３ 【事業の内容】 (1）事業の概要 ①ビジネスモデル 当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。医療ニーズ（アンメットメディカルニーズ）の高いがん領域で、新しい作用を有する低分子の画期的医薬品（ファーストインクラス）の研究開発が主要な事業の内容です。当社がマネジメントと研究業務（探索研究、前臨床研究、臨床研究）、特に候補化合物の探索、評価、最適化、臨床試験に集中し、外部協力先が得意な業務、中でも基礎研究、原薬及び製剤の製造、流通・販売などは各外部協力先に委託するという形を取ってビジネスを進めております。 創薬事業においては様々な専門性の高い作業や過程があり、また長い開発期間と多額の研究開発費用が必要です。当社は、効率的な創薬事業を実現するために、大学や公的機関、事業補完性のある企業、製薬会社などと積極的に共同研究やライセンス提携などの協業を行い、より短い期間で効率的に新しい抗がん薬の創出に取り組んでいます。 ・パートナリングに関する方針、考え方 当社における事業提携の基本戦略は、パイプライン（開発プログラム）の医薬品として市販される蓋然性が高まったタイミングで日本国外の販売権についてライセンス交渉を行う事です。2021年のBiotechnology Innovation Organizationの報告では、第２相臨床試験の成功確率が最も低いとされており、第２相臨床試験が成功してパイプラインが医薬品として市販される蓋然性が高まったタイミングは、パイプラインの価値が高くなるタイミングと当社は考えております。そのため事業提携の基本戦略としては第２相臨床試験の結果を確認できるタイミングで行うことが最適であると当社では考えています。 パートナー企業の選定基準としては、 ①パートナー企業の臨床開発戦略立案力、 ②パートナー企業の臨床開発に関する資金力、 ③当社のパイプラインの理解力、 ④パートナー企業内での当社のパイプラインの優先順位などを基準に選定を行います。 ＜事業系統図＞ ②ファーストインクラスの抗がん薬を生み出すための研究開発 がんは世界において主要な死因の一つであり、国立がん研究センターの統計によると日本人が一生のうちにがんと診断される確率は、２人に１人ががんと診断され、また、がんで死亡する確率は男性が27.9％で約４人に１人、女性が21.1％で約５人に１人となっています（国立がん研究センター調査データに基づく。診断される確率は2021年、死亡確率は2022年のデータを引用）。そのため、患者や家族、社会にとって、がんは大きな問題になっています。また、近年、新しい治療法や新規抗がん薬が開発され、生存予後が改善する傾向がみられていますが、がんと診断された人の５年相対生存率（国立がん研究センターがん情報サービス「院内がん登録生存率集計」）は68.9％にとどまり、依然として新しい抗がん薬や治療法の開発が望まれています（国立がん研究センター がん情報サービス「最新がん統計」）。このことから、がん領域は依然としてアンメットメディカルニーズが高い領域と考えています。 当社は、がん領域において、ファーストインクラスの研究開発を行っています。ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があると考えています（図１）。特に既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けられる可能性を秘めております。医薬品市場の観点からは、初めて市場に出るため大きな市場を取れる可能性が高く、薬価算定の際にその有効性や新規性に応じた高い価格が設定されることが多いことから、数多くのグローバル製薬企業が非常に高い関心を持っていると考えています。そのため、ファーストインクラスの医薬品にフォーカスしたパイプラインを有する当社は、グローバル製薬企業との共同開発やライセンス契約等の機会を積極的に検討しながら事業の価値最大化をめざすことが可能になります。 図１．ファーストインクラス創薬とは ③当社の研究領域 抗がん薬の標的となる分子を見つけ出すには、がんのホールマーク（特徴）、つまり、がん細胞が正常細胞と比べてどのように異なるのかを明らかにすることが重要です。これまでに、12種の多様なホールマーク（継続的な血管新生、組織への浸潤と転移、アポトーシスの回避、増殖シグナルの自己充足、増殖抑制シグナルに対する不応答性、無制限の複製能力、DNA損傷ストレス、酸化ストレス、有糸分裂ストレス、タンパク質毒性ストレス、代謝ストレス、及び免疫ストレス）が見出されていましたが、近年、最新の研究によって、RNA制御ストレスが新たなホールマークとして認識されるようになりました（右図、枠内がRNA制御ストレス）。がんのホールマーク（特徴）に着目した医薬品開発はこれまでにも盛んに行われてきており、優れた抗がん薬が多数生み出されてきたことから、高い効能を有する抗がん薬の開発において有効な研究戦略であると考えています。 ・がんの新しいホールマークである“RNA制御ストレス” RNA制御ストレスとは、細胞内でRNAを生成する過程に乱れが生じ、異常なRNAが蓄積し、それが細胞へ負荷をかけている状態のことです。特にがん細胞ではRNAを生成する複数の過程が乱れ、正常細胞に比べてがん細胞では過剰に負荷がかかっている状態です。当社の研究開発は、この新たに見出されたがんのストレス表現型である、RNA制御ストレスに焦点を当てています。当社のパイプラインは、RNA制御ストレスを標的とするコンセプト、すなわち異常RNAをさらに生成、蓄積させることでがん細胞に追加の負荷をかけて死に至らしめるという科学的なコンセプトに基づいています（図２）。