に中止・遅延を要する事象が発生した場合、当社グループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。 (6）グローバル展開に向けた活動のリスク当社グループでは、J-Brain Cargo®という技術基盤を活用し、希少疾病を適応とした革新的医薬品を提供することで、グローバルスペシャリティーファーマを目指しております。しかしながら、各国固有の法規制・特許・医療制度等において事業展開のリスクが異なり、想定外の事態が発生することで、事業の進捗や提携先の企業から得られるロイヤルティの見込み時期もしくは有無に変動が生じるリスクがあり、この規模によっては当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (7）競合品に係るリスク当社グループの製品およびパイプラインには、いずれも競合となりうる他社の開発品目が存在いたします。これら競合品目の開発が進捗し、発売された場合、当社グループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。 (8）人的リソースに係るリスク近年の売上高の増加と研究開発の進捗に伴い研究開発部門、生産部門を中心に人的リソースを拡充しております。今後も複数のパイプラインのグローバル臨床試験、上市を見込んでいることから、引き続き人的リソースの拡大傾向が継続するものと認識しております。近年では、グローバル経験のある人材の確保に取り組み、さらにグローバルに活躍できる人材の教育計画を立案するなど、将来のJCRを牽引する人材を育む取り組みを進めております。しかしながら、人材の採用が困難になる場合あるいは離職率が上昇する場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (9）副作用の発現リスク現在のパイプラインには、人体にとっては未知の物質に相当する融合たんぱく質であるものが含まれております。新規医薬品では、未知の副作用の発生は常にリスクとして認識すべきものと考えられます。また一般的に、人体は未知の物質に対して抗原抗体反応により体内より排除する機構を持っていることから、これらの薬物が抗原抗体反応を惹起することにより、好ましくない副作用の発現リスクが存在いたします。現在までの臨床試験において、特段留意が必要なリスクは顕在化しておりませんが、今後、長期に投与した際に看過できない副作用が発現した場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (10)知的財産権の侵害リスク当社グループの血液脳関門通過技術については、競争力のある形で知的財産権の確保に努めております。2020年に米国ArmaGen社を買収することで、米国等におけるJ-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）に関する知的財産権を取得したため、現段階において当該技術に関して他社の知的財産権を侵害するリスクは低いものと判断しております。しかしながら、血液脳関門通過技術を有した他社製品が開発されている状況にあり、将来において知的財産権を巡る訴訟が起こる場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (11)訴訟に関するリスク当社グループは製造物責任（PL）関連、独占禁止法関連、環境関連やその他に関して訴訟を提起される可能性があります

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1)経営成績等の状況の概要 ① 当期の経営成績売上高は403億19百万円（前期比21.9％増）となりました。ムコ多糖症Ⅱ型治療剤「イズカーゴ®点滴静注用10mg」は好調に推移しました。遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」が2025年４月の薬価改定の影響があり減収となりましたが、製品売上は好調に推移し、契約金収入も増加した結果、前年同期に比べて増収となりました。また、積極的な研究開発活動に加えて、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Givinostatの日本における開発および商業化についての独占的ライセンス権をItalfarmaco社から取得したことに伴う契約一時金計上の結果、研究開発費は8.6％増加し167億61百万円（前期比13億30百万円増）となりました。これらの結果、営業利益は５億55百万円（前期は62億19百万円の営業損失）、経常利益は11億65百万円（前期は70億46百万円の経常損失）、親会社株主に帰属する当期純利益は21億78百万円（前期は44億60百万円の親会社株主に帰属する当期純損失）を計上しております。 前連結会計年度（自 2024年４月１日至 2025年３月31日）当連結会計年度（自 2025年４月１日至 2026年３月31日）増減金額（百万円）金額（百万円）％売上高33,07240,31921.9営業利益又は営業損失（△）△6,219555－経常利益又は経常損失（△）△7,0461,165－親会社株主に帰属する当期純利益又は親会社株主に帰属する当期純損失（△）△4,4602,178－営業利益の増減は以下のとおりであります。