RNA制御ストレスを標的としたがん治療薬は未だ医薬品として市販されていません。当社は、このRNA制御ストレスにいち早く注目して研究開発を行っており、当領域におけるリーディングカンパニーとして、新しい抗がん薬の研究開発を世界に先駆けて行っています。 図２．RNA制御ストレスとは ④パイプラインの概要 当社は現在、２つの臨床パイプライン（CLK阻害薬CTX-712、国際一般名称はrogocekib（以下、「rogocekib」という。）、MALT1阻害薬CTX-177、（以下、「CTX-177」という。））に加えて、３つの前臨床パイプライン（CDK12阻害薬CTX-439（以下、「CTX-439」という）、GCN2阻害薬、新規パイプライン）、合計５つのパイプラインを保有しています（図３）。前臨床パイプラインのうち、CTX-439は前臨床研究段階に、その他２つは探索研究段階です。 図３．パイプラインの概要と開発状況と開発タイムライン ⑤収入形態 当社が得る収入は、当面の間は、ライセンス契約に基づく提携企業からの収入を想定しています。ライセンス契約の収入には、「契約一時金」「開発マイルストン収入」「販売マイルストン収入」「ロイヤリティ収入」があります。また、当社は自社でも製造や販売する体制を構築することを視野にいれてパートナー企業との戦略的提携を進めていますので、今後のビジネスの進展により自社で製品を販売して得る収入も想定しています。 ＜事業収益の類型＞収入形態内容ライセンスの契約一時金ライセンス契約を行った際に独占的な権利をパートナーに付与する対価として得られる一時金収入。ライセンスの開発マイルストンライセンス契約を行ったパイプラインの開発進捗に応じて設定したいくつかの目標を達成する毎に一時金として得られる収入。臨床試験段階での開発マイルストンについては、目標間の期間は数年程度と想定する。ライセンスの販売マイルストン*ライセンス契約を行った際に設定した売上目標達成に応じて受領する収入。ライセンスのロイヤリティ*製品が市販後に、その売上からあらかじめ定められた一定割合を受領する収入。*：現時点での受領実績はない。**：現時点では自社で製品を販売する意思決定は行われていないため、計画上で想定される「製品の販売収入」につ いては表中に記載されていない。 (2）個別パイプラインの状況 ①RNA制御ストレスに焦点を当てたパイプライン RNAを生成する過程には、転写、スプライシング、分解、輸送などが挙げられます。これら各過程を標的とした抗がん薬は未だに市販されていません。当社はこれらに対するパイプラインを有しており、いずれのパイプラインも医薬品として市販されておらず、ファーストインクラスの医薬品になる可能性を有しています（図４）。特に当社が最も期待するパイプラインであるrogocekibにより、RNA制御ストレスを標的とした抗がん薬の有用性が立証されれば、RNA制御ストレスを対象とした抗がん薬の開発において新たな一歩が示せると考えています。 また、がん特有のホールマークは複数のがん種において共通して認められることから、このホールマークに焦点を当てた創薬研究は一つのがん種に限定されず、多くのがん種に対して適応できることが期待されます。実際に、既知のホールマークを標的とした医薬品は、市販後に適応とされるがん種が拡大され、ブロックバスターとして成長したケースがあり、当社が焦点を当てるホールマークであるRNA制御ストレスにおいても同様、幅広いがん種に適応する可能性があると考えています。すなわち、当社の研究アプローチは

１．製品及びサービスごとの情報外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報 当事業年度は売上の計上がないため、該当事項はありません。

３ 【事業等のリスク】 当社の事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。当社として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社の事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。また、事業への影響度が高いと当社が考えるリスクに対しては、その発生可能性に対する当社評価も合わせて記載しております。発生可能性は、５年に１回程度の発生を中として、それより頻繁な場合は高、稀な場合は低としました。 当社はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、更にこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意頂く必要があると考えます。 当社は、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い歳月と多額の研究費用を要し、全ての開発が成功するとは限りません。特に販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する研究開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。 なお、文中の将来に関する記載は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 Ⅰ．医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスク (1）新薬開発の不確実性（事業への影響度：高、発生可能性：中） 医療用医薬品の研究と開発は、一般的に多額の投資と長い時間を要し、またその成功確率は他の産業に比べて極めて低い確率となっています。実際に、新薬の研究開発においては基礎研究及び非臨床研究において高い効果が期待される医薬品候補が見つかったとしても、その後の臨床試験において、期待した効果が得られない場合、重篤な副作用が生じた場合、当局の審査において承認が得られない場合などには、研究開発に遅れが生じ、研究開発計画の大幅な変更あるいは研究開発を中止せざるを得ない可能性があります。 当社では、上記のリスクを低減するために非臨床試験での研究や評価、臨床試験での治験デザインの策定や計画、原薬及び製剤に関する施策などにおいて、外部の専門家のアドバイスを受けて適切にリスク対策を行っておりますが、当社の現在及び将来のパイプラインについても研究開発の遅延や、計画変更あるいは計画自体を中断せざるを得ない不確実性が内在すると考えております。研究開発が遅れた場合や追加試験が必要となった場合には、計画外の追加試験期間や追加資金の確保が必要となり、新たに資金調達が必要となる可能性があります。その資金調達の確保自体についても不確実性があります。 当社のパイプラインが承認された際でも類似する薬が存在しない新薬となるため、当社で想定している薬価で保険償還されない可能性もあります。また新薬開発が必要とされるアンメットメディカルニーズの残る適応疾患には新たな競合品や新規の医療機器などが数多く開発されるため、将来的に対象疾患の治療体系が大きく変化する可能性があり、当初想定した計画を遂行できなくなり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (2）副作用発現による損害賠償責任及び製造物責任（事業への影響度：高、発生可能性：低） 医薬品には、臨床試験段階から更には市販後において、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。当社は、こうした事態に備えて、各種賠償責任に対応するため、損害賠償保険などの適切な保険に加入しておりますが、最終的に当社が負担する賠償額の全てに相当する保険金が支払われる保証はありません。また、当社に対する損害賠償の請求が認められなかったとしても、製造物責任請求等がなされたこと自体によるネガティブイメージにより、当社及び当社のパイプラインに対する信頼に悪影響が生じる可能性があります。これら予期せぬ副作用が発現した場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響が及ぶ可能性があります。 (3）競合について（事業への影響度：高、発生可能性：中） 医薬品の研究開発は、国内外の製薬会社や創薬ベンチャー企業により激しい競争環境の下で行われております。当社のパイプラインと同じ疾患領域で他社が早期に、もしくは優位性のある競合品を市場導入した場合においては、当社パイプラインの競争力は低下する可能性があります。詳細は後述の通りですが、RNA制御ストレスに着目して当社パイプラインと同じ標的の研究開発を手掛けている創薬ベンチャー企業が既に存在しています。また、当社がrogocekibを優先的に開発しているAMLでは低分子医薬品に加えて抗体医薬品や細胞医薬品などの新しい治療モダリティの競合品が複数検討されています。競合品の開発状況により、当社のパイプラインの臨床試験において被験者登録の遅延や目標被験者数の未達となる可能性があり、その場合には当初の計画以上の開発資金が必要になったり、又は開発中止に追い込まれたりして、当社の事業計画や経営等に甚大な影響を及ぼす可能性があります。さらに、一般的に、当社パイプラインを導出した場合においても、その競合品が先行して市販され、当該パイプラインの事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業が判断した場合、開発スケジュールが遅延する可能性があるだけでなく、ライセンス契約そのものを解消する可能性があります。また、当社パイプラインが市販に至った場合でも、他社が当社のパイプラインより優位性のある製品を販売した場合、市場占有率が低下して、当初想定したロイヤリティ収入が得られない等により、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。当社は、競合品の開発状況について随時検討を重ねており、将来収益予想に影響を及ぼす可能性のある競合品は現時点では少ないと判断しておりますが、今後の競合品の開発状況の変化により、将来の収益性に大きな影響を及ぼす可能性があります。 (4）ライセンス活動の不確実性（事業への影響度：高、発生可能性：中） ライセンス収入の形態は、ライセンス契約締結時に発生する「契約一時金」、開発や販売の進捗に伴って発生する「マイルストン収入（臨床試験の開始や終了時又は製造販売承認申請時、販売目標等の予め定めた開発及び販売の節目（マイルストン）毎に支払われる収入）」、市販後において導出先である製薬会社が行う医薬品販売に対する「ロイヤリティ収入」などがあります。 ライセンス契約の締結においては、製薬会社から当社のパイプラインに関して評価を獲得する必要があります。その際には、当社のパイプラインの有効性及び安全性、並びに予想される対象患者数や薬価、特許存続期間、競合優位性等の事業性の観点が評価されます。