・契約金収入の増加等による売上高の増加 7,247百万円・売上原価の減少 767百万円・販売費・一般管理費の減少 90百万円・研究開発費の増加 △1,330百万円 ② 主要な売上 前連結会計年度（自 2024年４月１日至 2025年３月31日）当連結会計年度（自 2025年４月１日至 2026年３月31日）増減金額（百万円）金額（百万円）％ヒト成長ホルモン製剤 グロウジェクト®18,09817,933△0.9ムコ多糖症Ⅱ型治療剤 イズカーゴ®点滴静注用5,7186,76618.3腎性貧血治療薬 エポエチンアルファBS注「JCR」 ダルベポエチンアルファBS注「JCR」3,7841,6902,0933,6221,1212,501△4.3△33.719.5再生医療等製品 テムセル®HS注2,9042,831△2.5ファブリー病治療薬 アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」1,1491,29212.4製品計31,65532,4462.5契約金収入5175,549972.8 ③ 研究開発の状況[ライソゾーム病治療薬]・当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。 ・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤パビナフスプ アルファ（開発番号：JR-141）については、現在、グローバル臨床第３相試験を実施しております。試験の進捗は順調であり、目標症例数の組入れを達成いたしました。また、新薬承認申請の戦略について協議をするため、2025年６月に米国食品医薬品局（FDA）とミーティングを行いました。 ・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa（開発番号：JR-171）については、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第１/２相試験およびその継続試験を完了いたしました。当該品目については、自社開発ではなくライセンスアウトにより開発を進める方針であり、パートナー候補との導出交渉を進めております。 ・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤posnafusp alfa（開発番号：JR-441）については、ドイツにて臨床第１/２相試験が進行中であり、予定していた症例登録を完了いたしました。日本で実施中の臨床第１相試験についても、目標症例数の登録を完了し、試験は順調に進捗しております。なお、2022年１月に欧州委員会（EC）より、2023年12月にFDAより、そして2024年12月に厚生労働省より、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。 ・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢB型治療酵素製剤（開発番号：JR-446）については、2023年９月に株式会社メディパルホールディングスと、海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。2024年12月に日本国内において臨床第１/２相試験での治験薬投与が開始されました。また、2025年４月にはFDAより、2025年６月にはECより、そして2025年９月に厚生労働省より、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。 ・J-Brain Cargo®を適用したその他の開発品目であるフコシドーシス治療薬候補（開発番号：JR-471）については、2022年10月に締結した実施許諾契約に基づき、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾いたしました。現在、当該疾患の自然歴データを収集する目的で臨床研究が行われています。さらに2025年８月には、同社との間で、GM２ガングリオシドーシスに対する治療薬候補（開発番号：JR-479)の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。 [ヒト成長ホルモン製剤]・長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤redalsomatropin alfa（開発番号：JR-142）については、日本国内において臨床第３相試験を実施中であり、患者登録を完了しました。なお、臨床第２相試験の継続試験は引き続き実施中であります。・販売中の製品「グロウジェクト®」について、小児成長ホルモン分泌不全性低身長症患者を対象とした臨床第３相用量比較試験を日本国内において開始しました。これは、同疾患に対する日本と海外との用法用量のギャップを埋めることで、日本における成長ホルモン治療後の最終身長のさらなる改善や生活の質向上を期待するものです。 [デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬]・当社は2025年12月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Givinostat（欧米での販売名：Duvyzat®）の日本における開発および商業化についての独占的ライセンス権をItalfarmaco社から取得いたしました。日本における早期の承認取得を目指して本薬の開発計画を検討中であります。 [基盤技術の創出]J-Brain Cargo®・JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」について、様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究を進めるほか、技術の導出に注力しております。2025年７月、血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発を目指して、Acumen Pharmaceuticals社へのJ-Brain Cargo®技術導出に関するライセンスのオプション契約を締結いたしました。JUST-AAV・J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しており、その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出いたしました。特定の組織へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。この技術に関連して、2023年12月より株式会社モダリスと本技術を用いた新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究を開始し、2025年１月に本共同研究において初期の技術コンセプトの検証を達成したため、新たな共同研究契約を締結いたしました。また、2025年７月に新規遺伝子治療用製品の開発を目的として、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社にJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結いたしました。 [その他]・2025年12月に、Italfarmaco社と希少疾病治療薬についての戦略的提携についての契約を締結いたしました。これにより、両社のポートフォリオの拡充を目指すとともに、当社の研究開発パイプラインおよび基盤技術における共同の機会を探求いたします。・バイオ医薬品の研究開発および基盤技術の創出を促進するため、神戸医療産業都市のクリエイティブラボ神戸内に新たな研究拠点「先進バイオ医薬研究所」を設置しました（2026年４月１日付で稼働）。 ④ キャッシュ・フローの状況 当連結会計年度末における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ８億11百万円増加して140億７百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。（営業活動によるキャッシュ・フロー）営業活動に使用した資金は、１億35百万円となりました。これは主に、税金等調整前当期純利益32億24百万円、減価償却費の計上額25億57百万円があった一方で、売上債権19億27百万円、助成金収入18億82百万円、棚卸資産18億53百万円、それぞれ増加したことなどによるものであります。（投資活動によるキャッシュ・フロー）投資活動に使用した資金は、125億４百万円となり

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】当社グループの経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。 （1）経営方針当社は2025年９月に創立50周年を迎えました。当社が社会の中で果たすべき役割を改めて見つめ直すとともに、社員ひとりひとりが共有すべき価値観と行動指針を再定義し、事業や組織の在り方に即した、より具体的な企業理念へと2025年５月に改定いたしました。 企業理念私たちは、希少疾病にとどまらず、最も困難とされる治療の課題に挑戦し、答えを創り出していきます。 価値観（コアバリュー）人すべての起点は、人である。患者さん、ご家族、医療関係者、そしてともに歩む社員。私たちの取り組みは、ひとりひとりの想いに応えることから始まる。独創常識に縛られず、前例にとらわれず。誰にもつくれないものを、自分たちの方法で生み出す。それが、JCRのものづくりの原点にある精神。進化私たちは決して立ち止まらない。常に限界に挑み、研究の力で前へと進み続ける。患者さんとそのご家族の未来のために、歩みを止めない。卓越患者、社員、パートナー。私たちは人のために、最高水準を追求し続ける。「品質」へのこだわりは、私たちの誇りであり、責任でもある。 当社は、「最も困難とされる治療の課題に挑み、答えを創り出していく」という使命のもと、再生医療、遺伝子組換え、遺伝子治療などの先端技術を活用し、日本初・世界初の治療薬の研究開発に取り組み、挑戦を重ねてまいりました。創業50周年という節目の年を迎え、次なるステージへと踏み出すにあたり新たなコーポレートスローガン「Life is Rare」を制定いたしました。かけがえのない命の尊さ、患者さんひとりひとりの存在への敬意、当社が挑む領域の希少性と困難さ、生み出す技術の独自性と他にはない価値を追及する姿勢が込められております。そして、RareはRare Diseaseを指すだけでなく、未解決の医療課題に挑む姿勢を象徴しております。 当社は、2026年４月１日より新しい経営体制に移行いたしました。新たな経営体制のもと、次の50年間においても創立以来50年にわたり培ってきた価値観を基盤として、「最も困難とされる治療の課題に挑み、答えを創り出していく」という使命の実現に邁進いたします。 （2）経営戦略等当社は、2025年度決算において売上高403億19百万円（対前年度比72億47百万円増）、営業利益５億55百万円（前期は62億19百万円の営業損失）を計上いたしました。