従いまして、製薬会社から研究開発成果に対する十分な評価が得られない可能性、当社の研究開発の遅延や導出候補先製薬会社のパイプライン状況などにより想定どおりのタイミングで評価されない可能性、製薬会社から想定どおりの評価が得られず「契約一時金」をはじめ上記の各種収入が当社の想定する規模の金額で契約できない可能性又はライセンス契約に至らない可能性があります。 またライセンス契約締結に至っても、臨床試験を次の段階に進めるために十分な成績が得られない可能性、対象疾患の市場環境の変化、特許訴訟の発生等で当社のパイプラインの事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業が判断する場合は、開発スケジュールが遅延する可能性やライセンス契約自体を解消される可能性があります。また、医薬品のライセンス契約においては特許の成立国ごとで存続期間が異なる場合があるため特許権の有効期間をライセンス存続期間とする契約条件が一般的であり、ライセンス契約期間中に重要なマイルストンの達成が遅れてしまうと、当社が想定する投資金額の回収を終える前に、ライセンス期間もしくは特許期間が満了してしまうリスクがあり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (5）薬事関連法規について（事業への影響度：高、発生可能性：低） 医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事法（日本では、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律、別名、薬機法）及びその他の関連法規等により、様々な規制を受けております。具体的には、非臨床試験においては、医薬品の安全性試験の実施に関する基準であるGood Laboratory Practice（GLP）、原薬等の治験薬の製造においては、医薬品の製造管理及び品質管理に関する基準であるGood Manufacturing Practice（GMP）に準拠した治験薬製造、そして臨床試験においては、医薬品の臨床試験の実施に関する基準であるGood Clinical Practice（GCP）を遵守することが必要であり、製造販売においては販売を行う各国で定められている薬事関連法規や法令、規制当局の承認、許可を得る必要があります。 現在、当社のパイプラインは、それぞれの法規制に適する体制を整備して事業を進めておりますが、各国の薬事法及びその他の関連法規等は改定やガイドラインの追加がなされるものであり、さらなる体制の整備・変更を求められることが起こり得ます。そうした場合において、これまで認

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1）経営成績等の状況の概要 当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。 ①経営成績の状況 当事業年度における当社の業績としてのパイプラインの開発進捗は以下の通りとなりました。 当社が注力する抗がん薬、ファーストインクラス新薬の承認状況については、FDAが2024年に承認した50品目のうち、それぞれ24品目、13品目でありました。また、そのうちのおよそ半数のモダリティが低分子医薬品であり、ファーストインクラスの低分子抗がん薬の開発が引き続き活発に行われている状況と認識しており、当社パイプラインに対する大手製薬会社からのニーズも引き続き高いものと想定しております。 このような環境の中で、当社は、rogocekibを中心とした５つのパイプラインの研究開発を進めております。当事業年度における主なパイプラインの進捗は以下のとおりです。 ＜rogocekib＞ rogocekibは、細胞増殖に重要な役割を果たすRNAスプライシング反応の主要な制御因子であるCLKに対するファーストインクラスの選択的な経口型の低分子阻害薬です。FDAからAML適応でのオーファンドラッグ指定（Orphan Drug Designation（ODD）：希少疾病用医薬品指定）を受けています。2018年に開始した単剤での日本国内第１相臨床試験では、進行・再発又は難治性となった46例の固形がん及び14例の血液がん、合計で60例の患者に投与を行いました。rogocekibに関連する有害事象として、吐き気、嘔吐、下痢等が認められましたが、治験医師が参加する安全性評価委員会において、本剤の安全性に関する評価結果は許容範囲内であると考えられました。rogocekibの有効性に関しては、固形がんにおいて４例のPR（partial response：部分奏効）を認め、それらは全て卵巣がんでした。46例の固形がんのうち卵巣がん患者は14例であったため、卵巣がんでの奏効率としては14例中４例、28.6％でした。また、AMLとMDSの計14例においては、４例のCR（complete remission：完全寛解）を含む６例の奏功を認め、奏効率は42.9％でした。この試験結果は、卵巣がん及び血液がんにおいてrogocekibが有効である可能性を示しています。現在は、2023年に米国において開始した再発又は難治性のAML及びMDSの患者を対象にした第１／２相臨床試験の第１相パートを進めており、2025年８月末時点では合計36症例が登録されています。今後、2026年の早い時期に拡大コホートを開始する予定です。 ＜MALT1阻害薬CTX-177＞ MALT1阻害薬CTX-177については、2020年に小野薬品とライセンス契約を締結し、小野薬品によって米国及び日本において第１相臨床試験が実施されていましたが、2025年４月28日に、戦略上の理由で臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領しました。小野薬品とのライセンス契約が終了しましたので、今後は当社が、全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利を保有します。現在、小野薬品と進行中の試験の取り扱い、これまでに得られたデータの移管、知的財産の取り扱い等に関する協議を進めております。今後、再導出に向けた事業開発活動を積極的に行なってまいります。 ＜前臨床パイプライン＞ 前臨床段階にあるCDK12阻害薬CTX-439、GCN2阻害薬と５番目のパイプライン（標的名非公開）は、AMED等からの助成金を活用した自社研究を進めており、CTX-439やGCN2阻害薬の研究成果は、2025年４月25日から30日まで米国シカゴで開催された米国癌学会年次総会で発表いたしました。当社は、最も開発が進んでいるrogocekibにより一層注力して、開発をさらに迅速に進め薬事承認を獲得することが企業価値の向上に資すると考えており、rogocekibに社内リソースを集中させている状況ですので、CTX-439とGCN2阻害薬に関しては早期のパートナリングも含めた幅広い可能性の検討も前向きに行っております。また、パイプラインの価値を大きくするために、がん以外の疾患領域での可能性も共同研究等を通じて探っています。2025年７月には株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所と、2025年８月には千寿製薬株式会社と、それぞれ異なる当社化合物の眼科疾患治療薬としての可能性を探る共同研究を開始しています。 以上の結果、当事業年度の事業収益は該当ありませんでした（前事業年度は該当なし）。事業費用につきましては、研究開発費が1,425百万円（前事業年度比で5.0%減少）、販売費及び一般管理費が364百万円（前事業年度比で20.8%増加）となりました。この結果、営業損失は1,789百万円（前事業年度は営業損失1,801百万円）、経常損失は1,769百万円（前事業年度は経常損失1,824百万円）、当期純損失は1,785百万円（前事業年度は当期純損失1,827百万円）となりました。 なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の経営成績を記載しておりません。 ②財政状態の状況（資産） 当事業年度末における資産合計は2,681百万円となり、前事業年度末と比較して1,951百万円減少しました。このうち、流動資産の残高は2,669百万円となり、前事業年度末と比較して1,936百万円減少しました。これは主として、現金及び預金が1,780百万円減少したことによるものであります。また、固定資産の残高は12百万円となり、前事業年度末と比較して14百万円減少しました。これは主として、長期前払費用が11百万円減少したことによるものであります。 （負債） 当事業年度末における負債合計は244百万円となり、前事業年度末と比較して226百万円減少しました。このうち、流動負債の残高は244百万円となり、前事業年度末と比較して226百万円減少しました。これは主として、未払金が262百万円減少したことによるものであります。また、固定負債は該当ありません。 （純資産） 当事業年度末における純資産合計は2,437百万円となり、前事業年度末と比較して1,724百万円減少しました。これは主として、資本金及び資本剰余金がそれぞれ31百万円増加した一方、当期純損失の計上により利益剰余金が1,785百万円減少したことによるものであります。 ③キャッシュ・フローの状況 当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）の残高は2,548百万円となり、前事業年度末から1,780百万円減少しました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において営業活動の結果使用した資金は1,836百万円（前事業年度使用した資金は1,937百万円）となりました。これは主として、税引前当期純損失1,783百万円の計上によるものであります。 （投資活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において投資活動の結果使用した資金は５百万円（前事業年度使用した資金は10百万円）と少額の発生にとどまりました。 （財務活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において財務活動の結果獲得した資金は61百万円（前事業年度獲得した資金は1,478百万円）となりました。これは、新株予約権の行使による株式の発行による収入61百万円があったことによるものであります。 ④生産、受注及び販売の実績ａ．生産実績 該当事項はありません。ｂ．受注実績 該当事項はありません。ｃ．販売実績 該当事項はありません。 (2）経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次の通りであります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。 ①財政状態及び経営成績の状況に関する認識及び分析・検討内容 当社の財政状態は、「 (1) 経営成績等の状況の概要 ②財政状態の状況」をご参照ください。経営成績の状況については、「 (1) 経営成績等の状況の概要 ①経営成績の状況」をご参照ください。経営成績に重要な影響を与える要因については、「３ 事業等のリスク」をご参照ください。 ②キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報 当社の運転資金については、自己資金により充当しています。当事業年度末における現金及び現金同等物は2,548百万円であり、充分な流動性を確保しています。 キャッシュ・フローの状況については、「 (1) 経営成績等の状況の概要 ③キャッシュ・フローの状況」をご参照ください。 ③重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定 財務諸表の作成に当たって用いた会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定については、重要なものはありません。