国内製品売上高は324億46百万円（対前年度比７億90百万円増）は好調に推移し、契約金収入も増加した結果、研究開発費に167億61百万円（前期比13億30百万円増）を要したものの、営業利益は対前年比67億75百万円の増加となりました。 当社は、2023年度に５ヵ年の中期経営計画「Reach Beyond, Together」をスタートいたしました。本計画のもと、独自技術である血液脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」を適用したライソゾーム病治療薬を一日でも早く患者さんの元に届けるため、これまで経験したことのない挑戦を続けてまいりました。 研究開発、特に海外での臨床開発の推進、あるいは生産活動の拡充のため、体制の整備と、人員の拡充をおこなってまいりました。グループ全体の社員数は2025年３月末から２人減少し、2026年３月末には985人となりました。海外での開発体制の整備と積極的な開発活動により、JR-141のグローバル臨床第３相試験は被験者の登録を想定より前倒しで完了し、現在、グローバルでの製造販売承認申請に向けた活動に邁進しております。また、JR-141以外にも「J-Brain CargoⓇ」を適用した血液脳関門通過型の酵素補充療法（JR-171、JR-441、JR-446、JR-471、JR-479）の研究開発を進めており、複数の品目について近い将来の臨床試験入りを計画しております。研究領域では、従来の遺伝子治療の課題解決につながる「J-Brain CargoⓇ」を応用した新たな遺伝子治療技術「JUST-AAV」について、脳指向性に加え筋指向性を高め、かつ肝指向性を劇的に減少させる技術革新を実現し、新たな価値の創出に向けた取り組みを進めております。創出された新たな技術、研究品目の導出活動を積極的に進めた結果、2025年度には複数の製薬会社とのライセンス契約を締結いたしました。さらに、生産領域では、2021年のワクチン原薬の製造受託を契機として、当社の生産技術・ノウハウを活用した製造受託事業の可能性を見出しており、2025年７月には経済産業省の「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備支援事業費補助金」の対象に採択されました。また、2025年２月から着工した新製剤工場（経済産業省「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に採択）については2026年度中の竣工に向けて順調に進捗しております。営業領域では、2023年度に競合他社の供給問題を機に拡大した、「グロウジェクトⓇ」の売上高は、今期もトップのマーケットシェアを維持しております。「イズカーゴⓇ」については、エビデンスの積上げと情報提供活動に全社を挙げて取り組んだ結果、売上は拡大を続けております。 当社は国内製品の売上と外部企業への導出契約等による契約金収入によって、将来に向けて積極的な成長投資を続けております。一方で、成長投資の原資を製品売上のみならず契約金収入に依存する損益構造をより安定したものに変革すべく、取り組んでおります。2025年度は、その一環としてデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬であるGivinostatの国内導入契約を締結いたしました。2028年までの承認取得向け準備を進めてまいります。また、日本の製造販売承認を生かした海外企業への製品導出活動に着手いたしました。2025年10月には、アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」について中東・トルコ・北アフリカの９か国における開発・販売権を許諾する契約を締結いたしました。 現在、我が国では国民に最新の医薬品を迅速に届けるため、創薬力の向上をはじめとした積極的な議論がなされております。また、米国では規制環境に大きな変化が起こりつつあります。当社はバイオ医薬品技術、遺伝子治療技術を有する数少ない日本企業のひとつとして、国内外の政策、規制環境の方向性を見極めつつ、独自の基盤技術とそれを応用した画期的な医薬品を我が国から世界に展開できるよう、中長期的な国内事業基盤の強化を優先課題とし、安定性を備えた事業展開を行ってまいります。

【関連当事者情報】前連結会計年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）１ 関連当事者との取引 (1）連結財務諸表提出会社と関連当事者の取引 連結財務諸表提出会社のその他の関係会社の子会社等種類会社等の名称又は氏名所在地資本金又は出資金（百万円）事業の内容又は職業議決権等の所有（被所有）割合（％）関連当事者との関係取引の内容取引金額（百万円）科目期末残高（百万円）その他の関係会社の子会社SP Line㈱（㈱メディパルホールディングスの子会社）東京都中央区100医薬品の流通のための企画・提案等－(－)医薬品の供給製品売上（注）5,718売掛金2,313未払金55㈱メディセオ（㈱メディパルホールディングスの子会社）東京都中央区100医療用医薬品等の卸売－(－)医薬品の供給製品売上（注）14,722売掛金6,348未払金582（注） 価格その他の取引条件は交渉により決定しており、第三者間取引と同様の取引条件によっております。 