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 (1）会社の経営の基本方針 当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者様のもとに届けることで、『Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現』を目指しています。2030年には日本発の研究開発型の製薬会社に成長していくことをビジョンとして掲げ、アンメットメディカルニーズの高いがん領域に特化して事業を進めています。特に、これまでにない新しい作用機序を有する低分子の画期的医薬品（ファーストインクラス）の研究開発に注力しておりますが、ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があります。既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者様に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けることを目標に事業の推進を行っております。 (2）経営上の目標達成状況を判断するための客観的な指標等 当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業であり、現時点では製品売上により利益を安定的に計上するステージにはありません。 当面の経営管理上の目標は、抗がん薬の早期の市販に向けて、当社のパイプラインを計画通り研究開発を推進すること、及び新規創薬標的の探索及びパイプラインを安定的に創出する体制を構築することです。 従いまして、当社は、ROAやROEといった経営指標を目標とはせず、パイプラインの進捗等に目標をおいた事業活動を推進しております。 (3）中長期的な会社の経営戦略 当社の中長期における最重要課題は、新規抗がん薬の研究開発を着実に推進して承認の取得もしくはライセンス契約を締結し、自社もしくはパートナー企業による製品販売からの安定的な収益源を確保することです。 当社のリードパイプラインであるrogocekibは臨床試験段階にあり、自社もしくはパートナー企業により日本国内や欧米などの各地域での承認を取得していく予定です。また、パイプラインの充実に向けた探索研究も継続的に実施してまいります。創薬ベンチャーである当社にとっては、これらの臨床開発と探索研究を並行して行っていくために、研究開発体制の強化と研究開発資金の調達が不可欠であります。 従いまして、当社は、日本の提携先に留まらず、グローバルの製薬会社等の新規提携パートナー企業の確保に努めるとともに、必要に応じて、事業会社や株式発行による資本市場からの資金調達を行いながら、研究開発を推進していく方針です。 (4)経営環境 ①医薬品市場の動向 厚生労働省が公表した「薬事工業生産動態統計」によると、2023年の医薬品最終製品（医療用医薬品や一般用医薬品などの合計）の国内での生産金額は10兆332億円、外国からの輸入金額は３兆7,727億円で、合計金額は13兆8,059億円でありました。これに対し、国内への出荷金額は12兆3,597億円、外国への輸出金額は7,131億円であり、合計金額は13兆728億円となりました。 このうち、医療用医薬品の2023年の生産金額は９兆1,529億円であり、前年比較で0.8%の増加となりました。国内医薬品市場規模は薬価改定や医療制度改革に強く影響を受けておりますが、2019年以降の医療用医薬品生産金額の推移は、2021年を直近の底値として、2022年、2023年と２年連続で増加している状況です。その内訳として、腫瘍用薬（がん治療薬）の2023年の生産金額は１兆3,447億円であり、医療用医薬品生産金額の14.7%を占めました。腫瘍用薬の占める割合は2019年以降毎年増加している状況です。 （単位：億円）出典：厚生労働省「薬事工業生産動態統計」（2019～2023年度） ②がん領域、及び当社が注力する低分子医薬品の背景 厚生労働省の調査によると日本における2022年のがんの死亡数は38.5万人となり、死因別にみても一番高い順位となりました。なお、がんは1981年から死因の第１位であり、人口10万人当たりの死亡率でみても1947年から増加傾向が進んでおり、最近では総死亡の約３割を占めております。 ＜死因順位別死亡数・構成割合（上位３位まで）＞ 2021年2022年前年比 死亡数（人）死亡総数に占める割合（％）死亡数（人）死亡総数に占める割合（％）死亡数（人）総数1,439,856100.01,569,050100.0129,194死因別 １位 悪性新生物（がん）381,50526.5385,79724.64,292２位 心疾患214,71014.9232,96414.818,254３位 老衰152,02710.6179,52911.427,502（引用元：厚生労働省令和４年（2022）人口動態統計） ＜主要要因別死亡率＞出典：公益財団法人がん研究振興財団「がんの統計2025」 国立研究開発法人である国立がん研究センターの調査によると、日本においては人口比におけるがんの死亡割合が世界の中でも高いことが挙げられます。2021年には年間約99万人が新たにがんと診断され、2023年にがんで死亡した人は382,504人となりました。これは日本人が一生のうちにがんと診断される確率は男性が63.3％、女性が50.8％と約２人に１人が診断されているほか、がんによる死亡確率は男性が27.9％で約４人に１人、女性が21.1％で約５人に１人となっています。（診断される確率は2021年、死亡確率は2022年のデータを引用） ＜がん統計データ＞出典：国立がん研究センター がん情報サービス 「最新がん統計」、「院内がん登録生存率集計」厚生労働省 「令和５年患者調査の概況」 また2022年の全世界におけるがんの新規症例数は1,996万人、死亡数は973万人と報告されています（以下の表の脚注に記したBray F.らによる2024年の論文報告より引用）。 ＜世界における新規症例数および死亡数（2022年）＞がん種新規症例数比率(%)死亡数比率(%)肺がん2,480,30112.41,817,17218.7乳がん2,308,89711.6665,6846.8大腸がん1,926,1189.6903,8599.3前立腺がん1,466,6807.3396,7924.1胃がん968,3504.9659,8536.8その他のがん種10,814,46554.25,293,41954.4合計19,964,811 9,736,779 出典：Bray F, Laversanne M, Sung H, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2024;74 (3):229-263. doi:10.3322/caac.21834 上記のとおり、がんは日本を含む世界中で罹患者数が多く、多くのがんにおいて根治療法が確立されていないため、新たな治療法を待っている患者が多くいることからアンメットメディカルニーズが高く、これからも創薬領域での研究開発がさらに活発になることが予想されます。 当社が注力する抗がん薬、ファーストインクラス新薬の承認状況については、米国食品医薬品局（以下、「FDA」という。）が2024年に承認した50品目のうち、それぞれ24品目、13品目でありました。また、そのうちのおよそ半数のモダリティが低分子医薬品であり、ファーストインクラスの低分子抗がん薬の開発が引き続き活発に行われている状況と認識しており、当社パイプラインに対する大手製薬会社からのニーズも引き続き高いものと想定しております。 ③今後の見通し 日本国内においては、高齢化や医療分野での技術革新等の要因により、国が負担する全体の医療費が増大しております。これに伴い、国は薬価の引き下げを強化して薬剤費を抑えようとしております。実際に、2020年に当時の菅首相の所信演説では薬価改定を毎年実施する予定であることが示されました。このような薬価改定による価格引き下げで、国内医薬品市場は縮小傾向にあります。しかしながら、高齢化によるがん患者が増加している背景を受けて、抗がん剤等の新薬は販売を拡大しています（日本貿易振興機構JETROのHPより）。 世界市場については、アジア新興国やBRICs諸国が世界市場のシェアを伸ばしてきており、この傾向は今後も続き、市場規模の拡大を牽引することが見込まれます。他の拡大要因としては、治療法が確立していない疾患への対応、長寿化及び医療サービスの高度化等が挙げられています。加えて創薬技術の高度化も市場規模の拡大に寄与するものと考えられます。 ④参入障壁 医薬品開発では患者を対象にして安全性と有効性の検証を段階的に進める臨床試験を実施しなければなりません。そのため、医薬品の臨床試験の実施の基準に関するGCP（Good Clinical Practice）と呼ばれる基準や、GMP（Good Manufacturing Practice）と呼ばれる適正製造基準が制定されています。安全な医薬

（重要な会計上の見積り） 該当事項はありません。

５ 【重要な契約等】 (1）当社が実施許諾を受けているライセンス契約相手方契約品目契約締結日契約内容契約期間名称国地域武田薬品工業株式会社全世界ライセンス契約CLK阻害薬（2017年４月特許申請）MALT1阻害薬（2019年11月特許申請）（2021年５月特許申請）CDK12阻害薬（2019年３月特許申請）GCN2阻害薬（2017年８月特許申請）2017年11月21日全世界において、それぞれ４つの阻害薬及びその関連化合物を独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を許諾された。当社は、契約一時金を支払い、また開発マイルストン、売上高に応じた比率のロイヤリティの支払い義務がある。2017年11月21日から契約に定められた期間 (2）当社が実施を許諾するライセンス契約 当社のMALT1阻害薬CTX-177については、2020年に小野薬品とライセンス契約を締結し、小野薬品によって米国及び日本において第１相臨床試験が実施されていました。しかしながら、2025年４月28日に、戦略上の理由で臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領し、ライセンス契約を終了しました。