連結財務諸表提出会社の役員及び主要株主等種類会社等の名称又は氏名議決権等の所有（被所有）割合（％）関連当事者との関係取引の内容取引金額（百万円）科目期末残高（百万円）役員芦田 信被所有直接0.20当社代表取締役金銭報酬債権の現物出資145－－役員芦田 透被所有直接0.30間接7.46当社取締役金銭報酬債権の現物出資60－－役員薗田 啓之被所有直接0.06当社取締役金銭報酬債権の現物出資40－－役員檜山 義雄被所有直接0.03当社取締役金銭報酬債権の現物出資23－－役員Andrea Spezzi被所有直接0.02当社取締役金銭報酬債権の現物出資18－－（注） 譲渡制限付株式報酬制度に伴う金銭報酬債権の現物出資であります。 (2）連結財務諸表提出会社の連結子会社と関連当事者との取引 該当事項はありません。 ２ 親会社又は重要な関連会社に関する注記 該当事項はありません。 当連結会計年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）１ 関連当事者との取引 (1）連結財務諸表提出会社と関連当事者の取引 連結財務諸表提出会社のその他の関係会社の子会社等種類会社等の名称又は氏名所在地資本金又は出資金（百万円）事業の内容又は職業議決権等の所有（被所有）割合（％）関連当事者との関係取引の内容取引金額（百万円）科目期末残高（百万円）その他の関係会社の子会社SP Line㈱（㈱メディパルホールディングスの子会社）東京都中央区100医薬品の流通のための企画・提案等－(－)医薬品の供給製品売上（注）6,766売掛金2,902未払金80㈱メディセオ（㈱メディパルホールディングスの子会社）東京都中央区100医療用医薬品等の卸売－(－)医薬品の供給製品売上（注）15,079売掛金7,047未払金661（注） 価格その他の取引条件は交渉により決定しており、第三者間取引と同様の取引条件によっております。 連結財務諸表提出会社の役員及び主要株主等種類会社等の名称又は氏名議決権等の所有（被所有）割合（％）関連当事者との関係取引の内容取引金額（百万円）科目期末残高（百万円）役員Andrea Spezzi被所有直接0.02当社取締役金銭報酬債権の現物出資15－－（注） 譲渡制限付株式報酬制度に伴う金銭報酬債権の現物出資であります。 (2）連結財務諸表提出会社の連結子会社と関連当事者との取引 該当事項はありません。 ２ 親会社又は重要な関連会社に関する注記 該当事項はありません。

（重要な会計上の見積り）１．繰延税金資産の回収可能性資産および負債の会計上の帳簿価額と税務上の金額との間に生じる一時差異に係る税効果については、繰延税金資産を回収できる課税所得が生じると見込まれる範囲において、当該一時差異に適用される法定実効税率を使用して繰延税金資産を計上しております。連結財務諸表に計上した金額は、前連結会計年度2,853百万円、当連結会計年度2,466百万円であります。繰延税金資産の回収可能性の評価においては、予想される将来加算一時差異の解消スケジュール、予想される将来課税所得およびタックスプランニングを考慮しております。このうち、収益力に基づく将来の課税所得は、主に事業計画を基礎として見積られており、当該事業計画に含まれる特定の製品に係る売上高の予測が変動した場合、翌連結会計年度の連結財務諸表において、繰延税金資産の金額に重要な影響を与える可能性があります。 ２．知的財産権（特許権）の評価2020年４月10日付で米国アーマジェン社の株式を取得し、この買収によりアーマジェン社が所有していたライソゾーム病を含む疾患に広く適用可能な知的財産権（特許権）を取得しております。当該特許権は、特許権の残存期間にわたり償却し、連結財務諸表に計上した金額は前連結会計年度1,881百万円、当連結会計年度1,604百万円であります。なお、当該特許権の公正価値を算定する際の仮定となる当社製品の上市時期、市場シェア率および競合品の薬価等に重要な影響を与える事象が生じた場合、減損する可能性があります。

５ 【重要な契約等】 (1）企業・株主間のガバナンスに関する合意当社は、株式会社メディパルホールディングスと両社の長期的な企業価値向上に向け、これまでの提携関係をより強固なものとし、互いの持続的な発展を図るため、下記の資本提携及び業務提携を締結しております。 ① 契約の概要契約締結日相手先の名称相手先の住所契約の内容2017年９月21日㈱メディパルホールディングス東京都中央区八重洲二丁目 ７番15号1.医薬品候補物質の臨床開発等を効率的に遂行するため、米国に合弁会社（現JCR USA,Inc.）を設立する。2.株式会社メディパルホールディングスは、当社の定時株主総会に際して、取締役候補者１名を指名することができる。 ② 取締役会における検討状況その他の当社における合意に係る意思決定に至る過程2017年８月30日の取締役会にて、提携後の事業構造、本契約の概要、業務資本提携後の株主構成等を検討のうえ、本契約の締結を決議しております。 ③ 合意が当社企業統治に及ぼす影響当社は、透明性と独立性の高いコーポレートガバナンス体制として、半数以上の社外取締役（独立役員）で構成される取締役会を設置しております。また取締役候補者の選定におきましては、議長を社外取締役（独立役員）とし、過半数の社外取締役（独立役員）で構成される指名・報酬等諮問委員会を設置し、多様な専門性や経験を持つ候補者の選定を図っております。したがって、本契約は当社の企業統治に影響を及ぼすことにはならないものと考えております。 (2）技術等導入契約契約会社名相手先の名称契約内容対価の支払契約期限当社メゾブラスト移植片対宿主病、表皮水庖症、新生児低酸素性虚血性脳症適応症における骨髄由来ヒト間葉系幹細胞(MSC)の国内独占開発、製造および販売マイルストーンおよびロイヤルティ製品発売から15年または適応拡大承認から10年間のいずれか遅い日まで当社イタルファルマコ日本におけるGivinostatの開発および商業化に関する独占的ライセンス契約契約金・マイルストーンおよびロイヤルティ特許期間満了または2037年12月のいずれか遅い日まで (3）技術等導出契約契約会社名相手先の名称契約内容対価の受取契約期限当社㈱メディパルホールディングス超希少疾病４疾患に対するグローバル事業化の独占的交渉権付与およびフコシドーシスに対する治療薬の事業化についての実施許諾契約契約金およびロイヤルティロイヤルティの支払終了までムコ多糖症IIIB型に対する治療薬JR-446の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約ライソゾーム病の一種であるGM2ガングリオシドーシスに対する治療薬JR-479の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約 契約会社名相手先の名称契約内容対価の受取契約期限当社アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ「J-Brain Cargo®」を適用した非公開の治療薬候補物質の共同研究、選択権およびライセンス契約契約金・マイルストーンおよびロイヤルティ特許期間満了またはロイヤルティの支払終了のいずれか遅い日まで「J-Brain Cargo®」を適用した新規の核酸医薬品創製を目的とした共同研究、選択権およびライセンス契約「JUST-AAV」技術に関するライセンス契約当社アンジェリーニ・ファーマ「J-Brain Cargo®」を適用したてんかんに対する新規生物学的治療薬の開発と商業化契約契約金・マイルストーンおよびロイヤルティロイヤルティの支払終了まで当社アキュメン・ファーマシューティカルズ「J-Brain Cargo®」を適用したアルツハイマー病治療薬のライセンスのオプション契約契約金・マイルストーンおよびロイヤルティ特許期間満了またはロイヤルティの支払終了のいずれか遅い日まで (4）取引契約等契約会社名相手先の名称契約内容対価の支払契約期限当社フェーリング・ファーマ遺伝子組換えヒト成長ホルモン原体の独占輸入権および同製剤の国内独占販売権－2028年10月まで（以降５年毎の更新）当社メナジェン・ファーマシューティカル・インダストリーズ遺伝子組換えファブリー病治療剤アガルシダーゼ ベータ BS 点滴静注「JCR」の中東・トルコ・北アフリカの9か国における独占販売権ロイヤルティロイヤルティの支払終了まで当社キッセイ薬品工業㈱腎性貧血治療薬「エポエチンアルファＢＳ注ＪＣＲ」および持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品の国内独占販売権－2026年３月まで（以降１年毎自動更新）当社㈱メディパルホールディングス㈱メディパルホールディングスによる研究開発費の一部負担および当社によるロイヤルティの支払ロイヤルティロイヤルティの支払終了まで米国合弁会社を通じた各種医薬品候補物質の臨床開発の実施－特定期間を定めず当社住友ファーマ㈱ファブリー病治療薬「アガルシダーゼベータＢＳ点滴静注ＪＣＲ」の国内独占販売権－2032年３月まで（以降１年毎自動更新）遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ®点滴静注用10mg」の日本における共同プロモーションロイヤルティ2028年３月まで（以降２年毎の更新） (5）ローン契約と社債に付される財務上の特約該当事項はありません。

３ 【配当政策】 当社は、株主の皆様に対する利益の還元を経営上の重要な施策の一つとして位置づけております。 剰余金の配当等の決定に関しては、将来の利益源泉となる新薬開発や経営体質強化のための内部留保を確保しつつ、業績およびキャッシュ・フローの状況などを勘案しながら継続的かつ安定的な配当を行うことを基本方針としております。 また、当社は、会社法第459条第１項の規定に基づき、取締役会の決議によって剰余金の配当を行うことができる旨および中間配当を行うことができる旨を定めており、中間配当および期末配当の年２回を基本的な方針としております。 当期の期末配当金につきましては、上記の基本方針のもと、2026年５月13日開催の取締役会におきまして、１株当たり10円とさせていただくことを決議いたしました。これにより、中間配当を加えました通期の配当金は１株につき20円（中間配当金10円、期末配当金10円）となります。 内部留保資金につきましては、企業体質を強化し、持続的な収益向上と利益還元に寄与する原資として有効活用してまいります。 また、次期（2027年３月期）の配当につきましては、１株当たり20円（中間配当金10円、期末配当金10円）を予定しております。 （注） 基準日が当事業年度に属する剰余金の配当は、以下のとおりであります。決議年月日配当金の総額（百万円）１株当たり配当額（円）2025年10月30日1,22210.00取締役会決議2026年５月13日1,22210.00取締役会決議（注）2025年10月30日取締役会決議の配当金について、配当金の総額には、株式給付信託制度における信託が所有する当社株式223,000株に対する配当金が２百万円、2026年５月13日取締役会決議の配当金について、配当金の総額には、株式給付信託制度における信託が所有する当社株式213,900株に対する配当金が２百万円含まれております。