現在は、進行中の試験の取り扱い、これまでに得られたデータの移管、知的財産の取り扱い等の細部に関する協議を進めている状況です。ライセンス契約の終了に伴い、当社がCTX-177の全世界での全権利を有することになりました。 (3）共同研究開発契約、再委託研究開発契約相手名称契約内容契約締結日契約内容対象パイプライン契約期間国立大学法人京都大学共同研究契約2018年５月１日新規低分子抗がん薬候補の薬効評価、及び作用機序の解明CLK他2026年４月30日国立大学法人京都大学再委託研究開発契約2025年４月１日早期発がん過程の解明によるがんの予防、早期診断・介入技術の構築CLK他2026年３月31日国立大学法人京都大学再委託研究開発契約2025年４月１日大規模ゲノムデータと検体バンクを用いた骨髄系腫瘍とクローン性造血の病態解明と新規診断・治療技術の創出CLK2026年３月31日国立大学法人京都大学再委託研究開発契約2025年４月１日RNAスプライシング変異を有する難治性腫瘍に対する新規治療薬の非臨床試験新規パイプライン2026年３月31日国立大学法人京都大学再委託研究開発契約2025年４月１日ネオ抗原誘導薬による革新的がん免疫療法の開発新規パイプライン2026年３月31日国立がん研究センター、株式会社ヒューマノーム研究所共同研究契約2024年１月15日AIを利用したデータ解析に関する共同研究契約CLK2026年３月31日国立研究開発法人国立がん研究センター再委託研究開発契約2025年４月１日AIを利用した新規抗がん薬の創薬研究加速システムの開発CLK2026年３月31日国立大学法人東京大学、国立大学法人筑波大学、地方独立行政法人神奈川県立がんセンター共同研究契約2024年１月15日クローン性がん間質の空間ゲノミクスによる医療品初期開発CDK122026年３月31日国立大学法人東京大学再委託研究開発契約2025年４月１日クローン性がん間質の空間ゲノミクスによる医薬品初期開発CDK122026年３月31日国立大学法人京都大学、国立大学法人宮崎大学、国立研究開発法人国立がん研究センター共同研究契約2020年４月１日MALT1阻害薬のバイオマーカーに関する共同研究契約MALT12026年３月31日国立大学法人京都大学、国立大学法人東京大学、国立大学法人三重大学共同研究契約2021年４月１日CDK12阻害薬の作用解析に関する共同研究契約CDK122026年３月31日公立大学法人名古屋市立大学共同研究契約2019年９月１日EIF2A阻害薬（GCN2阻害薬）の作用機序解析に関する共同研究契約GCN22026年８月31日株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所共同研究契約2025年７月８日眼科疾患に対する治療薬開発に向けた共同研究未公開契約に定められた期間 相手名称契約内容契約締結日契約内容対象パイプライン契約期間千寿製薬株式会社共同研究契約2025年８月１日GCN2キナーゼ阻害活性を有する特定化合物を用いて、眼科疾患に対する治療薬開発に向けた共同研究GCN2契約に定められた期間 (4）第三者割当による新株予約権の発行 当社は、2025年９月５日開催の臨時取締役会において、第三者割当による第９回新株予約権（行使価額修正項付）、第10回新株予約権及び第11回新株予約権の発行を決議し、2025年９月22日に第三者割当契約及び総数引受契約を締結しております。詳細は「第４ 提出会社の状況 1 株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況 ③ その他の新株予約権等の状況」をご参照ください。 (5）その他相手名称契約締結日契約内容契約期間武田薬品工業株式会社2021年３月25日湘南ヘルスイノベーションパークの利用に関する契約契約に定められた期間武田薬品工業株式会社、特許業務法人浅村特許事務所2020年11月５日CLK阻害薬の特許出願に関する覚書British Columbia Cancer2018年６月21日CDK12阻害薬の提供国立大学法人京都大学、国立大学法人宮崎大学2021年６月25日MALT1阻害薬の共同研究の成果に関する対価の覚書国立大学法人京都大学2021年６月25日MALT1阻害薬の共同研究の成果に関する対価の覚書国立研究開発法人国立がん研究センター2022年３月28日CTX-712に関するバイオマーカー候補の用途特許に係る共同出願の契約シオノギファーマ株式会社2022年５月13日低分子化合物の製造における協業に関する基本契約書株式会社メディパルホールディングス2022年５月13日流通及び販売促進等における業務提携に関する基本合意書国立大学法人京都大学、富士通株式会社2023年５月17日実証実験に関する協定書

３ 【配当政策】 当社は、設立以来配当を実施しておらず、また、今後も多額の先行投資を行う研究開発活動を計画的に実施していくため、当面は配当を実施せず、研究開発活動の継続に備えた資金の確保を優先する方針であります。そのため、内部留保資金につきましては研究開発に充当する方針であります。 しかしながら、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、年１回の８月31日の期末配当を基本方針とし、定款に定める２月末日の中間配当についても検討してまいります。 なお、剰余金の配当を行う場合には、その決定機関は株主総会となっております。また、剰余金の配当等、会社法第459条第１項各号に定める事項については、法令に別段の定めがある場合を除き、取締役会の決議によって定めることができる旨を定款に定めております。